Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

BS01 Retinitis Pigmentosa betegeknél

2023. május 1. frissítette: Bionic Sight LLC

1/2. fázis, a BS01, a ChronosFP-t kifejező rekombináns adeno-asszociált vírusvektor biztonsági és hatékonysági vizsgálata retinitis Pigmentosa betegekben

Nem-randomizált, nyílt jelölésű, 1/2 fázisú dóziseszkalációs vizsgálat a BS01-ről, egy nem replikálódó, rep/cap-deletált, rekombináns adeno-asszociált vírusvektorról, amely fokozott fényérzékeny csatornarodopszin gént (ChronosFP) expresszál.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 11572
        • Toborzás
        • OCLI
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Glenn Stoller, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A retinitis pigmentosa megerősített diagnózisa
  • A csupasz fény érzékelése legalább az egyik szemen

Kizárási kritériumok:

  • Bármely AAV génterápiás termék előzetes kézhezvétele
  • Nagy amplitúdójú nystagmus

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
BSO1 1. kohorsz adag
Drog: BS01
Nem replikálódó, rep/cap-deletált, rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, amely fokozott fényérzékeny csatornarodopszin gént (ChronosFP) expresszál
Kísérleti: 2. kohorsz
BS01 2. kohorsz adag
Drog: BS01
Nem replikálódó, rep/cap-deletált, rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, amely fokozott fényérzékeny csatornarodopszin gént (ChronosFP) expresszál
Kísérleti: 3. kohorsz
BS01 3. kohorsz adag
Drog: BS01
Nem replikálódó, rep/cap-deletált, rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, amely fokozott fényérzékeny csatornarodopszin gént (ChronosFP) expresszál
Kísérleti: 4. kohorsz
BS01 Cohort4 dózis
Drog: BS01
Nem replikálódó, rep/cap-deletált, rekombináns adeno-asszociált vírusvektor, amely fokozott fényérzékeny csatornarodopszin gént (ChronosFP) expresszál

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elsődleges eredménymérő
Időkeret: 12 hónap
A nemkívánatos eseményekkel rendelkező alanyok száma, változások a hematológiában/kémiában
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Másodlagos eredményintézkedések
Időkeret: 12 hónap
  1. Változások a fényérzékelésben a Diagnosys vizuális funkció tesztelésével
  2. Alakváltozások és mozgásérzékelés a Diagnosys vizuális funkciójának tesztelésével
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bionic Sight LLC

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sheila Nirenberg, PhD, Bionic Sight LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 6.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. december 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2029. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. február 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 18.

Első közzététel (Tényleges)

2020. február 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 1.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BS01-RP-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hungary

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel