Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania dupilumabu u dorosłych pacjentów z pemfigoidem pęcherzowym (LIBERTY-BP)

30 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania dupilumabu u dorosłych pacjentów z pemfigoidem pęcherzowym

Głównym celem badania jest wykazanie, że dupilumab przewyższa placebo w osiąganiu trwałej remisji po doustnych kortykosteroidach (OCS) u pacjentów z pemfigoidem pęcherzowym (BP).

Celami drugorzędnymi badania są:

  • Ocena wpływu dupilumabu na oszczędzanie OCS u pacjentów z BP
  • Ocena wpływu dupilumabu na świąd u pacjentów z BP
  • Ocena wpływu dupilumabu na wskaźniki jakości życia związane ze zdrowiem u pacjentów z BP
  • Ocena wpływu dupilumabu na miana krążących autoprzeciwciał BP180 i BP230
  • Ocena bezpieczeństwa i tolerancji dupilumabu podawanego pacjentom z BP
  • Charakterystyka minimalnych stężeń czynnościowego dupilumabu w czasie po podaniu dupilumabu pacjentom z BP
  • Ocena immunogenności dupilumabu u pacjentów z BP w czasie

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

98

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • Regeneron study Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Regeneron study Site
  • Francja
      • Bobigny, Francja, 93009
        • Regeneron study Site
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Regeneron study Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Regeneron study Site
      • Nice, Francja, 06200
        • Regeneron study Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Regeneron study Site
      • Rouen Cedex, Francja, 76031
        • Regeneron study Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Regeneron study Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Regeneron study Site
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
        • Regeneron study Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
        • Regeneron study Site
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Regeneron study Site
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Regeneron study Site
      • Tel-Aviv, Izrael, 6423906
        • Regeneron study Site
  • Japonia
      • Hirosaki, Japonia, 036-8563
        • Regeneron study Site
      • Ichinomiya, Japonia, 491-8558
        • Regeneron study Site
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Regeneron study Site
      • Sapporo, Japonia, 060-8648
        • Regeneron study Site
      • Tokyo, Japonia, 160-8582
        • Regeneron study Site
    • Hukuoka
      • Kurume, Hukuoka, Japonia, 830-0011
        • Regeneron study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Regeneron study Site
      • Buxtehude, Niemcy, 21614
        • Regeneron study Site
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Regeneron study Site
      • Freiburg, Niemcy, 79104
        • Regeneron study Site
      • Magdeburg, Niemcy, 39120
        • Regeneron Study site'
      • Marburg, Niemcy, 35043
        • Regeneron study Site
      • Munich, Niemcy, 80802
        • Regeneron study Site
      • Stuttgart, Niemcy, 70178
        • Regeneron study Site
    • North Rhine-Westphal
      • Muenster, North Rhine-Westphal, Niemcy, 48149
        • Regeneron study Site
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Niemcy, 55131
        • Regeneron study Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Regeneron Study Site 2
    • Schleswig-Holstein
      • Luebeck, Schleswig-Holstein, Niemcy, 23538
        • Regeneron study Site
  • Polska
      • Ossy, Polska, 42-624
        • Regeneron Study site'
      • Wroclaw, Polska, 50566
        • Regeneron Study site'
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polska, 31-147
        • Regeneron study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Regeneron study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Regeneron study Site
    • California
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Regeneron study Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • Regeneron study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33125
        • Regeneron study Site
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Regeneron study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Regeneron study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02116
        • Regeneron study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5314
        • Regeneron study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27516
        • Regeneron study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Regeneron study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Regeneron study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02908
        • Regeneron study Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • Regeneron study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Regeneron study Site
  • Tajwan
      • Taoyuan City, Tajwan, 33305
        • Regeneron study Site
    • Zhongzheng District
      • Taipei, Zhongzheng District, Tajwan, 10002
        • Regeneron study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pacjenci muszą mieć charakterystyczne cechy kliniczne pemfigoidu pęcherzowego (BP) (np. pokrzywka lub wypryski lub rumieniowe blaszki, pęcherze, świąd) podczas wizyt przesiewowych i wyjściowych.
  • Uczestnicy badania muszą mieć potwierdzone rozpoznanie BP na podstawie badania histopatologicznego, immunopatologicznego i serologicznego podczas wizyty wyjściowej, jak określono w protokole.
  • Punktacja wskaźnika aktywności pęcherzowej choroby pemfigoidowej (BPDAI) ≥24 na początku badania i podczas wizyt przesiewowych.
  • Wyjściowa szczytowa ocena świądu NRS dla maksymalnego nasilenia świądu ≥4
  • Wynik stanu sprawności Karnofsky'ego ≥50% podczas wizyty przesiewowej.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Postacie pemfigoidu inne niż klasyczne BP (np. pemfigoid bliznowaciejący Brunstinga-Perry'ego, pemfigoid anty-p200, epidermolysis bullosa acquisita lub BP z towarzyszącą pęcherzycą zwykłą)
  • Pacjenci otrzymujący leki, o których wiadomo, że powodują lub zaostrzają BP (np. inhibitory konwertazy angiotensyny, penicylamina, furosemid, fenacetyna, inhibitor dipeptydylopeptydazy 4), którzy nie przyjmowali tych leków w stałej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym odwiedzić
  • kiedykolwiek był leczony antagonistą IL-4 lub IL-13, takim jak dupilumab, tralokinumab lub lebrikizumab.
  • Leczenie ogólnoustrojowymi kortykosteroidami w ciągu 7 dni przed wizytą wyjściową
  • Leczenie miejscowymi kortykosteroidami o średniej mocy lub większej, miejscowym inhibitorem kalcyneuryny lub miejscowym kryzaborolem w ciągu 7 dni przed wizytą wyjściową
  • Leczenie niesteroidowymi lekami immunosupresyjnymi/immunomodulującymi (np. mykofenolanem mofetylu, azatiopryną lub metotreksatem) w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową.
  • Leczenie lekami biologicznymi ukierunkowanymi na BP w następujący sposób:
  • Wszelkie środki zmniejszające liczbę komórek, w tym między innymi rytuksymab: w ciągu 12 miesięcy przed wizytą wyjściową lub do powrotu liczby limfocytów i limfocytów CD 19+ do normy, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Inne leki biologiczne (takie jak inhibitory IL-5 benralizumab lub mepolizumab): w ciągu 5 okresów półtrwania (jeśli są znane) lub 16 tygodni przed wizytą wyjściową, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Dożylne podanie immunoglobuliny w ciągu 16 tygodni przed wizytą wyjściową

UWAGA: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: dupilumab
Lek: dupilumab
Dawka nasycająca podawana podskórnie (sc), a następnie s.c. raz na 2 tygodnie (Q2W).
Inne nazwy:
  • REGN668
  • SAR231893
  • Dupixent®
Lek: Doustne kortykosteroidy (OCS)
Prednizon lub prednizolon zgodnie ze standardem opieki w celu uzyskania kontroli aktywności choroby.
Eksperymentalny: Dopasowane placebo
Lek: Doustne kortykosteroidy (OCS)
Prednizon lub prednizolon zgodnie ze standardem opieki w celu uzyskania kontroli aktywności choroby.
Lek: Pasujące placebo
Dopasowany dupilumab bez substancji czynnej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów osiągających trwałą remisję
Ramy czasowe: Tydzień 36
Tydzień 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita skumulowana dawka doustnych kortykosteroidów (OCS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Linia bazowa do tygodnia 36
Procentowa zmiana średniej tygodniowej dziennego szczytowego wyniku numerycznej oceny świądu (NRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Indywidualny NRS używany do oceny intensywności świądu przy użyciu 11-punktowej skali (od 0 do 10), w której 0 oznacza brak swędzenia, a 10 oznacza najgorszy możliwy świąd.
Linia bazowa do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z poprawą (redukcją) tygodniowego średniego dziennego szczytowego świądu NRS ≥4
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Linia bazowa do tygodnia 36
Procentowa zmiana wskaźnika aktywności BPDAI (ang. Bullous Pemphigoid Disease Area Index Activity Score).
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Wynik aktywności BPDAI jest sumą arytmetyczną 3 składowych: pęcherze/nadżerki skórne, pokrzywka/rumień skórny i pęcherze/nadżerki błony śluzowej. Wyniki mogą mieścić się w zakresie od 0 do 360 dla całkowitej aktywności BPDAI (maksymalnie 240 dla całkowitej aktywności skóry i 120 dla aktywności śluzówki), przy czym wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby.
Linia bazowa do tygodnia 36
Czas do pierwszego zastosowania leku doraźnego
Ramy czasowe: Do tygodnia 36
Do tygodnia 36

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania całkowitej remisji bez konieczności stosowania OCS
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Linia bazowa do tygodnia 36
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie wyniku aktywności BPDAI o co najmniej 50%, 75% i 90%
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Linia bazowa do tygodnia 36
Zmiana jakości życia w autoimmunologicznej chorobie pęcherzowej (ABQOL)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Kwestionariusz ABQOL składa się z 17 pozycji, które obejmują fizyczne obciążenie chorobą, skutki psychiczne oraz wpływ na codzienne funkcjonowanie. Każde pytanie zawiera od 0 do 3 punktów, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia. Maksymalny wynik ABQOL to 51.
Linia bazowa do tygodnia 36
Zmiana procentowej powierzchni ciała (BSA) zaangażowania BP
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Linia bazowa do tygodnia 36
Zmiana mian autoprzeciwciał (IgG) BP180
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Linia bazowa do tygodnia 36
Zmiana mian autoprzeciwciał (IgG) BP230
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 36
Linia bazowa do tygodnia 36
Odsetek pacjentów z trwałą remisją
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Całkowita skumulowana dawka OCS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Czas trwania całkowitej remisji bez konieczności stosowania OCS
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Procentowa zmiana tygodniowej średniej dziennego szczytowego świądu NRS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Odsetek pacjentów z poprawą (redukcją) tygodniowego średniego dziennego szczytowego świądu NRS ≥4
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Procentowa zmiana wyniku aktywności BPDAI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie wyniku aktywności BPDAI o co najmniej 50%, 75% i 90%
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zmiana w ABQOL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zmiana procentowego BSA zaangażowania BP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zmiana mian autoprzeciwciał (IgG) BP180
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Zmiana mian autoprzeciwciał (IgG) BP230
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Odsetek pacjentów w całkowitej remisji i bez OCS
Ramy czasowe: Tydzień 16
Tydzień 16
Procentowa zmiana wyniku aktywności BPDAI
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Linia bazowa do tygodnia 16
Odsetek pacjentów, u których uzyskano zmniejszenie wyniku aktywności BPDAI o co najmniej 50%, 75% i 90%
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Linia bazowa do tygodnia 16
Procentowa zmiana tygodniowej średniej dziennego szczytowego świądu NRS
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Linia bazowa do tygodnia 16
Odsetek pacjentów z poprawą (redukcją) tygodniowego średniego dziennego szczytowego świądu NRS ≥4
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 16
Linia bazowa do tygodnia 16
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Stężenia funkcjonalnego dupilumabu w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Częstość występowania odpowiedzi i miana przeciwciał przeciwlekowych (ADA) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Wartość wyjściowa do tygodnia 64
Odsetek pacjentów, u których nie udało się uzyskać kontroli aktywności choroby, u których wystąpił nawrót po uzyskaniu kontroli aktywności choroby lub którzy nie osiągnęli całkowitej remisji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Uwaga: Kontrolę aktywności choroby definiuje się, gdy nowe zmiany chorobowe przestają się tworzyć, a istniejące zaczynają się goić.
Wartość wyjściowa do tygodnia 36
Odsetek pacjentów, u których nie udało się uzyskać kontroli aktywności choroby, u których wystąpił nawrót po uzyskaniu kontroli aktywności choroby lub którzy nie osiągnęli całkowitej remisji
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Współpracownicy

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

11 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R668-BP-1902
  • 2019-003520-20 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjentów (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Indywidualne anonimowe dane uczestników zostaną udostępnione po zatwierdzeniu wskazania przez organ regulacyjny, jeśli istnieje upoważnienie prawne do udostępniania danych i nie ma uzasadnionego prawdopodobieństwa ponownej identyfikacji uczestnika.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta lub zbiorczych danych z badań, gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie produktu do obrotu od głównych organów ds. i wskazania, ma uprawnienia do udostępniania danych oraz udostępnił publicznie wyniki badań (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pemfigoid pęcherzowy

Badania kliniczne na dupilumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj