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Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du dupilumab chez des patients adultes atteints de pemphigoïde bulleuse (LIBERTY-BP)

21 novembre 2023 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du dupilumab chez les patients adultes atteints de pemphigoïde bulleuse

L'objectif principal de l'étude est de démontrer que le dupilumab est supérieur au placebo pour obtenir une rémission prolongée après les corticoïdes oraux (OCS) chez les patients atteints de pemphigoïde bulleuse (BP).

Les objectifs secondaires de l'étude sont :

  • Évaluer les effets d'épargne OCS du dupilumab chez les patients atteints de BP
  • Évaluer l'effet du dupilumab sur les démangeaisons chez les patients atteints de BP
  • Évaluer les effets du dupilumab sur les mesures de la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de BP
  • Évaluer l'effet du dupilumab sur les titres d'auto-anticorps anti-BP180 et BP230 circulants
  • Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du dupilumab administré aux patients atteints de BP
  • Caractériser les concentrations minimales de dupilumab fonctionnel au fil du temps après l'administration de dupilumab chez les patients atteints de BP
  • Évaluer l'immunogénicité du dupilumab chez les patients atteints de BP au fil du temps

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

106

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Regeneron Study Site
      • Buxtehude, Allemagne, 21614
        • Regeneron Study Site
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Regeneron Study Site
      • Freiburg, Allemagne, 79104
        • Regeneron Study Site
      • Magdeburg, Allemagne, 39120
        • Regeneron Study site'
      • Marburg, Allemagne, 35043
        • Regeneron Study Site
      • Munich, Allemagne, 80802
        • Regeneron Study Site
      • Stuttgart, Allemagne, 70178
        • Regeneron Study Site
    • North Rhine-Westphal
      • Muenster, North Rhine-Westphal, Allemagne, 48149
        • Regeneron Study Site
    • Rheinland-Pfalz
      • Mainz, Rheinland-Pfalz, Allemagne, 55131
        • Regeneron Study Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Allemagne, 01307
        • Regeneron Study Site 2
    • Schleswig-Holstein
      • Luebeck, Schleswig-Holstein, Allemagne, 23538
        • Regeneron Study Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australie, 2217
        • Regeneron Study Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australie, 3128
        • Regeneron Study Site
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28034
        • Regeneron Study Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Regeneron Study Site
      • Pamplona, Espagne, 31008
        • Regeneron Study Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Espagne, 08916
        • Regeneron Study Site
  • France
      • Bobigny, France, 93009
        • Regeneron Study Site
      • Bordeaux, France, 33000
        • Regeneron Study Site
      • Lille, France, 59037
        • Regeneron Study Site
      • Nice, France, 06200
        • Regeneron Study Site
      • Paris, France, 75010
        • Regeneron Study Site
      • Rouen Cedex, France, 76031
        • Regeneron Study Site
  • Israël
      • Afula, Israël, 1834111
        • Regeneron Study Site
      • Petah Tikva, Israël, 49100
        • Regeneron Study Site
      • Tel-Aviv, Israël, 6423906
        • Regeneron Study Site
  • Japon
      • Hirosaki, Japon, 036-8563
        • Regeneron Study Site
      • Ichinomiya, Japon, 491-8558
        • Regeneron Study Site
      • Osaka, Japon, 545-8586
        • Regeneron Study Site
      • Sapporo, Japon, 060-8648
        • Regeneron Study Site
      • Tokyo, Japon, 160-8582
        • Regeneron Study Site
    • Hukuoka
      • Kurume, Hukuoka, Japon, 830-0011
        • Regeneron Study Site
  • Pologne
      • Ossy, Pologne, 42-624
        • Regeneron Study site'
      • Wroclaw, Pologne, 50566
        • Regeneron Study site'
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Pologne, 31-147
        • Regeneron Study Site
  • Taïwan
      • Taoyuan City, Taïwan, 33305
        • Regeneron Study Site
    • Zhongzheng District
      • Taipei, Zhongzheng District, Taïwan, 10002
        • Regeneron Study Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Regeneron Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Regeneron Study Site
    • California
      • Redwood City, California, États-Unis, 94063
        • Regeneron Study Site
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • Regeneron Study Site
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33125
        • Regeneron Study Site
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Regeneron Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Regeneron Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02116
        • Regeneron Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5314
        • Regeneron Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27516
        • Regeneron Study Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Regeneron Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Regeneron Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02908
        • Regeneron Study Site
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • Regeneron Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Regeneron Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 90 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Les patients doivent présenter des caractéristiques cliniques caractéristiques de la pemphigoïde bulleuse (PB) (p. ex., plaques urticariennes ou eczémateuses ou érythémateuses, bulles, prurit) lors des visites de dépistage et de référence.
  • Les participants à l'étude doivent avoir un diagnostic confirmé de BP basé sur l'histopathologie, l'immunopathologie et la sérologie lors de la visite de référence, comme défini dans le protocole.
  • Score d'activité de l'indice de la zone de la maladie de la pemphigoïde bulleuse (BPDAI) ≥ 24 au départ et aux visites de dépistage.
  • Score NRS de prurit maximal de base pour l'intensité maximale des démangeaisons ≥ 4
  • Score de statut de performance de Karnofsky ≥ 50 % lors de la visite de sélection.

Critères d'exclusion clés :

  • Formes de pemphigoïde autres que la PB classique (p. ex., pemphigoïde cicatricielle de Brunsting-Perry, pemphigoïde anti-p200, épidermolyse bulleuse acquise ou PB avec pemphigus vulgaire concomitant)
  • Patients recevant des traitements connus pour causer ou exacerber la TA (p. ex., inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine, pénicillamine, furosémide, phénacétine, inhibiteur de la dipeptidyl peptidase 4) qui n'ont pas pris une dose stable de ces médicaments pendant au moins 4 semaines avant le dépistage visite
  • Avez déjà reçu un traitement avec un antagoniste de l'IL-4 ou de l'IL-13 tel que le dupilumab, le tralokinumab ou le lebrikizumab.
  • Traitement avec des corticostéroïdes systémiques dans les 7 jours précédant la visite de référence
  • Traitement avec des corticostéroïdes topiques de puissance moyenne ou supérieure, un inhibiteur topique de la calcineurine ou du crisaborole topique dans les 7 jours précédant la visite initiale
  • Traitement avec des médicaments immunosuppresseurs/immunomodulateurs non stéroïdiens (p. ex., mycophénolate mofétil, azathioprine ou méthotrexate) dans les 4 semaines précédant la visite initiale.
  • Traitement avec des produits biologiques dirigés contre la BP comme suit :
  • Tout agent de déplétion cellulaire, y compris, mais sans s'y limiter, le rituximab : dans les 12 mois précédant la visite de référence, ou jusqu'à ce que le nombre de lymphocytes et de lymphocytes CD 19+ revienne à la normale, selon la période la plus longue
  • Autres agents biologiques (tels que les inhibiteurs de l'IL-5, le benralizumab ou le mépolizumab) : dans les 5 demi-vies (si elles sont connues) ou 16 semaines avant la visite de référence, selon la période la plus longue
  • Immunoglobuline intraveineuse dans les 16 semaines précédant la visite de référence

REMARQUE : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: dupilumab
Médicament: dupilumab
Dose de charge administrée par voie sous-cutanée (SC), suivie d'une administration SC une fois toutes les 2 semaines (Q2W).
Autres noms:
  • REGN668
  • SAR231893
  • Dupixent®
Médicament: Corticostéroïdes oraux (OCS)
Prednisone ou prednisolone selon la norme de soins pour obtenir le contrôle de l'activité de la maladie.
Expérimental: Placebo correspondant
Médicament: Corticostéroïdes oraux (OCS)
Prednisone ou prednisolone selon la norme de soins pour obtenir le contrôle de l'activité de la maladie.
Médicament: Placebo correspondant
Dupilumab correspondant sans principe actif

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients obtenant une rémission prolongée
Délai: Semaine 36
Semaine 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose cumulée totale de corticostéroïdes oraux (OCS)
Délai: De base à la semaine 36
De base à la semaine 36
Variation en pourcentage de la moyenne hebdomadaire du score d'évaluation numérique du pic de prurit quotidien (NRS)
Délai: De base à la semaine 36
NRS individuel utilisé pour évaluer l'intensité du prurit à l'aide d'une échelle de 11 points (0 à 10) dans laquelle 0 indique l'absence de démangeaisons tandis que 10 indique les pires démangeaisons possibles.
De base à la semaine 36
Proportion de patients présentant une amélioration (réduction) de la moyenne hebdomadaire du pic quotidien de prurit NRS ≥4
Délai: De base à la semaine 36
De base à la semaine 36
Variation en pourcentage du score d'activité de l'indice d'activité de la pemphigoïde bulleuse (BPDAI)
Délai: De base à la semaine 36
Le score d'activité BPDAI est la somme arithmétique de 3 sous-composants : cloques/érosions cutanées, urticaire/érythème cutané et cloques/érosions muqueuses. Les scores peuvent aller de 0 à 360 pour l'activité totale du BPDAI (maximum 240 pour l'activité cutanée totale et 120 pour l'activité muqueuse), les scores les plus élevés indiquant une plus grande activité de la maladie.
De base à la semaine 36

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée de la rémission complète sans nécessiter d'OCS
Délai: De base à la semaine 36
De base à la semaine 36
Proportion de patients qui n'arrivent pas à contrôler l'activité de la maladie ou qui rechutent après avoir atteint le contrôle de l'activité de la maladie
Délai: De base à la semaine 36
Remarque : le contrôle de l'activité de la maladie est défini lorsque de nouvelles lésions cessent de se former et que les lésions existantes commencent à guérir
De base à la semaine 36
Proportion de patients qui obtiennent une réduction du score d'activité BPDAI d'au moins 50 %, 75 % et 90 %
Délai: De base à la semaine 36
De base à la semaine 36
Modification de la qualité de vie des maladies bulleuses auto-immunes (ABQOL)
Délai: De base à la semaine 36
Le questionnaire ABQOL se compose de 17 éléments, qui englobent la charge physique de la maladie, les effets psychiatriques et les effets sur le fonctionnement de la vie quotidienne. Chaque question va de 0 à 3 points, les scores les plus élevés indiquant une moins bonne qualité de vie. Le score ABQOL maximal est de 51.
De base à la semaine 36
Changement du pourcentage de surface corporelle (BSA) de l'implication de la PA
Délai: De base à la semaine 36
De base à la semaine 36
Modification des titres d'auto-anticorps (IgG) BP180
Délai: De base à la semaine 36
De base à la semaine 36
Modification des titres d'auto-anticorps (IgG) BP230
Délai: De base à la semaine 36
De base à la semaine 36
Proportion de patients en rémission prolongée
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Dose cumulée totale d'OCS
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Durée de la rémission complète sans nécessiter d'OCS
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Proportion de patients qui n'arrivent pas à contrôler l'activité de la maladie ou qui rechutent après avoir atteint le contrôle de l'activité de la maladie
Délai: Jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52
Variation en pourcentage de la moyenne hebdomadaire du pic quotidien de prurit NRS
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Proportion de patients présentant une amélioration (réduction) de la moyenne hebdomadaire du pic quotidien de prurit NRS ≥4
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Variation en pourcentage du score d'activité BPDAI
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Proportion de patients qui obtiennent une réduction du score d'activité BPDAI d'au moins 50 %, 75 % et 90 %
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Changement d'ABQOL
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Changement du pourcentage de BSA de l'implication de BP
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Modification des titres d'auto-anticorps (IgG) BP180
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Modification des titres d'auto-anticorps (IgG) BP230
Délai: De base à la semaine 52
De base à la semaine 52
Proportion de patients en rémission complète et hors OCS
Délai: Semaine 16
Semaine 16
Variation en pourcentage du score d'activité BPDAI
Délai: De base à la semaine 16
De base à la semaine 16
Proportion de patients qui obtiennent une réduction du score d'activité BPDAI d'au moins 50 %, 75 % et 90 %
Délai: De base à la semaine 16
De base à la semaine 16
Variation en pourcentage de la moyenne hebdomadaire du pic quotidien de prurit NRS
Délai: De base à la semaine 16
De base à la semaine 16
Proportion de patients présentant une amélioration (réduction) de la moyenne hebdomadaire du pic quotidien de prurit NRS ≥4
Délai: De base à la semaine 16
De base à la semaine 16
Incidence des événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: De la ligne de base à la semaine 64
De la ligne de base à la semaine 64
Incidence des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: De la ligne de base à la semaine 64
De la ligne de base à la semaine 64
Incidence des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: De la ligne de base à la semaine 64
De la ligne de base à la semaine 64
Concentrations de dupilumab fonctionnel dans le sérum
Délai: De la ligne de base à la semaine 64
De la ligne de base à la semaine 64
Incidence des réponses et du titre des anticorps anti-médicament (ADA) apparus sous traitement
Délai: De la ligne de base à la semaine 64
De la ligne de base à la semaine 64

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Collaborateurs

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 octobre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

16 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

7 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2019

Première publication (Réel)

20 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R668-BP-1902
  • 2019-003520-20 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Les données individuelles anonymisées des participants seront prises en compte pour le partage une fois que l'indication a été approuvée par un organisme de réglementation, s'il existe une autorité légale pour partager les données et qu'il n'y a pas de probabilité raisonnable de réidentification du participant.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées au niveau du patient ou aux données agrégées de l'étude lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités sanitaires (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit. et l'indication, a l'autorité légale de partager les données et a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques).

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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