Helkropsvibrationer hos børn med neurofibromatose type 1

Børn med neurofibromatose type 1 (NF1) har i mange undersøgelser vist sig at have nedsat muskelmasse, styrke og funktion. Dette kan potentielt bidrage til den rapporterede træthed og lave livskvalitet hos disse børn. Til dato er der dog ikke etableret interventioner til forbedring af muskelmasse, styrke og funktion hos disse børn. Helkropsvibration (WBV) har vist sig at forbedre ganghastighed og -distance, muskelmasse og styrke, spasticitet og balance hos børn med andre neuromuskulære tilstande.

I dette foreslåede foreløbige matchede-par interventionsforsøg, sigter efterforskerne på at identificere, om et hjemmebaseret WBV-terapiprogram (9 minutter to gange dagligt i 5 dage om ugen) ud over standard daglige muskelstyrkende øvelser forbedrer muskelmasse, styrke og funktion over en seks måneders periode hos børn med NF1 i alderen 6-16 år sammenlignet med daglige muskelstyrkende øvelser alene. Deltagerne skal have bevis for dårlig muskelstyrke, med grebskraft brugt til at vurdere dette. Nøgleudelukkelseskriterier omfatter betydelige indlæringsvanskeligheder eller autistisk spektrumforstyrrelse, som ville skabe vanskeligheder ved brug af WBV-enheden, fokale skeletabnormiteter og kontraindikationer til WBV-behandling.

Det primære resultatmål vil være dynamisk muskelfunktion ved hjælp af mekanografi til at måle peak power pr. kilogram på enkelt to-benet spring.

Sekundære/udforskende udfaldsmål inkluderer 6-minutters gangtest (for at vurdere muskelfunktion og mobilitet i underekstremiteterne), accelerometerdata (som en surrogatmarkør for type og varighed af fysisk aktivitet), håndholdt dynamometri (for at vurdere grebskraften i de øvre lemmer og udholdenhed), måling af anden mekanografi end springkraft (for yderligere at vurdere dynamisk muskelfunktion), MR for muskeltværsnitsareal og signalintensitet, træthed og generel velvære spørgeskemaer og forældrenes rapporter om opmærksomhed og kognition.

Disse foranstaltninger vil blive udført ved baseline, ved afslutning af intervention efter 6 måneder og igen 3 måneder efter for at identificere, om der er nogen vedvarende effekt af interventionen efter fjernelse. Halvvejs gennem interventionsperioden (3 måneder) vil deltagerne også blive inviteret til blot at fuldføre det primære resultat af et enkelt to-benet spring på jordens reaktionskraftplade, som en midlertidig foranstaltning.

Forskerne antager, at WBV-terapi vil resultere i øget muskelmasse og passiv muskelstyrkelse af underekstremiteterne, hvilket vil udmønte sig i bedre muskelfunktion i underekstremiteterne sammenlignet med baseline-data og kontrolgruppe. Da det antages, at muskelsvaghed bidrager til trætheden påvist hos børn med NF1, ville efterforskerne forvente at se en forbedring i deres træthedsscore, hvilket kombineret med større muskelstyrke vil udmønte sig i større fysisk aktivitet. Forskerne antager, at WBV også kan have en indvirkning på muskelfunktionen i de øvre lemmer gennem central sensorisk stimulation og neuronal omledning. Mange børn med NF1 har bevis for opmærksomhedsproblemer, og efterforskerne antager, at dette kan forbedres med WBV, igen gennem central neuronal omledning.

Forsøget vil blive udført i overensstemmelse med denne protokol, Good Clinical Practice (GCP) og gældende lovkrav.