Bewertung von SCT800 in der Prophylaxetherapie bei zuvor behandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A
4. Februar 2020 aktualisiert von: Sinocelltech Ltd.
Eine multizentrische, offene, einarmige Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von rekombinantem humanem Gerinnungs-FVIII (SCT800) in der Prophylaxetherapie bei Patienten mit schwerer Hämophilie A, die zuvor mit FVIII behandelt worden waren.
Diese Studie ist eine multizentrische, offene, einarmige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von SCT800 bei der regelmäßigen Prophylaxe und perioperativen Behandlung bei Patienten (≥ 12 Jahre) mit schwerer Hämophilie A, die zuvor mit behandelt wurden Blutgerinnungsfaktor VIII (FVIII:C).
Diese Studie umfasst zwei Phasen: die Screening-Periode und die Prophylaxe-Periode. Die Prophylaxe mit 25 - 50 IE/kg SCT800 soll einmal jeden zweiten Tag oder dreimal pro Woche verabreicht werden, beginnend mit V1, und die Prophylaxe mit SCT800 soll 24 aufeinanderfolgende Wochen fortgesetzt werden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Nachdem die Probanden das Screening bestanden haben, wird eine Prophylaxe mit 25 - 50 IE/kg SCT800 einmal jeden zweiten Tag oder dreimal pro Woche für 6 Monate verabreicht. Die Probanden erhalten eine intravenöse FVIII-Injektionsbehandlung am Studienort oder zu Hause. Während der Behandlungsdauer der Studienprophylaxe sollten die Probanden alle vier Wochen zum Besuch zurückkehren, nämlich für Besuch (V) 2 (4 Wochen ± 4 Tage), Besuch 3 (8 Wochen ± 4 Tage), Besuch 4 (12 Wochen ± 4 Tage) , Besuch 5 (16 Wochen ± 7 Tage), Besuch 6 (20 Wochen ± 7 Tage), Besuch 7 (24 Wochen ± 7 Tage) und Besuch am Ende der Behandlung (EOT) (+ 14 Tage). Davon ist eine Blutentnahme während des Screening-Zeitraums und in V1, V2, V4, V7 und dem EOT-Besuch für den FVIII-Inhibitor-Assay durchzuführen; Die Blutentnahme ist vor und nach Abschluss der SCT800-Infusion in V1, V4 und V7 für den inkrementellen In-vivo-Recovery (IVR)-Assay durchzuführen.
Die FVIII:C-Aktivität ist vor der Injektion und 15 Minuten (min), 30 min, 1 h, 3 h, 6 h, 9 h, 12 h, 24 h, 28 h, 32 h und 48 h nach der Injektion bei V1 und V7 zu überwachen. Dann sollen pharmakokinetische Parameter (inkrementelle in-vivo Erholung, t1/2 etc.) von SCT800 berechnet und bewertet werden.
5 Probanden können innerhalb des Prophylaxebehandlungszeitraums (nach der ersten Arzneimittelverabreichung an Tag 0) eine elektive chirurgische Behandlung erhalten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
73
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Tianjin, China
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥12 Jahre alt und ≤65 Jahre alt;
- Männliche Patienten mit klinisch diagnostizierter schwerer (im Labor getesteter FVIII:C < 1 %) Hämophilie A, einschließlich historischer FVIII:C < 1 %;
- Frühere FVIII-Behandlung (Prophylaxe oder Blutungsbehandlung), über die entsprechenden Aufzeichnungen verfügen und nachweislich kumulierte Expositionstage (EDs) ≥ 150 Tage aufweisen;
- Die Blutungsbehandlungsaufzeichnungen von mindestens 3 Monaten vor dem Screening können eingeholt werden;
- Negative FVIII-Inhibitor-Testergebnisse (im Labor getestetes Nijmegen-Bethesda-Testergebnis <0,6 BE (Bethesda-Einheit)/ml);
- Die Prothrombinzeit ist normal oder das international normalisierte Verhältnis (INR) ≤1,5; 7. Thrombozytenzahl ≥ 100 × 109/l;
Ausschlusskriterien:
- Bekannte Allergie gegen rekombinantes Blutgerinnungsfaktor-VIII-Konzentrat oder einen sonstigen Bestandteil; bekannte Allergie gegen Rinder, Nagetiere oder Hamsterrinder;
- Hat eine Vorgeschichte oder Familiengeschichte von Blutgerinnungsfaktor-VIII-Hemmern;
- Klinischer Leberfunktionstest (Glutamat-Pyruvat-Transaminase, Glutaminsäure-Pyruvat-Transaminase) ≥ dreifache Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder klinischer Nierenfunktionstest (Blut-Harnstoff-Stickstoff, Kreatinin) ≥ dreifache ULN;
- Patienten, bei denen klinisch eine aktive Hepatitis B oder Hepatitis C diagnostiziert wurde;
- Patienten mit anderen Erkrankungen der Gerinnungsstörung zusätzlich zu Hämophilie A;
- Patienten mit schwerer Herzerkrankung, einschließlich Myokardinfarkt und kardialer Dysfunktion der Klasse III oder höher;
- Patienten, bei denen zuvor intrakranielle Blutungen aufgetreten sind;
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Verhütung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Rekombinanter humaner Gerinnungs-FVIII
Der Teilnehmer erhielt SCT800 zur Prophylaxe mit einer Injektion von 25 - 50 IE/kg einmal jeden zweiten Tag oder dreimal pro Woche für 6 Monate.
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Der Teilnehmer erhielt SCT800 zur Prophylaxe mit einer Injektion von 25 - 50 IE/kg einmal jeden zweiten Tag oder dreimal pro Woche für 6 Monate.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: bis zu 24 Wochen
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Die annualisierte Blutungsrate (ABR) kann anhand der folgenden Formel berechnet werden: Anzahl der Blutungsereignisse im Zeitraum der Wirksamkeitsbewertung/(Anzahl der Tage im Behandlungszeitraum/365,25)
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bis zu 24 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Annualisierte Gelenkblutungsrate
Zeitfenster: bis zu 24 Wochen
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Die annualisierte Gelenkblutungsrate (AJBR) kann anhand der folgenden Formel berechnet werden: Anzahl der Gelenkblutungsereignisse während des Wirksamkeitsbewertungszeitraums/(Anzahl der Tage im Behandlungszeitraum/365,25).
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bis zu 24 Wochen
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Wirksamkeit der Behandlung von Blutungsereignissen
Zeitfenster: bis zu 24 Wochen
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Der Prüfarzt muss die hämostatische Wirkung nach der Behandlung jedes Blutungsereignisses von Probanden anhand einer Vier-Punkte-Skala (ausgezeichnet, gut, mäßig, nicht gebessert) bewerten.
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bis zu 24 Wochen
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Inkrementelle In-vivo-Erholung von FVIII
Zeitfenster: Vordosierung innerhalb von 30 min，15 min±2 min、1 Stunde±5 min.
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Die inkrementelle Erholung wird als der in der ersten Stunde nach der Infusion aufgezeichnete Spitzenwert des Faktors bestimmt und als [I.E./ml]/[I.E./kg] angegeben.
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Vordosierung innerhalb von 30 min，15 min±2 min、1 Stunde±5 min.
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Halbwertszeit der Eliminierung
Zeitfenster: Vordosierung innerhalb von 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 5 min, 6 Stunden ± 5 min, 9 Stunden ± 10 min, 12 Stunden h ± 10 min, 24 Stunden ± 10 min, 28 Stunden ± 10 min, 32 Stunden ± 10 min und 48 Stunden ± 10 min nach der Dosis.
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t1/2; Einstufiger aPTT-Gerinnungsassay und chromogener Assay
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Vordosierung innerhalb von 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 5 min, 6 Stunden ± 5 min, 9 Stunden ± 10 min, 12 Stunden h ± 10 min, 24 Stunden ± 10 min, 28 Stunden ± 10 min, 32 Stunden ± 10 min und 48 Stunden ± 10 min nach der Dosis.
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Spielraum
Zeitfenster: Vordosierung innerhalb von 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 5 min, 6 Stunden ± 5 min, 9 Stunden ± 10 min, 12 Stunden h ± 10 min, 24 Stunden ± 10 min, 28 Stunden ± 10 min, 32 Stunden ± 10 min und 48 Stunden ± 10 min nach der Dosis.
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CL; Einstufiger aPTT-Gerinnungsassay und chromogener Assay
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Vordosierung innerhalb von 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 5 min, 6 Stunden ± 5 min, 9 Stunden ± 10 min, 12 Stunden h ± 10 min, 24 Stunden ± 10 min, 28 Stunden ± 10 min, 32 Stunden ± 10 min und 48 Stunden ± 10 min nach der Dosis.
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Fläche unter der Kurve bis zum letzten messbaren Zeitpunkt
Zeitfenster: Vordosierung innerhalb von 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 5 min, 6 Stunden ± 5 min, 9 Stunden ± 10 min, 12 Stunden h ± 10 min, 24 Stunden ± 10 min, 28 Stunden ± 10 min, 32 Stunden ± 10 min und 48 Stunden ± 10 min nach der Dosis.
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AUClast; Einstufiger aPTT-Gerinnungsassay und chromogener Assay
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Vordosierung innerhalb von 30 min, 15 min ± 2 min, 30 min ± 2 min, 1 Stunde ± 5 min, 3 Stunden ± 5 min, 6 Stunden ± 5 min, 9 Stunden ± 10 min, 12 Stunden h ± 10 min, 24 Stunden ± 10 min, 28 Stunden ± 10 min, 32 Stunden ± 10 min und 48 Stunden ± 10 min nach der Dosis.
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Inzidenz von FVIII-Inhibitoren
Zeitfenster: bis 24 Wochen
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Der Nijmegen-Bethesda-Assay soll verwendet werden, um die Produktion von FVIII-Inhibitoren während der Studie zu überwachen.
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bis 24 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Renchi Yang, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Januar 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
16. Januar 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
16. Januar 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. Januar 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Januar 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
24. Januar 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
6. Februar 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. Februar 2020
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SCT800-A 302
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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