Multicentrikus, longitudinális, megfigyeléses vizsgálat achondroplasiás gyermekekről
2024. március 18. frissítette: Ascendis Pharma A/S
ACHieve: Multicentrikus, longitudinális, megfigyeléses vizsgálat achondroplasiás gyermekeken
Ez egy hosszú távú, többközpontú, longitudinális, megfigyeléses vizsgálat achondroplasiás (ACH) gyermekeken.
A cél az ACH-ban szenvedő gyermekek magassági sebességének és társbetegségeinek tanulmányozása.
Ez egy természetrajzi vizsgálat, és semmilyen vizsgálati gyógyszert nem adnak be.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
260
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Bent Winding, MD
- Telefonszám: +45 51233590
- E-mail: bwi@ascendispharma.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Linz, Ausztria, 4020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Hovedstaden
-
Copenhagen, Hovedstaden, Dánia, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EU
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72211
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G-1C9
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, 51H 8L1
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kína, 100045
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Guangzhou, Kína, 510080
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Hangzhou, Kína, 310053
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Shanghai, Kína, 20082
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Shenzhen, Kína, 518053
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Wuhan, Kína, 430030
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország, 20132
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugália, 3000
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Esplugues De Llobregat, Spanyolország, 8950
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vitoria-Gasteiz, Spanyolország, 1008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Svájc, 1005
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, 1
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland, 1142
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Achondroplasiás csecsemők és gyermekek születéstől 8 éves korig.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A törvényesen felhatalmazott képviselő hajlandó és képes írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni (a gyermek írásbeli hozzájárulásával, ha ez a helyi követelményeknek megfelelően szükséges)
- Hajlandó és képes betartani a vizsgálati protokollt a vizsgáló megítélése szerint
- Az achondroplasia klinikai diagnózisa (a vizsgáló által megerősítve)
- 0 és 8 év közötti korosztály a beiratkozáskor
- Segítség nélkül tud állni (ha a gyermek 24 hónapos vagy idősebb)
Kizárási kritériumok:
- krónikus (> 3 hónapos) kezelésben részesült emberi növekedési hormonnal (hGH) vagy más olyan gyógyszerekkel, amelyek célja, hogy bármikor befolyásolják a termetet vagy a testarányosságot
- A szűrést követő 6 hónapban olyan gyógyszeradagot kapott, amely a testalkat vagy a testarányosságot befolyásolta
- Bármikor kapott olyan vizsgálati gyógyszert vagy eszközt, amely a termet vagy a testarányosságot befolyásolja
- A növekedési lemez(ek) – az ACH kivételével – sérülés vagy betegség anamnézisében vagy jelenléte, amely befolyásolja a hosszú csontok növekedési potenciálját
- Minden olyan csonttal kapcsolatos műtét anamnézisében, amely befolyásolja a hosszú csontok növekedési potenciálját, mint például az ortopédiai rekonstrukciós műtét és az osteotomia (foramen magnum dekompresszió és laminectomia teljes felépüléssel legalább 6 hónapos csontgyógyulás mellett megengedett). A végtaghosszabbítás teljes felépüléssel legalább 12 hónapos csontgyógyulás mellett megengedett.)
- A csontváz diszpláziáinak az achondroplasiától eltérő formái vannak, vagy olyan egészségügyi állapotok, amelyek alacsony termetet vagy rendellenes csontnövekedést eredményeznek [például súlyos achondroplasia fejlődési késéssel és acanthosis nigricans (SADDAN), hipochondroplasia, növekedési hormon hiány, Turner-szindróma, pszeudoachondroplasia. kontrollálatlan hypothyreosis, kontrollálatlan diabetes mellitus, kortikoszteroid kezelést igénylő autoimmun betegség, gyulladásos bélbetegség és krónikus veseelégtelenség]
- Rosszindulatú betegség anamnézisében vagy jelenléte, kivéve a bazálissejtes epitheliomát/karcinómát vagy a teljesen kimetszett laphámrákot, 12 hónapig kiújulás nélkül, orvosi nyilvántartásonként
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves magassági sebesség (centiméter/év) achondroplasiás gyermekeknél
Időkeret: Akár 5 év
|
Az alanyok magasságmérések sorozatán esnek át (centiméterben) az 1. napon, majd a vizsgálati időszak alatt 6 havonta, a magassági sebességet cm/év egységben jelentik.
|
Akár 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az achondroplasiás tünetek természetes történetének gyűjteménye achondroplasiás gyermekeknél
Időkeret: Akár 5 év
|
Az achondroplasiás tünetek jellemzése achondroplasiás gyermekeknél
|
Akár 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Laerke Clement Freiberg, MD, Ascendis Pharma
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. június 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. január 12.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. január 12.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. március 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. március 13.
Első közzététel (Tényleges)
2019. március 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 18.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- TCC-NHS-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .