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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal verabreichtem RO7234292 (RG6042) bei Teilnehmern mit manifester Huntington-Krankheit

28. Februar 2024 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von intrathekal verabreichtem RO7234292 (RG6042) bei Patienten mit manifester Huntington-Krankheit

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Biomarkerwirkung von RO7234292 (RG6042) im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit manifester Huntington-Krankheit (HD) bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

899

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Caba, Argentinien, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentinien, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentinien, C1284AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
  • Chile
      • Santiago, Chile, 9120000
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM); CETRAM
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Deutschland, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Münster, Deutschland, 48149
        • George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark Münster
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Dänemark
      • Aarhus N, Dänemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital; Neurologisk Afdeling F, Neurogenetisk Afsnit
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Frankreich
      • Angers Cedex 9, Frankreich, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Creteil, Frankreich, 94010
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, Frankreich
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Hôpital Pitié Salpêtrère; Département de Génétique et Cytogénétique
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche; UOC Clinica Neurologica
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16132
        • Irccs A.O.U.San Martino Ist; Dinogmi
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo, Puglia, Italien, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien
        • A.O.U. Careggi; Diaprtimento Scienze Neurologiche e Psichiatriche
  • Japan
      • Mie, Japan, 511-0061
        • Kuwana City Medical Center
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Graduate School of Medicine, Densitry and Pharmaceutical Sciences.
      • Osaka, Japan, 558-8558
        • Osaka General Medical Center
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • True North Clinical Research-Halifax
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Auckland DHB - Neurlogy Department; Neurology Department
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Wellington, Neuseeland, 6021
        • Wellington Hospital; Department of Neurology
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • LUMC
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Polen, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Russische Föderation
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Russische Föderation, 660037
        • FSBHI Siberian Clinical Center of the Federal Medical and Biological Agency
    • Moskovskaja Oblast
      • Moskva, Moskovskaja Oblast, Russische Föderation, 125367
        • Research Center of Neurology; Neurology Department #5
    • Tatarstan
      • Kazan, Tatarstan, Russische Föderation, 420061
        • ?linical hospital at Kazan station, Republican Center for Movement Disorders and Botulinum Therapy
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Schweiz, 3073
        • Neurozentrum Siloah
  • Spanien
      • Badajoz, Spanien, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Spanien, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien, 48903
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037-1337
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Vereinigte Staaten, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Vereinigte Staaten, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
        • Evergreen Health Care Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Aberdeen, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZD
        • Aberdeen Royal Infirmary; Medical Genectics
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital Glasgow
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
      • Southhampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS foundation Trust
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
      • Salzburg, Österreich, 5020
        • Christian-Doppler-Klinik - Universitätsklinikum; Universitätskliniik für Neurologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Manifeste Huntington-Diagnose, definiert als DCL-Score von 4
  • Ergebnis der Unabhängigkeitsskala (IS) >= 70
  • Genetisch bestätigte Krankheit durch direkten DNA-Test mit einem CAP-Score >400
  • Klinische Bewertung, um sicherzustellen, dass die Person zu Studienbeginn eine intakte funktionelle Unabhängigkeit hat, um die Selbstversorgung und die Kernaktivitäten des täglichen Lebens (ADLs) aufrechtzuerhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Jede ernsthafte Erkrankung oder klinisch signifikante Labor- oder Vitalzeichenanomalie oder Klaustrophobie beim Screening, die nach Einschätzung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Patienten an und den Abschluss der Studie ausschließt
  • Schwanger oder stillend oder beabsichtigt, während der Studie oder innerhalb von 5 Monaten nach der letzten Dosis des Studienmedikaments schwanger zu werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RO7234292 Q8W
RO4234292 wird alle 8 Wochen intrathekal verabreicht.
Arzneimittel: RO7234292
Intrathekale Injektion
Andere Namen:
  • Tominersen
Experimental: RO7234292 Q16W
RO7234292 wird alle 16 Wochen intrathekal verabreicht. Die Teilnehmer in diesem Arm erhalten außerdem alle zwei Wochen ein Placebo, um die Blindheit zu erhalten.
Arzneimittel: RO7234292
Intrathekale Injektion
Andere Namen:
  • Tominersen
Arzneimittel: Placebo
Intrathekale Injektion
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo wird alle 8 Wochen durch IT-Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Intrathekale Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Score-Z-Scores der Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 21 für ODC und 69 für NDC
cUHDRS umfasst die Gesamtfunktionskapazität (Bereich 0–13; ein höherer Wert bedeutet eine bessere Funktion), den Gesamtmotorwert (Bereich 0–124; ein höherer Wert bedeutet einen schlechteren motorischen Schweregrad) und den Symboldigit-Modalitätstest (Bereich 0–110). gepaarte Zahlen-Symbole in 90 Sekunden; höhere Punktzahl bedeutet bessere kognitive Leistung) und Stroop Word Reading (Bereich, 0-kein Maximalwert, farbige Wörter in 45 Sekunden richtig lesen; höhere Punktzahl bedeutet bessere kognitive Leistung). Für jeden Test wird ein Z-Score berechnet, der allein zur Beschreibung der Beziehung zwischen dem Testergebnis einer Person und dem Mittelwert einer Zielpopulation verwendet werden kann. Ein Z-Score von 0 ist der Mittelwert und ±1 ist 1 Standardabweichung vom Mittelwert. Für cUHDRS werden die Z-Scores jedes Tests summiert, wobei ein höherer cUHDRS-Score besser ist (Score von -3,06 – kein Maximalwert) und eine Änderung von ≥1,2 eine bedeutende Verschlechterung darstellt, die nachweislich den Funktionsabfall verfolgt.
Woche 21 für ODC und 69 für NDC
Änderung des TFC-Scores (Total Functional Capacity) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 21 für ODC und 69 für NDC
Die TFC-Werte (Total Functional Capacity) werden in den Wochen 21 und 69 angegeben. Der Gesamtwert der funktionellen Kapazität reicht von 0 bis 13, wobei ein höherer Wert eine bessere Funktionsfähigkeit bedeutet.
Woche 21 für ODC und 69 für NDC

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des gesamten motorischen Scores (TMS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 21 für ODC und 69 für NDC
Der TMS-Score ist die Summe der einzelnen motorischen Bewertungen, die sich aus der Durchführung der 31 Punkte umfassenden motorischen Beurteilung ergeben. Der Wert reicht von 0 bis 124, wobei ein höherer Wert eine stärkere Beeinträchtigung bedeutet.
Woche 21 für ODC und 69 für NDC
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Mittelwerten der kleinsten Quadrate des Symbol Digit Modalities Test (SDMT).
Zeitfenster: Wochen 21 für ODC und 69 NDC

Symbol-Ziffer-Modalitätstest – Der SDMT-Test misst die Anzahl der korrekt gepaarten Elemente, maximal 110 korrekte Paare in 90 Sekunden, wobei korrekt gepaarte Elemente eine geringere Beeinträchtigung bedeuten.

Die Unterschiede in der LS-Mittelwertänderung (+/-SE) gegenüber dem SDMT-Ausgangswert zwischen den aktiven Gruppen im Vergleich zur Placebogruppe in den Wochen 21 und 69 wurden berichtet. Eine negative Veränderung des SDMT gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein Fortschreiten der Krankheit hin.

Die kleinsten quadratischen Mittelwerte der Testergebnisse für die Symbolziffernmodalität sind unten angegeben.

Der Mindestbereich für die SDMT-Skala ist 0, was den höchsten Schweregrad anzeigt. Eine Höchstzahl ist nicht möglich, da es sich um eine zeitbasierte Aufgabe handelt, die auf der Anzahl richtiger Antworten innerhalb eines festgelegten Zeitrahmens basiert. Es gibt keine validierten SDMT-Score-Schwellenwerte, die den Schweregrad der Huntington-Symptome angeben.
Wochen 21 für ODC und 69 NDC
Änderung der kleinsten Quadratmittelwerte der Stroop Word Reading (SWR)-Testergebnisse gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 21 für ODC und 69 für NDC

Beim Stroop Word Reading-SWR wird die Anzahl der korrekt gelesenen Wörter und Farben gezählt, wobei ein höherer Wert auf bessere kognitive Leistungswerte hinweist. Für SWR gibt es keine Obergrenze, da es sich um eine zeitbasierte Aufgabe handelt. Die untere (schlechteste) Grenze liegt jedoch bei 0; Eine höhere Punktzahl ist besser, was einen geringeren Schweregrad bedeutet.

Über die Unterschiede in der mittleren LS-Änderung (+/-SE) gegenüber dem SWR-Ausgangswert zwischen den aktiven Gruppen im Vergleich zur Placebogruppe in den Wochen 21 und 69 wurde berichtet. Eine negative Veränderung des SWR gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein Fortschreiten der Krankheit hin.

Die kleinsten quadratischen Mittelwerte der Stroop Word Reading (SWR)-Testergebnisse sind unten aufgeführt.
Woche 21 für ODC und 69 für NDC
Änderung der kleinsten quadratischen Mittelwerte der CGI-S-Scores (Clinical Global Impression, Severity Scale) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 69 nur für NDC

Der CGI-S ist ein Einzelpunktmaß für den aktuellen globalen Schweregrad und wird vom Arzt bei bestimmten Klinikbesuchen ausgefüllt. Der CGI-S wird anhand einer 11-stufigen numerischen Bewertungsskala (NRS) bewertet, wobei höhere Werte auf einen größeren Schweregrad hinweisen. Es wurden nur Daten von NDC-Teilnehmern gemeldet, alle anderen Daten waren nicht verfügbar.

CGI-S) Die Werte reichen von 0 (überhaupt nicht schwerwiegend) bis 10 (extrem schwerwiegend); Eine niedrigere Punktzahl ist besser, was einen geringeren Schweregrad bedeutet.
Woche 69 nur für NDC
Prozentsatz der Patienten mit einer Abnahme des TFC-Scores (Total Functional Capacity) gegenüber dem Ausgangswert um >=1 Punkt
Zeitfenster: Woche 69 nur für NDC

Es sind nur NDC-Teilnehmerdaten verfügbar und werden gemeldet. Der Gesamtwert der funktionellen Kapazität (TFC) reicht von 0 bis 13, wobei ein höherer Wert eine bessere Funktionsfähigkeit bedeutet.

Bei dieser Ergebnismessung wurden Teilnehmer berücksichtigt, deren Punktzahl um 1 oder mehr Punkte unter dem Baseline-TFC-Gesamtscore lag. Der Prozentsatz dieser Teilnehmer mit einer solchen Änderung wurde berechnet.
Woche 69 nur für NDC
Prozentsatz der Patienten mit einem Rückgang gegenüber dem Ausgangswert von >=1,2 Punkten auf der zusammengesetzten einheitlichen Bewertungsskala für die Huntington-Krankheit – cUHDRS-Score
Zeitfenster: Woche 69 nur für NDC

Es sind nur NDC-Teilnehmerdaten verfügbar und werden gemeldet. Das cUHDRS setzt sich aus den Summenwerten der Subskalen, Bewertungsbereiche und Schweregrade zusammen, die in der Ergebnismaßbeschreibung 1 (siehe oben) aufgeführt sind.

Bei dieser Ergebnismessung wurden Teilnehmer mit einem Punkterückgang von 1,2 oder mehr im Vergleich zur Baseline Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS-Gesamtpunktzahl) berücksichtigt. Der Prozentsatz dieser Teilnehmer mit einer solchen Änderung wurde berechnet.

Der niedrigste (schlechteste) mögliche Wert für cUHDRS beträgt -3,06, es gibt jedoch keine Obergrenze, da es sich um SWR handelt. Eine höhere Punktzahl ist besser, was einen geringeren Schweregrad bedeutet.
Woche 69 nur für NDC
Prozentsatz der Patienten mit einem unveränderten oder verbesserten Wert für den Clinical Global Impression, Change Scale Score
Zeitfenster: Nur Wochen 53 und 69 NDC

Die Clinical Global Impression, Change – CGI-C-Skala ist ein Einzelpunktmaß für die Veränderung der globalen Statusskala. Die Gesamtwerte werden summiert und gemeldet. Das CGI-C verfügt über 7 Antwortmöglichkeiten: „sehr viel schlechter“, „viel schlechter“, „minimal schlechter“, „keine Veränderung“, „minimal verbessert“, „viel verbessert“ und „sehr stark verbessert“. Die gesammelten „Ja“- und „Nein“-Antworten und die Gesamtpunktzahl werden unten summiert und gemeldet. Hier wird der Prozentsatz der Teilnehmer berechnet und gemeldet, deren Ergebnisse gegenüber den Baseline-CGI-C-Ergebnissen unverändert oder verbessert sind.

Die CGI-C-Gesamtwerte reichen von 1 (sehr stark verbessert) bis 7 (sehr viel schlechter); Eine niedrigere Punktzahl ist besser, was einen geringeren Schweregrad bedeutet. Es waren nur Daten von NDC Arms verfügbar. Minimal- und Maximalwerte sind 1 bzw. 7.
Nur Wochen 53 und 69 NDC
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 117 Wochen (29 Monate)
Bis zu 117 Wochen (29 Monate)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der kognitiven Beurteilung in Montreal (MoCA)
Zeitfenster: Bis Woche 21 für ODC, bis Woche 69 für NDC
Die Daten der ODC-Woche 21 und der NDC-Woche 69 waren meldepflichtig. Die MOCA-Gesamtpunktzahlen werden gemeldet. Beim MoCA handelt es sich um eine vom Patienten durchgeführte Beurteilung zur Erkennung kognitiver Beeinträchtigungen. Es enthält eine Reihe grundlegender Beurteilungen, einschließlich Aufmerksamkeits- und visuell-räumlicher Aufgaben. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 30, wobei niedrigere Werte auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen.
Bis Woche 21 für ODC, bis Woche 69 für NDC
Prozentsatz der Teilnehmer mit Selbstmordgedanken oder Selbstmordverhalten, bewertet anhand des C-SSRS-Scores (Columbia-Suicide Severity Rating Scale).
Zeitfenster: Für ODC im 13. Monat, für NDC in Woche 101
SI-Selbstmörderideal. Für ODC werden nur behandlungsbedingte suizidbedingte Ereignisse auf der Grundlage der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) gemeldet. Es werden vier Konstrukte gemessen: Schweregrad der Ideenfindung, Intensität der Ideenfindung, Verhalten und Letalität tatsächlicher Selbstmordversuche. Für 10 Kategorien werden binäre (Ja/Nein)-Daten erfasst und auf den Kategorien basierende zusammengesetzte Endpunkte werden im Laufe der Zeit verfolgt, um die Patientensicherheit zu überwachen (Posner et al. 2011). Es entspricht dem Columbia-Klassifizierungsalgorithmus für die Suizidbeurteilung und erfüllt die Kriterien, die im Leitlinienentwurf der US-amerikanischen FDA für die Beurteilung der Suizidalität in klinischen Studien (FDA 2012) aufgeführt sind. Die höheren Werte weisen auf einen höheren Schweregrad hin
Für ODC im 13. Monat, für NDC in Woche 101
Konzentration von RO7234292 im Plasma
Zeitfenster: Woche 21 für ODC und Woche 69 für NDC
Konzentration von Tominersen im Plasma angegeben
Woche 21 für ODC und Woche 69 für NDC
Tiefstkonzentration von RO7234292 in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Woche 21 für ODC und Woche 69 für NDC
Tominersen-Konzentrationen in der Liquor cerebrospinalis
Woche 21 für ODC und Woche 69 für NDC
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADAs).
Zeitfenster: Woche 21 für ODC und Woche 69 für NDC
Es werden Daten zu den Wochen 21 und 69 für Kohorten mit altem Design und neuem Design gemeldet. Alle anderen Zeitpunkte waren nicht auswertbar und nicht aussagekräftig.
Woche 21 für ODC und Woche 69 für NDC
Titer und Antikörper-Subtyp, bestimmt, wenn ADAs identifiziert werden
Zeitfenster: Woche 21 für ODC und Woche 69 für NDC
Titer und Antikörper-Subtyp wurden nicht analysiert und es liegen keine zu meldenden Daten vor, da die Teilnehmer die Studie abgebrochen haben
Woche 21 für ODC und Woche 69 für NDC
Änderung des CSF-mHTT-Proteinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 101
Die Daten müssen innerhalb von 12 Monaten nach der primären Fertigstellung gemeldet werden.
Grundlinie, Woche 101
Veränderung des gesamten und regionalen Gehirnvolumens gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch strukturelle Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Woche 13 für ODC

Daten werden nur für ODC Arms gemeldet. Analyse der prozentualen Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im volumetrischen MRT/BSI nach 3 Monaten berichtet. Die Analyse wurde mithilfe einer Kovarianzanalyse mit Kovariaten von CAP, CAG, Alter bei Studienbeginn und Behandlung durchgeführt.

Analyse der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in: Schwanzvolumen (ml)
Woche 13 für ODC
Änderung des Proteingehalts der neurofilamenten leichten Kette (NFL) im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 21 für ODC, Woche 21 und 69 für NDC
Woche 21 für ODC, Woche 21 und 69 für NDC

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. März 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. März 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. November 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN40423
  • GENERATION HD1 (Andere Kennung: Hoffmann-La Roche)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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