Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança de RO7234292 (RG6042) administrado por via intratecal em participantes com doença de Huntington manifesta

28 de fevereiro de 2024 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo clínico randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, de fase III para avaliar a eficácia e a segurança de RO7234292 (RG6042) administrado por via intratecal em pacientes com doença de Huntington manifesta

Este estudo avaliará a eficácia, segurança e efeitos biomarcadores de RO7234292 (RG6042) em comparação com placebo em participantes com doença de Huntington (HD) manifesta.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

899

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
      • Lübeck, Alemanha, 23538
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
      • Münster, Alemanha, 48149
        • George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark Münster
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1221ADC
        • Hospital Ramos Mejía
      • Capital Federal, Argentina, C1192AAX
        • INEBA
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
        • University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3S 1N2
        • True North Clinical Research-Halifax
    • Ontario
      • North York, Ontario, Canadá, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C2
        • Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
  • Chile
      • Santiago, Chile, 9120000
        • Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM); CETRAM
  • Dinamarca
      • Aarhus N, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital; Neurologisk Afdeling F, Neurogenetisk Afsnit
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
  • Espanha
      • Badajoz, Espanha, 06080
        • Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Hospital Clinic Servicio de Neurologia
      • Burgos, Espanha, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
      • Madrid, Espanha, 28040
        • Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
      • Sevilla, Espanha, 41009
        • Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanha, 48903
        • Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Uab Medicine
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
        • University of California San Diego
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Univ Medical Center
      • Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
        • SC3 Research Group, Inc
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical System
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University; Research Division, Psychiatry
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Dent Neurological Institute
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032-3725
        • Columbia University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
        • Evergreen Health Care Center
  • Federação Russa
    • Krasnojarsk
      • Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Federação Russa, 660037
        • FSBHI Siberian Clinical Center of the Federal Medical and Biological Agency
    • Moskovskaja Oblast
      • Moskva, Moskovskaja Oblast, Federação Russa, 125367
        • Research Center of Neurology; Neurology Department #5
    • Tatarstan
      • Kazan, Tatarstan, Federação Russa, 420061
        • ?linical hospital at Kazan station, Republican Center for Movement Disorders and Botulinum Therapy
  • França
      • Angers Cedex 9, França, 49933
        • CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
      • Creteil, França, 94010
        • Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
      • Lille, França
        • Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
      • Marseille, França, 13005
        • CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
      • Montpellier, França, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
      • Paris, França, 75651
        • Hôpital Pitié Salpêtrère; Département de Génétique et Cytogénétique
      • Toulouse, França, 31059
        • CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
  • Holanda
      • Groningen, Holanda, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • LUMC
  • Itália
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40139
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche; UOC Clinica Neurologica
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Itália, 16132
        • Irccs A.O.U.San Martino Ist; Dinogmi
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
    • Puglia
      • San Giovanni Rotondo, Puglia, Itália, 71013
        • IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itália
        • A.O.U. Careggi; Diaprtimento Scienze Neurologiche e Psichiatriche
  • Japão
      • Mie, Japão, 511-0061
        • Kuwana City Medical Center
      • Niigata, Japão, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Okayama, Japão, 700-8558
        • Okayama University Graduate School of Medicine, Densitry and Pharmaceutical Sciences.
      • Osaka, Japão, 558-8558
        • Osaka General Medical Center
      • Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Auckland DHB - Neurlogy Department; Neurology Department
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Wellington, Nova Zelândia, 6021
        • Wellington Hospital; Department of Neurology
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-462
        • Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
      • Krakow, Polônia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
      • Warszawa, Polônia, 02-957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Reino Unido
      • Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZD
        • Aberdeen Royal Infirmary; Medical Genectics
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0SP
        • Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital Glasgow
      • Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
      • Southhampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton Nhs Foundation Trust
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4031
        • Universitätsspital Basel; Neurologie
      • Gümligen, Suíça, 3073
        • Neurozentrum Siloah
  • Áustria
      • Innsbruck, Áustria, 6020
        • Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
      • Salzburg, Áustria, 5020
        • Christian-Doppler-Klinik - Universitätsklinikum; Universitätskliniik für Neurologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

25 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de HD manifesto, definido como uma pontuação DCL de 4
  • Pontuação da Escala de Independência (IS) >= 70
  • Doença geneticamente confirmada por teste direto de DNA com pontuação CAP >400
  • Avaliação clínica para garantir que o indivíduo tenha independência funcional intacta no início do estudo para manter o autocuidado e as atividades básicas da vida diária (AVDs).

Critério de exclusão:

  • Qualquer condição médica séria ou laboratorial clinicamente significativa, ou anormalidade de sinal vital ou claustrofobia na triagem que, no julgamento do investigador, impeça a participação segura do paciente e a conclusão do estudo
  • Grávida ou amamentando, ou com intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 5 meses após a dose final do medicamento do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RO7234292 Q8W
RO4234292 é administrado por via intratecal a cada 8 semanas.
Medicamento: RO7234292
Injeção intratecal
Outros nomes:
  • Tominersen
Experimental: RO7234292 Q16W
RO7234292 é administrado por via intratecal a cada 16 semanas. Os participantes neste braço também receberão placebo em semanas alternadas para manter os cegos.
Medicamento: RO7234292
Injeção intratecal
Outros nomes:
  • Tominersen
Medicamento: Placebo
Injeção intratecal
Comparador de Placebo: Placebo
O placebo será administrado a cada 8 semanas por injeção IT.
Medicamento: Placebo
Injeção intratecal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação-Z da escala composta unificada de classificação da doença de Huntington (cUHDRS)
Prazo: Semanas 21 para ODC e 69 para NDC
cUHDRS inclui a Capacidade Funcional Total (faixa de 0 a 13; pontuação mais alta significa melhor funcionamento), Pontuação Motora Total (faixa de 0 a 124; pontuação mais alta significa pior gravidade motora), Teste de Modalidade de Dígitos de Símbolos (faixa de 0 a 110, corretamente números-símbolos emparelhados em 90 segundos; pontuação mais alta significa melhor desempenho cognitivo) e leitura de palavras Stroop (intervalo, 0-sem valor máximo, leitura correta de palavras coloridas em 45 segundos; pontuação mais alta significa melhor desempenho cognitivo). É calculado um escore z para cada teste, que por si só pode ser usado para descrever a relação entre o escore do teste de um indivíduo e o escore médio de uma população-alvo. Um escore z de 0 é a média e ±1 é 1 desvio padrão da média. Para cUHDRS, os escores z de cada teste são somados, sendo que um escore cUHDRS mais alto é melhor (pontuação de -3,06-sem valor máximo) e uma mudança de ≥1,2 é uma piora significativa, demonstrada para acompanhar o declínio funcional.
Semanas 21 para ODC e 69 para NDC
Mudança da linha de base na pontuação da capacidade funcional total (TFC)
Prazo: Semanas 21 para ODC e 69 para NDC
As pontuações da capacidade funcional total (TFC) são relatadas nas semanas 21 e 69. A pontuação total da capacidade funcional varia de 0 a 13, sendo que uma pontuação mais alta representa melhor funcionamento.
Semanas 21 para ODC e 69 para NDC

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na pontuação motora total (TMS)
Prazo: Semanas 21 para ODC e 69 para NDC
A pontuação TMS é a soma das classificações motoras individuais obtidas na administração da avaliação motora de 31 itens. A pontuação varia de 0 a 124, sendo que uma pontuação mais alta representa um comprometimento mais grave.
Semanas 21 para ODC e 69 para NDC
Mudança da linha de base nos valores médios dos mínimos quadrados das pontuações do teste de modalidades de dígitos de símbolo (SDMT)
Prazo: Semanas 21 para ODC e 69 NDC

Teste de modalidade de dígitos de símbolos - O teste SDMT mede o número de itens pareados corretamente no máximo de 110 pares corretos em 90 segundos, itens pareados mais corretamente representando menos comprometimento.

As diferenças na alteração da média LS (+/-SE) da pontuação inicial do SDMT entre os grupos ativos em comparação com o grupo placebo nas semanas 21 e 69 foram relatadas. Uma alteração negativa em relação ao valor basal no SDMT indica progressão da doença.

Os valores da média dos mínimos quadrados das pontuações dos testes da modalidade de dígitos simbólicos são relatados abaixo.

O intervalo mínimo para a escala SDMT é 0, indicando maior gravidade. Um número máximo não é possível, pois é uma tarefa baseada no tempo, baseada no número de respostas corretas dentro de um período de tempo definido. Não existem limites de pontuação SDMT validados para indicar o nível de gravidade dos sintomas de DH.
Semanas 21 para ODC e 69 NDC
Mudança da linha de base nos valores médios dos mínimos quadrados das pontuações dos testes Stroop Word Reading (SWR)
Prazo: Semanas 21 para ODC e 69 para NDC

O número Stroop Word Reading-SWR de palavras e cores lidas corretamente é contado, com uma pontuação mais alta indicando melhores pontuações de desempenho cognitivo. Não há limite máximo para SWR, pois é uma tarefa baseada no tempo. O limite inferior (pior possível), entretanto, é 0; pontuação mais alta é melhor, significando menos gravidade.

As diferenças na alteração média do LS (+/-SE) em relação à pontuação basal da SWR entre os grupos ativos em comparação com o grupo placebo nas semanas 21 e 69 foram relatadas. Uma alteração negativa da linha de base no SWR indica progressão da doença.

Os valores da média mínima quadrada das pontuações dos testes Stroop Word Reading (SWR) são relatados abaixo.
Semanas 21 para ODC e 69 para NDC
Mudança da linha de base na impressão clínica global, valores médios dos mínimos quadrados das pontuações da escala de gravidade (CGI-S)
Prazo: Semana 69 apenas para NDC

O CGI-S é uma medida de item único da gravidade global atual e é preenchido pelo médico em visitas clínicas específicas. O CGI-S é avaliado por meio de uma escala de classificação numérica (NRS) de 11 pontos, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade. Apenas os dados dos participantes do NDC foram relatados, todos os outros dados não estavam disponíveis.

CGI-S) As pontuações variam de 0 (nada grave) a 10 (extremamente grave); pontuação mais baixa é melhor, significando menos gravidade.
Semana 69 apenas para NDC
Porcentagem de pacientes com uma diminuição da linha de base >=1 ponto na pontuação da capacidade funcional total (TFC)
Prazo: Semana 69 apenas para NDC

Apenas os dados dos participantes do NDC estão disponíveis e relatados. A pontuação da Capacidade Funcional Total-TFC varia de 0 a 13, sendo que uma pontuação mais alta representa melhor funcionamento.

Nesta medida de desfecho, foram considerados os participantes com redução de 1 ou mais pontos na pontuação total do TFC basal. Foi calculado o percentual desses participantes com tal alteração.
Semana 69 apenas para NDC
Porcentagem de pacientes com declínio em relação à linha de base >=1,2 pontos na escala composta unificada de avaliação da doença de Huntington - pontuação cUHDRS
Prazo: Semana 69 apenas para NDC

Apenas os dados dos participantes do NDC estão disponíveis e relatados. O cUHDRS é composto pela soma das pontuações das subescalas, faixas de pontuação e gravidades mencionadas na Descrição da Medida de Resultado 1 (veja acima).

Nesta medida de desfecho, foram considerados os participantes com redução de 1,2 ou mais pontos na pontuação da Baseline Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale - cUHDRS Total Score. Foi calculado o percentual desses participantes com tal alteração.

O valor mais baixo (pior) possível da pontuação cUHDRS é -3,06, mas sem limite superior, pois envolve ROE; pontuação mais alta é melhor, significando menos gravidade.
Semana 69 apenas para NDC
Porcentagem de pacientes com pontuação inalterada ou melhorada na impressão clínica global, pontuação da escala de mudança
Prazo: Somente semanas 53 e 69 NDC

A Escala de Impressão Clínica Global, Mudança - CGI-C é uma medida de item único de mudança na escala de status global e as pontuações totais são somadas e relatadas. O CGI-C possui 7 opções de resposta: “muito pior”, “muito pior”, “minimamente pior”, “sem alteração”, “minimamente melhorada”, “muito melhorada” e “muito melhorada”. As respostas "Sim", "Não" coletadas e as pontuações totais são somadas e relatadas abaixo. A porcentagem de participantes que mantiveram pontuações inalteradas ou melhoradas nas pontuações CGI-C da linha de base é calculada e relatada aqui.

As pontuações totais do CGI-C variam de 1 (muito melhor) a 7 (muito pior); pontuação mais baixa é melhor, significando menos gravidade. Apenas os dados do NDC Arms estavam disponíveis. Os valores mínimo e máximo são 1 e 7, respectivamente.
Somente semanas 53 e 69 NDC
Porcentagem de participantes com eventos adversos
Prazo: Até 117 semanas (29 meses)
Até 117 semanas (29 meses)
Mudança da linha de base na avaliação cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: Até a semana 21 para ODC, até a semana 69 para NDC
Os dados da semana 21 do ODC e da semana 69 do NDC foram reportáveis. As pontuações totais do MOCA são relatadas. O MoCA é uma avaliação preenchida pelo paciente usada para detectar comprometimento cognitivo. Ele contém uma série de avaliações básicas, incluindo atenção e tarefas visuoespaciais. A pontuação total varia de 0 a 30, onde pontuações mais baixas indicam maior comprometimento.
Até a semana 21 para ODC, até a semana 69 para NDC
Porcentagem de participantes com ideação ou comportamento suicida, conforme avaliado pela pontuação da Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Prazo: Para ODC no 13º mês, para NDC na semana 101
Idealização SI-Suicida. Para ODC, apenas são relatados Eventos Emergentes de Tratamento Relacionados ao Suicídio com base na Escala de Avaliação de Gravidade de Suicídio de Columbia (CSSRS). Quatro construtos são medidos: gravidade da ideação, intensidade da ideação, comportamento e letalidade das tentativas reais de suicídio. Dados binários (sim/não) são coletados para 10 categorias, e desfechos compostos baseados nas categorias são acompanhados ao longo do tempo para monitorar a segurança do paciente (Posner et al. 2011). Ele mapeia o Algoritmo de Classificação de Columbia para Avaliação de Suicídio e atende aos critérios listados no projeto de orientação da FDA dos EUA para avaliação de suicídio em ensaios clínicos (FDA 2012). As pontuações mais altas indicam maior gravidade
Para ODC no 13º mês, para NDC na semana 101
Concentração de RO7234292 no Plasma
Prazo: Semana 21 para ODC e Semana 69 para NDC
Concentração de tominersen no plasma relatada
Semana 21 para ODC e Semana 69 para NDC
Concentração mínima de RO7234292 no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: Semana 21 para ODC e Semana 69 para NDC
Concentrações de Tominersen no líquido cefalorraquidiano
Semana 21 para ODC e Semana 69 para NDC
Incidência de anticorpos antidrogas (ADAs).
Prazo: Semana 21 para ODC e Semana 69 para NDC
Os dados nas semanas 21 e 69 para coortes de design antigo e novo design são relatados respectivamente. Todos os outros pontos de tempo não foram avaliáveis ​​e não foram significativos.
Semana 21 para ODC e Semana 69 para NDC
Título e subtipo de anticorpo, determinados se ADAs forem identificados
Prazo: Semana 21 para ODC e Semana 69 para NDC
O título e o subtipo de anticorpo não foram analisados ​​e não há dados para relatar devido à descontinuação dos participantes
Semana 21 para ODC e Semana 69 para NDC
Alteração da linha de base no nível de proteína mHTT do LCR
Prazo: Linha de base, semana 101
Dados a serem relatados dentro de 12 meses após a conclusão do ensino primário.
Linha de base, semana 101
Mudança da linha de base em volumes cerebrais inteiros e regionais, conforme determinado por ressonância magnética estrutural (MRI)
Prazo: Semana 13 para ODC

Dados relatados apenas para armas ODC. Análise da variação percentual da linha de base na ressonância magnética volumétrica/BSI relatada em 3 meses. Análise realizada por meio de análise de covariância com covariáveis ​​de PAC, CAG, idade basal e tratamento incluído.

Análise da alteração da linha de base em: volume caudado (mL)
Semana 13 para ODC
Alteração da linha de base no nível de proteína da cadeia leve do neurofilamento do LCR (NfL)
Prazo: Semana 21 para ODC, Semanas 21 e 69 para NDC
Semana 21 para ODC, Semanas 21 e 69 para NDC

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

24 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

24 de março de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de novembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de novembro de 2018

Primeira postagem (Real)

3 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BN40423
  • GENERATION HD1 (Outro identificador: Hoffmann-La Roche)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em RO7234292

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Moldova

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever