- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03875534
Een multi-center, longitudinale, observationele studie van kinderen met achondroplasie
18 maart 2024 bijgewerkt door: Ascendis Pharma A/S
ACHieve: een multi-center, longitudinale, observationele studie van kinderen met achondroplasie
Dit is een langlopend, multicenter, longitudinaal, observationeel onderzoek bij kinderen met achondroplasie (ACH).
Het doel is om groeisnelheid en comorbiditeit bij kinderen met ACH te bestuderen.
Dit is een natuurhistorisch onderzoek en er wordt geen studiemedicatie toegediend.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
260
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Bent Winding, MD
- Telefoonnummer: +45 51233590
- E-mail: bwi@ascendispharma.com
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G-1C9
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, 51H 8L1
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100045
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Guangzhou, China, 510080
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Hangzhou, China, 310053
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Shanghai, China, 20082
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Shenzhen, China, 518053
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Wuhan, China, 430030
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Hovedstaden
-
Copenhagen, Hovedstaden, Denemarken, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, 1
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Italië, 20132
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nieuw-Zeeland, 1142
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Oostenrijk, 4020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Esplugues De Llobregat, Spanje, 8950
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Madrid, Spanje, 28046
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vitoria-Gasteiz, Spanje, 1008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EU
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72211
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Zwitserland, 1005
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 6 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Baby's en kinderen met achondroplasie vanaf de geboorte tot 8 jaar.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Wettelijk bevoegde vertegenwoordiger is bereid en in staat om schriftelijke, ondertekende geïnformeerde toestemming te geven (met een schriftelijke toestemming van het kind indien van toepassing volgens lokale vereisten)
- Bereid en in staat om te voldoen aan het onderzoeksprotocol volgens het oordeel van de onderzoeker
- Klinische diagnose van achondroplasie (bevestigd door de onderzoeker)
- Leeftijd tussen 0 en 8 jaar bij inschrijving
- In staat om zonder hulp te staan (als het kind 24 maanden of ouder is)
Uitsluitingscriteria:
- U hebt een chronische behandeling (> 3 maanden) ondergaan met humaan groeihormoon (hGH) of andere geneesmiddelen die bedoeld zijn om op enig moment de gestalte of lichaamsproportionaliteit te beïnvloeden
- In de voorafgaande 6 maanden van de screening een dosis geneesmiddelen hebben gekregen die bedoeld is om de lengte of lichaamsproportionaliteit te beïnvloeden
- Een geneesmiddel of apparaat voor onderzoek hebben gekregen dat bedoeld is om op enig moment de gestalte of lichaamsproportionaliteit te beïnvloeden
- Geschiedenis of aanwezigheid van letsel of ziekte van de groeischijf(len), anders dan ACH, die het groeipotentieel van lange botten beïnvloedt
- Geschiedenis van elke botgerelateerde operatie die het groeipotentieel van lange botten beïnvloedt, zoals orthopedische reconstructieve chirurgie en osteotomie (foramen magnum decompressie, en laminectomie met volledig herstel zijn toegestaan met minimaal 6 maanden botgenezing. Verlenging van ledematen met volledig herstel is toegestaan met een minimum van 12 maanden botgenezing.)
- Andere vormen van skeletdysplasie hebben dan achondroplasie of medische aandoeningen die resulteren in een kleine gestalte of abnormale botgroei [zoals ernstige achondroplasie met ontwikkelingsachterstand en acanthosis nigricans (SADDAN), hypochondroplasie, groeihormoondeficiëntie, syndroom van Turner, pseudo-achondroplasie. ongecontroleerde hypothyreoïdie, ongecontroleerde diabetes mellitus, auto-immuunziekte waarvoor behandeling met corticosteroïden nodig is, inflammatoire darmziekte en chronische nierinsufficiëntie]
- Geschiedenis of aanwezigheid van een kwaadaardige ziekte, anders dan basaalcelepitheeloom/-carcinoom of volledig verwijderde plaveiselhuidkanker zonder recidief gedurende 12 maanden volgens medische dossiers
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Geannualiseerde groeisnelheid (centimeter/jaar) bij kinderen met achondroplasie
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Proefpersonen ondergaan een reeks lengtemetingen (in centimeters) op dag 1 en vervolgens elke 6 maanden gedurende de onderzoeksperiode met lengtesnelheid gerapporteerd in cm/jaar
|
Tot 5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Verzameling van natuurlijke geschiedenis van symptomen van achondroplasie bij kinderen met achondroplasie
Tijdsspanne: Tot 5 jaar
|
Symptomen van achondroplasie karakteriseren bij kinderen met achondroplasie
|
Tot 5 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Laerke Clement Freiberg, MD, Ascendis Pharma
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 juni 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 januari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
12 januari 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 maart 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
13 maart 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 maart 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
19 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TCC-NHS-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .