- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04372524
Biomarker-Verifizierung bei pädiatrischer chronischer GvHD: Studie ABLE 2.0 / PTCTC GVH 1901
Verifizierung von Biomarkern bei der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit bei Kindern: Angewandte Biomarker zur Minimierung der Langzeitwirkungen der Krebsbehandlung im Kindes- und Jugendalter (ABLE) / Pediatric Transplantation & Cellular Therapy Consortium (PTCTC)
Diese Studie wird einen zuvor entwickelten pädiatrischen prognostischen Biomarker-Algorithmus validieren, der darauf abzielt, die Vorhersage des Risikos für die spätere Entwicklung einer chronischen Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) bei Kindern und jungen Erwachsenen zu verbessern, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen.
Durch die Entwicklung einer frühen Risikostratifizierung von Patienten in niedriges, mittleres und hohes Risiko für die zukünftige cGvHD-Entwicklung (basierend auf ihrem Biomarkerprofil vor dem Einsetzen von cGvHD) können präventive Therapien zur Verhinderung des Einsetzens von cGvHD durchgeführt werden basierend auf dem biologischen Risikoprofil einer Person entwickelt.
Diese Studie wird auch die Erforschung diagnostischer Biomarker von cGvHD fortsetzen und mit der Arbeit an Biomarkermodellen beginnen, die das klinische Ansprechen auf cGvHD-Therapien vorhersagen.
Studienübersicht
Status
Detaillierte Beschreibung
Die chronische Graft-versus-Host-Krankheit (cGvHD) tritt auf, wenn das Immunsystem des neuen Spenders nach einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) Gewebe im Empfänger „angreift“, was zu chronischen Entzündungen, Narbenbildung und Fibrose, Beeinträchtigung der Immunität (einschließlich Immunschwäche und Immundysregulation) und veränderte Funktion des Organsystems. Fast jedes Organ oder System kann von cGvHD betroffen sein, obwohl klassischerweise acht Organsysteme betroffen sind, darunter Haut, Augen, Mund, Lunge, Leber, Magen-Darm-Trakt, Urogenitaltrakt und das Muskel-Skelett-System.
Die Prüfärzte werden allogene HSCT-Empfänger vor der Konditionierung einschreiben und diese Patienten prospektiv bis 12 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation auf die Entwicklung aller Formen von GvHD (klassische akute, spätakute und chronische GvHD) begleiten und Blut sammeln Proben am Tag +60 (+/- 7 Tage), am Tag +100 (+/- 14 Tage) und zu Beginn entweder der späten akuten oder chronischen GvHD. Zwei zusätzliche Blutproben werden ausschließlich von HAPLO-Transplantatempfängern entnommen, die zu den Zeitpunkten 6 und 12 Monate nach der Transplantation nie eine spätakute GvHD oder chronische GVHD entwickelt haben. Darüber hinaus werden klinische Daten zu unterschiedlichen Zeitpunkten erhoben.
Fallberichtsformulare mit standardmäßigen transplantationsbezogenen Daten werden ausgefüllt und in eine REDCap-Datenbank eingegeben.
Blutproben werden entnommen und an das Zentrallabor in Vancouver, BC, Kanada, versandt, verarbeitet, analysiert und der endgültige Biomarker-Risikoalgorithmus fertiggestellt. Ausgewählten Ärzten wird angeboten, an einer kurzen Umfrage teilzunehmen, in der sie nach ihrer Einschätzung der Machbarkeit einer Änderung ihres cGvHD-Managementansatzes auf der Grundlage dieser Ergebnisse gefragt werden.
Wenn sich zu irgendeinem Zeitpunkt nach der Transplantation (Tag 0 bis 1 Jahr) eine chronische GvHD entwickelt oder wenn irgendeine Form von GvHD am oder nach Tag +100 auftritt (ob spätakut, chronische GvHD oder Überlappungssyndrom), wird vorher eine Blutprobe entnommen Eskalierende Immunsuppression, und das Fallberichtsformular für den Beginn der GvHD wird gemäß dem Protokoll ausgefüllt. Wenn eine chronische GvHD bestätigt wird, wird 24 Monate (+/- 3 Monate) nach der Transplantation ein zusätzlicher CRF eingereicht, um neue Manifestationen der chronischen GvHD, den Schweregrad und das Ansprechen auf die Therapie zu dokumentieren.
Je nach Ereignis und GvHD-Status werden den Studienteilnehmern im Laufe eines Jahres nach der Transplantation zwischen 2 und 4 Blutproben entnommen.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Elena Ostroumov, PhD
- Telefonnummer: 6648 604-875-2000
- E-Mail: elena.ostroumov@bcchr.ca
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Sayeh Abdossamadi, PhD
- Telefonnummer: 604-875-2454
- E-Mail: sabdossamadi@bcchr.ca
Studienorte
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Alberta
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Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Rekrutierung
- Alberta Children's Hospital
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Kontakt:
- Debra Rich
- E-Mail: Debra.Rich@albertahealthservices.ca
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Hauptermittler:
- Victor Lewis, MD
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Rekrutierung
- BC Children's Hospital
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Kontakt:
- Alecia Lim
- E-Mail: Alecia.Lim@cw.bc.ca
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Hauptermittler:
- Kirk R. Schultz, MD
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Unterermittler:
- Jacob Rozmus, MD, PhD
-
Unterermittler:
- Amanda Li, MD, MSc
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Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- Aktiv, nicht rekrutierend
- CancerCare Manitoba
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Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Rekrutierung
- McGill University Health Centre
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Kontakt:
- Samira Mezziani
- E-Mail: Samira.Mezziani@MUHC.MCGILL.CA
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Hauptermittler:
- David Mitchell, MD
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Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Rekrutierung
- CHU Sainte-Justine
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Kontakt:
- David Godin
- E-Mail: david.godin.hsj@ssss.gouv.qc.ca
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Hauptermittler:
- Henrique Bittencourt, MD, PhD
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- Rekrutierung
- University of California San Francisco
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Kontakt:
- Kevin Magruder
- Telefonnummer: 415-476-3834
- E-Mail: Kevin.Magruder@ucsf.edu
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Hauptermittler:
- Alexis Melton, MD
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Colorado
-
Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Rekrutierung
- Children's Hospital Colorado
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Hauptermittler:
- Amy Keating, MD
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Kontakt:
- Kayla Ortiz
- E-Mail: Kayla.Pacheco@childrenscolorado.org
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-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Noch keine Rekrutierung
- Emory University School of Medicine
-
Kontakt:
- Judson Russel
- E-Mail: Judson.Russell@choa.org
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Hauptermittler:
- Muna Qayed, MD, MsCR
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-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Noch keine Rekrutierung
- Washington University School of Medicine
-
Kontakt:
- Sheri Kersting, CCRP
- E-Mail: skersting@wustl.edu
-
Hauptermittler:
- Shalini Shenoy, MO, MD
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-
New York
-
Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
- Rekrutierung
- Roswell Park Comprehensive Care Center
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Kontakt:
- Heather Cameron
- Telefonnummer: 716-845-1780
- E-Mail: Heather.Cameron@RoswellPark.org
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Hauptermittler:
- Nataliya Prokopenko Buxbaum, MD
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10174
- Rekrutierung
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Kontakt:
- Chima Elenwune
- E-Mail: ElenwunC@mskcc.org
-
Hauptermittler:
- Andrew C Harris, MD
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-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- Noch keine Rekrutierung
- University of North Carolina
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Kontakt:
- Juanita Cuffee
- E-Mail: juanita_cuffee@med.unc.edu
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Hauptermittler:
- Kimberly A Kasow, DO
-
Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
- Rekrutierung
- Atrium Health Levine Cancer Institute
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Kontakt:
- Katie Cline
- E-Mail: Katie.Cline@atriumhealth.org
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Hauptermittler:
- Michael W Kent, MD
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-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205-2664
- Rekrutierung
- Nationwide Children's Hospital
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Kontakt:
- Lori Jewell
- E-Mail: Lori.Jewell@nationwidechildrens.org
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Hauptermittler:
- Rajinder Bajwa, MD
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
- Rekrutierung
- Oregon Health & Science University Knight Cancer Institute
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Kontakt:
- Kinjal Mistry
- E-Mail: mistryk@ohsu.edu
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Hauptermittler:
- Eneida R Nemecek, MD, MS, MBA
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-6311
- Rekrutierung
- Vanderbilt University Medical Center
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Hauptermittler:
- Carrie L Kitko, MD
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Kontakt:
- Lillie Flynn
- E-Mail: lillian.f.flynn@vumc.org
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
EINSCHLUSSKRITERIEN:
- Jede Indikation für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (bösartig oder nicht bösartig)
- Alter 0 - 24,99 Jahre zum Zeitpunkt der Transplantation (am Tag 0)
- Jedes Konditionierungsschema (einschließlich myeloablativer oder reduzierter Toxizität/reduzierter Intensität)
- Jede Transplantatquelle (Knochenmark, peripheres Blut, Nabelschnurblut)
- Jede Graft-versus-Host-Krankheitsprophylaxestrategie, einschließlich Serotherapie wie ATG oder Alemtuzumab
- Haploidentische Transplantationen, einschließlich Cyclophosphamid nach der Transplantation und Alpha-Beta-TCR-Depletion, sind erlaubt
AUSSCHLUSSKRITERIEN:
- Zweites oder größeres allogenes Transplantat
- Gewicht 7 kg oder weniger
- Reines CD34+-selektiertes haploidentisches Stammzelltransplantat (ohne CD34-Anreicherung, die bei Alpha-Beta-TCR-depletierten haploidentischen Transplantaten verwendet wird, was zulässig ist)
- Unfähigkeit eines Zentrums, einen Patienten auf die Entwicklung einer spätakuten und chronischen GVHD bis 1 Jahr nach der Transplantation zu verfolgen (Überweisungsstellen, die Patienten von externen Institutionen transplantieren, sollten keine Teilnehmer einschreiben, wenn sie frühzeitig, so lange, an die überweisende Stelle zurückgeschickt werden -Terminnachsorge, Blut und Datenerfassung können nicht zugesichert werden).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Querschnitt
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Empfänger von allogenen HSC-Transplantaten
Es wird erwartet, dass fünf mögliche Patientenszenarien bei denen auftreten, die sich einer allogenen HSCT unterzogen haben:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Tag 60 Blutprobenentnahme
Zeitfenster: Tag 60 (+/- 7 Tage) nach der Transplantation
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Validierung der prognostischen und diagnostischen Aussagekraft von cGvHD-Biomarkern und Testen der Leistung des Biomarker-Assays von Blutproben am 60. Tag nach der Transplantation.
Unter Verwendung dieses algorithmusbasierten Assays werden die Forscher versuchen, eine Risikozuordnung für cGvHD und L-aGvHD an Tag 60 zu entwickeln und festzustellen, ob dieser Zeitpunkt einen ähnlichen (oder verbesserten) Vorhersagewert wie der Tag +100 (+/-14 Tage) hat. .
Zur Biomarkermessung werden Durchflusszytometrie und ELISA-Assays verwendet.
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Tag 60 (+/- 7 Tage) nach der Transplantation
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Tag 100 Blutentnahme
Zeitfenster: Tag 100 (+/- 14 Tage) nach der Transplantation
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Validierung der prognostischen und diagnostischen Aussagekraft von cGvHD-Biomarkern und Testen der Leistung des Biomarker-Assays von Blutproben am Tag 100 nach der Transplantation (diagnostische Biomarker).
Unter Verwendung dieses Algorithmus-basierten Assays werden die Forscher versuchen, eine Risikozuordnung für cGvHD und L-aGvHD an Tag 100 zu entwickeln.
Zur Biomarkermessung werden Durchflusszytometrie und ELISA-Assays verwendet.
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Tag 100 (+/- 14 Tage) nach der Transplantation
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Beginn der CvHD-Blutprobenentnahme
Zeitfenster: Der Tag der Erstdiagnose
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Validierung der prognostischen und diagnostischen Aussagekraft von cGvHD-Biomarkern und Testen der Leistung des Biomarker-Assays der GvHD-Beginn-Blutprobe.
Die Prüfärzte werden versuchen zu bestimmen, ob Biomarker zu Beginn einer neuen spät auftretenden GvHD vorhanden sind, die sich nach dem Tag +100 entwickelt (diagnostische Biomarker) oder ähnlich oder anders sind als zu Beginn einer chronischen GvHD.
Zur Biomarkermessung werden Durchflusszytometrie und ELISA-Assays verwendet.
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Der Tag der Erstdiagnose
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Klinische Datensammlung zur Baseline-Transplantation an Tag 0
Zeitfenster: Zwischen Tag 0 (Tag der Transplantation) und Tag +21
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Auszufüllendes Fallberichtsformular für Baseline-Transplantationsdaten.
Klinische Daten werden in der Datenanalyse verwendet.
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Zwischen Tag 0 (Tag der Transplantation) und Tag +21
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Klinische Datenerhebung an Tag 60
Zeitfenster: Tag 60 (+/- 7 Tage) nach der Transplantation
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Tag 60 Fallberichtsformular zum Ausfüllen.
Klinische Daten werden in der Datenanalyse verwendet.
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Tag 60 (+/- 7 Tage) nach der Transplantation
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Klinische Datenerhebung an Tag 100
Zeitfenster: Tag 100 (+/- 14 Tage) nach der Transplantation
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Fallberichtsformular zum Ausfüllen.
Klinische Daten werden in der Datenanalyse verwendet.
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Tag 100 (+/- 14 Tage) nach der Transplantation
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Klinische Datenerhebung nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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Fallberichtsformular zum Ausfüllen.
Klinische Daten werden in der Datenanalyse verwendet.
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6 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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Klinische Datenerhebung nach 12 Monaten
Zeitfenster: 12 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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Fallberichtsformular zum Ausfüllen.
Klinische Daten werden in der Datenanalyse verwendet.
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12 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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Klinische Datenerhebung nach 24 Monaten
Zeitfenster: 24 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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Fallberichtsformular zum Ausfüllen.
Klinische Daten werden in der Datenanalyse verwendet.
|
24 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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Klinische Datenerhebung zu Beginn der GvHD
Zeitfenster: Zum Zeitpunkt der Diagnose
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Fallberichtsformular zum Ausfüllen.
Klinische Daten werden in der Datenanalyse verwendet.
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Zum Zeitpunkt der Diagnose
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Nachweis erkennbarer und reproduzierbarer Unterschiede in der Diagnostik von cGvHD und L-aGvHD
Zeitfenster: Am Ende der Studie bis zum Jahr 2025
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Metriken zur Messung dieses Ergebnisses werden den Unterschied in Biomarkern (in Kombination mit der klinischen Manifestation) verwenden, die verwendet werden können, um zwischen cGvHD und L-aGvHD zu unterscheiden und Ärzte bei der Erstellung einer genaueren Diagnose zu unterstützen.
Dazu werden Laborverfahren und statistische Datenanalysen eingesetzt.
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Am Ende der Studie bis zum Jahr 2025
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Bestimmung des Risikoprofils des Patienten und Vorhersage des Ansprechens auf die Behandlung
Zeitfenster: Am Ende der Studie bis zum Jahr 2025
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Durch die Verwendung cGvHD-spezifischer Biomarker können Ärzte das Ansprechen der Patienten auf die Behandlung vorhersagen und die genaueren und wirksameren Behandlungsoptionen auswählen.
|
Am Ende der Studie bis zum Jahr 2025
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
6 Monate HAPLO-Blutentnahme
Zeitfenster: 6 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
|
Blutprobe von haploidentischen Transplantatempfängern, die keine spätakute oder chronische GvHD entwickelt haben
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6 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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12 Monate HAPLO Blutentnahme
Zeitfenster: 12 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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Blutprobe von haploidentischen Transplantatempfängern, die weder spätakut noch chronisch aufgetreten sind
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12 Monate (+/- 1 Monat) nach der Transplantation
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Kirk R Schultz, MD, University of British Columbia / BC Children's Hospital Research Institute
- Hauptermittler: Andrew C Harris, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center / Pediatric Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Schultz KR, Kariminia A, Ng B, Abdossamadi S, Lauener M, Nemecek ER, Wahlstrom JT, Kitko CL, Lewis VA, Schechter T, Jacobsohn DA, Harris AC, Pulsipher MA, Bittencourt H, Choi SW, Caywood EH, Kasow KA, Bhatia M, Oshrine BR, Flower A, Chaudhury S, Coulter D, Chewning JH, Joyce M, Savasan S, Pawlowska AB, Megason GC, Mitchell D, Cheerva AC, Lawitschka A, Azadpour S, Ostroumov E, Subrt P, Halevy A, Mostafavi S, Cuvelier GDE. Immune profile differences between chronic GVHD and late acute GVHD: results of the ABLE/PBMTC 1202 studies. Blood. 2020 Apr 9;135(15):1287-1298. doi: 10.1182/blood.2019003186.
- Cuvelier GDE, Nemecek ER, Wahlstrom JT, Kitko CL, Lewis VA, Schechter T, Jacobsohn DA, Harris AC, Pulsipher MA, Bittencourt H, Choi SW, Caywood EH, Kasow KA, Bhatia M, Oshrine BR, Flower A, Chaudhury S, Coulter D, Chewning JH, Joyce M, Savasan S, Pawlowska AB, Megason GC, Mitchell D, Cheerva AC, Lawitschka A, West LJ, Pan B, Al Hamarneh YN, Halevy A, Schultz KR. Benefits and challenges with diagnosing chronic and late acute GVHD in children using the NIH consensus criteria. Blood. 2019 Jul 18;134(3):304-316. doi: 10.1182/blood.2019000216. Epub 2019 May 1.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
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- Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit
- Bronchiolitis obliterans-Syndrom
Andere Studien-ID-Nummern
- H19-02032
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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