视网膜色素变性患者的 BS01
2023年5月1日 更新者：Bionic Sight LLC
BS01 的 1/2 期安全性和有效性试验，一种在视网膜色素变性患者中表达 ChronosFP 的重组腺相关病毒载体
BS01 的非随机、开放标签、1/2 期剂量递增研究，BS01 是一种非复制、rep/cap 缺失的重组腺相关病毒载体，表达增强的光敏通道视紫红质基因 (ChronosFP)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、11572
- 招聘中
- OCLI
-
接触：
- Clinical Trial Coordinator
- 电话号码：516-593-4026
- 邮箱：ilezcano@ocli.net
-
首席研究员：
- Glenn Stoller, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 确诊视网膜色素变性
- 至少一只眼睛的裸光感知
排除标准：
- 之前收到任何 AAV 基因治疗产品
- 大幅度眼球震颤
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：队列 1
BSO1 队列 1 剂
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非复制、rep/cap 缺失的重组腺相关病毒载体，表达增强的光敏通道视紫红质基因 (ChronosFP)
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实验性的：队列 2
BS01 队列 2 剂量
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非复制、rep/cap 缺失的重组腺相关病毒载体，表达增强的光敏通道视紫红质基因 (ChronosFP)
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实验性的：队列 3
BS01 队列 3 剂量
|
非复制、rep/cap 缺失的重组腺相关病毒载体，表达增强的光敏通道视紫红质基因 (ChronosFP)
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实验性的：队列 4
BS01 Cohort4 剂量
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非复制、rep/cap 缺失的重组腺相关病毒载体，表达增强的光敏通道视紫红质基因 (ChronosFP)
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
主要结果测量
大体时间：12个月
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发生不良事件、血液学/化学变化的受试者人数
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
次要结果测量
大体时间：12个月
|
|
12个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Sheila Nirenberg, PhD、Bionic Sight LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年2月6日
初级完成 (预期的)
2024年12月30日
研究完成 (预期的)
2029年12月30日
研究注册日期
首次提交
2020年2月13日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月18日
首次发布 (实际的)
2020年2月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月1日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
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