HRQoL und finanzielle Toxizität bei Patienten mit VEXAS-Syndrom
14. Juli 2025 aktualisiert von: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Gesundheitsbezogene Lebensqualität und finanzielle Toxizität bei Patienten mit VEXAS-Syndrom: eine italienische GIMEMA-Studie
Ziel dieser multizentrischen Querschnittsbeobachtungsstudie ist die Beschreibung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) und der Symptomprofile von Patienten mit VEXAS-Syndrom.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Darüber hinaus wird die Studie die finanzielle Toxizität und die Verträglichkeit der Behandlung untersuchen. Um die Ergebnisse zu kontextualisieren, werden die Daten von VEXAS-Patienten mit einer Kohorte passender MDS-Patienten verglichen.
Das übergeordnete Ziel der Studie besteht darin, Benchmark-HRQoL-Daten zu ermitteln, die in zukünftigen prospektiven Studien und der Gestaltung klinischer Studien verwendet werden sollen.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
100
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Fabio Efficace
- Telefonnummer: +39 06 441639831
- E-Mail: f.efficace@gimema.it
Studienorte
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Ancona, Italien
- Rekrutierung
- Aou Ospedali Riuniti "Umberto I - G.M. Lancisi - G. Salesi"- Ancona - Sod Clinica Ematologica
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Kontakt:
- Erika Morsia
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Bergamo, Italien
- Rekrutierung
- Asst Papa Giovanni Xxiii - Ospedale Di Bergamo - Sc Ematologia
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Kontakt:
- Alessandro Rambaldi
- Telefonnummer: 3484526901
- E-Mail: arambaldi@asst-pg23.it
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Bologna, Italien
- Rekrutierung
- AOU di Bologna - Policlinico S. Orsola-Malpighi - UOC Ematologia
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Kontakt:
- Cristina Papayannidis
- Telefonnummer: 3496484441
- E-Mail: cristina.papayannidis@unibo.it
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Brescia, Italien
- Rekrutierung
- Asst Degli Spedali Civili Di Brescia - Uo Ematologia
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Kontakt:
- Chiara Cattaneo
- E-Mail: chiara.cattaneo@libero.it
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Candiolo, Italien
- Rekrutierung
- Istituto Di Candiolo - Fondazione Del Piemonte Per L'Oncologia - Irccs - Centro Trapianti
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Kontakt:
- Elena Crisà
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Firenze, Italien
- Rekrutierung
- AOU Careggi - Firenze - SOD Ematologia
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Kontakt:
- Paola Guglielmelli
- E-Mail: paola.guglielmelli@unifi.it
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Milano, Italien
- Rekrutierung
- Irccs Ospedale S. Raffaele - Milano - Uo Oncoematologia
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Kontakt:
- Elisa Diral
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Milano, Italien
- Rekrutierung
- Fondazione Irccs Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico - Milano - Ematologia - Padiglione Marcora
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Kontakt:
- Bruno Fattizzo
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Napoli, Italien
- Rekrutierung
- Aou Federico Ii - Napoli - Uoc Ematologia
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Kontakt:
- Fabrizio Pane
- E-Mail: fabrizio.pane@unina.it
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Padova, Italien
- Rekrutierung
- AOU di Padova - UO Ematologia
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Kontakt:
- Gianni Binotto
- E-Mail: gianni.binotto@unipd.it
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Pavia, Italien
- Rekrutierung
- Fondazione Ircss Policlinico San Matteo - Pavia - Uo Ematologia
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Kontakt:
- Luca Malcovati
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Reggio Emilia, Italien
- Rekrutierung
- Ausl Di Reggio Emilia - Arcispedale Santa Maria Nuova, Irccs - Sc Ematologia
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Kontakt:
- Isabella Capodanno
- E-Mail: isabella.capodanno@ausl.re.it
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Roma, Italien
- Rekrutierung
- Aou Policlinico Tor Vergata - Roma - Uoc Trapianto Cellule Staminali
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Kontakt:
- Carmelo Gurnari
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Rozzano, Italien
- Rekrutierung
- Ististuto Clinico Humanitas - Rozzano - Uo Oncologia Medica Ed Ematologia
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Kontakt:
- Gabriele Todisco
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San Giovanni Rotondo, Italien
- Noch keine Rekrutierung
- Ente Ecclesiastico Casa Sollievo Della Sofferenza - San Giovanni Rotondo - Ematologia
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Kontakt:
- Angelo Michele Carella
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Torino, Italien
- Rekrutierung
- Ospedale Mauriziano Umberto I - Torino - Scdu Ematologia
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Kontakt:
- Daniela Cilloni
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Verona, Italien
- Rekrutierung
- Aou Integrata Di Verona, Policlinico G.B. Rossi - Uoc Ematologia
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Kontakt:
- Cinzia Sissa
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Erwachsene Patienten mit einer bestätigten Diagnose des VEXAS-Syndroms
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erwachsene Patienten (≥ 18 Jahre) mit einer bestätigten Diagnose des VEXAS-Syndroms (ermittelte pathogene UBA1-Mutation)
- Schriftliche Einverständniserklärung
Ausschlusskriterien:
- - irgendeine Art von psychiatrischer Störung oder schwerwiegender kognitiver Dysfunktion haben.
- Kann die Landessprache nicht lesen und verstehen
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Beurteilung der Lebensqualität
Fragebögen zur Lebensqualität
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Mittelwert der EORTC QLQ-C30-Skalen (0-100):
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einmalig bei Studienbeginn
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FACIT-Müdigkeit
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Mittelwert der FACIT-Fatigue (0 bis 52) -> höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an Ermüdung hin. |
einmalig bei Studienbeginn
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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PROFFIT-Score
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Untersuchung des Zusammenhangs zwischen den primären Endpunkten (EORTC QLQ-C30, FACIT-Fatigue) und dem PROFFIT-Score (bestehend aus 7 Items, bewertet auf einer 4-Punkte-Likert-Skala)
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einmalig bei Studienbeginn
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Prozentsatz der Patienten über zuvor validierten Grenzwerten für den EORTC QLQ-C30, was auf klinisch relevante Probleme und Symptome hinweist
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Zur Beurteilung des Prozentsatzes der Patienten über zuvor validierten Grenzwerten für den EORTC QLQ-C30, der auf klinisch relevante Probleme und Symptome hinweist
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einmalig bei Studienbeginn
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EORTC QLQ-C30 mittlerer Skalenwert, stratifiziert nach Altersgruppen und Geschlecht.
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Zur Beurteilung des EORTC QLQ-C30-Mittelwerts auf der Skala, stratifiziert nach Altersgruppen und Geschlecht. EORTC QLQ-C30-Skalen (0-100):
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einmalig bei Studienbeginn
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FACIT-Fatigue-Mittelwert, stratifiziert nach Altersgruppen und Geschlecht
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Zur Beurteilung des FACIT-Fatigue-Mittelwerts stratifiziert nach Altersgruppen und Geschlecht.
(0 bis 52) -> höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an Ermüdung hin.
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einmalig bei Studienbeginn
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Bewertung des FACIT-Items GP5
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Zur Beurteilung der Punktzahl des FACIT-Items GP5.
Punkt GP5 aus dem FACIT-Messsystem ist ein zusammenfassendes Maß zur Bewertung der vom Patienten berichteten Gesamtauswirkungen der Behandlungstoxizität auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, wobei ein höherer Wert auf eine höhere Behandlungstoxizität hinweist.
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einmalig bei Studienbeginn
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Vergleichen Sie die Durchschnittswerte der EORTC QLQ-C30-Skala mit einer passenden Fallkontrollgruppe von MDS-Patienten
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Vergleich der EORTC QLQ-C30-Mittelwertskalenwerte mit einer passenden Fallkontrollgruppe von MDS-Patienten. EORTC QLQ-C30-Skalen (0-100):
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einmalig bei Studienbeginn
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Vergleichen Sie den FACIT-Fatigue-Mittelwert mit einer passenden Fallkontrollgruppe von MDS-Patienten
Zeitfenster: einmalig bei Studienbeginn
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Vergleich des mittleren FACIT-Fatigue-Scores mit einer entsprechenden Fallkontrollgruppe von MDS-Patienten (0 bis 52) -> höhere Scores weisen auf ein höheres Maß an Fatigue hin.
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einmalig bei Studienbeginn
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. November 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
10. Juni 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
10. September 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Juni 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Oktober 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
26. Oktober 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. Juli 2025
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- QoL-Vexas
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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