Het begin en de progressie van TSC stoppen 2: epilepsiepreventie bij TSC-zuigelingen (STOP2)

Inclusiecriteria:

• 0-6 maanden oud op het moment van inschrijving (randomisatie en start van de behandeling moet plaatsvinden vóór de leeftijd van 7 maanden en te vroeg geboren baby's moeten een gecorrigeerde leeftijd van ten minste 39 weken hebben, berekend door het aantal weken geboren vóór 40 weken zwangerschap af te trekken vanaf de werkelijke chronologische leeftijd, in weken)
• Heeft een bevestigde diagnose van TSC op basis van vastgestelde klinische of genetische criteria

Uitsluitingscriteria:

• Voorgeschiedenis van aanvallen (klinisch of elektrografisch) op het moment van registratie of geïdentificeerd op baseline EEG
• Is in het verleden behandeld of wordt momenteel behandeld op het moment van inschrijving met conventionele anti-epileptica (AED's), systemische (orale) mTOR-remmers (zoals rapamycine, sirolimus of everolimus), ketogeen-gerelateerd speciaal dieet of een ander -beslag therapeutisch middel, apparaat of procedure
• Heeft een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruikt als onderdeel van een andere onderzoeksstudie, binnen 30 dagen voorafgaand aan het baseline-screeningsbezoek
• Heeft een significante ziekte of actieve infectie op het moment van het baseline screeningbezoek
• Heeft een voorgeschiedenis van significante vroeggeboorte, gedefinieerd als zwangerschapsduur < 30 weken op het moment van bevalling, of andere significante medische complicaties bij de geboorte of tijdens de neonatale periode die anders dan TSC een extra risico op toevallen of neurologische ontwikkelingsachterstand met zich meebrengen (d.w.z. HIE, ernstige neonatale infectie, grote operatie, langdurige beademing of andere levensreddende ondersteunende zorg of procedures)
• Abnormale laboratoriumwaarden bij baseline (d.w.z. nierfunctie, leverfunctie of beenmergproductie) die volgens de onderzoeker klinisch significant zijn en de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kunnen brengen
• Voorafgaande, geplande of verwachte neurochirurgie binnen 3 maanden na het basisbezoek
• Heeft een TSC-geassocieerde aandoening waarvoor mTOR-behandeling klinisch geïndiceerd is (d.w.z. SEGA of AML)
• Proefpersonen die naar het oordeel van de onderzoeker niet kunnen voldoen aan de vereisten van het onderzoek