Emicizumab med lav dosis vs lav dosisfaktor VIII i profylakse hos hæmofili A -patienter (AFEEL)

Udvælgelseskriterier for undersøgelsen- alvorlig hæmofili, som en patienter med eller uden hæmmer til faktor VIII er berettiget til at deltage i undersøgelsen. Patienter med hæmmer vil ikke blive inkluderet i faktor VII -gruppen.

Prøvestørrelse: Prøvestørrelse bestemmes af tilgængeligheden af ​​medikamenter snarere end enhver videnskabelig formel. Efterforskerne kan give emicizumab til 10 patienter i 28 uger som profylakse. Så efterforskerne har til hensigt at inkludere 10 patienter i hver gruppe.

Prøveudtagningsteknik: Undersøgere vælger 20 alvorlige hæmofili, som patienter tilfældigt fra interesserede patienter. Undersøgere vil randomisere 6 patienter med inhibitor i lavdosis emicizumab med hæmmergruppe (I) og REST 14 vil blive randomiseret ved blok randomisering i lavdosis emicizumab (uden hæmmer-WI) og lav dosisfaktor VIII-gruppe kl. 4:10 forholdsvariabler, der skal studeres- A. Uafhængig variabel variabel variabel

1. Socio-demografiske variabler- alder, uddannelsesstatus, vægt, besættelse
2. Variabler relateret til hæmofili-tilstedeværelse af hæmmer B. Afhængig variabel

1. Hovedresultatvariabler- Årlig blødningshastighed (ABR), årlig ledblødningshastighed (AJBR), årlig spontisk blødningshastighed (ASBR), APTT 2. Forvirrende variabler- Udvikling af ny inhibitor til faktor VIII-patienter og/eller forældre vil blive grundigt informeret om undersøgelsen, narkotika til at blive brugt, risiko og fordele og opfølgningsplan. Deres samtykke til denne undersøgelse vil blive taget, og de vil blive tilmeldt undersøgelsen. For deltagere under 18 år opnås samtykke fra forældre eller juridisk værge. Deltagerne ≥18 år giver hans/hendes eget samtykke. Randomisering genereres af computeren.

Dosisemicizumab 0,8-1,5 mg/kg Ugentligt i 4 uger som indlæsning af dosis. Derefter 0,8-1,5 mg/kg 4-ugers i 24 uger. Inj. Emicizumab har 30 mg i Vail. Dosis vil blive afrundet til 30 mg, 60 mg eller enhver dosis nærmest til 1 mg/kg, når fraktionering af Vail er mulig.

Faktor VIII- 10-15 enhed/kg tre gange ugentligt (til konventionelle halveringstidsprodukter) eller to gange ugentligt (til udvidede halveringstidsprodukter) i 28 uger. Inj. Faktor VIII fås i 250U, 500U, 750U og 1.000 IU Vail -størrelser. Dosis vil være runde op til den fulde nærmeste fulde Vail -styrke.

Opfølgning- Deltagere i Emicizumab Group besøger ugentligt i de første 4 uger end en gang i hver 4. uge i 24 uger (i alt 28 uger).

Deltagere i Factor VIII Group besøger to gange ugentligt i 28 uger. Oplysninger om dataindsamlingsark indsamles en gang om ugen.

Patienten skal deltage fysisk for hver dosisadministration. Han vil blive bedt om antal blødningstraumatisk, spontan blødning, fælles blødning, hyppighed af hospitalbesøg på grund af hæmofili-relaterede problemer mellem doser og undersøge for APTT.

Primær slutpunkt- Denne undersøgelse vil omfatte 28 ugers opfølgning af patienterne. Hver patient får 28 ugers profylakse. Efter denne periode fortsætter patienterne profylakse, hvis der er medicin, men ikke vil blive overvejet til denne undersøgelse. Ellers vil de modtage efterspørgselsbehandling i vores HTC (Hemophilia Treatment Center).

Støttende pleje og redning- et data og sikkerhedsovervågningsbestyrelse (DSMB) vil blive dannet, som vil omfatte medlemmer, der er foreslået af IRB. Enhver bivirkning eller alvorlig bivirkning (vil være delt med korrekt medicinsk behandling.

Hvis en patient udviklede spontan eller traumatisk blødningsepisode under profylakse, vil de blive behandlet med standarddosis på efterspørgselsbehandling på prioriteret basis.