Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus intratekaalisesti annetun RO7234292:n (RG6042) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ilmeinen Huntingtonin tauti

keskiviikko 28. helmikuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen III kliininen tutkimus intratekaalisesti annetun RO7234292:n (RG6042) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on ilmeinen Huntingtonin tauti

Tässä tutkimuksessa arvioidaan RO7234292:n (RG6042) tehoa, turvallisuutta ja biomarkkerivaikutuksia lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on ilmeinen Huntingtonin tauti (HD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

899

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • LUMC
  • Argentiina
      • Caba, Argentiina, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentiina, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentiina, C1284AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
  • Chile
      • Santiago, Chile, 9120000
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM); CETRAM
  • Espanja
      • Badajoz, Espanja, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Espanja, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Espanja, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Espanja, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Espanja, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche; UOC Clinica Neurologica
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16132
        • Irccs A.O.U.San Martino Ist; Dinogmi
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo, Puglia, Italia, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia
        • A.O.U. Careggi; Diaprtimento Scienze Neurologiche e Psichiatriche
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
      • Salzburg, Itävalta, 5020
        • Christian-Doppler-Klinik - Universitätsklinikum; Universitätskliniik für Neurologie
  • Japani
      • Mie, Japani, 511-0061
        • Kuwana City Medical Center
      • Niigata, Japani, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Okayama, Japani, 700-8558
        • Okayama University Graduate School of Medicine, Densitry and Pharmaceutical Sciences.
      • Osaka, Japani, 558-8558
        • Osaka General Medical Center
      • Tokyo, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3S 1N2
        • True North Clinical Research-Halifax
    • Ontario
      • North York, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Puola, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Puola, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Ranska
      • Angers Cedex 9, Ranska, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, Ranska
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, Ranska, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Paris, Ranska, 75651
        • Hôpital Pitié Salpêtrère; Département de Génétique et Cytogénétique
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Saksa
      • Aachen, Saksa, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Saksa, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Saksa, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Saksa, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Münster, Saksa, 48149
        • George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark Münster
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4031
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Sveitsi, 3073
        • Neurozentrum Siloah
  • Tanska
      • Aarhus N, Tanska, 8200
        • Aarhus Universitetshospital; Neurologisk Afdeling F, Neurogenetisk Afsnit
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Auckland DHB - Neurlogy Department; Neurology Department
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Wellington, Uusi Seelanti, 6021
        • Wellington Hospital; Department of Neurology
  • Venäjän federaatio
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Venäjän federaatio, 660037
        • FSBHI Siberian Clinical Center of the Federal Medical and Biological Agency
    • Moskovskaja Oblast
      • Moskva, Moskovskaja Oblast, Venäjän federaatio, 125367
        • Research Center of Neurology; Neurology Department #5
    • Tatarstan
      • Kazan, Tatarstan, Venäjän federaatio, 420061
        • ?linical hospital at Kazan station, Republican Center for Movement Disorders and Botulinum Therapy
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta, AB25 2ZD
        • Aberdeen Royal Infirmary; Medical Genectics
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital Glasgow
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
      • Southhampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton Nhs Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037-1337
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Yhdysvallat, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Yhdysvallat, 98034
        • Evergreen Health Care Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

25 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ilmeinen HD-diagnoosi, joka määritellään DCL-pisteeksi 4
  • Itsenäisyysasteikon (IS) pisteet >= 70
  • Geneettisesti varmistettu sairaus suoralla DNA-testillä CAP-pistemäärällä >400
  • Kliininen arviointi sen varmistamiseksi, että yksilöllä on ehjä toiminnallinen riippumattomuus lähtötilanteessa itsehoidon ja päivittäisen elämän perustoimintojen (ADL) ylläpitämiseksi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa vakava sairaus tai kliinisesti merkittävä laboratorio- tai elintoimintojen poikkeavuus tai klaustrofobia seulonnassa, joka tutkijan arvion mukaan estää potilaan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
  • raskaana tai imetät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 5 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RO7234292 Q8W
RO4234292 annetaan intratekaalisesti 8 viikon välein.
Lääke: RO7234292
Intratekaalinen injektio
Muut nimet:
  • Tominersen
Kokeellinen: RO7234292 Q16W
RO7234292 annetaan intratekaalisesti 16 viikon välein. Tämän haaran osallistujat saavat myös lumelääkettä toisinaan viikkoina sokeiden pitämiseksi.
Lääke: RO7234292
Intratekaalinen injektio
Muut nimet:
  • Tominersen
Lääke: Plasebo
Intratekaalinen injektio
Placebo Comparator: Plasebo
Plaseboa annetaan 8 viikon välein IT-injektiona.
Lääke: Plasebo
Intratekaalinen injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta yhdistetyssä Huntingtonin taudin luokitusasteikossa (cUHDRS) Score-Z Score
Aikaikkuna: Viikkoja 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle
cUHDRS sisältää Total Functional Capacityn (alue, 0-13; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintaa), Total Motor Score -arvoa (alue, 0-124; korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa moottorin vakavuutta), Symbol Digit Modality Test (alue, 0-110, oikein) parilliset numerot-symbolit 90 sekunnissa; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista suorituskykyä) ja Stroop Word Reading (alue, 0-ei maksimiarvoa, oikein luetut värisanat 45 sekunnissa; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista suorituskykyä). Jokaiselle testille lasketaan z-pisteet, joita voidaan käyttää yksinään kuvaamaan yksilön testipisteiden ja kohdepopulaation keskimääräisen pistemäärän välistä suhdetta. Z-pistemäärä 0 on keskiarvo ja ±1 on 1 standardipoikkeama keskiarvosta. cUHDRS:n osalta kunkin testin z-pisteet lasketaan yhteen, jolloin korkeampi cUHDRS-pistemäärä on parempi (pistemäärä -3,06 - ei maksimiarvoa) ja muutos ≥1,2 on merkittävä huononeminen, jonka osoitetaan seuraavan toiminnallista heikkenemistä.
Viikkoja 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle
Kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) pistemäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikkoja 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle
TFC (Total Functional Capacity) -pisteet raportoidaan viikoilla 21 ja 69. Toiminnallisen kapasiteetin kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–13, ja korkeampi pistemäärä edustaa parempaa toimintaa.
Viikkoja 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta moottorin kokonaispistemäärässä (TMS)
Aikaikkuna: Viikkoja 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle
TMS-pisteet ovat yksittäisten motoristen arvioiden summa, jotka on saatu 31 kohdan motorisen arvioinnin hallinnoinnista. Pistemäärä vaihtelee välillä 0–124, ja korkeampi pistemäärä edustaa vakavampaa vajaatoimintaa.
Viikkoja 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle
Muutos lähtötasosta symbolinumeroiden modaliteettitestissä (SDMT) pisteiden pienimmän neliösumman keskiarvot
Aikaikkuna: Viikot 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle

Symbolinumeroiden modaliteettitesti -SDMT-testi mittaa oikein pariksi liitettyjen kohteiden lukumäärän, enintään 110 oikeaa paria 90 sekunnissa, oikeammin paritetut kohteet edustavat vähemmän heikentymistä.

LS-keskiarvon (+/-SE) muutoksen erot SDMT-pisteiden lähtötasosta aktiivisten ryhmien välillä lumelääkeryhmään verrattuna raportoitiin viikoilla 21 ja 69. Negatiivinen muutos lähtötasosta SDMT:ssä viittaa taudin etenemiseen.

Symbolinumeroiden modaliteettitestipisteiden pienimmän neliösumman keskiarvot on raportoitu alla.

SDMT-asteikon vähimmäisalue on 0, mikä tarkoittaa suurinta vakavuutta. Enimmäismäärä ei ole mahdollista, koska se on aikaperusteinen tehtävä, joka perustuu oikeiden vastausten määrään tietyn aikakehyksen sisällä. Ei ole olemassa vahvistettuja SDMT-pisteiden kynnysarvoja, jotka osoittaisivat HD-oireiden vakavuuden.
Viikot 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle
Muutos lähtötasosta Stroop Word Reading (SWR) -testin pisteiden pienimmän neliösumman keskiarvoissa
Aikaikkuna: Viikkoja 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle

Stroop Word Reading-SWR oikein luettujen sanojen ja värien määrä lasketaan, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempia kognitiivisia suorituskykypisteitä. SWR:lle ei ole ylärajaa, koska se on aikaperusteinen tehtävä. Alaraja (pahin mahdollinen) on kuitenkin 0; korkeampi pistemäärä on parempi, mikä tarkoittaa vähemmän vakavuutta.

LS-keskiarvon (+/-SE) muutoksen erot SWR-pisteiden lähtötasosta aktiivisten ryhmien välillä lumelääkeryhmään verrattuna raportoitiin viikoilla 21 ja 69. SWR:n negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa taudin etenemisen.

Stroop Word Reading (SWR) -testin pisteiden pienimmän neliötason keskiarvot on raportoitu alla.
Viikkoja 21 ODC:lle ja 69 NDC:lle
Muutos perustasosta kliinisen globaalin vaikutelman, vakavuusasteikon (CGI-S) pisteiden pienimmän neliösumman keskiarvoissa
Aikaikkuna: Viikko 69 vain NDC:lle

CGI-S on yhden kohteen nykyisen maailmanlaajuisen vakavuuden mitta, ja kliinikon suorittaa sen tietyillä klinikkakäynneillä. CGI-S arvioidaan käyttämällä 11-pisteistä numeerista arviointiasteikkoa (NRS), jossa korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta. Vain NDC:n osallistujatiedot ilmoitettiin, kaikkia muita tietoja ei ollut saatavilla.

CGI-S) Pisteet vaihtelevat 0:sta (ei ollenkaan vakavasta) 10:een (erittäin vaikea); pienempi pistemäärä on parempi, mikä tarkoittaa vähemmän vakavuutta.
Viikko 69 vain NDC:lle
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden kokonaistoiminnallisen kapasiteetin (TFC) pistemäärä on laskenut lähtötasosta >=1 pisteen
Aikaikkuna: Viikko 69 vain NDC:lle

Vain NDC:n osallistujatiedot ovat saatavilla ja raportoitu. Kokonaistoiminnallinen kapasiteetti-TFC-pisteet vaihtelevat 0–13, ja korkeampi pistemäärä edustaa parempaa toimintaa.

Tässä tulosmittauksessa otettiin huomioon osallistujat, joiden pistemäärä oli laskenut vähintään yhden pisteen TFC-kokonaispistemäärästä. Näiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli tällainen muutos, laskettiin.
Viikko 69 vain NDC:lle
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden lähtötasosta on laskenut >=1,2 pistettä Huntingtonin taudin yhdistetyn luokitusasteikon cUHDRS-pisteessä
Aikaikkuna: Viikko 69 vain NDC:lle

Vain NDC:n osallistujatiedot ovat saatavilla ja raportoitu. cUHDRS koostuu tulosmittauksen kuvauksessa 1 (katso yllä) mainittujen ala-asteikkojen, pistemääräalueiden ja vakavuusasteiden summapisteistä.

Tässä tulosmittauksessa otettiin huomioon osallistujat, joiden pistemäärä oli 1,2 tai korkeampi kuin Huntingtonin taudin yhdistetyn luokitusasteikko (Baseline Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale-cUHDRS-kokonaispisteet). Näiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli tällainen muutos, laskettiin.

cUHDRS:n pienin (huonoin) pistemäärä on -3,06, mutta ei ylärajaa, koska siihen liittyy SWR; korkeampi pistemäärä on parempi, mikä tarkoittaa vähemmän vakavuutta.
Viikko 69 vain NDC:lle
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden kliinisen yleisvaikutelman pistemäärä pysyi muuttumattomana tai parantunut, muutosasteikon pistemäärä
Aikaikkuna: Vain viikot 53 ja 69 NDC

Kliininen maailmanlaajuinen vaikutelma, muutos - CGI-C -asteikko on yhden kohteen muutos globaalissa tila-asteikossa, ja kokonaispisteet lasketaan yhteen ja raportoidaan. CGI-C:ssä on 7 vastausvaihtoehtoa: "erittäin huonompi", "paljon huonompi", "minimillisesti huonompi", "ei muutosta", "minimillisesti parannettu", "paljon parannettu" ja "erittäin parantunut". "Kyllä", "ei"-vastaukset ja kokonaispisteet lasketaan yhteen ja raportoidaan alla. Prosenttiosuus osallistujista, jotka ovat saaneet ennallaan tai parantuneet pisteet perustason CGI-C-pisteistä, lasketaan ja raportoidaan tässä.

CGI-C-pisteiden kokonaismäärä vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi); pienempi pistemäärä on parempi, mikä tarkoittaa vähemmän vakavuutta. Vain NDC Arms -tiedot olivat saatavilla. Minimi- ja maksimiarvot ovat 1 ja 7.
Vain viikot 53 ja 69 NDC
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 117 viikkoa (29 kuukautta)
Jopa 117 viikkoa (29 kuukautta)
Muutos perustasosta Montrealin kognitiivisessa arvioinnissa (MoCA)
Aikaikkuna: Viikko 21 asti ODC:lle, viikko 69 asti NDC:lle
ODC-viikon 21 ja NDC-viikon 69 tiedot olivat raportoitavissa. MOCA-pisteet raportoidaan. MoCA on potilaan suorittama arviointi, jota käytetään kognitiivisten heikentymien havaitsemiseen. Se sisältää sarjan perusarviointeja, mukaan lukien huomio- ja visuaalisia tehtäviä. Kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-30, jossa pienemmät pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
Viikko 21 asti ODC:lle, viikko 69 asti NDC:lle
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on itsemurha-ajatuksia tai -käyttäytymistä, Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -pistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: ODC:lle 13. kuukaudella, NDC:lle viikolla 101
SI-itsemurhaidealaatio. ODC:n osalta raportoidaan vain hoitoon liittyvät itsemurhatapahtumat, jotka perustuvat Columbia-Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) -luokitusasteikkoon. Mitataan neljää rakennetta: ajatusten vakavuus, ajatuksen intensiteetti, käyttäytyminen ja todellisten itsemurhayritysten kuolleisuus. Binaaridataa (kyllä/ei) kerätään 10 kategoriasta, ja luokkiin perustuvia yhdistettyjä päätepisteitä seurataan ajan mittaan potilasturvallisuuden seuraamiseksi (Posner et al. 2011). Se vastaa Columbia-Classification Algorithm for Suicide Assessment -algoritmia ja täyttää kriteerit, jotka on lueteltu Yhdysvaltain FDA:n ohjeluonnoksessa itsemurhien arvioimiseksi kliinisissä tutkimuksissa (FDA 2012). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vakavuutta
ODC:lle 13. kuukaudella, NDC:lle viikolla 101
RO7234292:n pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Viikko 21 ODC:lle ja viikko 69 NDC:lle
Tominersenin pitoisuus plasmassa on raportoitu
Viikko 21 ODC:lle ja viikko 69 NDC:lle
RO7234292:n pohjapitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Viikko 21 ODC:lle ja viikko 69 NDC:lle
Tominersenin pitoisuudet aivo-selkäydinnesteessä
Viikko 21 ODC:lle ja viikko 69 NDC:lle
Lääkevasta-aineiden (ADA:t) ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Viikko 21 ODC:lle ja viikko 69 NDC:lle
Tiedot viikoilta 21 ja 69 vanhan suunnittelun ja uuden suunnittelun kohorttien osalta raportoidaan vastaavasti. Kaikki muut ajankohdat eivät olleet arvioitavissa eivätkä merkityksellisiä.
Viikko 21 ODC:lle ja viikko 69 NDC:lle
Tiitteri ja vasta-aineen alatyyppi, määritetty, onko ADA:t tunnistettu
Aikaikkuna: Viikko 21 ODC:lle ja viikko 69 NDC:lle
Tiitteriä ja vasta-ainealatyyppiä ei analysoitu, eikä raportoitavia tietoja ole osallistujien keskeyttämisen vuoksi
Viikko 21 ODC:lle ja viikko 69 NDC:lle
Muutos lähtötasosta CSF:n mHTT-proteiinitasossa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 101
Tiedot on raportoitava 12 kuukauden kuluessa ensisijaisesta valmistumisesta.
Perustaso, viikko 101
Muutos perustasosta koko ja alueellisessa aivojen tilavuudessa, kuten rakenteellisen magneettikuvauksen (MRI) määrittää
Aikaikkuna: Viikko 13 ODC:lle

Tiedot raportoidaan vain ODC Armsista. Raportoitu prosentuaalisen muutoksen analyysi lähtötasosta volumetrisessa MRI:ssä / BSI:ssä 3 kuukauden kohdalla. Analyysi suoritettiin käyttämällä kovarianssianalyysiä CAP:n, CAG:n, lähtötilanteen ja hoidon kovariaattien kanssa.

Lähtötilanteen muutoksen analyysi: Caudate-tilavuus (ml)
Viikko 13 ODC:lle
Muutos lähtötasosta CSF:n neurofilamentin kevytketjun (NfL) proteiinitasossa
Aikaikkuna: Viikko 21 ODC:lle, viikot 21 ja 69 NDC:lle
Viikko 21 ODC:lle, viikot 21 ja 69 NDC:lle

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 23. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 30. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 3. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BN40423
  • GENERATION HD1 (Muu tunniste: Hoffmann-La Roche)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RO7234292

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa