Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Weryfikacja biomarkerów w pediatrycznej przewlekłej GvHD: badanie ABLE 2.0 / PTCTC GVH 1901

2 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Kirk Schultz, University of British Columbia

Weryfikacja biomarkerów w przewlekłej chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi u dzieci: stosowane biomarkery w celu zminimalizowania długoterminowych skutków leczenia raka u dzieci i młodzieży (ABLE) / Konsorcjum ds. Transplantacji i Terapii Komórkowej u Dzieci (PCTTC)

Badanie to zwaliduje wcześniej opracowany pediatryczny algorytm biomarkerów prognostycznych, mający na celu poprawę przewidywania ryzyka późniejszego rozwoju przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (cGvHD) u dzieci i młodych dorosłych poddawanych allogenicznemu przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych.

Opracowując wczesną stratyfikację ryzyka pacjentów na niskie, średnie i wysokie ryzyko dla przyszłego rozwoju cGvHD (w oparciu o ich profil biomarkerów, przed wystąpieniem cGvHD), można zastosować terapie zapobiegawcze mające na celu zapobieganie wystąpieniu cGvHD opracowane w oparciu o indywidualny profil ryzyka biologicznego.

Badanie to będzie również kontynuacją badań nad biomarkerami diagnostycznymi cGvHD i rozpoczęciem prac nad modelami biomarkerów, które przewidują odpowiedź kliniczną na terapie cGvHD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Przewlekła choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (cGvHD) występuje, gdy układ odpornościowy nowego dawcy „atakuje” tkanki biorcy po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), prowadząc do przewlekłego stanu zapalnego, bliznowacenia i zwłóknienia, upośledzenia odporności (w tym niedoboru odporności i dysregulacja immunologiczna) i zmienione funkcjonowanie układu narządów. Prawie każdy narząd lub układ może zostać dotknięty przez cGvHD, chociaż klasycznie zaangażowanych jest osiem układów narządów, w tym skóra, oczy, usta, płuca, wątroba, przewód pokarmowy, układ moczowo-płciowy i układ mięśniowo-szkieletowy.

Badacze będą rejestrować allogenicznych biorców HSCT przed kondycjonowaniem, obserwując tych pacjentów prospektywnie do 12 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie w celu rozwoju wszystkich postaci GvHD (klasyczna ostra, późna ostra i przewlekła GvHD), zbieranie krwi próbki w dniu +60 (+/- 7 dni), dniu +100 (+/- 14 dni) i na początku późnej ostrej lub przewlekłej GvHD. Dwie dodatkowe próbki krwi zostaną pobrane wyłącznie od biorców przeszczepu HAPLO, u których nigdy nie rozwinęła się żadna późna ostra lub przewlekła GVHD w punktach czasowych 6 i 12 miesięcy po przeszczepie. Ponadto dane kliniczne będą gromadzone w różnych punktach czasowych.

Formularze opisów przypadków zawierające standardowe dane dotyczące przeszczepów zostaną wypełnione i wprowadzone do bazy danych REDCap.

Próbki krwi zostaną pobrane i wysłane do Centralnego Laboratorium w Vancouver, BC, Kanada, przetworzone, przeanalizowane i ukończony ostateczny algorytm ryzyka biomarkerów. Wybranym klinicystom zostanie zaproponowane wypełnienie krótkiej ankiety z pytaniem o ich postrzeganie wykonalności zmiany podejścia do zarządzania cGvHD w oparciu o te wyniki.

Jeśli przewlekła GvHD rozwinie się w dowolnym momencie po przeszczepie (od dnia 0 do 1 roku) lub jeśli jakakolwiek postać GvHD wystąpi w dniu +100 lub później (czy to późna ostra, przewlekła GvHD, czy zespół nakładania się), próbka krwi zostanie pobrana przed eskalacji supresji immunologicznej, a formularz zgłoszenia przypadku wystąpienia GvHD zostanie wypełniony zgodnie z protokołem. Jeśli przewlekła GvHD zostanie potwierdzona, dodatkowy CRF zostanie złożony po 24 miesiącach (+/- 3 miesiące) po przeszczepie w celu udokumentowania nowych przewlekłych objawów GvHD, ciężkości i odpowiedzi na terapię.

Uczestnikom badania zostanie pobrane od 2 do 4 próbek krwi w ciągu 1 roku po przeszczepie, w zależności od zdarzenia i statusu GvHD.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

350

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Rekrutacyjny
        • BC Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kirk R. Schultz, MD
        • Pod-śledczy:
          • Jacob Rozmus, MD, PhD
        • Pod-śledczy:
          • Amanda Li, MD, MSc
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • CancerCare Manitoba
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexis Melton, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Muna Qayed, MD, MsCR
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shalini Shenoy, MO, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Rekrutacyjny
        • Roswell Park Comprehensive Care Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nataliya Prokopenko Buxbaum, MD
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10174
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrew C Harris, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of North Carolina
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kimberly A Kasow, DO
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health Levine Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael W Kent, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205-2664
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University Knight Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eneida R Nemecek, MD, MS, MBA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-6311
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Carrie L Kitko, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 24 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci pediatryczni i dorośli (w wieku poniżej 25 lat) poddawani allogenicznemu HSCT (przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych) przed rozpoczęciem schematu leczenia kondycjonującego.

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  1. Jakiekolwiek wskazanie do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (złośliwe lub niezłośliwe)
  2. Wiek 0 - 24,99 lat w momencie przeszczepu (w dniu 0)
  3. Dowolny schemat kondycjonowania (w tym mieloablacyjny lub o zmniejszonej toksyczności/o zmniejszonej intensywności)
  4. Dowolne źródło przeszczepu (szpik kostny, krew obwodowa, krew pępowinowa)
  5. Dowolna strategia profilaktyki choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, w tym seroterapia, taka jak ATG lub alemtuzumab
  6. Dozwolone są przeszczepy haploidentyczne, w tym cyklofosfamid po przeszczepie i wyczerpanie alfa-beta TCR

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Drugi lub większy przeszczep allogeniczny
  2. Waga 7 kg lub mniej
  3. Czysty przeszczep haploidentycznych komórek macierzystych wyselekcjonowanych pod kątem CD34+ (bez wzbogacenia w CD34 stosowanego w haploidentycznych przeszczepach zubożonych w alfa-beta TCR, co jest dozwolone)
  4. Niezdolność ośrodka do śledzenia pacjenta pod kątem rozwoju późnej ostrej i przewlekłej GVHD do 1 roku po przeszczepie (ośrodki referencyjne, które przeprowadzają przeszczepy u pacjentów z instytucji zewnętrznych, nie powinny rejestrować uczestników, jeśli zostaną odesłani z powrotem do ośrodka odsyłającego wcześniej, tak że długi nie można zapewnić terminowej obserwacji, krwi i zbierania danych).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Przekrojowe

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Biorcy allogenicznego przeszczepu HSC

Przewiduje się pięć możliwych scenariuszy dla pacjentów, którzy przeszli allogeniczny HSCT:

  • Wczesne zdarzenie (np. śmierć, brak wszczepienia) występujące przed 100 dniem.
  • Żadna późna ostra lub przewlekła GvHD nigdy nie rozwija się w żadnym momencie w pierwszym roku po przeszczepie (niezależnie od tego, czy klasyczna ostra GvHD rozwija się w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie).
  • Przewlekła GvHD o wczesnym początku (w tym zespół nakładania się) wystąpiła przed 60 dniem.
  • Przewlekła GvHD o wczesnym początku (w tym zespół nakładania się) wystąpiła między 60 a 100 dniem.
  • Przewlekła GvHD po 100 dniu, późna ostra GvHD (de-novo lub nawracająca) po 100 dniu lub przypadki zespołu nakładania się wystąpiły po 100 dniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pobieranie próbek krwi w dniu 60
Ramy czasowe: Dzień 60 (+/- 7 dni) po przeszczepie
Walidacja mocy prognostycznej i diagnostycznej biomarkerów cGvHD oraz testowanie wydajności testu biomarkerów w próbce krwi pobranej w 60. dniu po przeszczepie. Korzystając z tego testu opartego na algorytmie, badacze spróbują opracować przypisanie ryzyka dla cGvHD i L-aGvHD w dniu 60 i określić, czy ten punkt czasowy ma podobną (lub lepszą) wartość predykcyjną do dnia +100 (+/-14 dni) . Testy cytometrii przepływowej i ELISA zostaną wykorzystane do pomiaru biomarkerów.
Dzień 60 (+/- 7 dni) po przeszczepie
Pobieranie próbek krwi w dniu 100
Ramy czasowe: Dzień 100 (+/- 14 dni) po przeszczepie
Walidacja mocy prognostycznej i diagnostycznej biomarkerów cGvHD oraz testowanie wydajności testu biomarkerów w próbce krwi pobranej w 100. dniu po przeszczepie (biomarkery diagnostyczne). Korzystając z tego testu opartego na algorytmie, badacze spróbują opracować przypisanie ryzyka dla cGvHD i L-aGvHD w dniu 100. Testy cytometrii przepływowej i ELISA zostaną wykorzystane do pomiaru biomarkerów.
Dzień 100 (+/- 14 dni) po przeszczepie
Pobieranie próbek krwi Onset CvHD
Ramy czasowe: Dzień wstępnej diagnozy
Walidacja mocy prognostycznej i diagnostycznej biomarkerów cGvHD oraz testowanie wydajności testu biomarkerów w próbce krwi z początkiem GvHD. Badacze spróbują ustalić, czy biomarkery są obecne na początku nowej późnoaktywnej GvHD, rozwijającej się po dniu +100 (biomarkery diagnostyczne), czy też są podobne lub różne niż na początku przewlekłej GvHD. Testy cytometrii przepływowej i ELISA zostaną wykorzystane do pomiaru biomarkerów.
Dzień wstępnej diagnozy
Zbieranie podstawowych danych klinicznych dotyczących przeszczepu w dniu 0
Ramy czasowe: Między dniem 0 (dzień przeszczepu) a dniem +21
Formularz zgłoszenia przypadku dotyczącego danych wyjściowych dotyczących przeszczepu do wypełnienia. Dane kliniczne zostaną wykorzystane w analizie danych.
Między dniem 0 (dzień przeszczepu) a dniem +21
Zbieranie danych klinicznych w dniu 60
Ramy czasowe: Dzień 60 (+/- 7 dni) po przeszczepie
Formularz zgłoszenia przypadku z dnia 60. do wypełnienia. Dane kliniczne zostaną wykorzystane w analizie danych.
Dzień 60 (+/- 7 dni) po przeszczepie
Zbieranie danych klinicznych w dniu 100
Ramy czasowe: Dzień 100 (+/- 14 dni) po przeszczepie
Formularz zgłoszenia przypadku do wypełnienia. Dane kliniczne zostaną wykorzystane w analizie danych.
Dzień 100 (+/- 14 dni) po przeszczepie
Zbieranie danych klinicznych po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Formularz zgłoszenia przypadku do wypełnienia. Dane kliniczne zostaną wykorzystane w analizie danych.
6 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Zbieranie danych klinicznych po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Formularz zgłoszenia przypadku do wypełnienia. Dane kliniczne zostaną wykorzystane w analizie danych.
12 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Zbieranie danych klinicznych po 24 miesiącach
Ramy czasowe: 24 miesiące (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Formularz zgłoszenia przypadku do wypełnienia. Dane kliniczne zostaną wykorzystane w analizie danych.
24 miesiące (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Zbieranie danych klinicznych na początku GvHD
Ramy czasowe: W momencie diagnozy
Formularz zgłoszenia przypadku do wypełnienia. Dane kliniczne zostaną wykorzystane w analizie danych.
W momencie diagnozy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykazanie rozpoznawalnych i odtwarzalnych różnic w diagnostyce cGvHD i L-aGvHD
Ramy czasowe: Pod koniec badania do 2025 r
Metryki do pomiaru tego wyniku będą wykorzystywać różnicę w biomarkerach (w połączeniu z objawami klinicznymi), które można wykorzystać do rozróżnienia między cGvHD i L-aGvHD i pomóc klinicystom w ustaleniu dokładniejszej diagnozy. W tym celu wykorzystana zostanie procedura laboratoryjna i analiza danych statystycznych.
Pod koniec badania do 2025 r
Określenie profilu ryzyka pacjenta i przewidywanie odpowiedzi na leczenie
Ramy czasowe: Pod koniec badania do 2025 r
Wykorzystując specyficzne biomarkery cGvHD, klinicyści będą w stanie przewidzieć reakcje pacjentów na leczenie i wybrać dokładniejsze i skuteczniejsze opcje leczenia.
Pod koniec badania do 2025 r

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
6-miesięczne pobieranie próbek krwi HAPLO
Ramy czasowe: 6 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Próbka krwi od haploidentycznych biorców przeszczepów, u których nie rozwinęła się późna ostra lub przewlekła GvHD
6 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Pobieranie próbek krwi HAPLO w wieku 12 miesięcy
Ramy czasowe: 12 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie
Próbka krwi od haploidentycznych biorców przeszczepów, u których nie rozwinęła się późna ostra ani przewlekła
12 miesięcy (+/- 1 miesiąc) po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of British Columbia

Śledczy

  • Główny śledczy: Kirk R Schultz, MD, University of British Columbia / BC Children's Hospital Research Institute
  • Główny śledczy: Andrew C Harris, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center / Pediatric Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H19-02032

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj