HRQoL og økonomisk toksicitet hos patienter med VEXAS-syndrom
14. juli 2025 opdateret af: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Sundhedsrelateret livskvalitet og økonomisk toksicitet hos patienter med VEXAS-syndrom: en italiensk GIMEMA-undersøgelse
Dette multicenter tværsnitsobservationsstudie har til formål at beskrive sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) og symptomprofiler for patienter med VEXAS syndrom.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Desuden vil undersøgelsen undersøge økonomisk toksicitet og behandlingstolerabilitet. For at kontekstualisere resultaterne vil data fra VEXAS-patienter blive sammenlignet med en kohorte af matchede MDS-patienter.
Det overordnede formål med undersøgelsen er at etablere benchmark HRQoL-data til brug i fremtidige prospektive undersøgelser og kliniske forsøgsdesign.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
100
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Fabio Efficace
- Telefonnummer: +39 06 441639831
- E-mail: f.efficace@gimema.it
Studiesteder
-
-
-
Ancona, Italien
- Rekruttering
- Aou Ospedali Riuniti "Umberto I - G.M. Lancisi - G. Salesi"- Ancona - Sod Clinica Ematologica
-
Kontakt:
- Erika Morsia
-
Bergamo, Italien
- Rekruttering
- Asst Papa Giovanni Xxiii - Ospedale Di Bergamo - Sc Ematologia
-
Kontakt:
- Alessandro Rambaldi
- Telefonnummer: 3484526901
- E-mail: arambaldi@asst-pg23.it
-
Bologna, Italien
- Rekruttering
- AOU di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi - UOC Ematologia
-
Kontakt:
- Cristina Papayannidis
- Telefonnummer: 3496484441
- E-mail: cristina.papayannidis@unibo.it
-
Brescia, Italien
- Rekruttering
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia - Uo Ematologia
-
Kontakt:
- Chiara Cattaneo
- E-mail: chiara.cattaneo@libero.it
-
Candiolo, Italien
- Rekruttering
- Istituto Di Candiolo - Fondazione Del Piemonte Per L'Oncologia - Irccs - Centro Trapianti
-
Kontakt:
- Elena Crisà
-
Firenze, Italien
- Rekruttering
- AOU Careggi - Firenze - SOD Ematologia
-
Kontakt:
- Paola Guglielmelli
- E-mail: paola.guglielmelli@unifi.it
-
Milano, Italien
- Rekruttering
- Irccs Ospedale S. Raffaele - Milano - Uo Oncoematologia
-
Kontakt:
- Elisa Diral
-
Milano, Italien
- Rekruttering
- Fondazione Irccs Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico - Milano - Ematologia - Padiglione Marcora
-
Kontakt:
- Bruno Fattizzo
-
Napoli, Italien
- Rekruttering
- Aou Federico Ii - Napoli - Uoc Ematologia
-
Kontakt:
- Fabrizio Pane
- E-mail: fabrizio.pane@unina.it
-
Padova, Italien
- Rekruttering
- AOU di Padova - UO Ematologia
-
Kontakt:
- Gianni Binotto
- E-mail: gianni.binotto@unipd.it
-
Pavia, Italien
- Rekruttering
- Fondazione Ircss Policlinico San Matteo - Pavia - Uo Ematologia
-
Kontakt:
- Luca Malcovati
-
Reggio Emilia, Italien
- Rekruttering
- Ausl Di Reggio Emilia - Arcispedale Santa Maria Nuova, Irccs - Sc Ematologia
-
Kontakt:
- Isabella Capodanno
- E-mail: isabella.capodanno@ausl.re.it
-
Roma, Italien
- Rekruttering
- Aou Policlinico Tor Vergata - Roma - Uoc Trapianto Cellule Staminali
-
Kontakt:
- Carmelo Gurnari
-
Rozzano, Italien
- Rekruttering
- Ististuto Clinico Humanitas - Rozzano - Uo Oncologia Medica Ed Ematologia
-
Kontakt:
- Gabriele Todisco
-
San Giovanni Rotondo, Italien
- Ikke rekrutterer endnu
- Ente Ecclesiastico Casa Sollievo Della Sofferenza - San Giovanni Rotondo - Ematologia
-
Kontakt:
- Angelo Michele Carella
-
Torino, Italien
- Rekruttering
- Ospedale Mauriziano Umberto I - Torino - Scdu Ematologia
-
Kontakt:
- Daniela Cilloni
-
Verona, Italien
- Rekruttering
- Aou Integrata Di Verona, Policlinico G.B. Rossi - Uoc Ematologia
-
Kontakt:
- Cinzia Sissa
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Voksne patienter med en bekræftet diagnose af VEXAS syndrom
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne patienter (≥ 18 år) med en bekræftet diagnose af VEXAS syndrom (patogen UBA1 mutation påvist)
- Skriftligt informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- - At have nogen form for psykiatrisk lidelse eller større kognitiv dysfunktion.
- Ikke i stand til at læse og forstå det lokale sprog
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Vurdering af livskvalitet
Spørgeskemaer om livskvalitet
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
EORTC QLQ-C30
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
Gennemsnitlig score for EORTC QLQ-C30 skalaer (0-100):
|
en gang ved studiestart
|
|
FACIT-træthed
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
Gennemsnitlig score for FACIT-træthed (0 til 52) --> højere score, der indikerer højere niveauer af træthed. |
en gang ved studiestart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PROFFIT-score
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
For at undersøge sammenhængen mellem de primære resultater EORTC QLQ-C30, FACIT-Træthed) og PROFFIT-score (bestående af 7 elementer vurderet på en 4-punkts Likert-skala)
|
en gang ved studiestart
|
|
Procentdel af patienter over tidligere validerede cut-off scores for EORTC QLQ-C30, der indikerer klinisk relevante problemer og symptomer
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
At vurdere procentdelen af patienter over tidligere validerede cut-off scores for EORTC QLQ-C30, der indikerer klinisk relevante problemer og symptomer
|
en gang ved studiestart
|
|
EORTC QLQ-C30 gennemsnitlig skala score stratificeret efter aldersgrupper og køn.
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
For at vurdere EORTC QLQ-C30 gennemsnitlig skala score stratificeret efter aldersgrupper og køn. EORTC QLQ-C30 skalaer (0-100):
|
en gang ved studiestart
|
|
FACIT-træthed gennemsnitlig score stratificeret efter aldersgrupper og køn
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
For at vurdere FACIT-træthed gennemsnitlig score stratificeret efter aldersgrupper og køn.
(0 til 52) --> højere score, der indikerer højere niveauer af træthed.
|
en gang ved studiestart
|
|
Score for FACIT-elementet GP5
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
At vurdere scoren for FACIT-elementet GP5.
Punkt GP5 fra FACIT-målesystemet er et sammenfattende mål til vurdering af den patientrapporterede overordnede effekt af behandlingstoksicitet på en 5-punkts Likert-skala, med en højere score, der indikerer højere behandlingstoksicitet.
|
en gang ved studiestart
|
|
Sammenlign EORTC QLQ-C30 gennemsnitsskala-scores med en matchet case-kontrolgruppe af MDS-patienter
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
For at sammenligne EORTC QLQ-C30 gennemsnitsskalaer med en matchet case-kontrolgruppe af MDS-patienter. EORTC QLQ-C30 skalaer (0-100):
|
en gang ved studiestart
|
|
Sammenlign FACIT-træthedsgennemsnitsscore med en matchet case-kontrolgruppe af MDS-patienter
Tidsramme: en gang ved studiestart
|
For at sammenligne FACIT-træthedsgennemsnitsscore med en matchet tilfældekontrolgruppe af MDS-patienter (0 til 52) --> højere score, der indikerer højere niveauer af træthed.
|
en gang ved studiestart
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
10. juni 2025
Studieafslutning (Anslået)
10. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. juni 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. oktober 2024
Først opslået (Faktiske)
26. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. juli 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- QoL-Vexas
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .