このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

軟骨無形成症の子供の多施設縦断的観察研究

2024年3月18日 更新者：Ascendis Pharma A/S

ACHieve：軟骨無形成症の子供の多施設縦断的観察研究

これは、軟骨無形成症 (ACH) の小児を対象とした、長期にわたる多施設縦断観察研究です。 目的は、ACH の子供の身長速度と併存疾患を研究することです。 これは自然史研究であり、研究薬は投与されません。

調査の概要

状態

完了

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

260

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G51 4TF
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • London、イギリス、SE1 7EU
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • オーストリア
      • Linz、オーストリア、4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G-1C9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、51H 8L1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • スイス
      • Lausanne、スイス、1005
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Esplugues De Llobregat、スペイン、8950
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid、スペイン、28046
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vitoria-Gasteiz、スペイン、1008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • デンマーク
    • Hovedstaden
      • Copenhagen、Hovedstaden、デンマーク、2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1142
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • フランス
      • Paris、フランス、75743
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • ポルトガル
      • Coimbra、ポルトガル、3000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Guangzhou、中国、510080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hangzhou、中国、310053
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Shanghai、中国、20082
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Shenzhen、中国、518053
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Wuhan、中国、430030
        • Ascendis Pharma Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～6年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

誕生から 8 歳までの軟骨無形成症の乳児および小児。

説明

包含基準:

  1. -法的に権限を与えられた代理人は、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます（現地の要件に従って適切な場合は、子供からの書面による同意を伴う）
  2. -研究者の判断により、研究プロトコルを喜んで順守できる
  3. -軟骨無形成症の臨床診断（治験責任医師による確認）
  4. 入学時0歳～8歳
  5. 補助なしで立つことができる（子供が24か月以上の場合）

除外基準:

  1. -ヒト成長ホルモン（hGH）または他の医薬品の慢性的な治療（> 3か月）を受けたことがある いつでも身長や体の比例に影響を与えることを目的としています
  2. -スクリーニングの過去6か月以内に、身長または体格に影響を与えることを目的とした医薬品の投与を受けたことがある
  3. 身長または体格に影響を与えることを目的とした治験薬またはデバイスをいつでも受け取ったことがある
  4. -ACH以外の成長板の損傷または疾患の病歴または存在で、長骨の成長可能性に影響を与える
  5. -整形外科的再建手術や骨切り術（大後頭孔減圧術、椎弓切除術など）など、長骨の成長の可能性に影響を与える骨関連の手術の履歴は、最低6か月の骨治癒で許可されます。 完全な回復を伴う四肢延長は、最低 12 か月の骨治癒で許可されます。)
  6. 軟骨無形成症または低身長または異常な骨の成長をもたらす病状以外の骨格異形成の形態を有する[発達遅延および表皮肥厚を伴う重度の軟骨無形成症（SADDAN）、軟骨形成不全症、成長ホルモン欠乏症、ターナー症候群、偽軟骨無形成症など。コントロールされていない甲状腺機能低下症、コントロールされていない真性糖尿病、コルチコステロイド療法を必要とする自己免疫疾患、炎症性腸疾患、および慢性腎不全]
  7. -基底細胞上皮腫/癌または完全に切除された扁平上皮皮膚癌以外の悪性疾患の病歴または存在 医療記録ごとに12か月間再発していない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
軟骨無形成症の子供の年間身長速度（センチメートル/年）
時間枠：5年まで
被験者は、1日目に一連の身長測定（センチメートル単位）を受け、その後、調査期間中6か月ごとに、身長速度がcm /年で報告されます
5年まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児軟骨無形成症における軟骨無形成症症状の自然史集
時間枠：5年まで
軟骨無形成症の小児における軟骨無形成症の症状を特徴付ける
5年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ascendis Pharma A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Laerke Clement Freiberg, MD、Ascendis Pharma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年6月19日

一次修了 (実際)

2024年1月12日

研究の完了 (実際)

2024年1月12日

試験登録日

最初に提出

2019年3月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月13日

最初の投稿 (実際)

2019年3月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月18日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TCC-NHS-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Cambodia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する