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TSC-Ausbruch und -Progression stoppen 2: Epilepsie-Prävention bei TSC-Säuglingen (STOP2)

21. März 2023 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Diese klinische Phase-I/II-Studie ist ein offenes klinisches Studiendesign zur Überprüfung der Sicherheit und Dosierung von TAVT-18 (Sirolimus)-Pulver zur oralen Lösung bei TSC-Säuglingen (N=5).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) wird durch eine genetische Mutation in TSC1 oder TSC2 verursacht, die zu einer Fehlregulation des mechanistischen Ziels des Rapamycin (mTOR)-Signalwegs führt. Das Alter zum Zeitpunkt des Anfallsbeginns bei TSC-Säuglingen wurde mit dem langfristigen Ergebnis der neurologischen Entwicklung in dieser Hochrisikopopulation in Verbindung gebracht. TAVT-18 ist eine neuartige Formulierung von Sirolimus, einem mTOR-Inhibitor. Diese Studie bewertet TAVT-18 als gezielte, krankheitsmodifizierende medikamentöse Therapie zur Verhinderung oder Verzögerung des Beginns von Anfällen bei TSC unter Verwendung eines rationalen, mechanismusbasierten therapeutischen Ansatzes.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 6 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 0-6 Monate zum Zeitpunkt der Einschreibung (Randomisierung und Behandlungsbeginn müssen vor dem 7. Lebensmonat erfolgen und Frühgeborene müssen ein korrigiertes Alter von mindestens 39 Wochen haben, berechnet durch Subtraktion der Anzahl der Wochen, die vor der 40. Schwangerschaftswoche geboren wurden vom tatsächlichen chronologischen Alter, in Wochen)
  • Hat eine bestätigte Diagnose von TSC basierend auf etablierten klinischen oder genetischen Kriterien

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Anfällen (klinisch oder elektrographisch) zum Zeitpunkt der Einschreibung oder auf Basis-EEG identifiziert
  • Wurde in der Vergangenheit behandelt oder wird derzeit zum Zeitpunkt der Einschreibung mit konventionellen Antikonvulsiva (AEDs), systemischen (oralen) mTOR-Inhibitoren (wie Rapamycin, Sirolimus oder Everolimus), ketogener Spezialdiät oder einem anderen Anti-Antibiotikum behandelt -Anfallstherapeutikum, -gerät oder -verfahren
  • Hat im Rahmen einer anderen Forschungsstudie innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Screening-Besuch ein anderes Prüfpräparat eingenommen
  • Hat zum Zeitpunkt des Baseline-Screening-Besuchs eine signifikante Krankheit oder aktive Infektion
  • Hat eine Vorgeschichte mit signifikanter Frühgeburtlichkeit, definiert als Gestationsalter < 30 Wochen zum Zeitpunkt der Entbindung, oder andere signifikante medizinische Komplikationen bei der Geburt oder während der Neugeborenenperiode, die außer TSC ein zusätzliches Risiko für Krampfanfälle oder eine Verzögerung der neuronalen Entwicklung mit sich bringen würden (d. h. HIE, schwere neonatale Infektion, größere Operation, verlängerte Beatmung oder andere lebensrettende unterstützende Behandlungen oder Verfahren)
  • Anormale Laborwerte zu Studienbeginn (d. h. Nierenfunktion, Leberfunktion oder Knochenmarkproduktion), die nach Ansicht des Prüfarztes klinisch signifikant sind und die Sicherheit des Studienteilnehmers gefährden können
  • Vorherige, geplante oder erwartete Neurochirurgie innerhalb von 3 Monaten nach dem Basisbesuch
  • Hat eine TSC-assoziierte Erkrankung, für die eine mTOR-Behandlung klinisch indiziert ist (d. h. SEGA oder AML)
  • Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage sind, die Anforderungen der Studie zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Stufe 1 Offenes Etikett
Phase I/II, offene PK und anfängliche Sicherheitsanalyse. TAVT-18 wird zweimal täglich oral verabreicht, um das Präzisionsdosierungsziel von 10 ng/ml zu erreichen. Die Sirolimusspiegel im Vollblut werden in definierten Intervallen an den Tagen 1, 7 und 14 bestimmt. Nach dem 14. Tag können sich die Teilnehmer dafür entscheiden, die Open-Label-Behandlung mit TAVT-18 bis zum Alter von 12 Monaten fortzusetzen. Die endgültigen Entwicklungsergebnisse werden im Alter von 24 Monaten beurteilt.
Arzneimittel: TAVT-18 (Sirolimus)
Das in dieser Studie zu verwendende Prüfpräparat ist TAVT-18, eine proprietäre Formulierung von Sirolimus in der klinischen Entwicklung von Tavanta Therapeutics, Inc. Es wird in einer Pulverformulierung in vordosierten Fläschchen bereitgestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit - unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 12 Monate alt
Prozentsatz der Probanden, die über schwere (CTCAE v5.0-Grad >= 3) unerwünschte Ereignisse (AE) oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) berichteten
12 Monate alt
Wirksamkeit – Zeit bis zum Einsetzen des Anfalls
Zeitfenster: 12 Monate alt
Zeit vom Beginn der Behandlung bis zum Beginn des Anfalls
12 Monate alt

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsabbruch aufgrund von Nebenwirkungen
Zeitfenster: 12 Monate alt
Prozentsatz der Probanden, die die Behandlung aufgrund eines UE oder SUE (beliebiger Grad) reduzieren oder abbrechen
12 Monate alt
Unterbrechung der Behandlung aufgrund von Nebenwirkungen
Zeitfenster: 12 Monate alt
Anzahl der Tage, an denen die Behandlung aufgrund eines UE oder SUE (beliebiger Grad) zurückgehalten wird.
12 Monate alt
Präzise Dosiergenauigkeit
Zeitfenster: 12 Monate alt
Talspiegel von Sirolimus im Blut (ng/ml)
12 Monate alt
Alter bei Anfallsbeginn
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
Patientenalter in Monaten zum Zeitpunkt des Anfallsbeginns
12 und 24 Monate alt
Art des Anfalls
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
Prozentsatz der Probanden, die über infantile Spasmen, fokale Anfälle oder andere Anfallsarten berichten
12 und 24 Monate alt
Anfallshäufigkeit
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
Anzahl der Anfälle in den letzten 30 Tagen
12 und 24 Monate alt
Der TAND-Schweregrad wird anhand der TAND-L-Checkliste bewertet
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
Bewertung des Gesamtschweregrads auf der TSC-associated Neuropsychiatric Disorders-Lifetime Version (TAND-L) Checklist. Die Schweregradbewertung der TAND-L-Checkliste reicht von 0-10, wobei höhere Werte auf größere Besorgnis hinweisen.
12 und 24 Monate alt
Anpassungsverhalten bewertet durch die VABS
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
Zusammengesetztes Ergebnis auf der Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS). Der zusammengesetzte VABS-Score ist auf 100 = Durchschnitt oder 50 % Perzentil in normalen Bevölkerungsgruppen normiert, wobei niedrigere Werte auf größere Besorgnis hinweisen.
12 und 24 Monate alt
Globale Neuroentwicklung, bewertet durch die Bayley Scales of Infant Development
Zeitfenster: 12 und 24 Monate alt
Zusammengesetzter Score auf der Bayley Scales of Infant Development. Die Bayley-Skalen der Säuglingsentwicklung sind auf 100 = Durchschnitt oder 50%-Perzentil in normalen Bevölkerungsgruppen normiert, wobei niedrigere Werte auf größere Besorgnis hinweisen.
12 und 24 Monate alt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ermittler

  • Hauptermittler: Darcy Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2019-1045

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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