Ruxolitinib zur Behandlung der chronischen myelomonozytären Leukämie (CMML): Eine Phase-2-Erweiterung

Einschlusskriterien:

• Bestätigte Diagnose einer chronischen myelomonozytären Leukämie (CMML) nach der Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
• 18 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einholung der Einverständniserklärung.
• Muss in der Lage sein, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
• Die Teilnehmer müssen in der Lage sein, während des Screening-Verfahrens angemessene BM-Aspirate und Biopsieproben für die histopathologische Analyse und die standardmäßige zytogenetische Analyse bereitzustellen.
• Ein Leistungsstatus-Score der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0, 1 oder 2 ist erforderlich.
• Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, zwei zuverlässige Formen der Empfängnisverhütung gleichzeitig anzuwenden oder vollständig auf heterosexuellen Verkehr zu verzichten 1) für mindestens 28 Tage vor Beginn der Studienmedikation; 2) während der Teilnahme an der Studie; und 3) für mindestens 28 Tage nach Beendigung der Studie.
• Muss eine Einwilligungserklärung verstehen und freiwillig unterschreiben.
• Muss zum Zeitpunkt des Screenings eine Lebenserwartung von mehr als 3 Monaten haben.
• Muss eine symptomatische Splenomegalie und/oder eine myeloproliferative Neubildung haben. Symptombewertungsformular Gesamtsymptom-Score >17.

Ausschlusskriterien:

• Eine der folgenden Laboranomalien: Thrombozytenzahl von weniger als 35.000/uL, absolute Neutrophilenzahl (ANC) von weniger als 250/uL, Serum-Kreatinin ≥ 2,0, Serum-Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN
• Verwendung von zytotoxischen Chemotherapeutika oder experimentellen Mitteln (Mittel, die nicht im Handel erhältlich sind) zur Behandlung von CMML innerhalb von 28 Tagen nach dem ersten Tag der Behandlung mit dem Studienmedikament.
• Vorgeschichte von metastasiertem Malignom in den letzten 2 Jahren
• Jeder ernsthafte medizinische Zustand oder jede psychiatrische Erkrankung, die den Probanden daran hindert, die Einwilligungserklärung zu unterschreiben, oder die den Probanden einem unannehmbaren Risiko aussetzt, wenn er/sie an der Studie teilnimmt.
• Gleichzeitige Anwendung von Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor (GM-CSF). Der Granulozyten-Kolonie-stimulierende Faktor (G-CSF) könnte für die kurzfristige Behandlung einer neutropenischen Infektion verwendet werden. Stabile Dosen von Erythropoietin-stimulierenden Wirkstoffen, die > 8 Wochen nach der ersten Ruxolitinib-Dosis begonnen wurden, oder Kortikosteroide, die vor dem Screening verabreicht wurden, sind zulässig.
• Unkontrollierte aktuelle Krankheit, einschließlich, aber nicht beschränkt auf anhaltende oder aktive Infektion, symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris, Herzrhythmusstörungen oder psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden.
• Schwangere Frauen sind von dieser Studie ausgeschlossen, da Ruxolitinib nicht bei schwangeren Teilnehmern untersucht wurde. Da nach der Behandlung der Mutter mit Ruxolitinib ein unbekanntes, aber potenzielles Risiko für unerwünschte Ereignisse bei gestillten Säuglingen besteht, sollte das Stillen abgebrochen werden, wenn die Mutter mit Ruxolitinib behandelt wird.