Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zastavení nástupu a progrese TSC 2: Prevence epilepsie u kojenců s TSC (STOP2)

19. dubna 2024 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Tato klinická studie fáze I/II je plánem otevřené klinické studie k ověření bezpečnosti a dávkování prášku TAVT-18 (sirolimus) pro perorální roztok u kojenců s TSC (N=5).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Komplex tuberózní sklerózy (TSC) je způsoben genetickou mutací v TSC1 nebo TSC2, což vede k dysregulaci mechanistického cíle signální dráhy rapamycinu (mTOR). Věk v době nástupu záchvatu u kojenců s TSC byl u této vysoce rizikové populace spojen s dlouhodobým výsledkem neurovývoje. TAVT-18 je nová formulace sirolimu, inhibitoru mTOR. Tato studie hodnotí TAVT-18 jako cílenou, chorobu modifikující lékovou terapii pro prevenci nebo oddálení nástupu záchvatů u TSC pomocí racionálního terapeutického přístupu založeného na mechanismech.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 6 měsíců (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 0–6 měsíců věku v době zařazení (randomizace a zahájení léčby musí proběhnout do 7 měsíců věku a předčasně narozené děti musí mít opravený věk alespoň 39 týdnů, vypočítaný odečtením počtu týdnů narozených před 40. týdnem těhotenství od skutečného chronologického věku, v týdnech)
  • Má potvrzenou diagnózu TSC na základě stanovených klinických nebo genetických kritérií

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí anamnéza záchvatů (klinických nebo elektrografických) v době zařazení nebo identifikovaných na základním EEG
  • byl v minulosti léčen nebo je v době zařazení do studie léčen konvenčními antikonvulzivními léky (AED), systémovými (perorálními) inhibitory mTOR (jako je rapamycin, sirolimus nebo everolimus), speciální dietou související s ketogenními látkami nebo jinou antikonvulzivní - terapeutické činidlo, zařízení nebo postup proti záchvatům
  • Užil jakýkoli jiný hodnocený lék v rámci jiné výzkumné studie během 30 dnů před návštěvou základního screeningu
  • Má závažné onemocnění nebo aktivní infekci v době návštěvy základního screeningu
  • Má v anamnéze významnou nedonošenost, definovanou jako gestační věk < 30 týdnů v době porodu, nebo jiné významné zdravotní komplikace při narození nebo během novorozeneckého období, které by jiné než TSC znamenaly další riziko záchvatů nebo opoždění neurovývoje (tj. HIE, závažná neonatální infekce, velký chirurgický zákrok, prodloužená ventilační nebo jiná život zachraňující podpůrná péče nebo postupy)
  • Abnormální laboratorní hodnoty na počátku (tj. funkce ledvin, funkce jater nebo produkce kostní dřeně), které jsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné a mohou ohrozit bezpečnost studovaného subjektu
  • Předchozí, plánovaná nebo předpokládaná neurochirurgická operace do 3 měsíců od výchozí návštěvy
  • Má stav spojený s TSC, pro který je klinicky indikována léčba mTOR (tj. SEGA nebo AML)
  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny splnit požadavky studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 1 Open Label
Fáze I/II, otevřená PK a počáteční analýza bezpečnosti. TAVT-18 podávaný orálně dvakrát/denně k dosažení cíle přesného dávkování 10 ng/ml. Hladiny sirolimu v plné krvi se hodnotí v definovaných intervalech 1., 7. a 14. den. Po 14. dni se účastníci mohou rozhodnout pokračovat v otevřené léčbě TAVT-18 až do věku 12 měsíců. Konečné vývojové výsledky jsou hodnoceny ve věku 24 měsíců.
Lék: TAVT-18 (sirolimus)
Zkoumaným lékem, který má být použit v této studii, je TAVT-18, patentovaná formulace sirolimu v klinickém vývoji, od Tavanta Therapeutics, Inc. Je poskytován v práškové formulaci v předem odměřených lahvičkách.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost – Nežádoucí události
Časové okno: 12 měsíců věku
Procento subjektů hlásících závažný (CTCAE v5.0 stupeň >= 3) nežádoucí účinek (AE) nebo závažný nežádoucí účinek (SAE)
12 měsíců věku
Účinnost – čas do nástupu záchvatu
Časové okno: 12 měsíců věku
Doba od zahájení léčby do nástupu záchvatu
12 měsíců věku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přerušení léčby z důvodu nežádoucích účinků
Časové okno: 12 měsíců věku
Procento subjektů, které omezily nebo přerušily léčbu kvůli AE nebo SAE (jakýkoli stupeň)
12 měsíců věku
Přerušení léčby v důsledku nežádoucích účinků
Časové okno: 12 měsíců věku
Počet dní, po které je léčba pozastavena z důvodu AE nebo SAE (jakéhokoli stupně).
12 měsíců věku
Přesná přesnost dávkování
Časové okno: 12 měsíců věku
Minimální koncentrace sirolimu v krvi (ng/ml)
12 měsíců věku
Věk při nástupu záchvatu
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku
Věk pacienta v měsících v době nástupu záchvatu
12 a 24 měsíců věku
Typ záchvatu
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku
Procento subjektů uvádějících infantilní křeče, fokální záchvaty nebo jiné typy záchvatů
12 a 24 měsíců věku
Frekvence záchvatů
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku
Počet záchvatů za posledních 30 dní
12 a 24 měsíců věku
Závažnost TAND Posouzeno podle kontrolního seznamu TAND-L
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku

Celkové hodnocení závažnosti na kontrolním seznamu pro celoživotní verzi neuropsychiatrických poruch spojených s TSC (TAND-L). Hodnocení závažnosti kontrolního seznamu TAND-L se pohybuje od 0 do 10, přičemž vyšší hodnoty znamenají větší obavy.

Rodičovské hodnocení: "Když vezmeme v úvahu všechny dnes hlášené problémy, jak moc vás/vaše dítě/rodinu obtěžují, znepokojují nebo trápí?"; Min = 0 Max = 10; vyšší hodnoty znamenají větší obavy.

Hodnocení klinického lékaře: "Úsudek tazatele o dopadu/zátěži na jednotlivce/dítě/rodinu."; Min = 0 Max = 10; vyšší hodnoty znamenají větší obavy
12 a 24 měsíců věku
Adaptivní chování hodnoceno VABS
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku

Složené skóre na stupnici Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS). Složené skóre VABS je u normální populace normováno na 100 = průměr nebo 50% percentil, přičemž nižší hodnoty indikují větší obavy.

Adaptivní škála: minimum = 20, maximum = 140, standardní odchylka je +/- 15
12 a 24 měsíců věku
Globální neurovývoj posuzován Bayleyovými stupnicemi vývoje kojenců
Časové okno: 12 a 24 měsíců věku

Složené skóre na Bayleyově stupnici rozvoje kojenců. Bayleyova škála vývoje kojenců je u normální populace normována na 100 = průměr nebo 50 % percentil, přičemž nižší hodnoty indikují větší obavy.

Kognitivní doména: Minimum = 40, Maximum = 160, Standardní odchylka je +/- 15 Jazyková doména: Minimum = 40, Maximum = 160, Standardní odchylka je +/- 15 Motorická doména: Minimum = 40, Maximum = 160, Standardní odchylka je +/- 15
12 a 24 měsíců věku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Darcy Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

15. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

20. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2019-1045

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TAVT-18 (sirolimus)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit