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OBS bei Jugendlichen und Erwachsenen mit EOE: Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-II-Studie mit Open-Label-Verlängerung

19. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Orale Budesonid-Suspension (OBS) bei jugendlichen und erwachsenen Probanden (11-40 Jahre) mit eosinophiler Ösophagitis: Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-II-Studie mit einer Open-Label-Verlängerung

Dies ist eine klinische Studie zur Erprobung eines experimentellen Medikaments zur Behandlung von eosinophiler Ösophagitis (EoE)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eosinophile Ösophagitis (EoE) ist eine entzündliche Erkrankung der Speiseröhre und eine anerkannte klinische Entität. Zu den Symptomen gehören Ernährungsprobleme, Sodbrennen, Aufstoßen, Erbrechen, Bauchschmerzen und Beeinträchtigung der Nahrung. Die Symptome der EoE können denen der gastroösophagealen Refluxkrankheit (GERD) ähneln, lösen sich aber nicht durch Magensäureunterdrückung. EoE ist histologisch definiert als das Vorhandensein von > 15 intraepithelialen Eosinophilen pro Hochleistungsfeld auf einer oder mehreren Ösophagusbiopsieproben.

Diese Phase-II-Studie vergleicht orales Budesonid (OBS) mit Placebo, um zu zeigen, dass OBS eine histologische Reaktion und eine Symptomreaktion unter Verwendung eines Dysphagie-Symptom-Fragebogens über einen 16-wöchigen Therapieverlauf induziert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

93

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • UCSD Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Children's Center for Digestive Healthcare
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern Scool of Medicine
      • Park Ridge, Illinois, Vereinigte Staaten, 60068
        • Center for Children's Digestive Health
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • The Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • The Cincinnati Center for Eosinophilic Disorders
      • Mentor, Ohio, Vereinigte Staaten, 44060
        • Great Lakes Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29615
        • Children's Center For Digestive Health
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Healthcare
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Vereinigte Staaten, 24013
        • Carilion Pediatric Gastroenterology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

11 Jahre bis 40 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen, Alter 11-40
  • Histologischer Nachweis von EoE
  • Vorgeschichte klinischer Symptome von EoE einschließlich Dysphagie
  • Bereit, mit Ernährungs-, Umwelt- oder medizinischer Therapie fortzufahren
  • Fähigkeit, Englisch zu lesen und zu verstehen
  • Schriftliche Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Jeder medizinische Zustand, der die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen oder die Anzeichen und Symptome von EoE beeinträchtigen kann
  • Verwendung einer immunmodulatorischen Therapie
  • Aktuelle Verwendung von geschluckten Kortikosteroiden
  • Ösophagusstrikturen, Varizen oder obere GI-Blutungen
  • Andere aktuelle Erkrankungen des Magen-Darm-Traktes
  • Aktuelle Virusinfektion oder Immunschwäche
  • Schwangerschaft
  • Überempfindlichkeit gegen Budesonid
  • Geschichte der Nichteinhaltung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Orale Budesonid-Suspension
Ein- oder zweimal täglich für bis zu 40 Wochen eingenommen
Arzneimittel: Orale Budesonid-Suspension (MB-9)
Die OBS-Suspension ist während einer 16-wöchigen Doppelblindtherapie zweimal täglich einzunehmen, und die OBS-Suspension ist während einer 24-wöchigen optionalen offenen Verlängerungsphase zweimal täglich einzunehmen
PLACEBO_COMPARATOR: Passendes Placebo
20 Wochen lang ein- oder zweimal täglich eingenommen
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die histologische Responder waren
Zeitfenster: Woche 16
Das histologische Ansprechen wurde definiert als eine maximale Eosinophilenzahl </= 6/High Power Field (Light Microscopy) (HPF) über alle Ebenen der Speiseröhre bei der abschließenden Behandlungsbewertung (Woche 16). Ein unabhängiger, zentraler Pathologe bestimmte die Spitzenzahl der Eosinophilen aus den proximalen, mittleren und distalen Ebenen und wählte den maximalen Spitzenwert aus. Histopathologische Daten wurden verblindet gesammelt.
Woche 16
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Dysphagie-Symptom-Fragebogen (DSQ)-Score bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Die Dysphagie-Symptome der Teilnehmer wurden anhand des 4-Punkte-DSQ bewertet. Der Fragebogen wurde vom Sponsor als ePRO-Maßnahme gemäß den Grundsätzen der Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO Guidance Dezember 2009) entwickelt. Alle Teilnehmer führten ein Tagebuch und beantworteten die Fragen 1 (Haben Sie feste Nahrung gegessen) und 2 (Haben Sie Nahrung langsam verdaut oder blieben stecken). Wenn die Antwort des Teilnehmers auf Frage 2 „Nein“ war, endete das Tagebuch für diesen Tag. Wenn ein Teilnehmer mit „Ja“ antwortete, ging er/sie zu den Fragen 3 (mussten Sie irgendetwas tun, um das Essen herunterzuschlucken oder Erleichterung zu bekommen) und 4 (Ausmaß, in dem der Teilnehmer Schmerzen beim Schlucken verspürte) auf. Der DSQ-Wert lautete berechnet auf Basis der Antworten auf Frage 2 und 3 [14 x (Summe der Punkte aus Frage 2 und 3 im täglichen DSQ)/Anzahl der Tagebücher mit nicht fehlenden Daten]. Baseline war der DSQ-Score des 14-tägigen Zeitraums vor der Randomisierung. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Symptome abgenommen haben.
Baseline, Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des DSQ-Scores gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 8 und 12
Die Dysphagie-Symptome der Teilnehmer wurden anhand des 4-Punkte-DSQ bewertet. Der Fragebogen wurde vom Sponsor als ePRO-Maßnahme gemäß den Grundsätzen der Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO Guidance Dezember 2009) entwickelt. Alle Teilnehmer führten ein Tagebuch und beantworteten die Fragen 1 (Haben Sie feste Nahrung gegessen) und 2 (Haben Sie Nahrung langsam verdaut oder blieben stecken). Wenn die Antwort des Teilnehmers auf Frage 2 „Nein“ war, endete das Tagebuch für diesen Tag. Wenn ein Teilnehmer mit „Ja“ antwortete, ging er/sie zu den Fragen 3 (mussten Sie irgendetwas tun, um das Essen herunterzuschlucken oder Erleichterung zu bekommen) und 4 (Ausmaß, in dem der Teilnehmer Schmerzen beim Schlucken verspürte) auf. Der DSQ-Wert lautete berechnet auf Basis der Antworten auf Frage 2 und 3 [14 x (Summe der Punkte aus Frage 2 und 3 im täglichen DSQ)/Anzahl der Tagebücher mit nicht fehlenden Daten]. Baseline war der DSQ-Score des 14-tägigen Zeitraums vor der Randomisierung. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Symptome abgenommen haben.
Baseline, Wochen 8 und 12
Änderung des DSQ-Scores gegenüber dem Ausgangswert für das 50. Perzentil der Teilnehmer bei der abschließenden Bewertung des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Eine kumulative Verteilungsfunktionskurve wurde erstellt, um den kumulativen Anteil der Teilnehmer (x-Achse) gegenüber der Veränderung des DSQ-Scores vom Ausgangswert bis zur endgültigen Behandlungsbewertung (y-Achse) darzustellen. Das 50. Perzentil sind Teilnehmer mit einem DSQ-Score, der in der Mitte der Verteilung aller Scores liegt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Symptome abgenommen haben.
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer maximalen Eosinophilenzahl von </= 15/Hochleistungsfeld (Lichtmikroskopie) (HPF) und </= 1/HPF bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 16
Ein unabhängiger, zentraler Pathologe bestimmte die Spitzenzahl der Eosinophilen aus den proximalen, mittleren und distalen Ebenen und wählte den maximalen Spitzenwert für alle verfügbaren Ösophagusebenen aus. Histopathologische Daten wurden verblindet gesammelt. Die angegebenen Werte gelten für Teilnehmer mit histologischem Ansprechen.
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung des DSQ-Scores von >/= 30 % und >/= 50 % vom Ausgangswert bis zur Bewertung des abschließenden Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Die Dysphagie-Symptome der Teilnehmer wurden anhand des 4-Punkte-DSQ bewertet. Der Fragebogen wurde vom Sponsor als ePRO-Maßnahme gemäß den Grundsätzen der Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO Guidance Dezember 2009) entwickelt. Alle Teilnehmer führten ein Tagebuch und beantworteten die Fragen 1 (Haben Sie feste Nahrung gegessen) und 2 (Haben Sie Nahrung langsam verdaut oder blieben stecken). Wenn die Antwort des Teilnehmers auf Frage 2 „Nein“ war, endete das Tagebuch für diesen Tag. Wenn ein Teilnehmer mit „Ja“ antwortete, ging er/sie zu den Fragen 3 (mussten Sie irgendetwas tun, um das Essen herunterzuschlucken oder Erleichterung zu bekommen) und 4 (Ausmaß, in dem der Teilnehmer Schmerzen beim Schlucken verspürte) auf. Der DSQ-Wert lautete berechnet auf Basis der Antworten auf Frage 2 und 3 [14 x (Summe der Punkte aus Frage 2 und 3 im täglichen DSQ)/Anzahl der Tagebücher mit nicht fehlenden Daten]. Baseline war der DSQ-Score des 14-tägigen Zeitraums vor der Randomisierung.
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer, die bei der abschließenden Bewertung des Behandlungszeitraums insgesamt ansprachen
Zeitfenster: Woche 16
Das Gesamtansprechen wurde definiert als eine Verringerung des 2-Wochen-DSQ-Scores um >/= 30 % und >/= 50 % vom Ausgangswert bis zur Auswertung der letzten Behandlungsphase und eine maximale Eosinophilenzahl von </= 6/Hochleistungsfeld (Licht Mikroskopie) (HPF) über alle verfügbaren ösophagealen Ebenen bei der abschließenden Bewertung des Behandlungszeitraums. Ein unabhängiger, zentraler Pathologe bestimmte die Spitzenzahl der Eosinophilen aus den proximalen, mittleren und distalen Ebenen und wählte den maximalen Spitzenwert aus. Histopathologische Daten wurden verblindet gesammelt.
Woche 16
Änderung der kombinierten Gesamtpunktzahl der histopathologischen Epithelmerkmale gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Jede Ösophagusbiopsieprobe wurde mikroskopisch von einem unabhängigen, zentralen Pathologen auf Anzeichen einer Epithelentzündung und Lamina propria-Fibrose untersucht. Histopathologische epitheliale Merkmale jeder verfügbaren Biopsie auf Ösophagusebene, bestehend aus Basalschichthyperplasie, Eosinophilengipfel, erweiterten Interzellularräumen, eosinophilen Mikroabzessen, Oberflächenschichtung, Oberflächenveränderung und apoptotischen Epithelzellen, wurden bewertet und summiert. Histopathologische Daten wurden verblindet gesammelt. Histopathologische Epithelmerkmale wurden sowohl für den Grad als auch für das Stadium bewertet. Jedes Merkmal hatte eine mögliche Punktzahl von 0-3 für die Note sowie die Stufe. Somit hatte jede der 3 Stufen eine mögliche Punktzahl von 21 und eine mögliche Gesamtnote oder Stufenpunktzahl von 63 für eine maximale kombinierte Punktzahl von 126. Grad und Stadium der Lamina propria wurden nicht berücksichtigt, da das Biopsiematerial nicht verfügbar war. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die epitheliale Entzündung zurückgegangen ist.
Baseline, Woche 16
Änderung des Endoskopie-Gesamtergebnisses gegenüber dem Ausgangswert bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Das endoskopische Gesamtbild der Ösophagusoberfläche wurde von einem verblindeten Arzt des Studienzentrums beurteilt. Endoskopische Befunde mit getrennten Bewertungen des proximalen und distalen Ösophagus wurden in Bezug auf 5 Hauptkategorien aufgezeichnet, darunter Exsudate oder Plaques, fixierte Ösophagusringe, Ödeme, Furchen und Strikturen. Der Endoskopie-Score war die Summe der Scores für die 5 Hauptkategorien – Grad 0–1 für Strikturen; Grad 0-2 für Exsudate oder Plaques, Ödeme und Furchen; und Grad 0-3 für fixierte Ösophagusringe für die proximalen und distalen Stellen. Die maximale Endoskopie-Punktzahl betrug 10 Punkte für jede Lokalisation (proximal und distal), und die Gesamt-Endoskopie-Punktzahl war die Summe der Punktzahlen für die proximale und distale Lokalisation (maximale Gesamtpunktzahl von 20 Punkten). Der Ausgangswert wurde als der Endoskopie-Score beim Screening definiert. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass sich das Erscheinungsbild verbessert hat.
Baseline, Woche 16
Änderung der maximalen Eosinophilenzahl gegenüber dem Ausgangswert bei jeder verfügbaren Ösophagus-Ebene bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Ein unabhängiger, zentraler Pathologe bestimmte die Spitzenzahl der Eosinophilen aus den proximalen, mittleren und distalen Ebenen und wählte den maximalen Spitzenwert für alle verfügbaren Ösophagusebenen aus. Histopathologische Daten wurden verblindet gesammelt. Die Grundlinie wurde als die Punktzahl beim Screening definiert. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Zahl der Eosinophilen abgenommen hat.
Baseline, Woche 16
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Physician's Global Assessment (PGA) of Disease Activity at the Final Treatment Period Evaluation
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Der Prüfarzt (oder ein qualifizierter Arzthelfer oder Krankenpfleger) schloss die PGA ab, um die globale Bewertung der Krankheitsaktivität der eosinophilen Ösophagitis (EoE) unter Verwendung einer visuellen Analogskala (VAS) von 0 bis 100 mm bereitzustellen. Die VAS ist eine horizontale Linie von 100 mm, auf der das rechte Extrem (100) als „schlechtestmögliche Krankheitsaktivität“ und das linke Extrem (0) als „keine Krankheitsaktivität“ gekennzeichnet ist. Die PGA-Bewerter wurden angewiesen, die Linie für die VAS als Kontinuum mit ihrer eigenen medizinischen Meinung oder Einschätzung von Extremen an beiden Enden zu betrachten und eine vertikale Linie an einem Punkt zu ziehen, der dem aktuellen Grad der EoE-Krankheitsaktivität des Teilnehmers am besten entspricht. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Krankheitsaktivität abgenommen hat.
Baseline, Woche 16
Verteilung der Antworten für die PGIC-Umfrage (Patient Global Impression of Change) bei der abschließenden Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Woche 16
Die Teilnehmer bewerteten die Veränderung ihrer Dysphasie (Essen verlangsamt sich/Schwierigkeiten beim Schlucken) seit Beginn der Studie (Screening), indem sie 1 von 7 Antworten in der PGIC-Umfrage auswählten: viel schlechter (-3), schlechter (-2), ein wenig schlechter (-1), keine Veränderung (0), etwas besser (1), besser (2) oder viel besser (3). Die angegebenen Werte sind der Prozentsatz der Teilnehmer, die diese Antwort gewählt haben.
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit verbesserten Symptomen in der Symptomumfrage zur eosinophilen Ösophagitis (EoE) bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 16
Die EoE-Umfrage bewertete die folgenden Symptome: Sodbrennen, Brustschmerzen, Aufstoßen, Bauchschmerzen, Übelkeit und Erbrechen. Die Teilnehmer gaben durch Ankreuzen eines Kästchens an, ob sie innerhalb der letzten 2 Wochen eine Veränderung der Symptome (außer Dysphasie oder Nahrungseinwirkung) hatten. Baseline wurde als die Bewertung vor der Randomisierung definiert. Die Antworten bezüglich der Symptome bei der abschließenden Bewertung der Behandlung waren wie folgt: Verbessert – der Teilnehmer berichtete zu Studienbeginn über ein spezifisches Symptom, änderte sich aber zu „kein spezifisches Symptom“ („Ja“ zu „Nein“); Keine Änderung – der Teilnehmer berichtete oder berichtete nicht über ein bestimmtes Symptom sowohl bei der Grundlinie als auch bei der abschließenden Behandlungsbewertung; Verschlechterung – Der Teilnehmer berichtete zu Beginn der Studie kein spezifisches Symptom, änderte sich jedoch, um dieses spezifische Symptom zu melden („Nein“ zu „Ja“).
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer ohne Änderung der Symptome in der EoE-Symptomumfrage bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 16
Die EoE-Umfrage bewertete die folgenden Symptome: Sodbrennen, Brustschmerzen, Aufstoßen, Bauchschmerzen, Übelkeit und Erbrechen. Die Teilnehmer gaben durch Ankreuzen eines Kästchens an, ob sie innerhalb der letzten 2 Wochen eine Veränderung der Symptome (außer Dysphasie oder Nahrungseinwirkung) hatten. Baseline wurde als die Bewertung vor der Randomisierung definiert. Die Antworten bezüglich der Symptome bei der abschließenden Bewertung der Behandlung waren wie folgt: Verbessert – der Teilnehmer berichtete zu Studienbeginn über ein spezifisches Symptom, änderte sich aber zu „kein spezifisches Symptom“ („Ja“ zu „Nein“); Keine Änderung – der Teilnehmer berichtete oder berichtete nicht über ein bestimmtes Symptom sowohl bei der Grundlinie als auch bei der abschließenden Behandlungsbewertung; Verschlechterung – Der Teilnehmer berichtete zu Beginn der Studie kein spezifisches Symptom, änderte sich jedoch, um dieses spezifische Symptom zu melden („Nein“ zu „Ja“).
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit verschlechterten Symptomen in der EoE-Symptomumfrage bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 16
Die EoE-Umfrage bewertete die folgenden Symptome: Sodbrennen, Brustschmerzen, Aufstoßen, Bauchschmerzen, Übelkeit und Erbrechen. Die Teilnehmer gaben durch Ankreuzen eines Kästchens an, ob sie innerhalb der letzten 2 Wochen eine Änderung der Symptome (außer Dysphasie oder Nahrungseinwirkung) hatten. Baseline wurde als die Bewertung vor der Randomisierung definiert. Die Antworten bezüglich der Symptome bei der abschließenden Bewertung der Behandlung waren wie folgt: Verbessert – der Teilnehmer berichtete zu Studienbeginn über ein spezifisches Symptom, änderte sich aber zu „kein spezifisches Symptom“ („Ja“ zu „Nein“); Keine Änderung – der Teilnehmer berichtete oder berichtete nicht über ein bestimmtes Symptom sowohl zu Studienbeginn als auch bei der abschließenden Behandlungsbewertung; Verschlechterung – Der Teilnehmer berichtete zu Beginn der Studie kein spezifisches Symptom, änderte sich jedoch, um dieses spezifische Symptom zu melden („Nein“ zu „Ja“).
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer ohne Symptome in der EoE-Symptomumfrage bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 16
Dieser Endpunkt bewertete die Symptome von Teilnehmern, die zu Studienbeginn symptomfrei waren. Die EoE-Umfrage bewertete die folgenden Symptome: Sodbrennen, Brustschmerzen, Aufstoßen, Bauchschmerzen, Übelkeit und Erbrechen. Die Teilnehmer gaben durch Ankreuzen eines Kästchens an, ob sie innerhalb der letzten 2 Wochen eine Veränderung der Symptome (außer Dysphasie oder Nahrungseinwirkung) hatten. Baseline wurde als die Bewertung vor der Randomisierung definiert. Die Antworten bezüglich der Symptome bei der abschließenden Behandlungsbewertung waren wie folgt: Keine Änderung – der Teilnehmer berichtete weder zu Studienbeginn noch bei der abschließenden Behandlungsbewertung über ein bestimmtes Symptom; Verschlechterung – Der Teilnehmer berichtete zu Studienbeginn über kein Symptom, änderte sich jedoch, um bei der abschließenden Behandlungsbewertung mindestens 1 Symptom zu melden.
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit neuen Symptomen in der EoE-Symptomumfrage bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Woche 16
Dieser Endpunkt bewertete die Symptome von Teilnehmern, die zu Studienbeginn symptomfrei waren. Die EoE-Umfrage bewertete die folgenden Symptome: Sodbrennen, Brustschmerzen, Aufstoßen, Bauchschmerzen, Übelkeit und Erbrechen. Die Teilnehmer gaben durch Ankreuzen eines Kästchens an, ob sie innerhalb der letzten 2 Wochen eine Veränderung der Symptome (außer Dysphasie oder Nahrungseinwirkung) hatten. Baseline wurde als die Bewertung vor der Randomisierung definiert. Die Antworten bezüglich der Symptome bei der abschließenden Behandlungsbewertung waren wie folgt: Keine Änderung – der Teilnehmer berichtete oder berichtete nicht über ein spezifisches Symptom sowohl zu Studienbeginn als auch bei der abschließenden Behandlungsbewertung; Verschlechterung – Der Teilnehmer berichtete zu Studienbeginn über kein Symptom, änderte sich jedoch, um bei der abschließenden Behandlungsbewertung mindestens 1 Symptom zu melden.
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer, die bei der Bewertung des letzten Behandlungszeitraums auf der DSQ+Schmerzskala auf Symptome reagierten
Zeitfenster: Woche 16
Die Dysphagie-Symptome der Teilnehmer wurden anhand des 4-Punkte-DSQ bewertet. Der Fragebogen wurde vom Sponsor als ePRO-Maßnahme gemäß den Grundsätzen der Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO Guidance Dezember 2009) entwickelt. Alle Teilnehmer verwendeten ein Tagebuch und beantworteten Frage 1 (Haben Sie feste Nahrung gegessen) und Frage 2 (Haben Sie Nahrung langsam verdaut oder blieben stecken). Wenn die Antwort auf Frage 2 „Nein“ war, endete das Tagebuch für diesen Tag. Wenn ein Teilnehmer mit „Ja“ antwortete, ging er/sie zu Frage 3 (mussten Sie irgendetwas tun, um das Essen herunterzuschlucken oder Erleichterung zu bekommen) und Frage 4 (Ausmaß, in dem der Teilnehmer Schmerzen beim Schlucken verspürte). Der DSQ+ Schmerzreaktion wurde definiert als >/= 30 % und >/= 50 % Reduktion gegenüber dem Ausgangswert im kombinierten Score aus den Fragen 2, 3 und 4. Der 2-Wochen-DSQ+Schmerz-Score wurde durch Addieren der Punkte aus den Fragen 2 berechnet, 3 und 4 und dann den Durchschnitt der verfügbaren Werte über jedes 2-Wochen-Intervall nehmen.
Woche 16
Prozentsatz der Tage, an denen die Teilnehmer berichteten, dass sie feste Nahrung während der Grundlinie und der Behandlungsperioden vermieden
Zeitfenster: Ab 14 Tage vor dem Basisbesuch bis zur abschließenden Bewertung des Behandlungszeitraums
Die Dysphagie-Symptome der Teilnehmer wurden anhand des 4-Punkte-DSQ bewertet. Der Fragebogen wurde vom Sponsor als ePRO-Maßnahme gemäß den Grundsätzen der Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO Guidance Dezember 2009) entwickelt. Alle Teilnehmer führten ein Tagebuch und beantworteten die Fragen 1 (Haben Sie feste Nahrung gegessen) und 2 (Haben Sie Nahrung langsam verdaut oder blieben stecken). Wenn die Antwort des Teilnehmers auf Frage 2 „Nein“ war, endete das Tagebuch für diesen Tag. Wenn ein Teilnehmer mit „Ja“ antwortete, ging er/sie zu den Fragen 3 (mussten Sie irgendetwas tun, um das Essen herunterzuschlucken oder Erleichterung zu bekommen) und 4 (Ausmaß, in dem der Teilnehmer Schmerzen beim Schlucken verspürte) auf. Die Werte wurden für alle Tage berechnet, an denen Frage 1 beantwortet wurde, von 14 Tagen vor dem Ausgangsbesuch bis zur abschließenden Bewertung des Behandlungszeitraums.
Ab 14 Tage vor dem Basisbesuch bis zur abschließenden Bewertung des Behandlungszeitraums
Veränderung der Ergebnisse von DSQ-Frage 1 gegenüber dem Ausgangswert während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Wochen 8, 12 und 16
Die Dysphagie-Symptome der Teilnehmer wurden anhand des 4-Punkte-DSQ bewertet. Der Fragebogen wurde vom Sponsor als ePRO-Maßnahme gemäß den Grundsätzen der Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO Guidance Dezember 2009) entwickelt. Alle Teilnehmer führten ein Tagebuch und beantworteten die Fragen 1 (Haben Sie feste Nahrung gegessen) und 2 (Haben Sie Nahrung langsam verdaut oder blieben stecken). Wenn die Antwort des Teilnehmers auf Frage 2 „Nein“ war, endete das Tagebuch für diesen Tag. Wenn ein Teilnehmer mit „Ja“ antwortete, ging er/sie zu den Fragen 3 (mussten Sie irgendetwas tun, um das Essen herunterzuschlucken oder Erleichterung zu bekommen) und 4 (Ausmaß, in dem der Teilnehmer Schmerzen beim Schlucken verspürte) auf. Frage 1 wird mit Ja (Punktzahl=0) oder Nein (Punktzahl=1) bewertet; höhere Werte zeigen ein schlechteres Ergebnis an. Baseline war der DSQ-Score des 14-tägigen Zeitraums vor der Randomisierung. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Symptome abgenommen haben.
Baseline, Wochen 8, 12 und 16
Veränderung der Ergebnisse von DSQ-Frage 4 gegenüber dem Ausgangswert während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline, Wochen 8, 12 und 16
Die Dysphagie-Symptome der Teilnehmer wurden anhand des 4-Punkte-DSQ bewertet. Der Fragebogen wurde vom Sponsor als ePRO-Maßnahme gemäß den Grundsätzen der Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO Guidance Dezember 2009) entwickelt. Alle Teilnehmer führten ein Tagebuch und beantworteten die Fragen 1 (Haben Sie feste Nahrung gegessen) und 2 (Haben Sie Nahrung langsam verdaut oder blieben stecken). Wenn die Antwort des Teilnehmers auf Frage 2 „Nein“ war, endete das Tagebuch für diesen Tag. Wenn ein Teilnehmer mit „Ja“ antwortete, ging er/sie zu den Fragen 3 (mussten Sie irgendetwas tun, um das Essen herunterzuschlucken oder Erleichterung zu bekommen) und 4 (Ausmaß, in dem der Teilnehmer Schmerzen beim Schlucken verspürte) auf. Frage 4 wird mit Keine bewertet, ich hatte keine Schmerzen (Punktzahl=0), leichte Schmerzen (Punktzahl=1), mäßige Schmerzen (Punktzahl=2), starke Schmerzen (Punktzahl=3) oder sehr starke Schmerzen (Punktzahl=4) ; 4 ist der schlimmste Schmerz. Baseline war der DSQ-Score des 14-tägigen Zeitraums vor der Randomisierung. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Symptome abgenommen haben.
Baseline, Wochen 8, 12 und 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

23. Juli 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. Oktober 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

30. Oktober 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Juli 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juli 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

17. Juli 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MPI-101-06

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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