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Fermare l'insorgenza e la progressione della TSC 2: Prevenzione dell'epilessia nei neonati TSC (STOP2)

19 aprile 2024 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Questa sperimentazione clinica di fase I/II è un progetto di sperimentazione clinica in aperto per verificare la sicurezza e il dosaggio di TAVT-18 (sirolimus) polvere per soluzione orale nei neonati TSC (N=5).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il complesso della sclerosi tuberosa (TSC) è causato da una mutazione genetica in TSC1 o TSC2, con conseguente disregolazione del bersaglio meccanicistico della via di segnalazione della rapamicina (mTOR). L'età al momento dell'insorgenza delle crisi nei neonati TSC è stata collegata all'esito dello sviluppo neurologico a lungo termine in questa popolazione ad alto rischio. TAVT-18 è una nuova formulazione di sirolimus, un inibitore di mTOR. Questo studio valuta TAVT-18 come terapia farmacologica mirata e modificante la malattia per prevenire o ritardare l'insorgenza delle crisi nella TSC utilizzando un approccio terapeutico razionale basato sui meccanismi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 6 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 0-6 mesi di età al momento dell'arruolamento (la randomizzazione e l'inizio del trattamento devono avvenire prima dei 7 mesi di età e i bambini nati prematuramente devono avere un'età corretta di almeno 39 settimane, calcolata sottraendo il numero di settimane nate prima delle 40 settimane di gestazione dall'età cronologica effettiva, in settimane)
  • Ha una diagnosi confermata di TSC basata su criteri clinici o genetici stabiliti

Criteri di esclusione:

  • Storia precedente di convulsioni (cliniche o elettrografiche) al momento dell'arruolamento o identificate all'EEG di base
  • È stato trattato in passato o è attualmente in trattamento al momento dell'arruolamento con farmaci anticonvulsivanti convenzionali (AED), inibitori sistemici (orali) di mTOR (come rapamicina, sirolimus o everolimus), dieta speciale correlata alla chetogenica o un altro anti - agente terapeutico, dispositivo o procedura di sequestro
  • Ha assunto qualsiasi altro farmaco sperimentale come parte di un altro studio di ricerca, entro 30 giorni prima della visita di screening di base
  • Ha una malattia significativa o un'infezione attiva al momento della visita di screening di base
  • Ha una storia di prematurità significativa, definita come età gestazionale <30 settimane al momento del parto, o altre complicanze mediche significative alla nascita o durante il periodo neonatale che, oltre alla TSC, comporterebbero un rischio aggiuntivo di convulsioni o ritardo dello sviluppo neurologico (ad es. HIE, grave infezione neonatale, chirurgia maggiore, ventilazione prolungata o altre cure o procedure salvavita di supporto)
  • Valori di laboratorio anormali al basale (vale a dire, funzionalità renale, funzionalità epatica o produzione di midollo osseo) che sono a parere dello sperimentatore clinicamente significativi e possono mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto dello studio
  • Neurochirurgia precedente, pianificata o anticipata entro 3 mesi dalla visita di riferimento
  • Ha una condizione associata a TSC per la quale il trattamento mTOR è clinicamente indicato (es. SEGA o AML)
  • - Soggetti che, a giudizio dello sperimentatore, non sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1 Etichetta aperta
Fase I/II, farmacocinetica in aperto e analisi iniziale di sicurezza. TAVT-18 somministrato per via orale due volte al giorno per raggiungere l'obiettivo di dosaggio di precisione di 10 ng/ml. I livelli di sirolimus nel sangue intero vengono valutati a intervalli definiti nei giorni 1, 7 e 14. Dopo il giorno 14, i partecipanti possono scegliere di continuare il trattamento in aperto con TAVT-18 fino a 12 mesi di età. I risultati finali dello sviluppo sono valutati a 24 mesi di età.
Droga: TAVT-18 (sirolimus)
Il farmaco sperimentale da utilizzare in questo studio è TAVT-18, una formulazione brevettata di sirolimus in fase di sviluppo clinico, di Tavanta Therapeutics, Inc. Viene fornito in una formulazione in polvere in flaconcini predosati.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza - Eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi di età
Percentuale di soggetti che hanno segnalato eventi avversi (AE) gravi (grado CTCAE v5.0 >= 3) o eventi avversi gravi (SAE)
12 mesi di età
Efficacia - Tempo di insorgenza delle crisi
Lasso di tempo: 12 mesi di età
Tempo dall'inizio del trattamento all'insorgenza delle crisi
12 mesi di età

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Interruzione del trattamento a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi di età
Percentuale di soggetti che riducono o interrompono il trattamento a causa di un EA o SAE (di qualsiasi grado)
12 mesi di età
Interruzione del trattamento a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi di età
Numero di giorni di sospensione del trattamento a causa di un AE o SAE (di qualsiasi grado).
12 mesi di età
Precisione di dosaggio precisa
Lasso di tempo: 12 mesi di età
Concentrazione minima di sirolimus nel sangue (ng/ml)
12 mesi di età
Età all'esordio delle crisi
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi di età
Età del paziente in mesi al momento dell’esordio delle crisi
12 e 24 mesi di età
Tipo di crisi
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi di età
Percentuale di soggetti che riferiscono spasmi infantili, convulsioni focali o altri tipi di convulsioni
12 e 24 mesi di età
Frequenza delle convulsioni
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi di età
Numero di sequestri negli ultimi 30 giorni
12 e 24 mesi di età
Severità del TAND valutata dalla lista di controllo TAND-L
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi di età

Valutazione complessiva della gravità sulla lista di controllo TSC-associated Neuropsychiatric Disorders-Lifetime Version (TAND-L). La valutazione della gravità della checklist TAND-L varia da 0 a 10, con valori più alti che indicano maggiore preoccupazione.

Valutazione dei genitori: "Considerando tutti i problemi segnalati oggi, quanto hanno infastidito, turbato o angosciato te/tuo figlio/la tua famiglia?"; Minimo = 0 Massimo = 10; valori più alti indicano maggiore preoccupazione.

Valutazione del medico: "Giudizio dell'intervistatore sull'impatto/onere sull'individuo/bambino/famiglia."; Minimo = 0 Massimo = 10; valori più alti indicano maggiore preoccupazione
12 e 24 mesi di età
Comportamento adattivo valutato dal VABS
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi di età

Punteggio composito sulle Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS). Il punteggio composito VABS è normato su 100 = media o 50% percentile nelle popolazioni normali, con valori più bassi indicativi di maggiore preoccupazione.

Scala adattiva: minimo = 20, massimo = 140, la deviazione standard è +/- 15
12 e 24 mesi di età
Neurosviluppo globale valutato dalle scale Bayley dello sviluppo infantile
Lasso di tempo: 12 e 24 mesi di età

Punteggio composito sulle scale Bayley dello sviluppo infantile. La scala Bayley dello sviluppo infantile è normata a 100 = media o 50% percentile nelle popolazioni normali, con valori più bassi indicativi di maggiore preoccupazione.

Dominio cognitivo: minimo = 40, massimo = 160, deviazione standard è +/- 15 Dominio linguistico: minimo = 40, massimo = 160, deviazione standard è +/- 15 Dominio motorio: minimo = 40, massimo = 160, deviazione standard è +/- 15
12 e 24 mesi di età

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Investigatori

  • Investigatore principale: Darcy Krueger, MD, PhD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

15 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

15 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

20 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019-1045

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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