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Eine Studie, um zu erfahren, ob ALN-PNP bei erwachsenen gesunden Teilnehmern sicher und gut verträglich ist

13. April 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1-Studie mit ansteigender Einzeldosis zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ALN-PNP, einer siRNA, die auf PNPLA3 abzielt, bei gesunden erwachsenen Teilnehmern

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Einzeldosen von ALN-PNP bei gesunden erwachsenen Teilnehmern.

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Charakterisieren Sie die Einzeldosis-Pharmakokinetik (PK) von ALN-PNP und potenziellen Hauptmetaboliten bei erwachsenen Teilnehmern
  • Beurteilen Sie die Immunogenität von ALN-PNP nach Verabreichung einer Einzeldosis
  • Untersuchen Sie die Auswirkungen von ALN-PNP auf das Lipidprofil des zirkulierenden Blutes

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

172

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Glendale, California, Vereinigte Staaten, 91206
        • Abgeschlossen
        • California Clinical Trials Medical Group
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90057
        • Rekrutierung
        • Velocity Clinical Research
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33186
        • Rekrutierung
        • Med Research of Florida, LLC
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33173
        • Rekrutierung
        • Genoma Research Group, Inc
    • Louisiana
      • Marrero, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70072
        • Rekrutierung
        • Tandem Clinical Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77099
        • Rekrutierung
        • Pioneer Research Solutions

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 51 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. NUR für japanische Kohorten; Der japanische Teilnehmer muss:

    1. Seien Sie Japaner, geboren in Japan und haben Sie beide leibliche Eltern und 4 leibliche Großeltern, die ethnisch japanisch und in Japan geboren sind
    2. Haben einen japanischen Lebensstil beibehalten, ohne sich wesentlich geändert zu haben, seit sie Japan verlassen haben, einschließlich des Zugangs zu japanischem Essen und der Einhaltung einer japanischen Ernährung
    3. Lebe
  2. Hat beim Screening-Besuch einen Body-Mass-Index zwischen 18 und 32 kg/m², einschließlich
  3. Wird vom Prüfarzt als bei guter Gesundheit beurteilt, wie im Protokoll beschrieben
  4. Ist bei guter Gesundheit, basierend auf Laborsicherheitstests, die beim Screening-Besuch und ungefähr innerhalb von 24 Stunden vor der Verabreichung des Studienmedikaments durchgeführt wurden

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte klinisch signifikanter kardiovaskulärer, respiratorischer, hepatischer, renaler, gastrointestinaler, endokriner, hämatologischer, psychiatrischer, neurologischer oder dermatologischer Erkrankungen, wie vom Prüfarzt beurteilt, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko für den Studienteilnehmer darstellen können Beteiligung
  2. dem Studienprüfer Bedenken vorlegt, die die Ergebnisse der Studie verfälschen könnten oder ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer durch seine Teilnahme an der Studie darstellen
  3. Aus irgendeinem Grund innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch ins Krankenhaus eingeliefert
  4. Unter Verwendung der Gleichung „Modifikation der Ernährung bei Nierenerkrankungen“ hat eine glomeruläre Filtrationsrate, wie im Protokoll beim Screening-Besuch beschrieben
  5. Hat Alanin-Aminotransferase oder Aspartat-Aminotransferase über der oberen Grenze des normalen Bereichs (ULN).
  6. Ist ein aktueller Raucher oder ehemaliger Raucher, einschließlich E-Zigaretten, der innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch mit dem Rauchen aufgehört hat
  7. Hat eine Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch gemäß der Meinung des Ermittlers
  8. Ist positiv für Hepatitis-C-Antikörper und wenn ja, positiv für einen qualitativen (dh nachgewiesenen oder nicht nachgewiesenen) Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (RNA)-Test beim Screening-Besuch

HINWEIS: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Kohorten
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-PNP
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Experimental: Teil B: Kohorten
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-PNP
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Experimental: Teil A: Optionale Kohorte
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-PNP
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Experimental: Teil A: JPN-Kohorten
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-PNP
Gemäß dem Protokoll verabreicht
Experimental: Teil C: Kohorten
Arzneimittel: Placebo (PB)
Gemäß Studienprotokoll verabreicht
Arzneimittel: ALN-PNP
Gemäß dem Protokoll verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz therapiebedingter unerwünschter Ereignisse (TEAE)
Zeitfenster: Bis zu Tag 337
Bis zu Tag 337
Schweregrad von TEAEs
Zeitfenster: Bis Tag 337
Bis Tag 337

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Low-Density-Lipoproteins (LDL)
Zeitfenster: Baseline bis Tag 169
Teil A
Baseline bis Tag 169
Veränderung des High-Density-Lipoproteins (HDL)
Zeitfenster: Baseline bis Tag 169
Teil A
Baseline bis Tag 169
Veränderung des Leberfettanteils durch Magnetresonanztomographie-basierte Protonendichte-Fettfraktion (MRI-PDFF)
Zeitfenster: Baseline bis Tag 253
Teil B und Teil C
Baseline bis Tag 253
Konzentration von ALN-PNP und potenziellen Hauptmetabolit(en) im Plasma
Zeitfenster: Bis Tag 337
Bis Tag 337
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs) gegen ALN-PNP
Zeitfenster: Bis zu Tag 337
Bis zu Tag 337
Ausmaß der ADAs gegen ALN-PNP
Zeitfenster: Bis Tag 337
Bis Tag 337
Änderung der Triglyceride (TG)
Zeitfenster: Baseline bis Tag 337
Baseline bis Tag 337
Veränderung von Apolipoprotein B (ApoB)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 337
Ausgangswert bis Tag 337
Änderung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C)
Zeitfenster: Basiswert bis Tag 337
Teil B und Teil C
Basiswert bis Tag 337
Veränderung des High-Density-Lipoprotein-Cholesterins (HDL-C)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 337
Teil B und Teil C
Ausgangswert bis Tag 337
Veränderung des Lipoprotein (a) (Lp[a])
Zeitfenster: Baseline bis Tag 337
Teil B und Teil C
Baseline bis Tag 337
Änderung von Apolipoprotein A1 (ApoA1)
Zeitfenster: Baseline bis Tag 337
Teil B und Teil C
Baseline bis Tag 337
Änderung des kleinen dichten Low-Density-Lipoproteins (sdLDL)
Zeitfenster: Basiswert bis Tag 337
Teil C
Basiswert bis Tag 337

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

10. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

10. August 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-PNP-HV-2227

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) eine Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat und die Ergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung). , wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat die Möglichkeit sichergestellt, die Privatsphäre der Teilnehmer zu schützen.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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