Ruxolitinib para el tratamiento de la leucemia mielomonocítica crónica (CMML): una expansión de fase 2

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico confirmado de leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) utilizando la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS).
• 18 años de edad o más al momento de obtener el consentimiento informado.
• Debe poder cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
• Los participantes deben poder proporcionar muestras de biopsia y aspirado de MO adecuadas para el análisis histopatológico y el análisis citogenético estándar durante el procedimiento de selección.
• Se requiere una puntuación de estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0, 1 o 2.
• Las mujeres en edad fértil deben aceptar usar dos métodos anticonceptivos confiables simultáneamente o practicar la abstinencia total de las relaciones heterosexuales 1) durante al menos 28 días antes de comenzar con el fármaco del estudio; 2) mientras participaba en el estudio; y 3) durante al menos 28 días después de la interrupción del estudio.
• Debe comprender y firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado.
• Debe tener una esperanza de vida de más de 3 meses en el momento de la selección.
• Debe tener esplenomegalia sintomática y/o una puntuación total de síntomas del formulario de evaluación de síntomas de neoplasias mieloproliferativas >17.

Criterio de exclusión:

• Cualquiera de las siguientes anomalías de laboratorio: recuento de plaquetas inferior a 35 000/uL, recuento absoluto de neutrófilos (ANC) inferior a 250/uL, creatinina sérica ≥ 2,0, bilirrubina sérica total >1,5x ULN
• Uso de agentes quimioterapéuticos citotóxicos o agentes experimentales (agentes que no están disponibles comercialmente) para el tratamiento de CMML dentro de los 28 días del primer día de tratamiento con el fármaco del estudio.
• Historia previa de malignidad metastásica en los últimos 2 años
• Cualquier condición médica grave o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto firme el formulario de consentimiento informado o que lo coloque en un riesgo inaceptable si participa en el estudio.
• Uso concurrente de factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF). El factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) podría usarse para el tratamiento a corto plazo de la infección neutropénica. Se permiten dosis estables de agentes estimulantes de la eritropoyetina que se iniciaron > 8 semanas después de la primera dosis de ruxolitinib o corticosteroides que se administraron antes de la selección.
• Enfermedad actual no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
• Las mujeres embarazadas están excluidas de este estudio porque ruxolitinib no se ha estudiado en participantes embarazadas. Debido a que existe un riesgo desconocido pero potencial de eventos adversos en lactantes secundarios al tratamiento de la madre con ruxolitinib, se debe interrumpir la lactancia si la madre recibe tratamiento con ruxolitinib.