Руксолитиниб для лечения хронического миеломоноцитарного лейкоза (ХММЛ): расширение фазы 2

Критерии включения:

• Подтвержденный диагноз хронического миеломоноцитарного лейкоза (ХММЛ) по классификации Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ).
• Возраст 18 лет и старше на момент получения информированного согласия.
• Должен быть в состоянии придерживаться графика учебных визитов и других требований протокола.
• Участники должны быть в состоянии предоставить адекватные образцы аспирата и биопсии костного мозга для гистопатологического анализа и стандартного цитогенетического анализа во время процедуры скрининга.
• Требуется балл состояния эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0, 1 или 2.
• Женщины детородного возраста должны дать согласие на одновременное использование двух надежных форм контрацепции или полное воздержание от гетеросексуальных контактов 1) в течение не менее 28 дней до начала приема исследуемого препарата; 2) при участии в исследовании; и 3) в течение как минимум 28 дней после прекращения исследования.
• Должен понять и добровольно подписать форму информированного согласия.
• На момент скрининга ожидаемая продолжительность жизни должна быть более 3 месяцев.
• Должен иметь симптоматическую спленомегалию и/или форму оценки симптомов миелопролиферативных новообразований. Общий балл симптомов >17.

Критерий исключения:

• Любые из следующих отклонений лабораторных показателей: количество тромбоцитов менее 35 000/мкл, абсолютное число нейтрофилов (АНЧ) менее 250/мкл, креатинин сыворотки ≥ 2,0, общий билирубин сыворотки> 1,5x ULN
• Использование цитотоксических химиотерапевтических агентов или экспериментальных агентов (агентов, которые не являются коммерчески доступными) для лечения CMML в течение 28 дней после первого дня лечения исследуемым лекарственным средством.
• Наличие в анамнезе метастатического злокачественного новообразования за последние 2 года
• Любое серьезное заболевание или психическое заболевание, которое помешает субъекту подписать форму информированного согласия или подвергнет субъекту неприемлемый риск, если он/она примет участие в исследовании.
• Одновременный прием гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (ГМ-КСФ). Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (Г-КСФ) можно использовать для краткосрочного лечения нейтропенической инфекции. Разрешены стабильные дозы стимуляторов эритропоэтина, которые были начаты более чем через 8 недель после первой дозы руксолитиниба, или кортикостероиды, которые вводились до скрининга.
• Неконтролируемое текущее заболевание, включая, помимо прочего, текущую или активную инфекцию, симптоматическую застойную сердечную недостаточность, нестабильную стенокардию, сердечную аритмию или психическое заболевание/социальные ситуации, которые ограничивают соблюдение требований исследования.
• Беременные женщины исключены из этого исследования, поскольку руксолитиниб не изучался у беременных женщин. Поскольку существует неизвестный, но потенциальный риск нежелательных явлений у грудных детей, вторичных по отношению к лечению руксолитинибом матери, следует прекратить грудное вскармливание, если мать получает лечение руксолитинибом.