Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

OBS hos ungdom og voksne med EOE: En fase II, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, studie med en åpen etikettutvidelse

19. mai 2021 oppdatert av: Shire

Oral Budesonide Suspension (OBS) hos ungdom og voksne (11-40 år) med eosinofil øsofagitt: En fase II, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med en åpen etikettutvidelse

Dette er en klinisk studie for å teste et eksperimentelt medikament for behandling av eosinofil øsofagitt (EoE)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Eosinofil øsofagitt (EoE) er en inflammatorisk lidelse i spiserøret og er en anerkjent klinisk enhet. Symptomer inkluderer fôringsproblemer, halsbrann, oppstøt, oppkast, magesmerter og matpåvirkning. Symptomene på EoE kan ligne på gastroøsofageal reflukssykdom (GERD), men går ikke over med magesyreundertrykkelse. EoE er definert histologisk som tilstedeværelsen av > 15 intraepiteliale eosinofiler per høyeffektfelt på en eller flere esophageal biopsiprøver.

Denne fase II-studien sammenligner oralt budesonid (OBS) med placebo for å demonstrere at OBS induserer en histologisk respons og en symptomrespons ved å bruke et Dysfagi Symptom Questionnaire over et 16 ukers behandlingsforløp.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

93

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • UCSD Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Center for Digestive Healthcare
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Scool of Medicine
      • Park Ridge, Illinois, Forente stater, 60068
        • Center for Children's Digestive Health
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • The Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • The Cincinnati Center for Eosinophilic Disorders
      • Mentor, Ohio, Forente stater, 44060
        • Great Lakes Gastroenterology
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29615
        • Children's Center For Digestive Health
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Healthcare
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forente stater, 24013
        • Carilion Pediatric Gastroenterology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

11 år til 40 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner, 11-40 år
  • Histologiske bevis på EoE
  • Anamnese med kliniske symptomer på EoE inkludert dysfagi
  • Villig til å fortsette med kostholds-, miljø- eller medisinsk terapi
  • Evne til å lese og forstå engelsk
  • Skriftlig samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medisinsk tilstand som kan kompromittere sikkerheten til forsøkspersonene eller forstyrre tegn og symptomer på EoE
  • Bruk av immunmodulerende terapi
  • Nåværende bruk av svelget kortikosteroider
  • Forsnævring av spiserøret, varices eller øvre GI-blødning
  • Andre aktuelle sykdommer i GI-kanalen
  • Nåværende virusinfeksjon eller immunsvikttilstand
  • Svangerskap
  • Overfølsomhet overfor budesonid
  • Historie om manglende samsvar

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Oral Budesonide Suspensjon
Tas en eller to ganger daglig i opptil 40 uker
Legemiddel: Oral Budesonide Suspension (MB-9)
OBS-suspensjon skal tas med bud over et 16 ukers kur med dobbeltblindbehandling og OBS-suspensjon tas qd for bud i løpet av en 24 ukers valgfri åpen forlengelsesperiode
PLACEBO_COMPARATOR: Matchende placebo
Tas en eller to ganger daglig i 20 uker
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosent av deltakere som var histologiske respondenter
Tidsramme: Uke 16
Histologisk respons ble definert som et maksimalt antall eosinofiler </= 6/høyeffektfelt (lysmikroskopi) (HPF) på tvers av alle esophageale nivåer ved den endelige behandlingsevalueringen (uke 16). En uavhengig, sentral patolog bestemte det maksimale eosinofiltall fra de proksimale, midt- og distale nivåene og valgte den maksimale toppverdien. Histopatologiske data ble samlet inn på en blind måte.
Uke 16
Endring fra baseline i Dysfagia Symptom Questionnaire (DSQ)-poengsum ved den endelige behandlingsperiodeevalueringen
Tidsramme: Baseline, uke 16
Deltakernes dysfagisymptomer ble evaluert ved å bruke 4-element DSQ. Spørreskjemaet ble utviklet av sponsoren, som et ePRO-tiltak, i henhold til prinsippene i Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO-veiledning desember 2009). Alle deltakerne brukte dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte "Ja", gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter under svelging). DSQ-poengsummen var beregnet basert på svar på spørsmål 2 og 3 [14 x (summen av poeng fra spørsmål 2 og 3 i den daglige DSQ)/antall dagbøker med ikke-manglende data]. Baseline var DSQ-score for 14-dagers perioden før randomisering. En negativ endring fra baseline indikerer at symptomene ble redusert.
Baseline, uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i DSQ-poengsummen over tid
Tidsramme: Baseline, uke 8 og 12
Deltakernes dysfagisymptomer ble evaluert ved å bruke 4-element DSQ. Spørreskjemaet ble utviklet av sponsoren, som et ePRO-tiltak, i henhold til prinsippene i Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO-veiledning desember 2009). Alle deltakerne brukte dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte "Ja", gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter under svelging). DSQ-poengsummen var beregnet basert på svar på spørsmål 2 og 3 [14 x (summen av poeng fra spørsmål 2 og 3 i den daglige DSQ)/antall dagbøker med ikke-manglende data]. Baseline var DSQ-score for 14-dagers perioden før randomisering. En negativ endring fra baseline indikerer at symptomene ble redusert.
Baseline, uke 8 og 12
Endring fra baseline i DSQ-poengsummen for den 50. persentilen av deltakere ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, uke 16
En kumulativ fordelingsfunksjonskurve ble konstruert for å illustrere den kumulative andelen deltakere (x-aksen) vs. endringen i DSQ-skåren fra baseline til den endelige behandlingsevalueringen (y-aksen). 50. persentilen er deltakere med en DSQ-score som er midt i fordelingen av alle poeng. En negativ endring fra baseline indikerer at symptomene ble redusert.
Baseline, uke 16
Prosent av deltakere med et maksimalt antall eosinofile </= 15/høyeffektfelt (lysmikroskopi) (HPF) og </= 1/HPF ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 16
En uavhengig, sentral patolog bestemte det maksimale eosinofiltall fra de proksimale, midt- og distale nivåene og valgte den maksimale toppverdien på tvers av alle tilgjengelige spiserørsnivåer. Histopatologiske data ble samlet inn på en blind måte. Verdiene som er rapportert er for deltakere med histologisk respons.
Uke 16
Prosent av deltakere med >/= 30 % og >/= 50 % reduksjon i DSQ-poengsummen fra baseline til den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, uke 16
Deltakernes dysfagisymptomer ble evaluert ved å bruke 4-element DSQ. Spørreskjemaet ble utviklet av sponsoren, som et ePRO-tiltak, i henhold til prinsippene i Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO-veiledning desember 2009). Alle deltakerne brukte dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte "Ja", gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter under svelging). DSQ-poengsummen var beregnet basert på svar på spørsmål 2 og 3 [14 x (summen av poeng fra spørsmål 2 og 3 i den daglige DSQ)/antall dagbøker med ikke-manglende data]. Baseline var DSQ-score for 14-dagers perioden før randomisering.
Baseline, uke 16
Prosent av deltakerne som var totalrespondere ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 16
Samlet respons ble definert som en reduksjon i 2-ukers DSQ-skåre på >/= 30 % og >/= 50 % fra baseline til den endelige evalueringen av behandlingsperioden og et maksimalt antall eosinofiler på </= 6/høyeffektfelt (lys mikroskopi) (HPF) på tvers av alle tilgjengelige spiserørsnivåer ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden. En uavhengig, sentral patolog bestemte det maksimale eosinofiltall fra de proksimale, midt- og distale nivåene og valgte den maksimale toppverdien. Histopatologiske data ble samlet inn på en blind måte.
Uke 16
Endring fra baseline i de histopatologiske epitelfunksjonene kombinert total poengsum ved evalueringen av den endelige behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, uke 16
Hver esophageal biopsiprøve ble evaluert mikroskopisk av en uavhengig, sentral patolog for tegn på epitelbetennelse og lamina propria fibrose. Histopatologiske epiteltrekk ved hver tilgjengelig biopsi på spiserørsnivå bestående av basallagshyperplasi, eosinofiltopp, utvidede intercellulære rom, eosinofile mikroabcesser, overflatelag, overflateendring og apoptotiske epitelceller ble skåret og summert. Histopatologiske data ble samlet inn på en blind måte. Histopatologiske epitelegenskaper ble skåret for både klasse og stadium. Hver funksjon hadde en mulig poengsum på 0-3 for karakter så vel som scene. Dermed hadde hvert av de 3 nivåene en mulig poengsum på 21, og en mulig totalkarakter eller trinnscore på 63 for en maksimal kombinert poengsum på 126. Karakteren og stadiumskåren til lamina propria ble ikke inkludert fordi biopsimaterialet ikke var tilgjengelig. En negativ endring fra baseline indikerer at epitelbetennelse avtok.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i den totale endoskopi-score ved den endelige behandlingsperiodeevalueringen
Tidsramme: Baseline, uke 16
Det grove endoskopiske utseendet til esophageal-overflaten ble evaluert av en blindet studiesenterlege. Endoskopiske funn med separate evalueringer av den proksimale og distale spiserøret ble registrert med hensyn til 5 hovedkategorier, inkludert ekssudater eller plakk, fikserte spiserørringer, ødem, furer og forsnævringer. Endoskopi-skåren var summen av skårene for de 5 hovedkategoriene - grad 0-1 for strikturer; grad 0-2 for ekssudater eller plakk, ødem og furer; og grad 0-3 for faste øsofagusringer for de proksimale og distale lokasjonene. Maksimal endoskopi-skåre var 10 poeng for hvert sted (proksimalt og distalt), og det totale endoskopi-skåre var summen av skårene for de proksimale og distale plasseringene (maksimal totalscore på 20 poeng). Baseline ble definert som endoskopi-skåren ved screening. En negativ endring fra baseline indikerer at utseendet ble bedre.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i det maksimale antallet eosinofiler på hvert tilgjengelig spiserørsnivå ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, uke 16
En uavhengig, sentral patolog bestemte det maksimale eosinofiltall fra de proksimale, midt- og distale nivåene og valgte den maksimale toppverdien på tvers av alle tilgjengelige spiserørsnivåer. Histopatologiske data ble samlet inn på en blind måte. Baseline ble definert som poengsum ved screening. En negativ endring fra baseline indikerer at antallet eosinofiler gikk ned.
Baseline, uke 16
Endring fra baseline i The Physician's Global Assessment (PGA) av sykdomsaktivitet ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, uke 16
Legen Investigator (eller kvalifisert legeassistent eller sykepleier) fullførte PGA for å gi den globale vurderingen av eosinofil øsofagitt (EoE) sykdomsaktivitet ved bruk av en 0 til 100 mm visuell analog skala (VAS) skala. VAS er en 100 mm horisontal linje der høyre ytterpunkt (100) er merket "verst mulig sykdomsaktivitet" og venstre ytterpunkt (0) er merket "ingen sykdomsaktivitet". PGA-bedømmerne ble bedt om å betrakte linjen for VAS som et kontinuum med deres egen medisinske oppfatning eller vurdering av ytterpunkter i hver ende og å tegne en vertikal linje på et punkt som best tilnærmer deltakerens nåværende nivå av EoE sykdomsaktivitet. En negativ endring fra baseline indikerer at sykdomsaktiviteten gikk ned.
Baseline, uke 16
Fordeling av svar for pasienten Global Impression of Change (PGIC)-undersøkelse ved den endelige behandlingsevalueringen
Tidsramme: Uke 16
Deltakerne evaluerte endringen i deres dysfasi (mat passerer sakte/vansker med å svelge) siden starten av studien (screening) ved å velge 1 av 7 svar på PGIC-undersøkelsen: mye verre (-3), verre (-2), litt dårligere (-1), ingen endring (0), litt bedre (1), bedre (2), eller mye bedre (3). Verdiene som er rapportert er prosentandelen av deltakerne som valgte det svaret.
Uke 16
Prosent av deltakere med forbedrede symptomer på eosinofil øsofagitt (EoE) symptomundersøkelse ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 16
EoE-undersøkelsen vurderte følgende symptomer: halsbrann, brystsmerter, oppstøt, magesmerter, kvalme og oppkast. Deltakerne indikerte, ved å merke av i en boks, om de hadde en endring i symptomene (unntatt dysfasi eller matpåvirkning) i løpet av de siste 2 ukene. Baseline ble definert som vurderingen før randomisering. Svarene var som følger angående symptomer ved den endelige behandlingsevalueringen: Forbedret - deltaker rapporterte et spesifikt symptom ved baseline, men endret til ingen spesifikt symptom ('Ja' til 'Nei'); Ingen endring - deltaker rapporterte eller rapporterte ikke et spesifikt symptom både ved baseline og den endelige behandlingsevalueringen; Forverret -deltaker rapporterte ikke et spesifikt symptom ved baseline, men endret til å rapportere det spesifikke symptomet ('Nei' til 'Ja').
Uke 16
Prosent av deltakere uten endringer i symptomer på EoE Symptom Survey ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 16
EoE-undersøkelsen vurderte følgende symptomer: halsbrann, brystsmerter, oppstøt, magesmerter, kvalme og oppkast. Deltakerne indikerte, ved å merke av i en boks, om de hadde en endring i symptomene (unntatt dysfasi eller matpåvirkning) i løpet av de siste 2 ukene. Baseline ble definert som vurderingen før randomisering. Svarene var som følger angående symptomer ved den endelige behandlingsevalueringen: Forbedret - deltaker rapporterte et spesifikt symptom ved baseline, men endret til ingen spesifikt symptom ('Ja' til 'Nei'); Ingen endring - deltaker rapporterte eller rapporterte ikke et spesifikt symptom både ved baseline og den endelige behandlingsevalueringen; Forverret -deltaker rapporterte ikke et spesifikt symptom ved baseline, men endret til å rapportere det spesifikke symptomet ('Nei' til 'Ja').
Uke 16
Prosent av deltakere med forverrede symptomer i EoE-symptomundersøkelsen ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 16
EoE-undersøkelsen vurderte følgende symptomer: halsbrann, brystsmerter, oppstøt, magesmerter, kvalme og oppkast. Deltakerne indikerte, ved å merke av i en boks, om de hadde en endring i symptomene (unntatt dysfasi eller matpåvirkning) i løpet av de siste 2 ukene. Baseline ble definert som vurderingen før randomisering. Svarene var som følger angående symptomer ved den endelige behandlingsevalueringen: Forbedret - deltaker rapporterte et spesifikt symptom ved baseline, men endret til ingen spesifikt symptom ('Ja' til 'Nei'); Ingen endring - deltaker rapporterte eller rapporterte ikke et spesifikt symptom både ved baseline og den endelige behandlingsevalueringen; Forverret -deltaker rapporterte ikke et spesifikt symptom ved baseline, men endret til å rapportere det spesifikke symptomet ('Nei' til 'Ja').
Uke 16
Prosent av deltakere uten symptomer på EoE-symptomundersøkelsen ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 16
Dette resultatet vurderte symptomene til deltakerne som var symptomfrie ved baseline. EoE-undersøkelsen vurderte følgende symptomer: halsbrann, brystsmerter, oppstøt, magesmerter, kvalme og oppkast. Deltakerne indikerte, ved å merke av i en boks, om de hadde en endring i symptomene (unntatt dysfasi eller matpåvirkning) i løpet av de siste 2 ukene. Baseline ble definert som vurderingen før randomisering. Svarene var som følger angående symptomer ved den endelige behandlingsevalueringen: Ingen endring - deltakeren rapporterte ikke et spesifikt symptom både ved baseline og den endelige behandlingsevalueringen; Forverret -deltaker rapporterte ikke noe symptom ved baseline, men endret til å rapportere minst 1 symptom ved den endelige behandlingsevalueringen.
Uke 16
Prosent av deltakere med nye symptomer på EoE-symptomundersøkelsen ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 16
Dette resultatet vurderte symptomene til deltakerne som var symptomfrie ved baseline. EoE-undersøkelsen vurderte følgende symptomer: halsbrann, brystsmerter, oppstøt, magesmerter, kvalme og oppkast. Deltakerne indikerte, ved å merke av i en boks, om de hadde en endring i symptomene (unntatt dysfasi eller matpåvirkning) i løpet av de siste 2 ukene. Baseline ble definert som vurderingen før randomisering. Svarene var som følger angående symptomer ved den endelige behandlingsevalueringen: Ingen endring - deltakeren rapporterte eller rapporterte ikke et spesifikt symptom både ved baseline og den endelige behandlingsevalueringen; Forverret -deltaker rapporterte ikke noe symptom ved baseline, men endret til å rapportere minst 1 symptom ved den endelige behandlingsevalueringen.
Uke 16
Prosent av deltakerne som var symptomresponderere på DSQ+smerteskalaen ved den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Tidsramme: Uke 16
Deltakernes dysfagisymptomer ble evaluert ved å bruke 4-element DSQ. Spørreskjemaet ble utviklet av sponsoren, som et ePRO-tiltak, i henhold til prinsippene i Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO-veiledning desember 2009). Alle deltakerne brukte dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og spørsmål 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis svaret på spørsmål 2 var "Nei", sluttet dagboken for den dagen. Hvis en deltaker svarte 'Ja', gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og spørsmål 4 (i hvilken grad deltakeren opplevde smerte mens han svelger). DSQ+ smerterespons ble definert som en >/= 30 % og >/= 50 % reduksjon fra baseline i den kombinerte poengsummen fra spørsmål 2, 3 og 4. 2-ukers DSQ+smertepoengsum ble beregnet ved å legge til poeng fra spørsmål 2, 3 og 4 og deretter ta gjennomsnittet av de tilgjengelige poengsummene over hvert 2-ukers intervall.
Uke 16
Prosent av dagene deltakerne rapporterte at de unngikk fast føde i løpet av baseline- og behandlingsperioder
Tidsramme: Fra 14 dager før baseline-besøket til den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Deltakernes dysfagisymptomer ble evaluert ved å bruke 4-element DSQ. Spørreskjemaet ble utviklet av sponsoren, som et ePRO-tiltak, i henhold til prinsippene i Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO-veiledning desember 2009). Alle deltakerne brukte dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte 'Ja', gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter ved svelging). Verdiene ble beregnet for alle dagene som spørsmål 1 ble besvart fra 14 dager før baseline-besøket til den endelige evalueringen av behandlingsperioden.
Fra 14 dager før baseline-besøket til den endelige evalueringen av behandlingsperioden
Endring fra baseline i scorene til DSQ-spørsmål 1 i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, uke 8, 12 og 16
Deltakernes dysfagisymptomer ble evaluert ved å bruke 4-element DSQ. Spørreskjemaet ble utviklet av sponsoren, som et ePRO-tiltak, i henhold til prinsippene i Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO-veiledning desember 2009). Alle deltakerne brukte dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte 'Ja', gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter ved svelging). Spørsmål 1 er vurdert som Ja (score=0) eller Nei (score=1); høyere verdier indikerer et dårligere resultat. Baseline var DSQ-score for 14-dagers perioden før randomisering. En negativ endring fra baseline indikerer at symptomene ble redusert.
Baseline, uke 8, 12 og 16
Endring fra baseline i scorene til DSQ-spørsmål 4 i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline, uke 8, 12 og 16
Deltakernes dysfagisymptomer ble evaluert ved å bruke 4-element DSQ. Spørreskjemaet ble utviklet av sponsoren, som et ePRO-tiltak, i henhold til prinsippene i Final Guidance for Industry for Patient Reported Outcome Measures (PRO-veiledning desember 2009). Alle deltakerne brukte dagbok, og svarte på spørsmål 1 (spiste du fast føde) og 2 (passerte maten sakte eller satt seg fast). Hvis deltakerens svar på spørsmål 2 var 'Nei', ble dagboken avsluttet for den dagen. Hvis en deltaker svarte 'Ja', gikk han/hun videre til spørsmål 3 (måtte du gjøre noe for å få maten til å gå ned eller få lindring) og 4 (i grad deltakeren opplevde smerter ved svelging). Spørsmål 4 er rangert som Ingen, jeg hadde ingen smerter (score=0), mild smerte (score=1), moderat smerte (score=2), sterke smerter (score=3) eller svært sterke smerter (score=4) ; 4 er den verste smerten. Baseline var DSQ-score for 14-dagers perioden før randomisering. En negativ endring fra baseline indikerer at symptomene ble redusert.
Baseline, uke 8, 12 og 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

23. juli 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

30. oktober 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

30. oktober 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juli 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

17. juli 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MPI-101-06

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Eosinofil øsofagitt (EoE)

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Hungary

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere