Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Biomarkørverifisering i pediatrisk kronisk GvHD: ABLE 2.0 / PTCTC GVH 1901-studie

2. desember 2023 oppdatert av: Kirk Schultz, University of British Columbia

Biomarkørverifisering i pediatrisk kronisk graft-versus-vert-sykdom: Påførte biomarkører for å minimere langtidseffekter av kreftbehandling for barn/ungdom (ABLE) / Pediatric Transplantation & Cellular Therapy Consortium (PTCTC)

Denne studien vil validere en tidligere utviklet pediatrisk prognostisk biomarkøralgoritme rettet mot å forbedre prediksjon av risiko for senere utvikling av kronisk graft-versus-host-sykdom (cGvHD) hos barn og unge voksne som gjennomgår allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

Ved å utvikle en tidlig risikostratifisering av pasienter til lav-, middels- og høyrisiko for fremtidig cGvHD-utvikling (basert på deres biomarkørprofil, før utbruddet av cGvHD), kan forebyggende terapier rettet mot å forhindre utbruddet av cGvHD bli utviklet basert på et individs biologiske risikoprofil.

Denne studien vil også fortsette forskning på diagnostiske biomarkører for cGvHD, og ​​begynne arbeidet med biomarkørmodeller som forutsier klinisk respons på cGvHD-terapier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Kronisk graft-versus-host-sykdom (cGvHD) oppstår når det nye donorimmunsystemet "angriper" vev i mottakeren etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT), som fører til kronisk betennelse, arrdannelse og fibrose, svekket immunitet (inkludert immunsvikt og immun dysregulering), og endret organsystemfunksjon. Nesten alle organer eller system har potensial til å bli påvirket av cGvHD, selv om åtte organsystemer er klassisk involvert, inkludert hud, øyne, munn, lunger, lever, mage-tarmkanalen, genitourinary tract og muskel-skjelettsystemet.

Etterforskerne vil registrere allogene HSCT-mottakere før kondisjonering, og følge disse pasientene prospektivt inntil 12 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon for utvikling av alle former for GvHD (klassisk akutt, sent akutt og kronisk GvHD), og samler blod prøver på dag +60 (+/- 7 dager), dag +100 (+/- 14 dager), og ved debut av enten sent akutt eller kronisk GvHD. To ekstra blodprøver vil bli samlet utelukkende fra HAPLO-transplantasjonsmottakere, som aldri utviklet noen sent-akutt GvHD eller kronisk GVHD ved 6- og 12-måneders post-transplantasjonstidspunkt. I tillegg vil kliniske data bli samlet inn på ulike tidspunkt.

Saksrapportskjemaer for standard transplantasjonsrelaterte data vil bli utfylt og lagt inn i en REDCap-database.

Blodprøver vil bli tatt og sendt til Central Laboratory i Vancouver, BC, Canada, behandlet, analysert og den endelige biomarkørrisikoalgoritmen fullført. Utvalgte klinikere vil bli tilbudt å fullføre en kort undersøkelse som spør om deres oppfatning av muligheten for å endre deres tilnærming til cGvHD-behandling basert på disse resultatene.

Hvis kronisk GvHD utvikler seg når som helst etter transplantasjon (dag 0 til 1 år), eller hvis noen form for GvHD oppstår på eller etter dag +100 (enten det er sent akutt, kronisk GvHD eller overlappingssyndrom), vil det bli tatt en blodprøve før eskalerende immunsuppresjon, og utbruddet av GvHD-saksrapportskjemaet vil fylles ut etter protokollen. Hvis kronisk GvHD bekreftes, vil en ekstra CRF sendes inn 24 måneder (+/- 3 måneder) etter transplantasjon for å dokumentere nye kroniske GvHD-manifestasjoner, alvorlighetsgrad og respons på terapi.

Studiedeltakere vil få tatt mellom 2 og 4 blodprøver i løpet av 1 år etter transplantasjon, avhengig av deres hendelse og GvHD-status.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

350

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Rekruttering
        • BC Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kirk R. Schultz, MD
        • Underetterforsker:
          • Jacob Rozmus, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Amanda Li, MD, MSc
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • CancerCare Manitoba
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Rekruttering
        • McGill University Health Centre
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Mitchell, MD
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Rekruttering
        • University of California San Francisco
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexis Melton, MD
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Emory University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Muna Qayed, MD, MsCR
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shalini Shenoy, MO, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14263
        • Rekruttering
        • Roswell Park Comprehensive Care Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nataliya Prokopenko Buxbaum, MD
      • New York, New York, Forente stater, 10174
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew C Harris, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of North Carolina
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kimberly A Kasow, DO
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
        • Rekruttering
        • Atrium Health Levine Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michael W Kent, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205-2664
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University Knight Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eneida R Nemecek, MD, MS, MBA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-6311
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Carrie L Kitko, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 24 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pediatriske og voksne (under 25 år) pasienter som gjennomgår allogen HSCT (hematopoetisk stamcelletransplantasjon) før starten av kondisjoneringsregimet.

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER:

  1. Enhver indikasjon for allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon (malign eller ikke-malign)
  2. Alder 0 - 24,99 år på transplantasjonstidspunktet (på dag 0)
  3. Ethvert kondisjoneringsregime (inkludert myeloablativ eller redusert toksisitet/redusert intensitet)
  4. Enhver graftkilde (benmarg, perifert blod, navlestrengsblod)
  5. Enhver graft-versus-host-sykdomsprofylaksestrategi, inkludert seroterapi som ATG eller alemtuzumab
  6. Haploidentiske transplantasjoner, inkludert cyklofosfamid etter transplantasjon og alfa-beta TCR-utarming, er tillatt

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  1. Andre eller høyere allogen transplantasjon
  2. Vekt 7 kg eller mindre
  3. Ren CD34+-selektert haploidentisk stamcelletransplantasjon (ikke inkludert CD34-anriking brukt i alfa-beta TCR-utarmede haploidentiske transplantasjoner, som er tillatt)
  4. Manglende evne til et senter til å følge en pasient for utvikling av sent-akutt og kronisk GVHD inntil 1 år etter transplantasjon (henvisningssteder som transplanterer pasienter fra eksterne institusjoner bør ikke registrere deltakere hvis de sender tilbake til det henvisende stedet tidlig, slik at lenge -tidsoppfølging, blod og datainnsamling kan ikke garanteres).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Tverrsnitt

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Allogene HSC-transplantasjonsmottakere

Fem mulige pasientscenarier forventes å forekomme hos de som gjennomgikk allogen HSCT:

  • Tidlig hendelse (f.eks. død, ikke-engraftment) som inntreffer før dag 100.
  • Ingen sent-akutt eller kronisk GvHD utvikler seg noen gang på noe tidspunkt i det første året etter transplantasjon (uansett om klassisk akutt GvHD utvikler seg i løpet av de første 100 dagene etter transplantasjon).
  • Tidlig debut av kronisk GvHD (inkludert overlappingssyndrom) oppsto før dag 60.
  • Tidlig debut av kronisk GvHD (inkludert overlappingssyndrom) forekom mellom dag 60 og dag 100.
  • Kronisk GvHD etter dag 100, Senakutt GvHD (de-novo eller tilbakevendende) etter dag 100, eller tilfeller av overlappingssyndrom oppstod etter dag 100.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dag 60 blodprøvetaking
Tidsramme: Dag 60 (+/- 7 dager) etter transplantasjon
Validering av prognostisk og diagnostisk kraft til cGvHD-biomarkører og testing av biomarkøranalyseytelsen til dag 60 post-transplantasjonsblodprøve. Ved å bruke denne algoritmebaserte analysen vil etterforskerne forsøke å utvikle risikotilordning for cGvHD og L-aGvHD på dag 60 og avgjøre om dette tidspunktet har en lignende (eller forbedret) prediktiv verdi som dagen +100 (+/-14 dager) . Flowcytometri og ELISA-analyser vil bli brukt for biomarkørmåling.
Dag 60 (+/- 7 dager) etter transplantasjon
Dag 100 blodprøvetaking
Tidsramme: Dag 100 (+/- 14 dager) etter transplantasjon
Validering av prognostisk og diagnostisk kraft til cGvHD-biomarkører og testing av biomarkøranalyseytelsen til dag 100 post-transplantasjonsblodprøve (diagnostiske biomarkører). Ved å bruke denne algoritmebaserte analysen vil etterforskerne forsøke å utvikle risikotilordning for cGvHD og L-aGvHD på dag 100. Flowcytometri og ELISA-analyser vil bli brukt for biomarkørmåling.
Dag 100 (+/- 14 dager) etter transplantasjon
Onset CvHD blodprøvetaking
Tidsramme: Dagen for første diagnose
Validering av prognostisk og diagnostisk kraft til cGvHD-biomarkører og testing av biomarkøranalyseytelsen til GvHD-blodprøven. Etterforskerne vil forsøke å finne ut om biomarkører er tilstede ved utbruddet av ny sen-akte GvHD som utvikler seg etter dag +100 (diagnostiske biomarkører) eller er lik eller annerledes enn ved utbruddet av kronisk GvHD. Flowcytometri og ELISA-analyser vil bli brukt for biomarkørmåling.
Dagen for første diagnose
Baseline transplantasjon klinisk datainnsamling på dag 0
Tidsramme: Mellom dag 0 (dag for transplantasjon) og dag +21
Grunnlinje transplantasjonsdata saksrapportskjema skal fylles ut. Kliniske data vil bli brukt i dataanalyse.
Mellom dag 0 (dag for transplantasjon) og dag +21
Klinisk datainnsamling på dag 60
Tidsramme: Dag 60 (+/- 7 dager) etter transplantasjon
Dag 60 saksrapportskjema skal fylles ut. Kliniske data vil bli brukt i dataanalyse.
Dag 60 (+/- 7 dager) etter transplantasjon
Klinisk datainnsamling på dag 100
Tidsramme: Dag 100 (+/- 14 dager) etter transplantasjon
Skjema for saksrapport skal fylles ut. Kliniske data vil bli brukt i dataanalyse.
Dag 100 (+/- 14 dager) etter transplantasjon
Klinisk datainnsamling etter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
Skjema for saksrapport skal fylles ut. Kliniske data vil bli brukt i dataanalyse.
6 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
Klinisk datainnsamling etter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
Skjema for saksrapport skal fylles ut. Kliniske data vil bli brukt i dataanalyse.
12 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
Klinisk datainnsamling etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
Skjema for saksrapport skal fylles ut. Kliniske data vil bli brukt i dataanalyse.
24 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
Klinisk datainnsamling ved utbruddet av GvHD
Tidsramme: På diagnosetidspunktet
Skjema for saksrapport skal fylles ut. Kliniske data vil bli brukt i dataanalyse.
På diagnosetidspunktet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Demonstrasjon av identifiserbare og reproduserbare forskjeller i diagnostikk av cGvHD og L-aGvHD
Tidsramme: Ved slutten av studien innen år 2025
Beregninger for å måle dette resultatet vil bruke forskjellen i biomarkører (i kombinasjon med klinisk manifestasjon) som kan brukes til å skille mellom cGvHD og L-aGvHD og hjelpe klinikere med å etablere en mer nøyaktig diagnose. Laboratorieprosedyre og statistisk dataanalyse vil bli brukt for å oppnå dette.
Ved slutten av studien innen år 2025
Bestemmelse av pasientens risikoprofil og prediksjon av behandlingsrespons
Tidsramme: Ved slutten av studien innen år 2025
Ved å bruke cGvHD-spesifikke biomarkører, vil klinikere kunne forutsi pasientens behandlingsresponser og velge de mer nøyaktige og effektive behandlingsalternativene.
Ved slutten av studien innen år 2025

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6 måneders HAPLO blodprøvetaking
Tidsramme: 6 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
Blodprøve fra haploidentiske transplanterte mottakere som ikke utviklet sent-akutt eller kronisk GvHD
6 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
12 måneders HAPLO blodprøvetaking
Tidsramme: 12 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon
Blodprøve fra haploidentiske transplanterte som ikke utviklet sent-akutt eller kronisk
12 måneder (+/- 1 måned) etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of British Columbia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kirk R Schultz, MD, University of British Columbia / BC Children's Hospital Research Institute
  • Hovedetterforsker: Andrew C Harris, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center / Pediatric Stem Cell Transplantation and Cellular Therapies

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. november 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

4. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. desember 2023

Sist bekreftet

1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H19-02032

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leukemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Norway

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere