Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Dupilumab hos voksne patienter med bulløs pemfigoid (LIBERTY-BP)

21. november 2023 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Dupilumab hos voksne patienter med bulløs pemfigoid

Det primære formål med undersøgelsen er at påvise, at dupilumab er overlegen i forhold til placebo med hensyn til at opnå vedvarende remission fra orale kortikosteroider (OCS) hos patienter med bulløs pemfigoid (BP).

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • At evaluere de OCS-besparende virkninger af dupilumab hos patienter med BP
  • At evaluere virkningen af ​​dupilumab på kløe hos patienter med BP
  • At evaluere virkningerne af dupilumab på sundhedsrelaterede livskvalitetsmål hos patienter med BP
  • For at evaluere virkningen af ​​dupilumab i cirkulerende BP180 og BP230 autoantistoftitre
  • At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dupilumab administreret til patienter med BP
  • At karakterisere de laveste koncentrationer af funktionelt dupilumab over tid efter administration af dupilumab hos patienter med BP
  • At vurdere immunogeniciteten af ​​dupilumab hos patienter med BP over tid

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

106

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Regeneron Study Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Regeneron Study Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Regeneron Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Regeneron Study Site
    • California
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Regeneron Study Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • Regeneron Study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33125
        • Regeneron Study Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Regeneron Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Regeneron Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02116
        • Regeneron Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5314
        • Regeneron Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
        • Regeneron Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Regeneron Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Regeneron Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02908
        • Regeneron Study Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Regeneron Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Regeneron Study Site
  • Frankrig
      • Bobigny, Frankrig, 93009
        • Regeneron Study Site
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Regeneron Study Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Regeneron Study Site
      • Nice, Frankrig, 06200
        • Regeneron Study Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Regeneron Study Site
      • Rouen Cedex, Frankrig, 76031
        • Regeneron Study Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Regeneron Study Site
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Regeneron Study Site
      • Tel-Aviv, Israel, 6423906
        • Regeneron Study Site
  • Japan
      • Hirosaki, Japan, 036-8563
        • Regeneron Study Site
      • Ichinomiya, Japan, 491-8558
        • Regeneron Study Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Regeneron Study Site
      • Sapporo, Japan, 060-8648
        • Regeneron Study Site
      • Tokyo, Japan, 160-8582
        • Regeneron Study Site
    • Hukuoka
      • Kurume, Hukuoka, Japan, 830-0011
        • Regeneron Study Site
  • Polen
      • Ossy, Polen, 42-624
        • Regeneron Study site'
      • Wroclaw, Polen, 50566
        • Regeneron Study site'
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polen, 31-147
        • Regeneron Study Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Regeneron Study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Regeneron Study Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Regeneron Study Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Regeneron Study Site
  • Taiwan
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Regeneron Study Site
    • Zhongzheng District
      • Taipei, Zhongzheng District, Taiwan, 10002
        • Regeneron Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Regeneron Study Site
      • Buxtehude, Tyskland, 21614
        • Regeneron Study Site
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Regeneron Study Site
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Regeneron Study Site
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Regeneron Study site'
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Regeneron Study Site
      • Munich, Tyskland, 80802
        • Regeneron Study Site
      • Stuttgart, Tyskland, 70178
        • Regeneron Study Site
    • North Rhine-Westphal
      • Muenster, North Rhine-Westphal, Tyskland, 48149
        • Regeneron Study Site
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Tyskland, 55131
        • Regeneron Study Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Regeneron Study Site 2
    • Schleswig-Holstein
      • Luebeck, Schleswig-Holstein, Tyskland, 23538
        • Regeneron Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Patienter skal have karakteristiske kliniske træk ved bulløs pemfigoid (BP) (f.eks. urtikarielle eller eksematiske eller erytematøse plaques, bullae, pruritus) ved screeningen og baselinebesøgene.
  • Undersøgelsesdeltagere skal have en bekræftet diagnose af BP baseret på histopatologi, immunopatologi og serologi ved baselinebesøget, som defineret i protokollen.
  • Bullous Pemphigoid Disease Area Index (BPDAI) aktivitetsscore ≥24 ved baseline og screeningsbesøg.
  • Baseline peak pruritus NRS-score for maksimal kløeintensitet ≥4
  • Karnofsky præstationsstatusscore ≥50 % ved screeningsbesøget.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Andre former for pemfigoid end klassisk BP (f.eks. Brunsting-Perry cicatricial pemphigoid, anti-p200 pemphigoid, epidermolysis bullosa acquisita eller BP med samtidig pemphigus vulgaris)
  • Patienter, der modtager behandlinger, der vides at forårsage eller forværre BP (f.eks. angiotensinkonverterende enzymhæmmere, penicillamin, furosemid, phenacetin, dipeptidylpeptidase 4-hæmmer), som ikke har været på en stabil dosis af disse lægemidler i mindst 4 uger før screeningen besøg
  • Har nogensinde modtaget behandling med en IL-4- eller IL-13-antagonist såsom dupilumab, tralokinumab eller lebrikizumab.
  • Behandling med systemiske kortikosteroider inden for 7 dage før baseline besøget
  • Behandling med topikale kortikosteroider af middel styrke eller højere, topisk calcineurinhæmmer eller topisk crisaborol inden for 7 dage før baseline besøget
  • Behandling med non-steroide immunsuppressive/immunmodulerende lægemidler (f.eks. mycophenolatmofetil, azathioprin eller methotrexat) inden for 4 uger før baseline-besøget.
  • Behandling med BP-rettede biologiske lægemidler som følger:
  • Eventuelle celledepleterende midler, herunder men ikke begrænset til rituximab: inden for 12 måneder før baseline besøget, eller indtil antallet af lymfocytter og CD 19+ lymfocytter vender tilbage til det normale, alt efter hvad der er længst
  • Andre biologiske lægemidler (såsom IL-5-hæmmere benralizumab eller mepolizumab): inden for 5 halveringstider (hvis kendt) eller 16 uger før baseline-besøget, alt efter hvad der er længst
  • Intravenøst ​​immunglobulin inden for 16 uger før baseline besøget

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: dupilumab
Medicin: dupilumab
Loading dosis administreret subkutan (SC), efterfulgt af SC en gang hver 2. uge (Q2W) dosering.
Andre navne:
  • REGN668
  • SAR231893
  • Dupixent®
Medicin: Orale kortikosteroider (OCS)
Prednison eller prednisolon pr. plejestandard for at opnå kontrol over sygdomsaktivitet.
Eksperimentel: Matchende placebo
Medicin: Orale kortikosteroider (OCS)
Prednison eller prednisolon pr. plejestandard for at opnå kontrol over sygdomsaktivitet.
Medicin: Matchende placebo
Matchende dupilumab uden aktivt stof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter, der opnår vedvarende remission
Tidsramme: Uge 36
Uge 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet kumulativ dosis af orale kortikosteroider (OCS)
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Procentvis ændring i ugentligt gennemsnit af den daglige maksimale pruritus numeriske vurderingsscore (NRS)
Tidsramme: Baseline til uge 36
Individuel NRS bruges til at vurdere intensiteten af ​​pruritus ved hjælp af en 11-punkts skala (0 til 10), hvor 0 indikerer ingen kløe, mens 10 indikerer den værste mulige kløe.
Baseline til uge 36
Andel af patienter med forbedring (reduktion) af det ugentlige gennemsnit af daglig peak pruritus NRS ≥4
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Procentvis ændring i Bullous Pemphigoid Disease Area Index Activity Score (BPDAI) aktivitetsscore
Tidsramme: Baseline til uge 36
BPDAI aktivitetsscore er den aritmetiske sum af 3 underkomponenter: kutane blærer/erosioner, kutan nældefeber/erytem og slimhindeblærer/erosioner. Scorer kan variere fra 0 til 360 for BPDAI total aktivitet (maksimalt 240 for total hudaktivitet og 120 for slimhindeaktivitet), med højere score, der indikerer større sygdomsaktivitet.
Baseline til uge 36

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af fuldstændig remission, mens der ikke kræves OCS
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Andel af patienter, der ikke opnår kontrol over sygdomsaktivitet, eller som får tilbagefald efter at have opnået kontrol med sygdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline til uge 36
Bemærk: kontrol af sygdomsaktivitet defineres, når nye læsioner ophører med at dannes, og eksisterende læsioner begynder at hele
Baseline til uge 36
Andel af patienter, der opnår en reduktion i BPDAI aktivitetsscore på mindst 50 %, 75 % og 90 %
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Ændring i autoimmun bulløs sygdoms livskvalitet (ABQOL)
Tidsramme: Baseline til uge 36
ABQOL spørgeskema består af 17 punkter, som omfatter fysisk belastning af sygdommen, psykiatriske effekter og effekter på dagligdagens funktion. Hvert spørgsmål spænder fra 0 til 3 point, hvor højere score indikerer dårligere livskvalitet. Den maksimale ABQOL-score er 51.
Baseline til uge 36
Ændring i procent kropsoverfladeareal (BSA) af BP involvering
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Ændring i BP180 autoantistof (IgG) titere
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Ændring i BP230 autoantistof (IgG) titere
Tidsramme: Baseline til uge 36
Baseline til uge 36
Andel af patienter med vedvarende remission
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Samlet kumulativ dosis af OCS
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Varighed af fuldstændig remission, mens der ikke kræves OCS
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Andel af patienter, der ikke opnår kontrol over sygdomsaktivitet, eller som får tilbagefald efter at have opnået kontrol med sygdomsaktivitet
Tidsramme: Op til uge 52
Op til uge 52
Procentvis ændring i ugentligt gennemsnit af daglig peak pruritus NRS
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Andel af patienter med forbedring (reduktion) af det ugentlige gennemsnit af daglig peak pruritus NRS ≥4
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Procentvis ændring i BPDAI aktivitetsscore
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Andel af patienter, der opnår en reduktion i BPDAI aktivitetsscore på mindst 50 %, 75 % og 90 %
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i ABQOL
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i procent BSA af BP involvering
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i BP180 autoantistof (IgG) titere
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring i BP230 autoantistof (IgG) titere
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Andel af patienter i fuldstændig remission og off OCS
Tidsramme: Uge 16
Uge 16
Procentvis ændring i BPDAI aktivitetsscore
Tidsramme: Baseline til uge 16
Baseline til uge 16
Andel af patienter, der opnår en reduktion i BPDAI aktivitetsscore på mindst 50 %, 75 % og 90 %
Tidsramme: Baseline til uge 16
Baseline til uge 16
Procentvis ændring i ugentligt gennemsnit af daglig peak pruritus NRS
Tidsramme: Baseline til uge 16
Baseline til uge 16
Andel af patienter med forbedring (reduktion) af det ugentlige gennemsnit af daglig peak pruritus NRS ≥4
Tidsramme: Baseline til uge 16
Baseline til uge 16
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 64
Baseline til uge 64
Forekomst af behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 64
Baseline til uge 64
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Baseline til uge 64
Baseline til uge 64
Koncentrationer af funktionelt dupilumab i serum
Tidsramme: Baseline til uge 64
Baseline til uge 64
Forekomst af behandlings-emergent antistof-antistof (ADA)-responser og titer
Tidsramme: Baseline til uge 64
Baseline til uge 64

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

16. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

7. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. december 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. december 2019

Først opslået (Faktiske)

20. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R668-BP-1902
  • 2019-003520-20 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Individuelle anonymiserede deltagerdata vil blive overvejet til deling, når indikationen er blevet godkendt af et tilsynsorgan, hvis der er lovhjemmel til at dele dataene, og der ikke er en rimelig sandsynlighed for, at deltageren genidentificeres.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau eller aggregerede undersøgelsesdata, når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikation, har den juridiske bemyndigelse til at dele dataene og har gjort undersøgelsesresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bulløs pemfigoid

Kliniske forsøg med dupilumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner