Niska dawka emicizumab vs czynnik niskiej dawki VIII u profilaktyki u hemofilii pacjentów (AFEEL)

Kryteria selekcji w badaniu- ciężka hemofilia Pacjenci z inhibitorem lub bez inhibitora czynnika VIII będą kwalifikowane do udziału w badaniu. Pacjenci z inhibitorem nie zostaną uwzględnieni w grupie czynnika VII.

Wielkość próbki: wielkość próby jest określana przez dostępność leków, a nie jakakolwiek naukowa formuła. Badacze mogą zapewnić emicizumab 10 pacjentom przez 28 tygodni jako profilaktykę. Tak więc badacze zamierzają włączyć 10 pacjentów w każdej grupie.

Technika próbkowania: Badacze wybiorą 20 ciężkich hemofilii pacjentów losowo od zainteresowanych pacjentów. Badacze będą losowo 6 pacjentów z inhibitorem w niskiej dawce emicizumab z grupą inhibitora (I) i REST 14 zostaną losowe przez randomizację bloków w niskiej dawce emicizumab (bez inhibitora-Wi) i grupie niskiej dawki czynnika VIII w zmiennych stosunków 4:10, aby być badanym.

1. Zmienne społeczno-demograficzne- wiek, status edukacyjny, waga, zawód
2. Zmienne związane z hemofilią- obecność inhibitora B. Zmienna zależna

1. Główne zmienne wyniku- roczny stopień krwawienia (ABR), roczna współczynnik krwawienia stawu (AJBR), roczna spontaniczna wskaźnik krwawienia (ASBR), APTT 2. Zmienne zmienne- rozwój nowego inhibitora pacjentom i///lub rodzicom rodzice zostaną dokładnie poinformowane o badaniu, leki do użycia, ryzyko i korzyści. Ich zgoda na to badanie zostanie przyjęta i zostaną zapisane do badania. W przypadku uczestników poniżej 18 lat zgoda zostanie uzyskana od rodziców lub opiekuna prawnego. Uczestnicy ≥18 lat wyrazi własną zgodę. Randomizacja zostanie wygenerowana przez komputer.

Dose-emcizumab 0,8-1,5 mg/kg co tydzień przez 4 tygodnie jako dawka ładowania. Następnie 0,8-1,5 mg/kg 4 tygodnie przez 24 tygodnie. Inj. Emicizumab ma 30 mg w Vail. Dawka zostanie zaokrąglona do 30 mg, 60 mg lub dowolnej dawki najbliższej 1 mg/kg, gdy możliwe jest frakcjonowanie VAIL.

Współczynnik VIII- 10-15 jednostki/kg trzy razy w tygodniu (dla konwencjonalnych produktów okresowych) lub dwa razy w tygodniu (dla przedłużonych produktów okresowych) przez 28 tygodni. Inj. Współczynnik VIII jest dostępny w rozmiarach 250U, 500U, 750U i 1000 IU Vail. Dawka będzie zaokrąglona do pełnej pełnej pełnej siły Vail.

Uczestnicy grupy Emicizumab odwiedzą co tydzień przez pierwsze 4 tygodnie niż raz na 4 tygodnie przez 24 tygodnie (łącznie 28 tygodni).

Uczestnicy grupy Factor VIII będą odwiedzać dwa razy w tygodniu przez 28 tygodni. Informacje o arkuszu gromadzenia danych zostaną zebrane raz w tygodniu.

Pacjent musi uczestniczyć fizycznie na każde podawanie dawki. Zostanie poproszony o liczbę krwawień-traumatycznych, spontanicznych krwawień, krwawienia stawowego, częstotliwości wizyty szpitalnej z powodu problemów związanych z hemofilią między dawkami i badań dla APTT.

Pierwotny punkt końcowy- Badanie to obejmie 28 tygodni obserwacji pacjentów. Każdy pacjent otrzyma 28 tygodni profilaktyki. Po tym okresie pacjenci będą kontynuować profilaktykę, jeśli leki będą dostępne, ale nie będą brane pod uwagę w tym badaniu. W przeciwnym razie otrzymają leczenie na żądanie w naszym HTC (hemofilia).

Utworzona zostanie wspomagająca opieka i ratowanie danych i monitorowania danych i bezpieczeństwa (DSMB), która obejmuje członków sugerowanych przez IRB. Wszelkie zdarzenie niepożądane lub poważne zdarzenie niepożądane (będzie delt z odpowiednią opieką medyczną.

Jeśli jakikolwiek pacjent opracował spontaniczny lub traumatyczny epizod krwawienia podczas profilaktyki, będzie on leczony standardową dawką na żądanie na podstawie priorytetu.