Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba sprawdzenia, czy ALN-PNP jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez dorosłych zdrowych uczestników

13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Faza 1, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z pojedynczą rosnącą dawką bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki ALN-PNP, siRNA ukierunkowanego na PNPLA3, u zdrowych dorosłych uczestników

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczych dawek ALN-PNP u zdrowych dorosłych uczestników.

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Scharakteryzuj farmakokinetykę pojedynczej dawki (PK) ALN-PNP i potencjalnego głównego metabolitu(ów) u dorosłych uczestników
  • Ocenić immunogenność ALN-PNP po podaniu pojedynczej dawki
  • Zbadaj wpływ ALN-PNP na profil lipidowy krążącej krwi

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

172

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Glendale, California, Stany Zjednoczone, 91206
        • Zakończony
        • California Clinical Trials Medical Group
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90057
        • Rekrutacyjny
        • Velocity Clinical Research
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33186
        • Rekrutacyjny
        • Med Research of Florida, LLC
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33173
        • Rekrutacyjny
        • Genoma Research Group, Inc
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70072
        • Rekrutacyjny
        • Tandem Clinical Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77099
        • Rekrutacyjny
        • Pioneer Research Solutions

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 51 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. TYLKO dla japońskich kohort; japoński uczestnik musi:

    1. Być Japończykiem, urodzonym w Japonii i mieć oboje biologicznych rodziców oraz 4 biologicznych dziadków, którzy są etnicznie Japończykami i urodzili się w Japonii
    2. Utrzymali japoński styl życia, bez znaczących zmian od czasu opuszczenia Japonii, w tym dostęp do japońskiej żywności i przestrzeganie japońskiej diety
    3. Żyj
  2. Ma wskaźnik masy ciała między 18 a 32 kg/m^2 włącznie podczas wizyty przesiewowej
  3. Jest oceniany przez badacza jako zdrowy, zgodnie z opisem w protokole
  4. Jest w dobrym stanie zdrowia na podstawie laboratoryjnych testów bezpieczeństwa uzyskanych podczas wizyty przesiewowej i w przybliżeniu w ciągu 24 godzin przed podaniem badanego leku

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Historia klinicznie istotnych chorób układu krążenia, układu oddechowego, wątroby, nerek, przewodu pokarmowego, endokrynologicznych, hematologicznych, psychiatrycznych, neurologicznych lub dermatologicznych, według oceny badacza, które mogą zakłócać wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika w zależności od badania udział
  2. Przedstawia badaczowi wszelkie obawy, które mogą zafałszować wyniki badania lub stwarzają dodatkowe ryzyko dla uczestnika poprzez udział w badaniu
  3. Hospitalizowany z jakiegokolwiek powodu w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej
  4. Korzystając z równania Modyfikacja diety w chorobie nerek, ma wskaźnik przesączania kłębuszkowego zgodny z opisem w protokole podczas wizyty przesiewowej
  5. Ma aminotransferazę alaninową lub aminotransferazę asparaginianową powyżej górnej granicy zakresu normy (GGN).
  6. Jest aktualnym lub byłym palaczem, w tym e-papierosów, który rzucił palenie w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową
  7. Według opinii badacza w przeszłości nadużywał alkoholu lub narkotyków
  8. Jest dodatni na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C, a jeśli tak, to jest dodatni na jakościowy (tj. wykryty lub niewykryty) test kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C podczas wizyty przesiewowej

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: Kohorty
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-PNP
Podawany zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Część B: Kohorty
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-PNP
Podawany zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Część A: Opcjonalna Kohorta
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-PNP
Podawany zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Część A: Kohorty JPN
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-PNP
Podawany zgodnie z protokołem
Eksperymentalny: Część C: Kohorty
Lek: Placebo (PB)
Podawane zgodnie z protokołem
Lek: ALN-PNP
Podawany zgodnie z protokołem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Do dnia 337
Do dnia 337
Nasilenie TEAEs
Ramy czasowe: Do dnia 337
Do dnia 337

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia lipoprotein o niskiej gęstości (LDL)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 169
Część A
Od wartości wyjściowej do dnia 169
Zmiana stężenia lipoprotein o wysokiej gęstości (HDL)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 169
Część A
Od punktu wyjściowego do dnia 169
Zmiana frakcji tłuszczu w wątrobie mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego z frakcją tłuszczową gęstości protonowej (MRI-PDFF)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 253
Część B i Część C
Od wartości wyjściowej do dnia 253
Stężenie ALN-PNP i potencjalnych głównych metabolitów w osoczu
Ramy czasowe: Do dnia 337
Do dnia 337
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekarskich (ADA) skierowanych przeciwko ALN-PNP
Ramy czasowe: Do dnia 337
Do dnia 337
Wielkość ADAs wobec ALN-PNP
Ramy czasowe: Do dnia 337
Do dnia 337
Zmiana poziomu trójglicerydów (TG)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 337
Od punktu wyjściowego do dnia 337
Zmiana w apolipoproteinie B (ApoB)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 337
Od punktu wyjściowego do dnia 337
Zmiana stężenia cholesterolu frakcji LDL (LDL-C)
Ramy czasowe: Początkowy okres do dnia 337
Część B i Część C
Początkowy okres do dnia 337
Zmiana stężenia cholesterolu frakcji HDL (HDL-C)
Ramy czasowe: Od punktu wyjścia do dnia 337
Część B i Część C
Od punktu wyjścia do dnia 337
Zmiana w lipoproteinie (a) (Lp[a])
Ramy czasowe: Okres od punktu wyjściowego do dnia 337
Część B i Część C
Okres od punktu wyjściowego do dnia 337
Zmiana w apolipoproteinie A1 (ApoA1)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 337
Część B i Część C
Od wartości wyjściowej do dnia 337
Zmiana stężenia małych, gęstych cząsteczek lipoproteiny niskiej gęstości (sdLDL)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 337
Część C
Od wartości początkowej do dnia 337

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

10 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

10 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-PNP-HV-2227

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. FDA, Europejskiej Agencji Leków (EMA), Agencji ds. Produktów Farmaceutycznych i Wyrobów Medycznych (PMDA) itp.) dla produktu i wskazania, upubliczniła wyniki (np. publikacja naukowa , konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych), jest uprawniony do udostępniania danych oraz zapewnił możliwość ochrony prywatności uczestników.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek o dostęp do danych dotyczących poszczególnych pacjentów lub danych zbiorczych z badania klinicznego sponsorowanego przez firmę Regeneron za pośrednictwem firmy Vivli. Kryteria oceny wniosków o niezależne badania firmy Regeneron można znaleźć pod adresem: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj