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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dupilumab bei erwachsenen Patienten mit bullösem Pemphigoid (LIBERTY-BP)

26. Mai 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Dupilumab bei erwachsenen Patienten mit bullösem Pemphigoid

Das Hauptziel der Studie ist der Nachweis, dass Dupilumab Placebo überlegen ist, wenn es darum geht, bei Patienten mit bullösem Pemphigoid (BP) eine anhaltende Remission ohne orale Kortikosteroide (OCS) zu erreichen.

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Bewertung der OCS-sparenden Wirkung von Dupilumab bei Patienten mit BP
  • Bewertung der Wirkung von Dupilumab auf den Juckreiz bei Patienten mit BP
  • Bewertung der Auswirkungen von Dupilumab auf gesundheitsbezogene Lebensqualitätsmessungen bei Patienten mit BP
  • Bewertung der Wirkung von Dupilumab auf zirkulierende BP180- und BP230-Autoantikörpertiter
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Dupilumab bei Patienten mit BP
  • Charakterisierung der Talkonzentrationen von funktionellem Dupilumab über die Zeit nach Verabreichung von Dupilumab bei Patienten mit BP
  • Beurteilung der Immunogenität von Dupilumab bei Patienten mit BP im Laufe der Zeit

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

106

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Genehmigt zum Verkauf an die Öffentlichkeit. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Regeneron study Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Regeneron study Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Regeneron study Site
      • Buxtehude, Deutschland, 21614
        • Regeneron study Site
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Regeneron study Site
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79104
        • Regeneron study Site
      • Magdeburg, Deutschland, 39120
        • Regeneron Study site'
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Regeneron study Site
      • Munich, Deutschland, 80802
        • Regeneron study Site
      • Stuttgart, Deutschland, 70178
        • Regeneron study Site
    • North Rhine-Westphal
      • Münster, North Rhine-Westphal, Deutschland, 48149
        • Regeneron study Site
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Deutschland, 55131
        • Regeneron study Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Deutschland, 01307
        • Regeneron Study Site 2
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck, Schleswig-Holstein, Deutschland, 23538
        • Regeneron study Site
  • Frankreich
      • Bobigny, Frankreich, 93009
        • Regeneron study Site
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Regeneron study Site
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Regeneron study Site
      • Nice, Frankreich, 06200
        • Regeneron study Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Regeneron study Site
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Regeneron study Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Regeneron study Site
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Regeneron study Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Regeneron study Site
  • Japan
      • Hirosaki, Japan, 036-8563
        • Regeneron study Site
      • Ichinomiya, Japan, 491-8558
        • Regeneron study Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Regeneron study Site
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Regeneron study Site
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Regeneron study Site
    • Hukuoka
      • Kurume, Hukuoka, Japan, 830-0011
        • Regeneron study Site
  • Polen
      • Ossy, Polen, 42-624
        • Regeneron Study site'
      • Wroclaw, Polen, 50566
        • Regeneron Study site'
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-147
        • Regeneron study Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Regeneron study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Regeneron study Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Regeneron study Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Regeneron study Site
  • Taiwan
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Regeneron study Site
    • Zhongzheng District
      • Taipei, Zhongzheng District, Taiwan, 10002
        • Regeneron study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Regeneron study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Regeneron study Site
    • California
      • Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
        • Regeneron study Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030
        • Regeneron study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33125
        • Regeneron study Site
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Regeneron study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Regeneron study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02116
        • Regeneron study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5314
        • Regeneron study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27516
        • Regeneron study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Regeneron study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Regeneron study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02908
        • Regeneron study Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • Regeneron study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Regeneron study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen bei den Screening- und Baseline-Besuchen charakteristische klinische Merkmale eines bullösen Pemphigoids (BP) aufweisen (z. B. urtikarielle oder ekzematöse oder erythematöse Plaques, Bullae, Juckreiz).
  • Die Studienteilnehmer müssen eine bestätigte Diagnose von BP basierend auf Histopathologie, Immunpathologie und Serologie beim Baseline-Besuch haben, wie im Protokoll definiert.
  • Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) Aktivitäts-Score ≥ 24 bei Studienbeginn und Screening-Besuchen.
  • Baseline-Peak-Pruritus-NRS-Score für maximale Juckreizintensität ≥4
  • Karnofsky-Performance-Status-Score ≥50 % beim Screening-Besuch.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Andere Formen von Pemphigoid als klassischer BP (z. B. Brunsting-Perry-Narbenpemphigoid, Anti-p200-Pemphigoid, Epidermolysis bullosa acquisita oder BP mit begleitendem Pemphigus vulgaris)
  • Patienten, die Behandlungen erhalten, von denen bekannt ist, dass sie BP verursachen oder verschlimmern (z. B. Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer, Penicillamin, Furosemid, Phenacetin, Dipeptidylpeptidase-4-Hemmer), die mindestens 4 Wochen vor dem Screening keine stabile Dosis dieser Medikamente erhalten haben Besuch
  • jemals eine Behandlung mit einem IL-4- oder IL-13-Antagonisten wie Dupilumab, Tralokinumab oder Lebrikizumab erhalten haben.
  • Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden innerhalb von 7 Tagen vor dem Basisbesuch
  • Behandlung mit topischen Kortikosteroiden mittlerer oder höherer Potenz, topischem Calcineurin-Inhibitor oder topischem Crisaborol innerhalb von 7 Tagen vor dem Basisbesuch
  • Behandlung mit nichtsteroidalen immunsuppressiven/immunmodulierenden Arzneimitteln (z. B. Mycophenolatmofetil, Azathioprin oder Methotrexat) innerhalb von 4 Wochen vor dem Basisbesuch.
  • Behandlung mit BP-gerichteten Biologika wie folgt:
  • Alle zelldepletierenden Mittel, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Rituximab: innerhalb von 12 Monaten vor dem Basisbesuch oder bis sich die Lymphozyten- und CD 19+-Lymphozytenzahl wieder normalisiert hat, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Andere Biologika (wie IL-5-Hemmer Benralizumab oder Mepolizumab): innerhalb von 5 Halbwertszeiten (falls bekannt) oder 16 Wochen vor der Grunduntersuchung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Intravenöses Immunglobulin innerhalb von 16 Wochen vor dem Basisbesuch

HINWEIS: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dupilumab
Arzneimittel: Dupilumab
Initialdosis wird subkutan (s.c.) verabreicht, gefolgt von einer subkutanen (s.c.) Gabe alle 2 Wochen (Q2W).
Andere Namen:
  • REGN668
  • SAR231893
  • Dupixent®
Arzneimittel: Orale Kortikosteroide (OCS)
Prednison oder Prednisolon gemäß Behandlungsstandard zur Kontrolle der Krankheitsaktivität.
Experimental: Passendes Placebo
Arzneimittel: Orale Kortikosteroide (OCS)
Prednison oder Prednisolon gemäß Behandlungsstandard zur Kontrolle der Krankheitsaktivität.
Arzneimittel: Passendes Placebo
Passendes Dupilumab ohne Wirkstoff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 36 eine anhaltende Remission erreichten
Zeitfenster: In Woche 36
Anhaltende Remission in Woche 36, definiert als: (1) Vollständige Remission (Abwesenheit neuer Läsionen & Epithelialisierung alter Läsionen) & ohne orale Kortikosteroide (OCS) spätestens in Woche 16 & (2) Abwesenheit eines Krankheitsrückfalls (Auftreten von ≥3 neuen Läsionen pro Monat [Blasen, ekzematöse Läsionen oder urtikarielle Plaques] oder mindestens 1 große ekzematöse Läsion oder urtikarielle Plaque, die innerhalb von 1 Woche nicht abheilt) nach Abschluss der OCS-Ausschleichung, spätestens ab Woche 16 bis Woche 36 & (3) Kein Bedarf an Rettungstherapie während 36 Wochen (Rettungstherapie umfasst Erhöhung der OCS-Dosis während des Ausschleichens, Wiederaufnahme von OCS nach Abschluss der OCS-Ausschleichung oder Beginn einer BP-gerichteten Therapie). Teilnehmer mit fehlenden Daten zur anhaltenden Remission in Woche 36 aufgrund eines Abbruchs wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet & jene mit fehlenden Daten aus anderen Gründen wurden mittels multipler Imputation behandelt.
In Woche 36

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte kumulative Dosis oraler Kortikosteroide (OCS) von Baseline bis Woche 36
Zeitfenster: Woche 36
Alle Teilnehmer in beiden Behandlungsgruppen wurden bei der Randomisierung (Tag 1) mit OCS begonnen, wobei die Reduktion spätestens in Woche 6 beginnen sollte, mit dem Ziel, bis Woche 16 auszuschleichen. OCS konnte als Rettungstherapie bei Verlust der Krankheitskontrolle/ Krankheitsrückfall während der Studie eingesetzt werden. Tage nach der Verwendung einer nicht-OCS systemischen Rettungstherapie wurden nach der Methode des weitergereichten schlechtesten Werts (WOCF) imputiert (d. h. die höchste tägliche OCS-Dosis vor jeder Verwendung einer nicht-OCS systemischen Rettungstherapie). Fehlende Daten nach Studienabbruch wurden mit der durchschnittlichen täglichen OCS-Dosis unter den Teilnehmern, die Woche 36 in jeder Behandlungsgruppe abgeschlossen haben, imputiert.
Woche 36
Prozentuale Veränderung des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Peak-Pruritus-Numerical-Rating-Scale (NRS)-Werte von der Baseline bis zur Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Der Peak-Pruritus-NRS wurde von den Teilnehmern verwendet, um die Intensität des Pruritus während der letzten 24 Stunden zu bewerten, wobei 0 kein Jucken und 10 den schlimmstmöglichen Juckreiz angibt.
Für die Teilnahmeberechtigung mussten die Teilnehmer einen durchschnittlichen maximalen Basiswert des Peak-Pruritus-NRS von ≥4 während der 7 Tage vor der Randomisierung aufweisen.
Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend markiert und mit dem schlechtesten Wert vom nächsten Besuch am oder vor der Anwendung der Rettungsmedikation und danach bis einschließlich Woche 36 imputiert.
Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert.
Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 36
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung (Reduktion) des wöchentlichen Durchschnitts des täglichen Peak-Pruritus-NRS ≥4 vom Ausgangswert bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Der Peak-Pruritus-NRS wurde von den Teilnehmern verwendet, um die Intensität des Pruritus während der letzten 24 Stunden zu bewerten, wobei 0 für keinen Juckreiz und 10 für den schlimmstmöglichen Juckreiz steht. Teilnehmer mussten für die Eignung einen durchschnittlichen Baseline-Peak-Pruritus-NRS-Maximalwert von ≥4 während der 7 Tage vor der Randomisierung aufweisen. Teilnehmer galten nach der Anwendung einer Rettungsbehandlung als Non-Responder. Teilnehmer mit fehlenden Werten aufgrund eines Studienabbruchs vor Woche 36 wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des wöchentlichen Durchschnitts des täglichen Peak-Pruritus-NRS imputiert.
Baseline, Woche 36
Prozentuale Veränderung des Bullöses-Pemphigoid-Befallsflächenindex (BPDAI) Aktivitätsscores vom Ausgangswert bis zur Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutane Blasen/Erosionen, kutane Urtikaria/Erytheme und mukosale Blasen/Erosionen. Die Scores können für die BPDAI-Gesamtaktivität von 0 bis 360 reichen (maximal 240 für die Gesamthautaktivität und 120 für die Schleimhautaktivität), wobei höhere Scores auf eine stärkere Krankheitsaktivität hinweisen. Die Teilnehmer mussten für die Eignung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Basisvisiten aufweisen. Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend gesetzt und mit dem schlechtesten Wert vom nächstgelegenen Besuch am oder vor der Rettungsmedikamenteneinnahme und danach bis einschließlich Woche 36 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 36
Zeit bis zur ersten Anwendung von Rettungsmedikation bis Woche 36
Zeitfenster: Bis zu Woche 36
Die Teilnehmer galten als Rettungsbehandlung zum Zeitpunkt des Studienabbruchs aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod angewendet zu haben. Die Teilnehmer wurden zum Zeitpunkt des Studienabbruchs aus anderen Gründen zensiert. Die eingeschränkte mittlere Ereigniszeit und der entsprechende Standardfehler (SE) basieren auf der Kaplan-Meier-Methode. Die eingeschränkte mittlere Ereigniszeit wurde bis zum Studientag 253 (d.h. Woche 36) berechnet.
Bis zu Woche 36
Dauer der vollständigen Remission ohne Bedarf an OCS bis zur Woche 36
Zeitfenster: Bis Woche 36
Vollständige Remission wurde definiert als das Fehlen neuer Läsionen und die Epithelialisierung alter Läsionen. Teilnehmer, die nach der Anwendung einer Rettungstherapie keine vollständige Remission erreichten, wurden als solche betrachtet. Teilnehmer mit fehlender Bewertung der vollständigen Remission aufgrund eines Studienabbruchs vor Woche 36 wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als nicht in vollständiger Remission befindlich betrachtet. Teilnehmer mit fehlender Bewertung der vollständigen Remission aus anderen Gründen wurden mittels multipler Imputation ergänzt.
Bis Woche 36
Prozentsatz der Teilnehmer, die vor Woche 36 keine Kontrolle der Krankheitsaktivität erreichten
Zeitfenster: Bis zu Woche 36
Die Kontrolle der Krankheitsaktivität wurde definiert als das Fehlen neuer Läsionen und der Beginn der Heilung bestehender Läsionen. Teilnehmer, die nach Anwendung einer Rettungstherapie eine anfängliche Kontrolle der Krankheitsaktivität erreichten, galten als nicht vor Woche 36 erreicht. Teilnehmer, deren Ansprechstatus aufgrund fehlender Daten nicht bestimmt werden konnte, galten als nicht vor Woche 36 erreicht.
Bis zu Woche 36
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Erreichen der Kontrolle der Krankheitsaktivität bis Woche 36 einen Rückfall erlitten
Zeitfenster: Bis Woche 36
Ein Rückfall wurde definiert als das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen pro Monat (Blasen, ekzematöse Läsionen oder urtikarielle Plaques) oder mindestens einer großen (>10 Zentimeter [cm] Durchmesser) ekzematösen Läsion oder urtikariellen Plaque, die innerhalb von 1 Woche nicht abheilt. Die Kontrolle der Krankheitsaktivität wurde definiert als das Fehlen neuer Läsionen und beginnende Heilung bestehender Läsionen. Teilnehmer, die eine Rettungsbehandlung anwendeten, wurden als rückfällig angesehen, nachdem sie eine Kontrolle der Krankheitsaktivität erreicht hatten. Teilnehmer, deren Ansprechstatus aufgrund fehlender Daten nicht bestimmt werden konnte, wurden als rückfällig angesehen, nachdem sie eine Kontrolle der Krankheitsaktivität erreicht hatten.
Bis Woche 36
Prozentsatz der Teilnehmer, die vor Woche 36 keine vollständige Remission erreichten
Zeitfenster: Bis zu Woche 36
Komplette Remission wurde als Fehlen neuer Läsionen und Epithelialisierung alter Läsionen definiert. Teilnehmer, die nach Anwendung der Rettungstherapie eine initiale komplette Remission erreichten, wurden als solche betrachtet, die vor Woche 36 keine komplette Remission erreicht hatten. Teilnehmer, deren Ansprechstatus aufgrund fehlender Daten nicht bestimmt werden konnte, wurden als solche betrachtet, die vor Woche 36 keine komplette Remission erreicht hatten.
Bis zu Woche 36
Prozent der Teilnehmer, die eine Reduktion des BPDAI-Aktivitätsscores von ≥50 % von der Baseline bis Woche 36 erreichten
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutane Blasen/Erosionen, kutane Urtikaria/Erytheme und mukosale Blasen/Erosionen. Die Werte können für die BPDAI-Gesamtaktivität zwischen 0 und 360 liegen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die Schleimhautaktivität), wobei höhere Werte auf eine stärkere Krankheitsaktivität hindeuten. Die Teilnehmer mussten für die Eignung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Basisvisiten aufweisen. Teilnehmer wurden nach der Anwendung einer Rettungstherapie als Non-Responder betrachtet. Teilnehmer mit fehlenden Werten aufgrund eines vorzeitigen Studienabbruchs vor Woche 36 wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden mittels multipler Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Baseline, Woche 36
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Reduktion des BPDAI-Aktivitätsscores von ≥75 % vom Ausgangswert bis Woche 36 erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 36
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythem und mukosalen Blasen/Erosionen. Die Scores können für die BPDAI-Gesamtaktivität von 0 bis 360 reichen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die Mukosaaktivität), wobei höhere Scores eine stärkere Krankheitsaktivität anzeigen. Die Teilnehmer mussten für die Berechtigung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Baseline-Besuchen aufweisen. Teilnehmer galten nach der Anwendung einer Rettungsbehandlung als Non-Responder. Teilnehmer mit fehlenden Werten, die durch einen Studienabbruch vor Woche 36 aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, galten als Non-Responder. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Ausgangswert, Woche 36
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Reduktion des BPDAI-Aktivitätsscores von ≥90 % vom Ausgangswert bis Woche 36 erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 36
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythem und mukosalen Blasen/Erosionen. Die Scores können für die BPDAI-Gesamtaktivität zwischen 0 und 360 liegen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die mukosale Aktivität), wobei höhere Scores auf eine stärkere Krankheitsaktivität hinweisen. Die Teilnehmer mussten für die Berechtigung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Baseline-Untersuchungen aufweisen. Teilnehmer wurden nach der Anwendung einer Rettungsbehandlung als Non-Responder betrachtet. Teilnehmer mit fehlenden Werten aufgrund eines Studienabbruchs vor Woche 36 wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Ausgangswert, Woche 36
Veränderung des Autoimmune Bullous Disease Quality of Life (ABQOL)-Scores vom Ausgangswert bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Der ABQOL-Fragebogen besteht aus 17 Items, die die körperliche Belastung durch die Erkrankung, psychiatrische Auswirkungen und Auswirkungen auf die Funktionsfähigkeit im täglichen Leben umfassen. Jede Frage wird mit 0 bis 3 Punkten bewertet, wobei höhere Werte eine schlechtere Lebensqualität anzeigen. Der maximale ABQOL-Score beträgt 51. Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend markiert und mit dem schlechtesten Wert vom nächsten Besuch vor oder bei der Anwendung der Rettungsmedikation sowie danach bis einschließlich Woche 36 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 36
Änderung des prozentualen Körperoberflächenanteils (BSA) der BP-Beteiligung von der Baseline bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend markiert und mit dem ungünstigsten Wert vom nächsten Besuch am oder vor der Anwendung der Rettungsmedikation und danach bis einschließlich Woche 36 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 36
Veränderung des Autoantikörpertiters von BP180-Immunglobulin G (IgG) von Baseline bis Woche 36
Zeitfenster: Baseline, Woche 36
Nach der ersten Rettungsbehandlung wurden Werte als fehlend gesetzt und mit dem schlechtesten Wert vom nächsten Besuch am oder vor der Rettungsmedikamentenanwendung und danach bis einschließlich Woche 36 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 36
Änderung des BP230-IgG-Autoantikörpertiters vom Ausgangswert bis Woche 36
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 36
Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend definiert und mit dem ungünstigsten Wert vom nächsten Besuch am oder vor der Anwendung der Rettungsmedikation sowie danach bis einschließlich Woche 36 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Ausgangswert, Woche 36
Prozent der Teilnehmer, die in Woche 52 eine anhaltende Remission erreichen
Zeitfenster: In Woche 52
Anhaltende Remission in Woche 52, definiert als: (1) Vollständige Remission (Abwesenheit neuer Läsionen & Epithelialisierung alter Läsionen) & Absetzen von OCS spätestens in Woche 16 & (2) Abwesenheit eines Krankheitsrückfalls (Auftreten von ≥3 neuen Läsionen pro Monat [Blasen, ekzematöse Läsionen oder urtikarielle Plaques] oder mindestens 1 große ekzematöse Läsion oder urtikarielle Plaque, die innerhalb von 1 Woche nicht abheilt) nach Abschluss des OCS-Ausschleichens, spätestens in Woche 16, bis Woche 52 & (3) Kein Bedarf an Rettungstherapie während der 52 Wochen (Rettungstherapie umfasst Erhöhung der OCS-Dosis während des Ausschleichens, Wiederaufnahme von OCS nach Abschluss des OCS-Ausschleichens oder Beginn einer BP-gerichteten Therapie). Teilnehmer mit fehlenden Daten zur anhaltenden Remission in Woche 52 aufgrund eines Abbruchs wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet & jene mit fehlenden Daten aus anderen Gründen wurden mittels multipler Imputation behandelt.
In Woche 52
Gesamte kumulative Dosis von OCS von Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Alle Teilnehmer in beiden Behandlungsgruppen wurden bei der Randomisierung (Tag 1) mit OCS begonnen, wobei die Ausschleichung spätestens in Woche 6 begann, mit dem Ziel, bis Woche 16 abzusetzen. OCS konnte als Rettungstherapie bei Verlust der Krankheitskontrolle/ Krankheitsrückfall während der Studie verwendet werden. Tage nach der Verwendung einer systemischen Rettungstherapie ohne OCS wurden nach der WOCF-Methode imputiert (d. h. die höchste tägliche OCS-Dosis vor jeglicher Verwendung einer systemischen Rettungstherapie ohne OCS). Fehlende Daten nach Studienabbruch wurden mit der durchschnittlichen täglichen OCS-Dosis unter den Woche-52-Vollendern in jeder Behandlungsgruppe imputiert.
Woche 52
Dauer der kompletten Remission ohne Bedarf an OCS bis Woche 52
Zeitfenster: Bis Woche 52
Vollständige Remission wurde definiert als das Fehlen neuer Läsionen und die Epithelialisierung alter Läsionen. Teilnehmer wurden als nicht vollständig remittiert betrachtet, nachdem eine Rettungstherapie angewendet wurde. Teilnehmer mit fehlender Bewertung der vollständigen Remission aufgrund eines Studienabbruchs vor Woche 52 infolge mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als nicht vollständig remittiert betrachtet. Teilnehmer mit fehlender Bewertung der vollständigen Remission aus anderen Gründen wurden mittels multipler Imputation imputiert.
Bis Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer, die vor Woche 52 keine Kontrolle der Krankheitsaktivität erreichten
Zeitfenster: Bis zur 52. Woche
Die Kontrolle der Krankheitsaktivität wurde als Fehlen neuer Läsionen und beginnende Heilung bestehender Läsionen definiert. Teilnehmer, die nach der Anwendung einer Rettungstherapie eine anfängliche Kontrolle der Krankheitsaktivität erreichten, galten als solche, die vor Woche 52 keine Kontrolle der Krankheitsaktivität erreicht hatten. Teilnehmer, deren Ansprechstatus aufgrund fehlender Daten nicht bestimmt werden konnte, galten als solche, die vor Woche 52 keine Kontrolle der Krankheitsaktivität erreicht hatten.
Bis zur 52. Woche
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach Erreichen der Krankheitsaktivitätskontrolle bis zur Woche 52 rückfällig wurden
Zeitfenster: Bis Woche 52
Ein Rückfall wurde definiert als das Auftreten von 3 oder mehr neuen Läsionen pro Monat (Blasen, ekzematöse Läsionen oder urtikarielle Plaques) oder mindestens einer großen (>10 cm Durchmesser) ekzematösen Läsion oder eines urtikariellen Plaques, die innerhalb von 1 Woche nicht abheilen. Die Kontrolle der Krankheitsaktivität wurde definiert als das Fehlen neuer Läsionen und das beginnende Abheilen bestehender Läsionen. Teilnehmer, die eine Rettungsbehandlung erhielten, wurden als rückfällig betrachtet, nachdem sie die Kontrolle der Krankheitsaktivität erreicht hatten. Teilnehmer, deren Ansprechstatus aufgrund fehlender Daten nicht bestimmt werden konnte, wurden als rückfällig betrachtet, nachdem sie die Kontrolle der Krankheitsaktivität erreicht hatten.
Bis Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer, die vor Woche 52 keine vollständige Remission erreichten
Zeitfenster: Bis zu Woche 52
Eine vollständige Remission wurde definiert als das Fehlen neuer Läsionen und die Epithelialisierung alter Läsionen. Teilnehmer, die nach einer Rettungsbehandlung eine anfängliche vollständige Remission erreichten, galten als nicht vor Woche 52 eine vollständige Remission erreicht zu haben. Teilnehmer, deren Ansprechstatus aufgrund fehlender Daten nicht bestimmt werden konnte, galten als nicht vor Woche 52 eine vollständige Remission erreicht zu haben.
Bis zu Woche 52
Prozentuale Veränderung des wöchentlichen Durchschnitts des täglichen Spitzenjuckreiz-NRS vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der Peak-Pruritus-NRS wurde von den Teilnehmern verwendet, um die Intensität des Pruritus während der letzten 24 Stunden zu bewerten, wobei 0 für keinen Juckreiz und 10 für den schlimmstmöglichen Juckreiz stand. Die Teilnehmer mussten für die Eignung einen durchschnittlichen Basiswert der maximalen Intensität des Peak-Pruritus-NRS von ≥4 während der 7 Tage vor der Randomisierung aufweisen. Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend festgelegt und mit dem schlechtesten Wert vom nächsten Besuch am oder vor der Anwendung von Rettungsmedikamenten und danach bis einschließlich Woche 52 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung (Reduktion) des wöchentlichen Durchschnitts des täglichen Spitzenjuckreizes NRS ≥4 von der Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der Spitzen-Juckreiz-NRS wurde von den Teilnehmern verwendet, um die Intensität des Juckreizes in den letzten 24 Stunden zu bewerten, wobei 0 keinen Juckreiz und 10 den schlimmstmöglichen Juckreiz angibt. Teilnehmer mussten für die Eignung einen durchschnittlichen Basiswert der maximalen Intensität des Spitzen-Juckreiz-NRS von ≥4 während der 7 Tage vor der Randomisierung aufweisen. Teilnehmer wurden nach der Anwendung einer Rettungsbehandlung als Non-Responder betrachtet. Teilnehmer mit fehlenden Werten aufgrund eines Studienabbruchs vor Woche 52 wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des wöchentlichen Durchschnitts des täglichen Spitzen-Juckreiz-NRS imputiert.
Baseline, Woche 52
Prozentuale Veränderung des BPDAI-Aktivitätsscores vom Ausgangswert bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der BPDAI-Aktivitäts-Score ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythem und mukosalen Blasen/Erosionen. Die Scores können für die BPDAI-Gesamtaktivität von 0 bis 360 reichen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die Mukosaaktivität), wobei höhere Scores auf eine höhere Krankheitsaktivität hindeuten. Die Teilnehmer mussten für die Berechtigung einen BPDAI-Aktivitäts-Score von ≥24 bei den Screening- und Baseline-Besuchen aufweisen. Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend gesetzt und mit dem schlechtesten Wert aus dem nächsten Besuch am oder vor der Anwendung der Rettungsmedikation und danach bis einschließlich Woche 52 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Reduktion des BPDAI-Aktivitätsscores von ≥50 % von Baseline bis Woche 52 erreichten
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe aus 3 Subkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythem und mukosalen Blasen/Erosionen. Die Werte können für die BPDAI-Gesamtaktivität zwischen 0 und 360 liegen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die Mukosaaktivität), wobei höhere Werte auf eine stärkere Krankheitsaktivität hinweisen. Die Teilnehmer mussten für die Eignung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Baseline-Visiten aufweisen. Teilnehmer galten nach Anwendung einer Rettungstherapie als Non-Responder. Teilnehmer mit fehlenden Werten aufgrund eines Studienabbruchs vor Woche 52 wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Baseline, Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Reduktion des BPDAI-Aktivitäts-Scores von ≥75 % vom Ausgangswert bis Woche 52 erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Teilkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythem und mukosalen Blasen/Erosionen. Die Werte können für die BPDAI-Gesamtaktivität zwischen 0 und 360 liegen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die Schleimhautaktivität), wobei höhere Werte auf eine stärkere Krankheitsaktivität hindeuten. Die Teilnehmer mussten für die Eignung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 beim Screening und bei den Basisbesuchen aufweisen. Teilnehmer wurden nach der Anwendung einer Rettungsbehandlung als Non-Responder eingestuft. Teilnehmer mit fehlenden Werten, die durch einen Studienabbruch vor Woche 52 aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden als Non-Responder betrachtet. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Ausgangswert, Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Reduktion des BPDAI-Aktivitätsscores von ≥90 % von Baseline bis Woche 52 erreichen
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythem und mukosalen Blasen/Erosionen.
Die Scores können für die BPDAI-Gesamtaktivität von 0 bis 360 reichen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die mukosale Aktivität), wobei höhere Scores auf eine stärkere Krankheitsaktivität hindeuten.
Die Teilnehmer mussten für die Berechtigung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Baseline-Besuchen aufweisen.
Teilnehmer galten nach der Verwendung einer Rettungsbehandlung als Non-Responder.
Teilnehmer mit fehlenden Werten aufgrund eines Studienabbruchs vor Woche 52 wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet.
Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Baseline, Woche 52
Veränderung des ABQOL-Werts von Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der ABQOL-Fragebogen besteht aus 17 Items, die die physische Belastung durch die Erkrankung, psychiatrische Auswirkungen und Auswirkungen auf die Funktionsfähigkeit im täglichen Leben umfassen. Jede Frage wird mit 0 bis 3 Punkten bewertet, wobei höhere Werte eine schlechtere Lebensqualität anzeigen. Der maximale ABQOL-Score beträgt 51. Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend markiert und mit dem schlechtesten Wert vom nächstgelegenen Besuch am oder vor der Anwendung der Rettungsmedikation und danach bis einschließlich Woche 52 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 52
Veränderung des prozentualen BSA mit BP-Beteiligung von Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend gesetzt und mit dem schlechtesten Wert vom nächsten Besuch am oder vor der Anwendung der Rettungsmedikation und danach bis einschließlich Woche 52 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 52
Veränderung des BP180-IgG-Autoantikörpertiters von der Baseline bis zur Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend markiert und mit dem schlechtesten Wert vom nächstgelegenen Besuch am Tag der Rettungsmedikation oder davor sowie danach bis einschließlich Woche 52 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 52
Änderung des BP230-IgG-Autoantikörpertiters von der Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Werte nach der ersten Rettungsmedikation wurden als fehlend definiert und mit dem ungünstigsten Wert vom nächsten Besuchstermin vor oder bei Rettungsmedikamenteneinnahme sowie danach bis einschließlich Woche 52 imputiert. Fehlende Werte aufgrund eines Studienabbruchs wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation ersetzt.
Baseline, Woche 52
Prozent der Teilnehmer in vollständiger Remission und ohne OCS spätestens bis Woche 16
Zeitfenster: Bis zu Woche 16
Eine vollständige Remission wurde definiert als das Fehlen neuer Läsionen und die Epithelialisierung alter Läsionen. Teilnehmer wurden nach Anwendung einer Rettungstherapie als Non-Responder betrachtet. Teilnehmer mit fehlender Bewertung der vollständigen Remission aufgrund eines Studienabbruchs vor Woche 16 wegen mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod wurden als Non-Responder betrachtet. Teilnehmer mit fehlender Bewertung der vollständigen Remission vor Woche 16 aus anderen Gründen wurden mittels multipler Imputation imputiert.
Bis zu Woche 16
Prozentuale Veränderung des BPDAI-Aktivitätsscores vom Ausgangswert bis Woche 16
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythem und mukosalen Blasen/Erosionen. Die Punktzahl kann für die BPDAI-Gesamtaktivität zwischen 0 und 360 liegen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die Schleimhautaktivität), wobei höhere Werte eine stärkere Krankheitsaktivität anzeigen. Die Teilnehmer mussten für die Teilnahmeberechtigung beim Screening und bei den Basisvisiten einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 aufweisen. Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend markiert und mit dem schlechtesten Wert vom nächsten Besuch am oder vor der Anwendung der Rettungsmedikation und danach bis einschließlich Woche 36 imputiert. Fehlende Werte, die durch Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Ausgangswert, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Verringerung des BPDAI-Aktivitätsscores von ≥50 % von Baseline bis Woche 16 erreichten
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe aus 3 Unterkomponenten: kutane Blasen/Erosionen, kutane Urtikaria/Erytheme und mukosale Blasen/Erosionen. Die Scores können für die BPDAI-Gesamtaktivität zwischen 0 und 360 liegen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die mukosale Aktivität), wobei höhere Scores auf eine stärkere Krankheitsaktivität hinweisen. Die Teilnehmer mussten für die Eignung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Baseline-Besuchen aufweisen. Teilnehmer galten nach Anwendung einer Rettungstherapie als Non-Responder. Teilnehmer mit fehlenden Werten, die durch einen Studienabbruch vor Woche 16 aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, galten als Non-Responder. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Baseline, Woche 16
Prozent der Teilnehmer, die eine Reduktion des BPDAI-Aktivitäts-Scores von ≥75 % vom Ausgangswert bis Woche 16 erreichten
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythemen und mukosalen Blasen/Erosionen.
Die Werte können für die BPDAI-Gesamtaktivität zwischen 0 und 360 liegen (maximal 240 für die gesamte Hautaktivität und 120 für die mukosale Aktivität), wobei höhere Werte auf eine höhere Krankheitsaktivität hinweisen.
Die Teilnehmer mussten für die Eignung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Baseline-Besuchen aufweisen.
Teilnehmer wurden nach der Anwendung einer Rettungsbehandlung als Non-Responder betrachtet.
Teilnehmer mit fehlenden Werten, die durch einen Studienabbruch vor Woche 16 aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden als Non-Responder betrachtet.
Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Reduktion des BPDAI-Aktivitätsscores von ≥90 % vom Ausgangswert bis Woche 16 erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16
Der BPDAI-Aktivitätsscore ist die arithmetische Summe von 3 Unterkomponenten: kutanen Blasen/Erosionen, kutaner Urtikaria/Erythem und mukosalen Blasen/Erosionen. Scores können für die BPDAI-Gesamtaktivität zwischen 0 und 360 liegen (maximal 240 für die Gesamthautaktivität und 120 für die Schleimhautaktivität), wobei höhere Scores auf eine höhere Krankheitsaktivität hindeuten. Teilnehmer mussten für die Berechtigung einen BPDAI-Aktivitätsscore von ≥24 bei den Screening- und Baseline-Besuchen aufweisen. Teilnehmer wurden nach Einsatz einer Rettungsbehandlung als Non-Responder betrachtet. Teilnehmer mit fehlenden Werten, die durch einen vorzeitigen Studienabbruch vor Woche 16 aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden als Non-Responder betrachtet. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation der kontinuierlichen Daten des BPDAI-Aktivitätsscores imputiert.
Ausgangswert, Woche 16
Prozentuale Änderung des wöchentlichen Durchschnitts des täglichen maximalen Juckreiz-NRS vom Ausgangswert bis Woche 16
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Der maximale Pruritus-NRS wurde von den Teilnehmern verwendet, um die Intensität des Juckreizes in den letzten 24 Stunden zu bewerten, wobei 0 für keinen Juckreiz und 10 für den schlimmstmöglichen Juckreiz steht. Die Teilnehmer mussten für die Eignung einen durchschnittlichen maximalen Basiswert des maximalen Pruritus-NRS von ≥4 in den 7 Tagen vor der Randomisierung aufweisen. Werte nach der ersten Rettungsbehandlung wurden als fehlend markiert und mit dem schlechtesten Wert vom nächsten Besuch am oder vor der Verwendung von Rettungsmedikamenten und danach bis einschließlich Woche 36 imputiert. Fehlende Werte, die durch einen Studienabbruch aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, wurden mit der WOCF-Methode imputiert. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden durch multiple Imputation imputiert.
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung (Reduktion) des wöchentlichen Durchschnitts des täglichen Spitzenjuckreiz-NRS-Werts ≥4 vom Ausgangswert bis Woche 16
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16
Die Teilnehmer nutzten den Peak-Pruritus-NRS, um die Intensität des Juckreizes während der letzten 24 Stunden zu bewerten, wobei 0 kein Jucken und 10 den schlimmstmöglichen Juckreiz anzeigte. Teilnehmer mussten für die Eignung einen durchschnittlichen maximalen Basiswert der Peak-Pruritus-NRS von ≥4 während der 7 Tage vor der Randomisierung aufweisen. Teilnehmer galten nach der Anwendung einer Rettungsbehandlung als Non-Responder. Teilnehmer mit fehlenden Werten, die durch einen Studienabbruch vor Woche 16 aufgrund mangelnder Wirksamkeit, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse oder Tod verursacht wurden, galten als Non-Responder. Fehlende Werte aus anderen Gründen wurden mittels multipler Imputation der kontinuierlichen Daten des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Peak-Pruritus-NRS imputiert.
Ausgangswert, Woche 16
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE) bis Woche 52
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem schwerwiegenden TEAE bis Woche 52
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem TE-AESI (unerwünschtes Ereignis von besonderem Interesse) bis Woche 52
Zeitfenster: Bis Woche 52
Bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem TEAE bis Woche 64
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 64
Woche 52 bis Woche 64
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem schwerwiegenden TEAE bis Woche 64
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 64
Woche 52 bis Woche 64
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem TE AESI bis Woche 64
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 64
Woche 52 bis Woche 64
Konzentrationen von funktionellem Dupilumab im Serum
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 64
Ausgangswert bis Woche 64
Anzahl der Teilnehmer mit TE-Anti-Drug-Antikörper (ADA)-Antwort pro maximaler Titerkategorie
Zeitfenster: Baseline bis Woche 64
Baseline bis Woche 64

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ergänzende Analyse der gesamten kumulativen OCS-Dosis von Baseline bis Woche 36
Zeitfenster: Woche 36
Alle Teilnehmer in beiden Behandlungsgruppen wurden bei der Randomisierung (Tag 1) mit OCS begonnen, wobei die Ausschleichung spätestens ab Woche 6 beginnen sollte, mit dem Ziel, bis Woche 16 auszuschleichen. OCS konnte als Rettungsbehandlung bei Verlust der Krankheitskontrolle / Krankheitsrückfall während der Studie verwendet werden. Tage nach der Verwendung einer systemischen Rettungsbehandlung ohne OCS wurden mit der WOCF-Methode imputiert (d. h. die höchste tägliche OCS-Dosis vor jeder Verwendung einer systemischen Rettungsbehandlung ohne OCS). Fehlende Daten nach Studienabbruch wurden mit der durchschnittlichen täglichen OCS-Dosis unter den Studienteilnehmern, die Woche 36 abgeschlossen haben, in jeder Behandlungsgruppe imputiert. Mediane kumulative Gesamtdosis von OCS von der Baseline bis Woche 36 berichtet.
Woche 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Mitarbeiter

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Juli 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R668-BP-1902
  • 2019-003520-20 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-510745-34-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Einzelne anonymisierte Teilnehmerdaten werden für die Weitergabe in Betracht gezogen, sobald die Angabe von einer Aufsichtsbehörde genehmigt wurde, wenn eine rechtliche Befugnis zur Weitergabe der Daten besteht und keine hinreichende Wahrscheinlichkeit einer erneuten Identifizierung der Teilnehmer besteht.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf anonymisierte Daten auf Patientenebene oder aggregierte Studiendaten anfordern, wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) eine Marktzulassung für das Produkt erhalten hat und Indikation, hat die rechtliche Befugnis, die Daten zu teilen, und hat die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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