BS01 bei Patienten mit Retinitis pigmentosa
21. Januar 2026 aktualisiert von: Bionic Sight LLC
Phase 1/2, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von BS01, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor, der ChronosFP bei Patienten mit Retinitis pigmentosa exprimiert
Nicht-randomisierte, offene Phase-1/2-Dosiseskalationsstudie von BS01, einem nicht-replizierenden, rep/cap-deletierten, rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor, der ein verstärktes lichtempfindliches Channelrhodopsin-Gen (ChronosFP) exprimiert.
Studienübersicht
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
20
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Minako Koga
- E-Mail: mkoga@kmphc.com
Studienorte
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New Jersey
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Teaneck, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07666
- Rekrutierung
- New Jersey Retina
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Hauptermittler:
- Paul Hahn, MD
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Kontakt:
- Lauryn Onkendi
- Telefonnummer: opt. 4 (201)837-7300
- E-Mail: lonkendi@njretina.com
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte Diagnose einer Retinitis pigmentosa
- Wahrnehmung von bloßem Licht in mindestens einem Auge
Ausschlusskriterien:
- Vorheriger Erhalt eines AAV-Gentherapieprodukts
- Nystagmus mit großer Amplitude
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Kohorte 1
BSO1 Kohorte 1 Dosis
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Nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein verstärktes lichtempfindliches Kanalrhodopsin-Gen (ChronosFP) exprimiert
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Experimental: Kohorte 2
BS01 Kohorte 2 Dosis
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Nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein verstärktes lichtempfindliches Kanalrhodopsin-Gen (ChronosFP) exprimiert
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Experimental: Kohorte 3
BS01 Kohorte 3 Dosis
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Nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein verstärktes lichtempfindliches Kanalrhodopsin-Gen (ChronosFP) exprimiert
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Experimental: Kohorte 4
BS01 Kohorte4-Dosis
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Nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein verstärktes lichtempfindliches Kanalrhodopsin-Gen (ChronosFP) exprimiert
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Experimental: Kohorte 5
BS01 COHORT4 -Dosis
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Nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein verstärktes lichtempfindliches Kanalrhodopsin-Gen (ChronosFP) exprimiert
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Experimental: Kohorte 6
Gegen Auge behandeln
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Nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der ein verstärktes lichtempfindliches Kanalrhodopsin-Gen (ChronosFP) exprimiert
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Primäre Ergebnismessung
Zeitfenster: 12 Monate
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Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen, Veränderungen in Hämatologie/Chemie
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sekundäre Ergebnismaßnahmen
Zeitfenster: 12 Monate
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Änderungen der Lichterkennung (Schwellenwert zu Erkennung) Änderungen der Bewegungserkennung Änderungen der Form/Objekt-/Buchstabenerkennung Änderungen der Leistung bei der Labyrinthnavigationsaufgabe
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Sheila Nirenberg, PhD, Bionic Sight LLC
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. Februar 2020
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. Dezember 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
30. Dezember 2029
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Februar 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. Februar 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
20. Februar 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
23. Januar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
21. Januar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BS01-RP-001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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