Et forsøg for at lære, om ALN-PNP er sikkert og veltolereret hos voksne raske deltagere
13. april 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals
En fase 1, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, enkelt stigende dosis undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af ALN-PNP, et siRNA rettet mod PNPLA3, hos raske voksne deltagere
Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af enkeltdoser af ALN-PNP hos raske voksne deltagere.
Undersøgelsens sekundære mål er at:
- Karakteriser enkeltdosis farmakokinetik (PK) af ALN-PNP og potentielle hovedmetabolitter hos voksne deltagere
- Vurder immunogeniciteten af ALN-PNP efter enkeltdosisadministrationer
- Udforsk virkningerne af ALN-PNP på cirkulerende blodlipidprofil
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
172
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials Administrator
- Telefonnummer: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studiesteder
-
-
California
-
Glendale, California, Forenede Stater, 91206
- Afsluttet
- California Clinical Trials Medical Group
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90057
- Rekruttering
- Velocity Clinical Research
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33186
- Rekruttering
- Med Research of Florida, LLC
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33173
- Rekruttering
- Genoma Research Group, Inc
-
-
Louisiana
-
Marrero, Louisiana, Forenede Stater, 70072
- Rekruttering
- Tandem Clinical Research
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77099
- Rekruttering
- Pioneer Research Solutions
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 51 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
KUN for japanske kohorter; den japanske deltager skal:
- Vær japansk, født i Japan, og har begge biologiske forældre og 4 biologiske bedsteforældre, der er etnisk japanske og født i Japan
- Har opretholdt en japansk livsstil, uden nogen væsentlig ændring siden han forlod Japan, herunder at have adgang til japansk mad og følge en japansk kost
- Vær levende
- Har et kropsmasseindeks mellem 18 og 32 kg/m^2, inklusive, ved screeningsbesøget
- Bedømmes af investigator til at være ved godt helbred, som beskrevet i protokollen
- Er ved godt helbred baseret på laboratoriesikkerhedstest opnået ved screeningsbesøget og ca. inden for 24 timer før administration af studielægemidlet
Nøgleekskluderingskriterier:
- Anamnese med klinisk signifikant kardiovaskulær, respiratorisk, lever-, nyre-, gastrointestinal, endokrin, hæmatologisk, psykiatrisk, neurologisk eller dermatologisk sygdom, som vurderet af investigator, som kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko for deltageren ved undersøgelse deltagelse
- Præsenterer enhver bekymring for undersøgelsens investigator, der kan forvirre undersøgelsens resultater eller udgør en yderligere risiko for deltageren ved deres deltagelse i undersøgelsen
- Indlagt af en eller anden grund inden for 30 dage efter screeningsbesøget
- Brug af modifikation af diæt i nyresygdomsligningen har en glomerulær filtrationshastighed som beskrevet i protokollen ved screeningsbesøget
- Har alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase over den øvre grænse for normalområdet (ULN).
- Er en nuværende ryger eller tidligere ryger, inklusive e-cigaretter, som holdt op med at ryge inden for 3 måneder før screeningsbesøget
- Har en historie med alkohol- eller stofmisbrug i henhold til efterforskerens udtalelse
- Er positiv for hepatitis C-antistof og i så fald positiv for kvalitativ (dvs. påvist eller ikke påvist) hepatitis C-virus ribonukleinsyre (RNA) test ved screeningbesøget
BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del A: Kohorter
|
Administreret i henhold til protokollen
Administreret i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentel: Del B: Kohorter
|
Administreret i henhold til protokollen
Administreret i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentel: Del A: Valgfri kohort
|
Administreret i henhold til protokollen
Administreret i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentel: Del A: JPN-kohorter
|
Administreret i henhold til protokollen
Administreret i henhold til protokollen
|
|
Eksperimentel: Del C: Kohorter
|
Administreret i henhold til protokollen
Administreret i henhold til protokollen
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til dag 337
|
Op til dag 337
|
|
Sværhedsgrad af TEAEs
Tidsramme: Op til dag 337
|
Op til dag 337
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i lavtæthedslipoprotein (LDL)
Tidsramme: Baseline op til dag 169
|
Del A
|
Baseline op til dag 169
|
|
Ændring i High-Density Lipoprotein (HDL)
Tidsramme: Baseline op til dag 169
|
Del A
|
Baseline op til dag 169
|
|
Ændring i leverfedtfraktion målt ved Magnetisk Resonans Scanning afledt Proton-Densitets Fedt Fraktion (MRI-PDFF)
Tidsramme: Baseline op til dag 253
|
Del B og Del C
|
Baseline op til dag 253
|
|
Koncentration af ALN-PNP og potentielle hovedmetabolitter i plasma
Tidsramme: Op til dag 337
|
Op til dag 337
|
|
|
Forekomsten af Anti-Lægemiddel-Antistoffer (ADA'er) mod ALN-PNP
Tidsramme: Op til dag 337
|
Op til dag 337
|
|
|
Størrelsen af ADAs mod ALN-PNP
Tidsramme: Op til dag 337
|
Op til dag 337
|
|
|
Ændring i triglycerid (TG)
Tidsramme: Baseline op til dag 337
|
Baseline op til dag 337
|
|
|
Ændring i Apolipoprotein B (ApoB)
Tidsramme: Baseline op til dag 337
|
Baseline op til dag 337
|
|
|
Ændring i Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C)
Tidsramme: Baseline op til dag 337
|
Del B og Del C
|
Baseline op til dag 337
|
|
Ændring i højdensitetslipoprotein kolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Baseline op til dag 337
|
Del B og Del C
|
Baseline op til dag 337
|
|
Ændring i Lipoprotein (a) (Lp[a])
Tidsramme: Baseline op til dag 337
|
Del B og Del C
|
Baseline op til dag 337
|
|
Ændring i Apolipoprotein A1 (ApoA1)
Tidsramme: Baseline op til dag 337
|
Del B og Del C
|
Baseline op til dag 337
|
|
Ændring i små, tætte lavtætningslipoproteiner (sdLDL)
Tidsramme: Baseline op til dag 337
|
Del C
|
Baseline op til dag 337
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
27. december 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
10. august 2027
Studieafslutning (Anslået)
10. august 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. december 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. december 2022
Først opslået (Faktiske)
13. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-PNP-HV-2227
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling.
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har gjort resultater offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation) , videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.
IPD-delingsadgangskriterier
Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli.
Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .