Valutazione di SCT800 nella terapia di profilassi su pazienti trattati in precedenza con grave emofilia A

Criterio di inclusione:

• Età ≥12 anni e ≤65 anni;
• Pazienti di sesso maschile con diagnosi clinica di emofilia A grave (FVIII:C testato in laboratorio <1%), incluso FVIII:C <1% storico;
• Ha ricevuto in precedenza un trattamento con FVIII (trattamento profilattico o emorragico), ha le registrazioni pertinenti e ha verificato di avere giorni di esposizione accumulati (ED) ≥150 giorni;
• Si possono ottenere le registrazioni dei trattamenti emorragici di almeno 3 mesi prima dello screening;
• Risultati negativi del test dell'inibitore del FVIII (risultato del test Nijmegen-Bethesda testato in laboratorio <0,6 BU(unità Bethesda)/mL);
• Il tempo di protrombina è normale o rapporto internazionale normalizzato (INR) ≤1,5; 7. Conta piastrinica ≥100 × 109/L;

Criteri di esclusione:

• Allergia nota al concentrato di fattore VIII della coagulazione ricombinante o a qualsiasi eccipiente; allergia nota a bovini, roditori o criceti bovini;
• Ha una storia o una storia familiare di inibitore del fattore VIII della coagulazione del sangue;
• Test di funzionalità epatica clinica (transaminasi glutammico-piruvica, transaminasi glutammico-piruvica) ≥ tre volte il limite superiore della norma (ULN) o test di funzionalità renale clinica (azoto ureico nel sangue, creatinina) ≥ tre volte l'ULN;
• Pazienti con diagnosi clinica di epatite B attiva o epatite C;
• Pazienti con altre malattie da disfunzione della coagulazione oltre all'emofilia A;
• Pazienti con gravi malattie cardiache, inclusi infarto miocardico e disfunzione cardiaca di classe III o superiore;
• Pazienti che hanno precedentemente manifestato sanguinamento intracranico;