Ruksolitynib w leczeniu przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML): rozszerzenie fazy 2

Kryteria przyjęcia:

• Potwierdzone rozpoznanie przewlekłej białaczki mielomonocytowej (CMML) na podstawie klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
• 18 lat lub więcej w momencie uzyskania świadomej zgody.
• Musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
• Uczestnicy muszą być w stanie dostarczyć odpowiednie próbki aspiratu i biopsji BM do analizy histopatologicznej i standardowej analizy cytogenetycznej podczas procedury przesiewowej.
• Wymagana jest ocena stanu sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) wynosząca 0, 1 lub 2.
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na równoczesne stosowanie dwóch niezawodnych form antykoncepcji lub całkowitą abstynencję od stosunków heteroseksualnych 1) przez co najmniej 28 dni przed rozpoczęciem stosowania badanego leku; 2) podczas udziału w badaniu; oraz 3) przez co najmniej 28 dni po przerwaniu badania.
• Musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody.
• Musi mieć oczekiwaną długość życia większą niż 3 miesiące w momencie badania przesiewowego.
• Musi mieć objawową splenomegalię i/lub Formularz Oceny Objawów Nowotworów Mieloproliferacyjnych Całkowity Wynik Objawów >17.

Kryteria wyłączenia:

• Dowolna z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych: liczba płytek krwi poniżej 35 000/ul, bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) poniżej 250/ul, stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 2,0, stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy >1,5 x ULN
• Stosowanie cytotoksycznych środków chemioterapeutycznych lub środków eksperymentalnych (środków, które nie są dostępne w handlu) w leczeniu CMML w ciągu 28 dni od pierwszego dnia leczenia badanym lekiem.
• Wcześniejsza historia raka z przerzutami w ciągu ostatnich 2 lat
• Jakakolwiek poważna choroba lub choroba psychiczna, która uniemożliwi uczestnikowi podpisanie formularza świadomej zgody lub narazi uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli weźmie on udział w badaniu.
• Jednoczesne stosowanie czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF). Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) może być stosowany do krótkotrwałego leczenia infekcji z neutropenią. Dozwolone są stałe dawki leków stymulujących erytropoetynę, które rozpoczęto >8 tygodni od pierwszej dawki ruksolitynibu lub kortykosteroidy, które były podawane przed skriningiem.
• Niekontrolowana aktualna choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymaganiami badania.
• Kobiety w ciąży są wykluczone z tego badania, ponieważ ruksolitynibu nie badano u uczestniczek w ciąży. Ponieważ istnieje nieznane, ale potencjalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u niemowląt karmionych piersią, wtórnych do leczenia matki ruksolitynibem, należy przerwać karmienie piersią, jeśli matka jest leczona ruksolitynibem.