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Eine multizentrische Längsschnitt-Beobachtungsstudie von Kindern mit Achondroplasie

18. März 2024 aktualisiert von: Ascendis Pharma A/S

ACHieve: Eine multizentrische Längsschnitt-Beobachtungsstudie von Kindern mit Achondroplasie

Dies ist eine langfristige, multizentrische Längsschnitt-Beobachtungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie (ACH). Ziel ist es, die Höhengeschwindigkeit und Komorbiditäten bei Kindern mit ACH zu untersuchen. Dies ist eine Studie zum natürlichen Verlauf und es wird keine Studienmedikation verabreicht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

260

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Guangzhou, China, 510080
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Hangzhou, China, 310053
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Shanghai, China, 20082
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Shenzhen, China, 518053
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Wuhan, China, 430030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dänemark
    • Hovedstaden
      • Copenhagen, Hovedstaden, Dänemark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, 1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Italien
      • Milano, Italien, 20132
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G-1C9
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, 51H 8L1
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1142
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1005
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 1008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72211
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EU
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Säuglinge und Kinder mit Achondroplasie von der Geburt bis zum 8. Lebensjahr.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter ist bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben (mit einer schriftlichen Zustimmung des Kindes, wenn dies gemäß den örtlichen Anforderungen angemessen ist).
  2. Bereit und in der Lage, das Studienprotokoll nach Ermessen des Ermittlers einzuhalten
  3. Klinische Diagnose Achondroplasie (vom Prüfarzt bestätigt)
  4. Alter zwischen 0 und 8 Jahren bei der Einschreibung
  5. Kann ohne Hilfe stehen (wenn das Kind 24 Monate oder älter ist)

Ausschlusskriterien:

  1. Eine chronische Behandlung (> 3 Monate) mit menschlichem Wachstumshormon (hGH) oder anderen Arzneimitteln erhalten haben, die darauf abzielen, zu irgendeinem Zeitpunkt die Statur oder die Körperproportionen zu beeinflussen
  2. Haben innerhalb der letzten 6 Monate des Screenings eine Dosis von Arzneimitteln erhalten, die darauf abzielen, die Statur oder die Körperproportionalität zu beeinflussen
  3. Zu irgendeinem Zeitpunkt ein Prüfpräparat oder Gerät erhalten haben, das darauf abzielt, die Statur oder die Proportionalität des Körpers zu beeinflussen
  4. Vorgeschichte oder Vorhandensein von Verletzungen oder Erkrankungen der Wachstumsfuge(n), außer ACH, die das Wachstumspotenzial langer Knochen beeinträchtigen
  5. Anamnestische knochenbezogene Operationen, die das Wachstumspotenzial langer Knochen beeinträchtigen, wie orthopädische rekonstruktive Operationen und Osteotomie (Dekompression des Foramen magnum und Laminektomie mit vollständiger Genesung sind mit einer Knochenheilung von mindestens 6 Monaten zulässig. Eine Gliedmaßenverlängerung mit vollständiger Genesung ist nach mindestens 12 Monaten Knochenheilung zulässig.)
  6. Andere Formen von Skelettdysplasien als Achondroplasie oder Erkrankungen haben, die zu Kleinwuchs oder abnormalem Knochenwachstum führen [wie schwere Achondroplasie mit Entwicklungsverzögerung und Acanthosis nigricans (SADDAN), Hypochondroplasie, Wachstumshormonmangel, Turner-Syndrom, Pseudoachondroplasie. unkontrollierte Hypothyreose, unkontrollierter Diabetes mellitus, Autoimmunerkrankung, die eine Kortikosteroidtherapie erfordert, entzündliche Darmerkrankung und chronische Niereninsuffizienz]
  7. Vorgeschichte oder Vorhandensein einer bösartigen Erkrankung, außer Basalzellepitheliom / Karzinom oder vollständig reseziertem Plattenepithel-Hautkrebs ohne Rezidiv für 12 Monate gemäß Krankenakten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit (Zentimeter/Jahr) bei Kindern mit Achondroplasie
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Die Probanden werden an Tag 1 und dann alle 6 Monate während des Studienzeitraums einer Reihe von Höhenmessungen (in Zentimetern) unterzogen, wobei die Höhengeschwindigkeit in cm/Jahr angegeben wird
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sammlung der Naturgeschichte von Achondroplasie-Symptomen bei Kindern mit Achondroplasie
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Charakterisierung von Achondroplasie-Symptomen bei Kindern mit Achondroplasie
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Laerke Clement Freiberg, MD, Ascendis Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juni 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. März 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TCC-NHS-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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