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BS01 en pacientes con retinosis pigmentaria

1 de mayo de 2023 actualizado por: Bionic Sight LLC

Ensayo de seguridad y eficacia de fase 1/2 de BS01, un vector de virus adenoasociado recombinante que expresa ChronosFP en pacientes con retinosis pigmentaria

Estudio de aumento de dosis de fase 1/2, abierto, no aleatorizado, de BS01, un vector de virus adenoasociado recombinante, no replicante, con eliminación de rep/cap, que expresa un gen mejorado de canalrodopsina sensible a la luz (ChronosFP).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 11572
        • Reclutamiento
        • OCLI
        • Contacto:
          • Clinical Trial Coordinator
          • Número de teléfono: 516-593-4026
          • Correo electrónico: ilezcano@ocli.net
        • Investigador principal:
          • Glenn Stoller, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de retinosis pigmentaria
  • Percepción de luz desnuda en al menos un ojo

Criterio de exclusión:

  • Recepción previa de cualquier producto de terapia génica AAV
  • Nistagmo de gran amplitud

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
BSO1 Cohorte 1 dosis
Droga: BS01
Vector de virus adenoasociado recombinante no replicante, con eliminación de rep/cap, que expresa un gen mejorado de canalrodopsina sensible a la luz (ChronosFP)
Experimental: Cohorte 2
BS01 Cohorte 2 dosis
Droga: BS01
Vector de virus adenoasociado recombinante no replicante, con eliminación de rep/cap, que expresa un gen mejorado de canalrodopsina sensible a la luz (ChronosFP)
Experimental: Cohorte 3
BS01 Cohorte 3 dosis
Droga: BS01
Vector de virus adenoasociado recombinante no replicante, con eliminación de rep/cap, que expresa un gen mejorado de canalrodopsina sensible a la luz (ChronosFP)
Experimental: Cohorte 4
BS01 Cohorte4 dosis
Droga: BS01
Vector de virus adenoasociado recombinante no replicante, con eliminación de rep/cap, que expresa un gen mejorado de canalrodopsina sensible a la luz (ChronosFP)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medida de resultado primaria
Periodo de tiempo: 12 meses
Número de sujetos con eventos adversos, cambios en hematología/química
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de resultado secundarias
Periodo de tiempo: 12 meses
  1. Cambios en la detección de luz por las pruebas de función visual de Diagnosys
  2. Cambios en la forma y detección de movimiento por prueba de función visual de Diagnosys
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bionic Sight LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Sheila Nirenberg, PhD, Bionic Sight LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de febrero de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

30 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

20 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BS01-RP-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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