Niedrige Dosisemicizumab gegenüber niedrigem Dosisfaktor VIII bei der Prophylaxe bei Hämophilie -A -Patienten (AFEEL)

Selektionskriterien für die Studie- schwere Hämophilie A-Patienten mit oder ohne Inhibitor zu Faktor VIII können an der Studie teilnehmen. Patienten mit Inhibitor werden nicht in die Faktor VII -Gruppe einbezogen.

Stichprobengröße: Die Stichprobengröße wird eher durch die Verfügbarkeit von Arzneimitteln als durch eine wissenschaftliche Formel bestimmt. Die Forscher können 10 Patienten als Prophylaxe 28 Wochen lang Emicizumab zur Verfügung stellen. Daher beabsichtigen die Forscher, 10 Patienten in jede Gruppe aufzunehmen.

Probenahmetechnik: Die Forscher werden 20 schwere Hämophilie A -Patienten zufällig von interessierten Patienten auswählen. Die Forscher werden 6 Patienten mit Inhibitor in niedriger Dosis emicizumab mit Inhibitorgruppe (i) randomisieren und REST 14 wird durch Block-Randomisierung in Emicizumab mit niedriger Dosis (ohne Inhibitor-WI) und durch niedrigem Dosisfaktor VIII-Gruppe bei 4:10 Verhältnisvariablen randomisiert- unabhängige Variable-Variable

1. Soziodemografische Variablen, Bildungsstatus, Gewicht, Beruf
2. Variablen im Zusammenhang mit der Hämophilie- Gegenwart von Inhibitor B. abhängige Variable

1. Hauptergebnisvariablen- annualisierte Blutungsrate (ABR), annualisierte Gelenkblutungsrate (AJBR), annualisierte spontane Blutungsrate (ASBR), APTT 2. Verwechsende Variablen- Entwicklung des neuen Inhibitors zum Faktor VIII-Patienten und/oder die Eltern werden gründlich über die Studie informiert, drogen, diskutiert und profitieren, profitieren und profitieren. Ihre Zustimmung zu dieser Studie wird eingenommen und sie werden in die Studie eingeschrieben. Für Teilnehmer unter 18 Jahren wird die Zustimmung von Eltern oder Erziehungsberechtigten eingeholt. Die Teilnehmer ≥ 18 Jahre geben seine eigene Zustimmung. Die Randomisierung wird vom Computer generiert.

Dosisemicizumab 0,8-1,5 mg/kg Wöchentlich für 4 Wochen als Ladedosis. Dann 0,8-1,5 mg/kg 4 Wochen für 24 Wochen. Inj. Emicizumab hat 30 mg in Vail. Die Dosis wird auf 30 mg, 60 mg oder jede Dosis, die 1 mg/kg am nächsten liegt, abgerundet werden, wenn die Fraktionierung von Vail möglich ist.

Faktor VIII-10-15-Einheit/kg dreimal wöchentlich (für herkömmliche Halbwertszeiten) oder zweimal wöchentlich (für erweiterte Halbwertsprodukte) für 28 Wochen. Inj. Faktor VIII ist in 250U, 500U, 750U und 1.000 IU -Vail -Größen erhältlich. Die Dosis wird bis zur vollständigen vollen Vail -Stärke abgerundet.

Nachverfolgungsteilnehmer in der Emicizumab Group werden 24 Wochen (insgesamt 28 Wochen) für die erste 4 Woche als einmal in alle 4 Wochen wöchentlich besuchen.

Die Teilnehmer der Faktor VIII Group werden zweimal wöchentlich 28 Wochen lang besuchen. Informationen zum Datenerfassungsblatt werden einmal in der Woche gesammelt.

Der Patient muss für jede Dosisverabreichung körperlich teilnehmen. Er wird nach einer Anzahl von blutendtraumatischen, spontanen Blutungen, Gelenkblutungen, Häufigkeit des Krankenhaubesuchs aufgrund von Hämophilieproblemen zwischen den Dosen und der Untersuchung von APTT gefragt.

Primärer Endpunkt- Diese Studie umfasst 28 Wochen Follow-up der Patienten. Jeder Patient erhält 28 Wochen Prophylaxe. Nach diesem Zeitraum werden die Patienten die Prophylaxe fortsetzen, wenn Medikamente verfügbar sind, aber für diese Studie nicht berücksichtigt werden. Andernfalls erhalten sie in unserem HTC (Hämophilie -Behandlungszentrum) auf Demand -Behandlung.

Unterstützungsversorgung und Rettung- Ein Daten- und Sicherheitsüberwachungsausschuss (DSMB) wird gebildet, das von IRB vorgeschlagene Mitglieder umfasst. Jegliche nachteilige Veranstaltung oder schwerwiegende nachteilige Veranstaltung (wird mit ordnungsgemäßer medizinischer Versorgung deltiert.

Wenn ein Patient während der Prophylaxe eine spontane oder traumatische Blutungs -Episode entwickelte, werden sie auf Priorität mit Standarddosis auf der Demand -Behandlung behandelt.