BS01 chez les patients atteints de rétinite pigmentaire
1 mai 2023 mis à jour par: Bionic Sight LLC
Essai de phase 1/2 d'innocuité et d'efficacité de BS01, un vecteur de virus adéno-associé recombinant exprimant ChronosFP chez des patients atteints de rétinite pigmentaire
Étude non randomisée, ouverte, d'escalade de dose de phase 1/2 de BS01, un vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, exprimant un gène de channelrhodopsine sensible à la lumière amélioré (ChronosFP).
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
20
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 11572
- Recrutement
- OCLI
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Contact:
- Clinical Trial Coordinator
- Numéro de téléphone: 516-593-4026
- E-mail: ilezcano@ocli.net
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Chercheur principal:
- Glenn Stoller, MD
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de rétinite pigmentaire
- Perception de la lumière nue dans au moins un œil
Critère d'exclusion:
- Réception préalable de tout produit de thérapie génique AAV
- Nystagmus de grande amplitude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cohorte 1
BSO1 Cohorte 1 dose
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Vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, exprimant un gène de channelrhodopsine sensible à la lumière amélioré (ChronosFP)
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Expérimental: Cohorte 2
BS01 Cohorte 2 doses
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Vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, exprimant un gène de channelrhodopsine sensible à la lumière amélioré (ChronosFP)
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Expérimental: Cohorte 3
BS01 Cohorte 3 doses
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Vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, exprimant un gène de channelrhodopsine sensible à la lumière amélioré (ChronosFP)
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Expérimental: Cohorte 4
Dose BS01 Cohorte4
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Vecteur de virus adéno-associé recombinant non réplicatif, rep/cap-délété, exprimant un gène de channelrhodopsine sensible à la lumière amélioré (ChronosFP)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Mesure de résultat primaire
Délai: 12 mois
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Nombre de sujets présentant des événements indésirables, modifications de l'hématologie/chimie
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Mesures de résultats secondaires
Délai: 12 mois
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Sheila Nirenberg, PhD, Bionic Sight LLC
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 février 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
30 décembre 2024
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 février 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
18 février 2020
Première publication (Réel)
20 février 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BS01-RP-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .