En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Dupilumab hos voksne patienter med bulløs pemfigoid (LIBERTY-BP)
26. maj 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals
En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af Dupilumab hos voksne patienter med bulløs pemfigoid
Det primære formål med undersøgelsen er at påvise, at dupilumab er overlegen i forhold til placebo med hensyn til at opnå vedvarende remission fra orale kortikosteroider (OCS) hos patienter med bulløs pemfigoid (BP).
Undersøgelsens sekundære mål er:
- At evaluere de OCS-besparende virkninger af dupilumab hos patienter med BP
- At evaluere virkningen af dupilumab på kløe hos patienter med BP
- At evaluere virkningerne af dupilumab på sundhedsrelaterede livskvalitetsmål hos patienter med BP
- For at evaluere virkningen af dupilumab i cirkulerende BP180 og BP230 autoantistoftitre
- At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af dupilumab administreret til patienter med BP
- At karakterisere de laveste koncentrationer af funktionelt dupilumab over tid efter administration af dupilumab hos patienter med BP
- At vurdere immunogeniciteten af dupilumab hos patienter med BP over tid
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
106
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Udvidet adgang
Godkendt til salg til offentligheden.
Se udvidet adgangsregistrering.
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
- Regeneron study Site
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australien, 3128
- Regeneron study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Regeneron study Site
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Regeneron study Site
-
-
California
-
Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
- Regeneron study Site
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
- Regeneron study Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33125
- Regeneron study Site
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
- Regeneron study Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Regeneron study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02116
- Regeneron study Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5314
- Regeneron study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
- Regeneron study Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Regeneron study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Regeneron study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02908
- Regeneron study Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
- Regeneron study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Bobigny, Frankrig, 93009
- Regeneron study Site
-
Bordeaux, Frankrig, 33000
- Regeneron study Site
-
Lille, Frankrig, 59037
- Regeneron study Site
-
Nice, Frankrig, 06200
- Regeneron study Site
-
Paris, Frankrig, 75010
- Regeneron study Site
-
Rouen, Frankrig, 76031
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Regeneron study Site
-
Petah Tikva, Israel, 49100
- Regeneron study Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Hirosaki, Japan, 036-8563
- Regeneron study Site
-
Ichinomiya, Japan, 491-8558
- Regeneron study Site
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Regeneron study Site
-
Sapporo, Japan, 060-8648
- Regeneron study Site
-
Tokyo, Japan, 160-8582
- Regeneron study Site
-
-
Hukuoka
-
Kurume, Hukuoka, Japan, 830-0011
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Ossy, Polen, 42-624
- Regeneron Study site'
-
Wroclaw, Polen, 50566
- Regeneron Study site'
-
-
Lesser Poland Voivodeship
-
Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 31-147
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28034
- Regeneron study Site
-
Madrid, Spanien, 28046
- Regeneron study Site
-
Pamplona, Spanien, 31008
- Regeneron study Site
-
-
Barcelona
-
Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Taoyuan City, Taiwan, 33305
- Regeneron study Site
-
-
Zhongzheng District
-
Taipei, Zhongzheng District, Taiwan, 10002
- Regeneron study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Regeneron study Site
-
Buxtehude, Tyskland, 21614
- Regeneron study Site
-
Erlangen, Tyskland, 91054
- Regeneron study Site
-
Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79104
- Regeneron study Site
-
Magdeburg, Tyskland, 39120
- Regeneron Study site'
-
Marburg, Tyskland, 35043
- Regeneron study Site
-
Munich, Tyskland, 80802
- Regeneron study Site
-
Stuttgart, Tyskland, 70178
- Regeneron study Site
-
-
North Rhine-Westphal
-
Münster, North Rhine-Westphal, Tyskland, 48149
- Regeneron study Site
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55131
- Regeneron study Site
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
- Regeneron Study Site 2
-
-
Schleswig-Holstein
-
Lübeck, Schleswig-Holstein, Tyskland, 23538
- Regeneron study Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Patienter skal have karakteristiske kliniske træk ved bulløs pemfigoid (BP) (f.eks. urtikarielle eller eksematiske eller erytematøse plaques, bullae, pruritus) ved screeningen og baselinebesøgene.
- Undersøgelsesdeltagere skal have en bekræftet diagnose af BP baseret på histopatologi, immunopatologi og serologi ved baselinebesøget, som defineret i protokollen.
- Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) aktivitetsscore ≥24 ved baseline og screeningsbesøg.
- Baseline peak pruritus NRS-score for maksimal kløeintensitet ≥4
- Karnofsky præstationsstatusscore ≥50 % ved screeningsbesøget.
Nøgleekskluderingskriterier:
- Andre former for pemfigoid end klassisk BP (f.eks. Brunsting-Perry cicatricial pemphigoid, anti-p200 pemphigoid, epidermolysis bullosa acquisita eller BP med samtidig pemphigus vulgaris)
- Patienter, der modtager behandlinger, der vides at forårsage eller forværre BP (f.eks. angiotensinkonverterende enzymhæmmere, penicillamin, furosemid, phenacetin, dipeptidylpeptidase 4-hæmmer), som ikke har været på en stabil dosis af disse lægemidler i mindst 4 uger før screeningen besøg
- Har nogensinde modtaget behandling med en IL-4- eller IL-13-antagonist såsom dupilumab, tralokinumab eller lebrikizumab.
- Behandling med systemiske kortikosteroider inden for 7 dage før baseline besøget
- Behandling med topikale kortikosteroider af middel styrke eller højere, topisk calcineurinhæmmer eller topisk crisaborol inden for 7 dage før baseline besøget
- Behandling med non-steroide immunsuppressive/immunmodulerende lægemidler (f.eks. mycophenolatmofetil, azathioprin eller methotrexat) inden for 4 uger før baseline-besøget.
- Behandling med BP-rettede biologiske lægemidler som følger:
- Eventuelle celledepleterende midler, herunder men ikke begrænset til rituximab: inden for 12 måneder før baseline besøget, eller indtil antallet af lymfocytter og CD 19+ lymfocytter vender tilbage til det normale, alt efter hvad der er længst
- Andre biologiske lægemidler (såsom IL-5-hæmmere benralizumab eller mepolizumab): inden for 5 halveringstider (hvis kendt) eller 16 uger før baseline-besøget, alt efter hvad der er længst
- Intravenøst immunglobulin inden for 16 uger før baseline besøget
BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: dupilumab
|
Loading dosis administreret subkutan (SC), efterfulgt af SC en gang hver 2. uge (Q2W) dosering.
Andre navne:
Prednison eller prednisolon pr. plejestandard for at opnå kontrol over sygdomsaktivitet.
|
|
Eksperimentel: Matchende placebo
|
Prednison eller prednisolon pr. plejestandard for at opnå kontrol over sygdomsaktivitet.
Matchende dupilumab uden aktivt stof
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der opnår vedvarende remission i uge 36
Tidsramme: I uge 36
|
Vedvarende remission i uge 36, defineret som: (1) Komplet remission (fravær af nye læsioner & epithelialisering af gamle læsioner) & uden orale kortikosteroider (OCS) senest i uge 16 & (2) Fravær af sygdomsrelaps (opståen af ≥3 nye læsioner om måneden [blærer, eksematøse læsioner eller urtikarielle plakker] eller mindst 1 stor eksematøs læsion eller urtikariel plak, der ikke helbredes inden for 1 uge) efter afslutning af OCS-nedtrapning, senest i uge 16, til uge 36 & (3) Fravær af behov for redningsterapi i løbet af 36 uger (redningsterapi inkluderer forøgelse af OCS-dosis under nedtrapningen, genoptagelse af OCS efter afslutning af OCS-nedtrapningen eller påbegyndelse af enhver BP-retteret terapi).
Deltagere med manglende data for vedvarende remission i uge 36 på grund af afbrydelse på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som non-respondere & dem med manglende data af andre årsager blev håndteret ved hjælp af multipel imputering.
|
I uge 36
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total kumulativ dosis af orale kortikosteroider (OCS) fra baseline til uge 36
Tidsramme: Uge 36
|
Alle deltagere i begge behandlingsgrupper blev startet på OCS ved randomisering (dag 1) med en udtrapning startende senest uge 6 med målet at være udtrapet inden uge 16.
OCS kunne anvendes som redningsbehandling for tab af sygdomskontrol/sygdomsrelaps under undersøgelsen.
Dage efter brug af ikke-OCS systemisk redningsbehandling blev imputeret ved 'worst observation carried forward' (WOCF)-metoden (dvs. den højeste daglige OCS-dosis før enhver brug af ikke-OCS systemisk redningsbehandling).
Manglende data efter studiestop blev imputeret med den gennemsnitlige daglige OCS-dosis blandt uge 36-færdiggørerne i hver behandlingsgruppe.
|
Uge 36
|
|
Procentvis ændring i ugentligt gennemsnit af daglig Peak Pruritus Numerical Rating Scale (NRS)-score fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
Peak pruritus NRS blev brugt af deltagerne til at vurdere intensiteten af pruritus i løbet af de seneste 24 timer, hvor 0 angiver ingen kløe og 10 angiver den værst tænkelige kløe.
Deltagerne skulle have et baseline peak pruritus NRS maksimal intensitetsgennemsnit på ≥4 i løbet af de 7 dage før randomisering for at være berettigede.
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værste værdi fra det nærmeste besøg på eller før brug af redningsmedicin og derefter op til og inklusive uge 36.
Manglende værdier forårsaget af udtræden fra studiet på grund af manglende effektivitet, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved multipel imputering.
|
Baseline, uge 36
|
|
Procentdel af deltagere med forbedring (reduktion) af ugentligt gennemsnit af daglig top kløe NRS ≥4 fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
Peak pruritus NRS blev anvendt af deltagerne til at vurdere intensiteten af pruritus i løbet af de seneste 24 timer, hvor 0 angiver ingen kløe og 10 angiver den værst tænkelige kløe.
Deltagerne skulle have en baseline peak pruritus NRS maksimal intensitetsgennemsnit på ≥4 i løbet af de 7 dage før randomisering for at være berettigede.
Deltagerne blev betragtet som ikke-svarere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af udtrædelse fra studiet før uge 36 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke-svarere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputation af de kontinuerte data for den ugentlige gennemsnitlige daglige peak pruritus NRS.
|
Baseline, uge 36
|
|
Procentvis ændring i Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) aktivitetsscore fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
BPDAI-aktivitetsscore er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane urtikaria/erytem og mukosale blærer/erosioner.
Scoren kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukosal aktivitet), hvor højere score indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagerne skulle have en BPDAI-aktivitetsscore på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værste værdi fra det nærmeste besøg på eller før brug af redningsmedicin og derefter op til og inklusive uge 36.
Manglende værdier forårsaget af udtræden fra studiet på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev imputeret med WOCF-metoden.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved multipel imputering.
|
Baseline, uge 36
|
|
Tid til første brug af redningsmedicin op til uge 36
Tidsramme: Op til uge 36
|
Deltagerne blev anset for at have brugt redningsbehandling på tidspunktet for udtrædelse af studiet på grund af mangel på effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død.
Deltagerne blev censureret på tidspunktet for udtrædelse af studiet af andre årsager.
Begrænset middelværdi for hændelsestid og tilsvarende standardfejl (SE) er baseret på Kaplan-Meier-metoden.
Den begrænsede middelværdi for hændelsestid blev beregnet op til studiedag 253 (dvs. uge 36).
|
Op til uge 36
|
|
Varighed af fuldstændig remission uden brug af OCS op til uge 36
Tidsramme: Op til uge 36
|
Komplet remission blev defineret som fravær af nye læsioner og epitelisering af gamle læsioner.
Deltagere blev betragtet som ikke opnået komplet remission efter anvendelse af redningsbehandling.
Deltagere med manglende vurdering af komplet remission forårsaget af afbrydelse fra studiet før uge 36 på grund af mangel på effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke opnået komplet remission.
Deltagere med manglende vurdering af komplet remission på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputation.
|
Op til uge 36
|
|
Procentdel af deltagere, der ikke opnåede kontrol over sygdomsaktiviteten før uge 36
Tidsramme: Op til uge 36
|
Kontrol af sygdomsaktivitet blev defineret som fravær af nye læsioner og eksisterende læsioner, der begynder at hele.
Deltagere, der opnåede indledende kontrol af sygdomsaktivitet efter brug af redningsbehandling, blev anset for ikke at have opnået kontrol af sygdomsaktivitet før uge 36.
Deltagere, hvis responsstatus ikke kunne bestemmes på grund af manglende data, blev anset for ikke at have opnået kontrol af sygdomsaktivitet før uge 36.
|
Op til uge 36
|
|
Procentdel af deltagere, der oplevede tilbagefald efter opnåelse af kontrol med sygdomsaktivitet op til uge 36
Tidsramme: Op til uge 36
|
Tilbagefald blev defineret som fremkomsten af 3 eller flere nye læsioner om måneden (blærer, eksematøse læsioner eller urtikarielle plader) eller mindst 1 stor (>10 centimeter [cm] i diameter) eksematøs læsion eller urtikariel plade, der ikke heles inden for 1 uge.
Kontrol af sygdomsaktivitet blev defineret som fravær af nye læsioner og eksisterende læsioner, der begynder at hele.
Deltagere, der brugte akutbehandling, blev betragtet som at have haft tilbagefald efter at have opnået kontrol af sygdomsaktivitet.
Deltagere, hvis responsstatus ikke kunne bestemmes på grund af manglende data, blev betragtet som at have haft tilbagefald efter at have opnået kontrol af sygdomsaktivitet.
|
Op til uge 36
|
|
Procentdel af deltagere, der ikke opnåede komplet remission før uge 36
Tidsramme: Op til uge 36
|
Komplet remission blev defineret som fravær af nye læsioner og epitelisering af gamle læsioner.
Deltagere, som opnåede initial komplet remission efter brug af redningsbehandling, blev betragtet som ikke at have opnået komplet remission før uge 36.
Deltagere, hvis responsstatus ikke kunne fastslås på grund af manglende data, blev betragtet som ikke at have opnået komplet remission før uge 36.
|
Op til uge 36
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion i BPDAI-aktivitets-scoren på ≥50 % fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
BPDAI-aktivitets-scoren er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane urtikaria/erytem og mucosale blærer/erosioner.
Scorer kan variere fra 0 til 360 for BPDAI total aktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mucosal aktivitet), hvor højere scorer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagere skulle have en BPDAI-aktivitets-score på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Deltagere blev betragtet som ikke-svarere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af udtræden fra studiet før uge 36 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke-svarere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputering af de kontinuerte data for BPDAI-aktivitets-scoren.
|
Baseline, uge 36
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion i BPDAI-aktivitets-scoren på ≥75 % fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
BPDAI-aktivitets-scoren er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane urtikaria/erytem og mukosale blærer/erosioner.
Scoren kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukosal aktivitet), hvor højere scorer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagere skulle have en BPDAI-aktivitets-score på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Deltagere blev betragtet som non-respondere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet før uge 36 på grund af manglende effekt, behandlingsrelaterede bivirkninger eller død blev betragtet som non-respondere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multiple imputation af de kontinuerte data for BPDAI-aktivitets-scoren.
|
Baseline, uge 36
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion i BPDAI-aktivitets-score på ≥90 % fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
BPDAI-aktivitets-scoren er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane urtikaria/erytem og mukosale blærer/erosioner.
Scorer kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukosal aktivitet), hvor højere scorer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagere skulle have en BPDAI-aktivitets-score på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være kvalificerede.
Deltagere blev betragtet som non-respondere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet før uge 36 på grund af manglende effektivitet, behandlingsrelateret AE eller død blev betragtet som non-respondere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multiple imputation af de kontinuerte data for BPDAI-aktivitets-scoren.
|
Baseline, uge 36
|
|
Ændring i Autoimmun Bulløs Sygdom Livskvalitets (ABQOL) Score fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
ABQOL-spørgeskemaet består af 17 punkter, som omfatter sygdommens fysiske byrde, psykiske virkninger og virkninger på dagligdagens funktionsevne.
Hvert spørgsmål varierer fra 0 til 3 point, hvor højere score angiver dårligere livskvalitet.
Den maksimale ABQOL-score er 51.
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det nærmeste besøg på eller før brugen af redningsmedicin og derefter op til og inklusive uge 36.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet på grund af manglende effekt, behandlingsrelaterede bivirkninger eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret ved multiple imputation.
|
Baseline, uge 36
|
|
Ændring i procentdel af kropsoverfladeareal (BSA) med BP-involvering fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det tætteste besøg på eller før redningsmedicinanvendelse og efterfølgende op til og inklusive uge 36.
Manglende værdier forårsaget af udtræden fra studiet på grund af manglende effekt, behandlingsrelaterede bivirkninger eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret ved multipel imputering.
|
Baseline, uge 36
|
|
Ændring i BP180 immunoglobulin G (IgG) autoantistof titer fra baseline til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værste værdi fra det nærmeste besøg på eller før brug af redningsmedicin og herefter op til og inklusive uge 36.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse fra studiet på grund af mangel på effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret ved multipel imputation.
|
Baseline, uge 36
|
|
Ændring i BP230 IgG-autoantistof-titer fra udgangspunktet til uge 36
Tidsramme: Baseline, uge 36
|
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det tætteste besøg på eller før brug af redningsmedicin og derefter op til og inklusive uge 36.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet på grund af manglende effektivitet, behandlingsrelaterede bivirkninger eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret ved multiple imputation.
|
Baseline, uge 36
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår vedvarende remission i uge 52
Tidsramme: Efter 52 uger
|
Vedvarende remission i uge 52, defineret som: (1) Komplet remission (fravær af nye læsioner & epitelisering af gamle læsioner) & uden OCS senest i uge 16 & (2) Fravær af sygdomsrecidiv (opståen af ≥3 nye læsioner om måneden [blærer, eksematøse læsioner eller urtikarielle plakker] eller mindst 1 stor eksematøs læsion eller urtikariel plak, der ikke heler inden for 1 uge) efter afslutning af OCS-udtrapping, senest i uge 16, til uge 52 & (3) Fravær af behov for redningsterapi i løbet af 52 uger (redningsterapi inkluderer øgning af OCS-dosis under udtrappingen, genoptagelse af OCS efter afslutning af OCS-udtrappingen eller igangsættelse af enhver BP-retteret terapi).
Deltagere med manglende data om vedvarende remission i uge 52 på grund af afbrydelse på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som non-respondere, og dem med manglende data af andre årsager blev håndteret ved hjælp af multipel imputation.
|
Efter 52 uger
|
|
Total kumulativ dosis af OCS fra baseline til uge 52
Tidsramme: Uge 52
|
Alle deltagere i begge behandlingsgrupper startede på OCS ved randomisering (dag 1) med en udtrapning startende senest i uge 6 med det formål at udtrappe helt inden uge 16.
OCS kunne bruges som redningsbehandling for tab af sygdomskontrol/sygdomsrelaps under studiet.
Dage efter brug af ikke-OCS systemisk redningsbehandling blev imputeret ved WOCF-metoden (dvs. den højeste daglige OCS-dosis før brug af enhver ikke-OCS systemisk redningsbehandling).
Manglende data efter studieafbrydelse blev imputeret med den gennemsnitlige daglige OCS-dosis blandt uge 52-afsluttere i hver behandlingsgruppe.
|
Uge 52
|
|
Varighed af komplet remission uden brug af OCS op til uge 52
Tidsramme: Op til uge 52
|
Komplet remission blev defineret som fravær af nye læsioner og epithelialisering af gamle læsioner.
Deltagere blev betragtet som ikke opnået komplet remission efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende vurdering af komplet remission forårsaget af afbrydelse fra studiet før uge 52 på grund af mangel på effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke opnået komplet remission.
Deltagere med manglende vurdering af komplet remission af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputation.
|
Op til uge 52
|
|
Procentdel af deltagere, der ikke opnåede kontrol over sygdomsaktiviteten før uge 52
Tidsramme: Op til uge 52
|
Kontrol af sygdomsaktivitet blev defineret som fravær af nye læsioner og eksisterende læsioner, der begyndte at hele.
Deltagere, der opnåede indledende kontrol af sygdomsaktivitet efter brug af redningsbehandling, blev anset for ikke at have opnået kontrol af sygdomsaktivitet før uge 52.
Deltagere, hvis responsstatus ikke kunne fastslås på grund af manglende data, blev anset for ikke at have opnået kontrol af sygdomsaktivitet før uge 52.
|
Op til uge 52
|
|
Procentdel af deltagere, der oplevede tilbagefald efter opnåelse af sygdomsaktivitet under kontrol op til uge 52
Tidsramme: Op til uge 52
|
Tilbagefald blev defineret som opståen af 3 eller flere nye læsioner om måneden (blærer, eksematøse læsioner eller urtikarielle plader) eller mindst 1 stor (>10 cm i diameter) eksematøs læsion eller urtikariel plade, der ikke heler inden for 1 uge.
Kontrol af sygdomsaktivitet blev defineret som fravær af nye læsioner og eksisterende læsioner, der begynder at hele.
Deltagere, der brugte redningsbehandling, blev betragtet som at have oplevet tilbagefald efter at have opnået kontrol med sygdomsaktiviteten.
Deltagere, hvis responsstatus ikke kunne bestemmes på grund af manglende data, blev betragtet som at have oplevet tilbagefald efter at have opnået kontrol med sygdomsaktiviteten.
|
Op til uge 52
|
|
Procentdel af deltagere, der ikke opnåede fuldstændig remission inden uge 52
Tidsramme: Op til uge 52
|
Komplet remission blev defineret som fravær af nye læsioner og epithelialisering af gamle læsioner.
Deltagere, der opnåede initial komplet remission efter brug af redningsbehandling, blev betragtet som ikke at have opnået komplet remission før uge 52.
Deltagere, hvis responsstatus ikke kunne fastslås på grund af manglende data, blev betragtet som ikke at have opnået komplet remission før uge 52.
|
Op til uge 52
|
|
Procentvis ændring i ugentligt gennemsnit af daglig topkløe NRS fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Peak pruritus NRS blev anvendt af deltagerne til at vurdere intensiteten af pruritus i løbet af de sidste 24 timer, hvor 0 angiver ingen kløe og 10 angiver den værst tænkelige kløe.
Deltagerne skulle have et basislinje peak pruritus NRS maksimumintensitetsgennemsnit på ≥4 i løbet af de 7 dage før randomisering for at være berettigede.
Værdier efter første redningsbehandling blev sat som manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det nærmeste besøg på eller før anvendelse af redningsmedicin og derefter op til og inklusive uge 52.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse fra studiet på grund af manglende effektivitet, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved multiple imputation.
|
Baseline, uge 52
|
|
Procentdel af deltagere med forbedring (reduktion) af ugentligt gennemsnit af daglig toppruritus NRS ≥4 fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Peak pruritus NRS blev brugt af deltagerne til at vurdere intensiteten af pruritus i løbet af de sidste 24 timer, hvor 0 angiver ingen kløe og 10 angiver den værst tænkelige kløe.
Deltagerne skulle have et baseline peak pruritus NRS maksimalintensitetsgennemsnit på ≥4 i løbet af de 7 dage før randomiseringen for at være berettigede.
Deltagere blev betragtet som ikke-svarere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af udtrædelse fra studiet før uge 52 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret AE eller død blev betragtet som ikke-svarere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputering af de kontinuerte data for det ugentlige gennemsnit af dagligt peak pruritus NRS.
|
Baseline, uge 52
|
|
Procentvis ændring i BPDAI-aktivitetsvurdering fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
BPDAI-aktivitets-scoren er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane urtikaria/erytem og mukosale blærer/erosioner.
Scorer kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukosal aktivitet), hvor højere scorer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagere skulle have en BPDAI-aktivitets-score på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det tætteste besøg på eller før redningsmedicinanvendelsen og efterfølgende op til og inklusive uge 52.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse fra studiet på grund af mangel på effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved multiple imputation.
|
Baseline, uge 52
|
|
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i BPDAI-aktivitetsvurderingen på ≥50 % fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
BPDAI-aktivitetsscore er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane nældefeber/erytem og mukøse blærer/erosioner.
Scoren kan variere fra 0 til 360 for BPDAI total aktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukøs aktivitet), hvor højere scorer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagerne skulle have en BPDAI-aktivitetsscore på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Deltagere blev betragtet som ikke-svarere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af afbrydelse fra studiet før uge 52 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke-svarere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputation af de kontinuerte data for BPDAI-aktivitetsscoren.
|
Baseline, uge 52
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion i BPDAI-aktivitetsvurdering på ≥75 % fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
BPDAI-aktivitets-scoren er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane urtikaria/erytem og mukosale blærer/erosioner.
Scorer kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukosal aktivitet), hvor højere scorer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagere skulle have en BPDAI-aktivitets-score på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Deltagere blev betragtet som ikke-svarere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af udtræden af undersøgelsen før uge 52 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke-svarere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputering af de kontinuerte data fra BPDAI-aktivitets-scoren.
|
Baseline, uge 52
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion i BPDAI-aktivitetsvurderingen på ≥90 % fra udgangspunktet til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
BPDAI-aktivitetskarakteren er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane nældefeber/erytem og mukøse blærer/erosioner.
Karakterer kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukøs aktivitet), hvor højere karakterer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagerne skulle have en BPDAI-aktivitetskarakter på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være kvalificerede.
Deltagerne blev betragtet som ikke-svarende efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet før uge 52 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke-svarende.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputering af de kontinuerte data for BPDAI-aktivitetskarakteren.
|
Baseline, uge 52
|
|
Ændring i ABQOL-score fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
ABQOL-spørgeskemaet består af 17 emner, som omfatter den fysiske byrde af sygdommen, psykiske virkninger og virkninger på hverdagens funktionsevne.
Hvert spørgsmål spænder fra 0 til 3 point, hvor højere score indikerer dårligere livskvalitet.
Den maksimale ABQOL-score er 51.
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det nærmeste besøg på eller før redningsmedicinbrug og derefter op til og inklusive uge 52.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved multipel imputering.
|
Baseline, uge 52
|
|
Ændring i procent af BSA med BP-involvering fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det nærmeste besøg på eller før brugen af redningsmedicin og derefter op til og inklusive uge 52.
Manglende værdier forårsaget af udtrædelse fra studiet på grund af manglende effekt, behandlingsrelaterede bivirkninger eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret ved multipel imputering.
|
Baseline, uge 52
|
|
Ændring i BP180 IgG autoantistof-titer fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det nærmeste besøg på eller før redningsmedicinbrug og efterfølgende op til og inklusive uge 52.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet på grund af manglende effektivitet, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved multipel imputering.
|
Baseline, uge 52
|
|
Ændring i BP230 IgG-autoantistof-titer fra baseline til uge 52
Tidsramme: Baseline, uge 52
|
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det nærmeste besøg på eller før anvendelse af redningsmedicin og efterfølgende op til og inklusive uge 52.
Manglende værdier forårsaget af udtrædelse fra studiet på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret ved multiple imputation.
|
Baseline, uge 52
|
|
Procentdel af deltagere i komplet remission og uden OCS senest ved uge 16
Tidsramme: Op til uge 16
|
Komplet remission blev defineret som fravær af nye læsioner og epitelisering af gamle læsioner.
Deltagere blev betragtet som ikke-svarende efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende vurdering af komplet remission forårsaget af udtræden fra studiet før uge 16 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke-svarende.
Deltagere med manglende vurdering af komplet remission før uge 16 på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputation.
|
Op til uge 16
|
|
Procentvis ændring i BPDAI-aktivitetsvurderingen fra baseline til uge 16
Tidsramme: Baseline, uge 16
|
BPDAI-aktivitets-scoren er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane urtikaria/erytem og mukosale blærer/erosioner.
Scorer kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukosal aktivitet), hvor højere scorer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagere skulle have en BPDAI-aktivitets-score på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det nærmeste besøg på eller før brug af redningsmedicin og derefter op til og inklusive uge 36.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret AE eller død blev imputeret med WOCF-metoden.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret med multiple imputation.
|
Baseline, uge 16
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion i BPDAI-aktivitets-scoren på ≥50 % fra baseline til uge 16
Tidsramme: Baseline, uge 16
|
BPDAI-aktivitetsscore er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane nældefeber/erytem og mukosale blærer/erosioner.
Scorer kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukosal aktivitet), hvor højere scorer indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagere skulle have en BPDAI-aktivitetsscore på ≥24 ved screening- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Deltagere blev betragtet som ikke-respondenter efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet før uge 16 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke-respondenter.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputering af de kontinuerte data for BPDAI-aktivitetsscoren.
|
Baseline, uge 16
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion i BPDAI-aktivitets-scoren på ≥75 % fra baseline til uge 16
Tidsramme: Baseline, uge 16
|
BPDAI-aktivitetsvurderingen er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane urtikaria/erytem og mukosale blærer/erosioner.
Vurderinger kan variere fra 0 til 360 for BPDAI total aktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mukosal aktivitet), hvor højere vurderinger indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagere skulle have en BPDAI-aktivitetsvurdering på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Deltagere blev betragtet som ikke-reagerende efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet før uge 16 på grund af mangel på effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som ikke-reagerende.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputering af de kontinuerte data for BPDAI-aktivitetsvurderingen.
|
Baseline, uge 16
|
|
Procentdel af deltagere, der opnår en reduktion i BPDAI-aktivitets-scoren på ≥90 % fra udgangspunktet til uge 16
Tidsramme: Baseline, uge 16
|
BPDAI-aktivitetsvurderingen er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutane nældefeber/erytem og mucosale blærer/erosioner.
Vurderinger kan variere fra 0 til 360 for BPDAI totalaktivitet (maksimum 240 for total hudaktivitet og 120 for mucosal aktivitet), hvor højere vurderinger indikerer større sygdomsaktivitet.
Deltagerne skulle have en BPDAI-aktivitetsvurdering på ≥24 ved screenings- og baseline-besøgene for at være berettigede.
Deltagerne blev betragtet som non-respondere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af afbrydelse fra studiet før uge 16 på grund af manglende effekt, behandlingsrelateret bivirkning eller død blev betragtet som non-respondere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputation af de kontinuerte data for BPDAI-aktivitetsvurderingen.
|
Baseline, uge 16
|
|
Procentvis ændring i ugentligt gennemsnit af daglig topkvalme NRS fra baseline til uge 16
Tidsramme: Baseline, uge 16
|
Deltagerne brugte peak pruritus NRS til at vurdere intensiteten af kløe i løbet af de seneste 24 timer, hvor 0 angiver ingen kløe og 10 angiver den værst tænkelige kløe.
Deltagerne skulle have et baseline peak pruritus NRS maksimalintensitetsgennemsnit på ≥4 i løbet af de 7 dage før randomisering for at være berettigede.
Værdier efter første redningsbehandling blev sat til manglende og blev imputeret med den værst mulige værdi fra det tætteste besøg på eller før brugen af redningsmedicin og derefter op til og inklusive uge 36.
Manglende værdier forårsaget af afbrydelse af studiet på grund af manglende effekt, behandlingsrelaterede bivirkninger eller død blev imputeret ved WOCF-metoden.
Manglende værdier af andre årsager blev imputeret ved multiple imputation.
|
Baseline, uge 16
|
|
Procentdel af deltagere med forbedring (reduktion) af ugentligt gennemsnit af daglig peak pruritus NRS ≥4 fra baseline til uge 16
Tidsramme: Baseline, uge 16
|
Deltagerne brugte Peak pruritus NRS til at vurdere intensiteten af kløe i løbet af de sidste 24 timer, hvor 0 angiver ingen kløe og 10 angiver den værst tænkelige kløe.
Deltagere skulle have en baseline peak pruritus NRS maksimal intensitetsgennemsnit på ≥4 i løbet af de 7 dage før randomiseringen for at være berettigede.
Deltagere blev betragtet som ikke-svarere efter brug af redningsbehandling.
Deltagere med manglende værdier forårsaget af afbrydelse fra studiet før uge 16 på grund af manglende effekt, behandlingsrelaterede bivirkninger eller død blev betragtet som ikke-svarere.
Manglende værdier på grund af andre årsager blev imputeret ved hjælp af multipel imputering af de kontinuerte data for den ugentlige gennemsnitlige daglige peak pruritus NRS.
|
Baseline, uge 16
|
|
Antal deltagere med mindst én behandlingsrelateret bivirkning (TEAE) gennem uge 52
Tidsramme: Gennem uge 52
|
Gennem uge 52
|
|
|
Antal deltagere med mindst én alvorlig TEAE gennem uge 52
Tidsramme: Igennem uge 52
|
Igennem uge 52
|
|
|
Antal deltagere med mindst én TE-bivirkning af særlig interesse (AESI) gennem uge 52
Tidsramme: Igennem uge 52
|
Igennem uge 52
|
|
|
Antal deltagere med mindst én TEAE gennem uge 64
Tidsramme: Uge 52 til og med uge 64
|
Uge 52 til og med uge 64
|
|
|
Antal deltagere med mindst én alvorlig TEAE indtil uge 64
Tidsramme: Uge 52 til og med uge 64
|
Uge 52 til og med uge 64
|
|
|
Antal deltagere med mindst én TE AESI gennem uge 64
Tidsramme: Uge 52 til og med uge 64
|
Uge 52 til og med uge 64
|
|
|
Koncentrationer af funktionelt Dupilumab i serum
Tidsramme: Baseline til uge 64
|
Baseline til uge 64
|
|
|
Antal deltagere med TE anti-lægemiddel-antistof (ADA)-respons pr. maksimal titer-kategori
Tidsramme: Baseline til uge 64
|
Baseline til uge 64
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Supplemental Analyse af den samlede kumulative dosis af OCS fra baseline til uge 36
Tidsramme: Uge 36
|
Alle deltagere i begge behandlingsgrupper startede på OCS ved randomiseringen (dag 1) med en udtrapning, der startede senest i uge 6 med målet om at være udtrapet inden uge 16.
OCS kunne anvendes som redningsbehandling for tab af sygdomskontrol/sygdomsrelaps under undersøgelsen.
Dage efter brug af ikke-OCS systemisk redningsbehandling blev imputeret ved WOCF-metoden (dvs. den højeste daglige OCS-dosis før brug af ikke-OCS systemisk redningsbehandling).
Manglende data efter studiestop blev imputeret med den gennemsnitlige daglige OCS-dosis blandt uge 36-afslutterne i hver behandlingsgruppe.
Median total kumulativ dosis af OCS fra baseline til uge 36 rapporteret.
|
Uge 36
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. oktober 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. juli 2024
Studieafslutning (Faktiske)
5. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. december 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. december 2019
Først opslået (Faktiske)
20. december 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- R668-BP-1902
- 2019-003520-20 (EudraCT nummer)
- 2024-510745-34-00 (Registry Identifier: EU CT Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling
IPD-delingstidsramme
Individuelle anonymiserede deltagerdata vil blive overvejet til deling, når indikationen er blevet godkendt af et tilsynsorgan, hvis der er lovhjemmel til at dele dataene, og der ikke er en rimelig sandsynlighed for, at deltageren genidentificeres.
IPD-delingsadgangskriterier
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau eller aggregerede undersøgelsesdata, når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikation, har den juridiske bemyndigelse til at dele dataene og har gjort undersøgelsesresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg).
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .