Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de RO7234292 (RG6042) administrado por vía intratecal en participantes con enfermedad de Huntington manifiesta
28 de febrero de 2024 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Estudio clínico de fase III aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de RO7234292 (RG6042) administrado por vía intratecal en pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta
Este estudio evaluará la eficacia, la seguridad y los efectos de los biomarcadores de RO7234292 (RG6042) en comparación con el placebo en participantes con enfermedad de Huntington (HD) manifiesta.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
899
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
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Bochum, Alemania, 44791
- St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
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Bonn, Alemania, 53127
- German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
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Erlangen, Alemania, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
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Lübeck, Alemania, 23538
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene Erkrankungen
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Münster, Alemania, 48149
- George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark Münster
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Ulm, Alemania, 89081
- Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie
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Caba, Argentina, C1221ADC
- Hospital Ramos Mejía
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Capital Federal, Argentina, C1192AAX
- INEBA
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1284AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- WESTMEAD HOSPITAL; Deparment of Neurology
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital; Department of Neurology
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Innsbruck, Austria, 6020
- Uniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer Neurologie
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Salzburg, Austria, 5020
- Christian-Doppler-Klinik - Universitätsklinikum; Universitätskliniik für Neurologie
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
- University of Alberta Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 2B5
- University of British Columbia Hospital; Division of Neurology
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Nova Scotia
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Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3S 1N2
- True North Clinical Research-Halifax
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Ontario
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North York, Ontario, Canadá, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C2
- Centre Hospitalier de l?Université de Montréal (CHUM)
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Santiago, Chile, 9120000
- Centro de Trastornos del Movimiento (CETRAM); CETRAM
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital; Neurologisk Afdeling F, Neurogenetisk Afsnit
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København Ø, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet, Hukommelsesklinikken
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Badajoz, España, 06080
- Hospital Universitario de Badajoz; Servicio de Neurología
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Barcelona, España, 08041
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de Neurologia
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinic Servicio de Neurologia
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Burgos, España, 09006
- Hospital Universitario de Burgos. Servicio de Neurología
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Madrid, España, 28034
- Hospital Ramon y Cajal; Servicio de Neurologia
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Madrid, España, 28040
- Fundacion Jimenez Diaz; Servicio de Neurología
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Sevilla, España, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de Neurologia
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitario la Fe; Servicio de Neurologia
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
- Hospital de Cruces; Servicio de Neurologia
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Uab Medicine
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-1337
- University of California San Diego
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Univ Medical Center
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Pasadena, California, Estados Unidos, 91105
- SC3 Research Group, Inc
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California Davis Medical System
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- CenExel Rocky Mountain Clinical Research, LLC
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University; Research Division, Psychiatry
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University Of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- John Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- Dent Neurological Institute
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New York, New York, Estados Unidos, 10032-3725
- Columbia University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical School
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
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Washington
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Kirkland, Washington, Estados Unidos, 98034
- Evergreen Health Care Center
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Krasnojarsk
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Krasnoyarsk, Krasnojarsk, Federación Rusa, 660037
- FSBHI Siberian Clinical Center of the Federal Medical and Biological Agency
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Moskovskaja Oblast
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Moskva, Moskovskaja Oblast, Federación Rusa, 125367
- Research Center of Neurology; Neurology Department #5
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Tatarstan
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Kazan, Tatarstan, Federación Rusa, 420061
- ?linical hospital at Kazan station, Republican Center for Movement Disorders and Botulinum Therapy
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Angers Cedex 9, Francia, 49933
- CHU Angers, Batiement Larrey 2, Neurologie
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Creteil, Francia, 94010
- Hopital Henri Mondor; Service de Neurologie
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Lille, Francia
- Hopital Roger Salengro Service de Neurologie
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Marseille, Francia, 13005
- CHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de Neurologie
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Montpellier, Francia, 34295
- Hopital Gui de Chauliac; Neurologie
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Paris, Francia, 75651
- Hôpital Pitié Salpêtrère; Département de Génétique et Cytogénétique
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Toulouse, Francia, 31059
- CHU toulouse - Hôpital Purpan; Departement de Neurologie
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche; UOC Clinica Neurologica
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC Neurologia
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Liguria
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Genova, Liguria, Italia, 16132
- Irccs A.O.U.San Martino Ist; Dinogmi
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-Neurogenetica
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Puglia
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San Giovanni Rotondo, Puglia, Italia, 71013
- IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare
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Toscana
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Firenze, Toscana, Italia
- A.O.U. Careggi; Diaprtimento Scienze Neurologiche e Psichiatriche
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Mie, Japón, 511-0061
- Kuwana City Medical Center
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Niigata, Japón, 945-8585
- National Hospital Organization Niigata National Hospital
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Okayama, Japón, 700-8558
- Okayama University Graduate School of Medicine, Densitry and Pharmaceutical Sciences.
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Osaka, Japón, 558-8558
- Osaka General Medical Center
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Tokyo, Japón, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Auckland, Nueva Zelanda
- Auckland DHB - Neurlogy Department; Neurology Department
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Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
- New Zealand Brain Research Institute
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Wellington, Nueva Zelanda, 6021
- Wellington Hospital; Department of Neurology
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- LUMC
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Gdansk, Polonia, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha; Oddzial Neurologiczny
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Krakow, Polonia, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii K
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Warszawa, Polonia, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
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Aberdeen, Reino Unido, AB25 2ZD
- Aberdeen Royal Infirmary; Medical Genectics
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Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- Queen Elizabeth Hospital
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0SP
- Cambridge Centre for Brain Repair; Department of Clinical Nuerosciences, Addenbrookes Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- University Hospital of Wales; Division of Psychological Medicine and Clinical Neurosciences
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital Glasgow
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic Medicine
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Southhampton, Reino Unido, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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Basel, Suiza, 4031
- Universitätsspital Basel; Neurologie
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Gümligen, Suiza, 3073
- Neurozentrum Siloah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
25 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de EH manifiesta, definido como una puntuación DCL de 4
- Puntuación de la escala de independencia (IS) >= 70
- Enfermedad confirmada genéticamente mediante pruebas directas de ADN con una puntuación CAP >400
- Evaluación clínica para garantizar que el individuo tenga una independencia funcional intacta al inicio del estudio para mantener el autocuidado y las actividades básicas de la vida diaria (AVD).
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica grave o análisis de laboratorio clínicamente significativo, o anomalía de los signos vitales o claustrofobia en la selección que, a juicio del investigador, impide la participación segura del paciente en el estudio y su finalización.
- Embarazada o amamantando, o con la intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 5 meses posteriores a la dosis final del fármaco del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: RO7234292 Q8W
RO4234292 se administra por vía intratecal cada 8 semanas.
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Inyección intratecal
Otros nombres:
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Experimental: RO7234292 Q16W
RO7234292 se administra por vía intratecal cada 16 semanas.
Los participantes en este brazo también recibirán placebo en semanas alternas para mantener la ceguera.
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Inyección intratecal
Otros nombres:
Inyección intratecal
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Comparador de placebos: Placebo
El placebo se administrará cada 8 semanas mediante inyección IT.
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Inyección intratecal
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación Z de la escala de calificación unificada compuesta de la enfermedad de Huntington (cUHDRS)
Periodo de tiempo: Semanas 21 para ODC y 69 para NDC
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cUHDRS incluye la Capacidad Funcional Total (rango, 0-13; una puntuación más alta significa un mejor funcionamiento), Puntuación Motora Total (rango, 0-124; una puntuación más alta significa peor severidad motora), Prueba de Modalidad de Dígitos y Símbolos (rango, 0-110, correctamente pares de números-símbolos en 90 segundos; una puntuación más alta significa un mejor rendimiento cognitivo) y puntuaciones de lectura de palabras Stroop (rango, 0-sin valor máximo, palabras de color leídas correctamente en 45 segundos; una puntuación más alta significa un mejor rendimiento cognitivo).
Se calcula una puntuación z para cada prueba, que por sí sola se puede utilizar para describir la relación entre la puntuación de la prueba de un individuo y la puntuación media de una población objetivo.
Una puntuación z de 0 es la media y ±1 es 1 desviación estándar de la media.
Para cUHDRS, se suman las puntuaciones z de cada prueba, por lo que una puntuación cUHDRS más alta es mejor (puntuación de -3,06, sin valor máximo) y un cambio de ≥1,2 es un empeoramiento significativo, que se ha demostrado que rastrea el deterioro funcional.
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Semanas 21 para ODC y 69 para NDC
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la capacidad funcional total (TFC)
Periodo de tiempo: Semanas 21 para ODC y 69 para NDC
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Las puntuaciones de capacidad funcional total (TFC) se informan en las semanas 21 y 69.
La puntuación de capacidad funcional total varía de 0 a 13, y una puntuación más alta representa un mejor funcionamiento.
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Semanas 21 para ODC y 69 para NDC
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación motora total (TMS)
Periodo de tiempo: Semanas 21 para ODC y 69 para NDC
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La puntuación TMS es la suma de las calificaciones motoras individuales obtenidas de la administración de la evaluación motora de 31 ítems.
La puntuación varía de 0 a 124, y una puntuación más alta representa un deterioro más grave.
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Semanas 21 para ODC y 69 para NDC
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Cambio con respecto al valor inicial en los valores medios de mínimos cuadrados de las puntuaciones de la prueba de modalidades de dígitos de símbolos (SDMT)
Periodo de tiempo: Semanas 21 para ODC y 69 NDC
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Prueba de modalidad de dígitos y símbolos: la prueba SDMT mide la cantidad de elementos emparejados correctamente, un máximo de 110 pares correctos en 90 segundos; más elementos emparejados correctamente representan menos deterioro. Se informaron las diferencias en el cambio medio de LS (+/-SE) con respecto a la puntuación SDMT inicial entre los grupos activos en comparación con el grupo de placebo en las semanas 21 y 69. Un cambio negativo desde el inicio en el SDMT indica progresión de la enfermedad. Los valores medios de mínimos cuadrados de las puntuaciones de las pruebas de modalidad de dígitos y símbolos se informan a continuación. El rango mínimo de la escala SDMT es 0, lo que indica la gravedad más alta. No es posible establecer un número máximo ya que es una tarea basada en el tiempo, basada en la cantidad de respuestas correctas dentro de un período de tiempo establecido. No existen umbrales de puntuación SDMT validados para indicar el nivel de gravedad de los síntomas de la EH. |
Semanas 21 para ODC y 69 NDC
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Cambio con respecto al valor inicial en los valores medios de mínimos cuadrados de las puntuaciones de las pruebas de lectura de palabras Stroop (SWR)
Periodo de tiempo: Semanas 21 para ODC y 69 para NDC
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Stroop Word Reading-SWR cuenta el número de palabras y colores leídos correctamente, y una puntuación más alta indica mejores puntuaciones de rendimiento cognitivo. No existe un límite superior para SWR ya que es una tarea basada en el tiempo. Sin embargo, el límite inferior (peor posible) es 0; Una puntuación más alta es mejor, lo que significa menos gravedad. Se informaron las diferencias en el cambio medio de LS (+/-SE) con respecto a la puntuación SWR inicial entre los grupos activos en comparación con el grupo de placebo en las semanas 21 y 69. Un cambio negativo desde el inicio en la ROE indica progresión de la enfermedad. A continuación se informan los valores medios de mínimos cuadrados de las puntuaciones de las pruebas de lectura de palabras Stroop (SWR). |
Semanas 21 para ODC y 69 para NDC
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Cambio con respecto al valor inicial en los valores medios de mínimos cuadrados de las puntuaciones de la escala de gravedad y la impresión clínica global (CGI-S)
Periodo de tiempo: Semana 69 solo para NDC
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El CGI-S es una medida de un solo ítem de la gravedad global actual y lo completa el médico en visitas clínicas específicas. El CGI-S se evalúa mediante una escala de calificación numérica (NRS) de 11 puntos, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad. Sólo se informaron los datos de los participantes de la NDC; todos los demás datos no estaban disponibles. CGI-S) Las puntuaciones varían de 0 (nada grave) a 10 (extremadamente grave); Una puntuación más baja es mejor, lo que significa menos gravedad. |
Semana 69 solo para NDC
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Porcentaje de pacientes con una disminución desde el inicio de >= 1 punto en la puntuación de la capacidad funcional total (TFC)
Periodo de tiempo: Semana 69 solo para NDC
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Sólo los datos de los participantes de la NDC están disponibles y reportados. La puntuación de Capacidad Funcional Total-TFC varía de 0 a 13, y una puntuación más alta representa un mejor funcionamiento. En esta medida de resultado, se consideró a los participantes con una disminución de 1 o más puntos con respecto a la puntuación total inicial de TFC. Se calculó el Porcentaje de estos participantes con tal cambio. |
Semana 69 solo para NDC
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Porcentaje de pacientes con una disminución desde el inicio de >= 1,2 puntos en la puntuación cUHDRS de la escala de calificación unificada compuesta de la enfermedad de Huntington
Periodo de tiempo: Semana 69 solo para NDC
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Sólo los datos de los participantes de la NDC están disponibles y reportados. La cUHDRS se compone de la suma de las puntuaciones de las subescalas, los rangos de puntuación y las gravedades mencionadas en la Descripción de la medida de resultado 1 (consulte arriba). En esta medida de resultado, se consideró a los participantes con una disminución de 1,2 o más puntos con respecto a la Escala de calificación unificada compuesta inicial de la enfermedad de Huntington: puntuación total cUHDRS. Se calculó el Porcentaje de estos participantes con tal cambio. El valor de puntuación más bajo (peor) posible de cUHDRS es -3,06, pero no hay límite superior ya que implica SWR; Una puntuación más alta es mejor, lo que significa menos gravedad. |
Semana 69 solo para NDC
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Porcentaje de pacientes con una puntuación sin cambios o mejorada en la puntuación de la escala de cambio de impresión clínica global
Periodo de tiempo: Semanas 53 y 69 NDC únicamente
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La Impresión Clínica Global, Cambio - Escala CGI-C es una medida de cambio de un solo ítem en la escala de estado global y las puntuaciones totales se suman y reportan. El CGI-C tiene 7 opciones de respuesta: "mucho peor", "mucho peor", "mínimamente peor", "sin cambios", "mínimamente mejorado", "mucho mejorado" y "muy mejorado". Las respuestas "Sí", "No" recopiladas y las puntuaciones totales se suman y reportan a continuación. Aquí se calcula y reporta el porcentaje de participantes que tienen puntajes sin cambios o mejorados con respecto a los puntajes CGI-C iniciales. Las puntuaciones totales de CGI-C varían de 1 (mucho mejorado) a 7 (mucho peor); Una puntuación más baja es mejor, lo que significa menos gravedad. Sólo estaban disponibles los datos de NDC Arms. Los valores mínimo y máximo son 1 y 7 respectivamente. |
Semanas 53 y 69 NDC únicamente
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Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 117 semanas (29 meses)
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Hasta 117 semanas (29 meses)
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Cambio desde el inicio en la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 21 para ODC, hasta la semana 69 para NDC
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Los datos de la semana 21 de ODC y de la semana 69 de NDC fueron reportables.
Se informan las puntuaciones totales de MOCA.
El MoCA es una evaluación completada por el paciente que se utiliza para detectar el deterioro cognitivo.
Contiene una serie de evaluaciones básicas, que incluyen tareas de atención y visoespaciales.
La puntuación total oscila entre 0 y 30, donde las puntuaciones más bajas indican un mayor deterioro.
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Hasta la semana 21 para ODC, hasta la semana 69 para NDC
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Porcentaje de participantes con ideación o comportamiento suicida, según la evaluación de la puntuación de la Escala de clasificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Para ODC en el mes 13, para NDC en la semana 101
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SI-Idealación suicida.
Para ODC, solo se informan los eventos relacionados con el suicidio emergentes del tratamiento según la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (CSSRS).
Se miden cuatro constructos: gravedad de la ideación, intensidad de la ideación, comportamiento y letalidad de los intentos de suicidio reales.
Se recopilan datos binarios (sí/no) para 10 categorías y se siguen criterios de valoración compuestos basados en las categorías a lo largo del tiempo para monitorear la seguridad del paciente (Posner et al. 2011).
Se corresponde con el algoritmo de clasificación de Columbia para la evaluación del suicidio y cumple con los criterios enumerados en el borrador de guía de la FDA de EE. UU. para la evaluación del suicidio en ensayos clínicos (FDA 2012).
Las puntuaciones más altas indican mayor gravedad.
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Para ODC en el mes 13, para NDC en la semana 101
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Concentración de RO7234292 en plasma
Periodo de tiempo: Semana 21 para ODC y Semana 69 para NDC
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Se ha comunicado la concentración de tominersen en plasma.
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Semana 21 para ODC y Semana 69 para NDC
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Concentración mínima de RO7234292 en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Semana 21 para ODC y Semana 69 para NDC
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Concentraciones de tominersen en líquido cefalorraquídeo
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Semana 21 para ODC y Semana 69 para NDC
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Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA).
Periodo de tiempo: Semana 21 para ODC y Semana 69 para NDC
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Se informan los datos de las semanas 21 y 69 para las cohortes de diseño antiguo y nuevo, respectivamente.
Todos los demás puntos temporales no fueron evaluables ni significativos.
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Semana 21 para ODC y Semana 69 para NDC
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Título y subtipo de anticuerpo, determinados si se identifican ADA
Periodo de tiempo: Semana 21 para ODC y Semana 69 para NDC
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No se analizaron el título ni el subtipo de anticuerpo y no hay datos que informar debido a la interrupción del tratamiento de los participantes.
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Semana 21 para ODC y Semana 69 para NDC
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Cambio desde el valor inicial en el nivel de proteína mHTT del LCR
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 101
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Los datos se informarán dentro de los 12 meses posteriores a la finalización primaria.
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Línea de base, semana 101
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Cambio desde el valor inicial en los volúmenes cerebrales completos y regionales, según lo determinado por imágenes de resonancia magnética estructural (MRI)
Periodo de tiempo: Semana 13 para ODC
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Datos reportados solo para ODC Arms. Se informó el análisis del cambio porcentual desde el inicio en MRI volumétrica/BSI a los 3 meses. Análisis realizado mediante análisis de covarianza con covariables de CAP, CAG, edad inicial y tratamiento incluido. Análisis de cambio desde el inicio en: Volumen caudado (mL) |
Semana 13 para ODC
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Cambio desde el valor inicial en el nivel de proteína de la cadena ligera del neurofilamento (NfL) del LCR
Periodo de tiempo: Semana 21 para ODC, Semanas 21 y 69 para NDC
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Semana 21 para ODC, Semanas 21 y 69 para NDC
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Rodrigues FB, Ferreira JJ, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: June 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(3):363-371. doi: 10.3233/JHD-199003.
- Rodrigues FB, Quinn L, Wild EJ. Huntington's Disease Clinical Trials Corner: January 2019. J Huntingtons Dis. 2019;8(1):115-125. doi: 10.3233/JHD-190001.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de enero de 2019
Finalización primaria (Actual)
24 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
24 de marzo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
3 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos neurocognitivos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Demencia
- Trastornos cognitivos
- Corea
- Enfermedad de Huntington
Otros números de identificación del estudio
- BN40423
- GENERATION HD1 (Otro identificador: Hoffmann-La Roche)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre RO7234292
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