Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En multicenter, langsgående, observationsundersøgelse af børn med achondroplasi

18. marts 2024 opdateret af: Ascendis Pharma A/S

ACHieve: En multicenter, longitudinel, observationsundersøgelse af børn med akondroplasi

Dette er en langsigtet, multicenter, longitudinel, observationsundersøgelse hos børn med achondroplasi (ACH). Formålet er at undersøge højdehastighed og følgesygdomme hos børn med ACH. Dette er en naturhistorisk undersøgelse, og der vil ikke blive givet nogen undersøgelsesmedicin.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

260

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G-1C9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, 51H 8L1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Danmark
    • Hovedstaden
      • Copenhagen, Hovedstaden, Danmark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EU
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, 1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
      • Milano, Italien, 20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hangzhou, Kina, 310053
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Shanghai, Kina, 20082
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Shenzhen, Kina, 518053
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1142
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1005
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 1008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Spædbørn og børn med achondroplasi fra fødslen til 8 års alderen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Juridisk autoriseret repræsentant er villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke (med en skriftlig tilladelse fra barnet, når det er relevant i henhold til lokale krav)
  2. Villig og i stand til at overholde undersøgelsesprotokol pr. investigator bedømmelse
  3. Klinisk diagnose af achondroplasi (bekræftet af investigator)
  4. Alder mellem 0 og 8 år ved tilmelding
  5. Kan stå uden hjælp (hvis barnet er 24 måneder eller ældre)

Ekskluderingskriterier:

  1. Har modtaget kronisk behandling (> 3 måneder) med humant væksthormon (hGH) eller andre lægemidler beregnet til at påvirke statur eller kropsproportionalitet til enhver tid
  2. Har modtaget en dosis af lægemidler beregnet til at påvirke statur eller kropsproportionalitet inden for de foregående 6 måneders screening
  3. Har modtaget ethvert forsøgslægemiddel eller -udstyr beregnet til at påvirke statur eller kropsproportionalitet til enhver tid
  4. Anamnese eller tilstedeværelse af skade eller sygdom i vækstpladen(erne), bortset fra ACH, som påvirker vækstpotentialet for lange knogler
  5. Anamnese med enhver knoglerelateret operation, der påvirker vækstpotentialet for lange knogler, såsom ortopædisk rekonstruktiv kirurgi og osteotomi (foramen magnum dekompression og laminektomi med fuld restitution er tilladt med minimum 6 måneders knogleheling. Lemforlængelse med fuld restitution er tilladt med minimum 12 måneders knogleheling.)
  6. Har andre former for skeletdysplasier end achondroplasi eller medicinske tilstande, der resulterer i kort statur eller unormal knoglevækst [såsom svær achondroplasi med udviklingsforsinkelse og acanthosis nigricans (SADDAN), hypochondroplasi, væksthormonmangel, Turners syndrom, pseudoachondroplasi. ukontrolleret hypothyroidisme, ukontrolleret diabetes mellitus, autoimmun sygdom, der kræver kortikosteroidbehandling, inflammatorisk tarmsygdom og kronisk nyreinsufficiens]
  7. Anamnese eller tilstedeværelse af ondartet sygdom, bortset fra basalcelleepitheliom/carcinom eller fuldstændig resekeret pladehudkræft uden gentagelse i 12 måneder pr. lægejournal

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdehastighed (centimeter/år) hos børn med achondroplasi
Tidsramme: Op til 5 år
Forsøgspersoner vil gennemgå en række højdemålinger (i centimeter) på dag 1 og derefter hver 6. måned i løbet af undersøgelsesperioden med højdehastighed rapporteret i cm/år
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling af naturlig historie af achondroplasi-symptomer hos børn med achondroplasi
Tidsramme: Op til 5 år
At karakterisere achondroplasia symptomer hos børn med achondroplasia
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Laerke Clement Freiberg, MD, Ascendis Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

12. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

14. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TCC-NHS-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner