Monikeskus, pitkittäinen, havainnollinen tutkimus lapsista, joilla on achondroplasia
maanantai 18. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Ascendis Pharma A/S
ACHieve: Monikeskus, pitkittäinen, havainnollinen tutkimus lapsista, joilla on achondroplasia
Tämä on pitkäaikainen, monikeskus, pitkittäinen, havainnollinen tutkimus lapsilla, joilla on achondroplasia (ACH).
Tavoitteena on tutkia ACH-lasten pituuden nopeuksia ja liitännäissairauksia.
Tämä on luonnollinen tutkimus, eikä tutkimuslääkkeitä anneta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
260
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Bent Winding, MD
- Puhelinnumero: +45 51233590
- Sähköposti: bwi@ascendispharma.com
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Esplugues De Llobregat, Espanja, 8950
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Vitoria-Gasteiz, Espanja, 1008
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, 1
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20132
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Itävalta, 4020
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G-1C9
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, 51H 8L1
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Guangzhou, Kiina, 510080
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Hangzhou, Kiina, 310053
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Shanghai, Kiina, 20082
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Shenzhen, Kiina, 518053
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
Wuhan, Kiina, 430030
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugali, 3000
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75743
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Sveitsi, 1005
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Hovedstaden
-
Copenhagen, Hovedstaden, Tanska, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1142
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EU
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72211
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Imeväiset ja lapset, joilla on achondroplasia syntymästä 8 vuoden ikään.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen (lapsen kirjallisella suostumuksella tarvittaessa paikallisten vaatimusten mukaisesti)
- Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimusprotokollaa tutkijan harkinnan mukaan
- Achondroplasian kliininen diagnoosi (tutkijan vahvistama)
- Ilmoittautumisen yhteydessä ikä 0-8 vuotta
- Pystyy seisomaan ilman apua (jos lapsi on 24 kuukautta tai vanhempi)
Poissulkemiskriteerit:
- olet saanut kroonista hoitoa (> 3 kuukautta) ihmisen kasvuhormonilla (hGH) tai muilla lääkkeillä, joiden on tarkoitus vaikuttaa vartaloon tai kehon suhteellisuussuhteeseen milloin tahansa
- olet saanut minkä tahansa annoksen lääkkeitä, joiden on tarkoitus vaikuttaa vartaloon tai vartalon suhteellisuussuhteeseen viimeisten 6 kuukauden aikana seulonnasta
- Ollut milloin tahansa vastaanottanut tutkimuslääkettä tai -laitetta, jonka tarkoituksena on vaikuttaa vartaloon tai vartalon suhteellisuussuhteeseen
- Kasvulevyn tai kasvulevyjen (muiden kuin ACH:n) vamman tai sairauden historia tai olemassaolo, joka vaikuttaa pitkien luiden kasvupotentiaaliin
- Aiemmat luuhun liittyvät leikkaukset, jotka vaikuttavat pitkien luiden kasvupotentiaaliin, kuten ortopedinen korjaava leikkaus ja osteotomia (foramen magnum dekompressio ja laminektomia, jossa on täydellinen toipuminen, ovat sallittuja vähintään 6 kuukauden luun paranemisen jälkeen. Raajojen pidentäminen ja täydellinen palautuminen on sallittua, kun luu on parantunut vähintään 12 kuukautta.)
- Sinulla on muita luuston dysplasioiden muotoja kuin achondroplasia tai sairaudet, jotka johtavat lyhyeen kasvuun tai epänormaaliin luun kasvuun [kuten vakava achondroplasia, johon liittyy kehitysviive ja acanthosis nigricans (SADDAN), hypokondroplasia, kasvuhormonin puutos, Turnerin oireyhtymä, pseudoakondroplasia. hallitsematon kilpirauhasen vajaatoiminta, hallitsematon diabetes mellitus, autoimmuunisairaus, joka vaatii kortikosteroidihoitoa, tulehduksellinen suolistosairaus ja krooninen munuaisten vajaatoiminta]
- Pahanlaatuinen sairaus, muu kuin tyvisoluepiteliooma/karsinooma tai kokonaan resektoitu levyepiteelisyöpä ilman uusiutumista 12 kuukauteen potilastietojen mukaan
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen korkeusnopeus (senttimetriä/vuosi) lapsilla, joilla on achondroplasia
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Koehenkilöille tehdään sarja pituusmittauksia (senttimetrinä) päivänä 1 ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimusjakson aikana, ja pituuden nopeus ilmoitetaan cm/vuosi
|
Jopa 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokoelma achondroplasia-oireiden luonnollista historiaa lapsilla, joilla on achondroplasia
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta
|
Achondroplasia-oireiden karakterisoimiseksi akondroplasiaa sairastavilla lapsilla
|
Jopa 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Laerke Clement Freiberg, MD, Ascendis Pharma
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. tammikuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. tammikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 14. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 19. maaliskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TCC-NHS-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .