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Auswirkungen des Absetzens von Dornase Alfa bei Menschen mit CF auf die hochwirksame CFTR-Modulator-Therapie – eine SIMPLIFY-Teilstudie (SIMPLIFY-DN)

15. November 2024 aktualisiert von: Nicole Hamblett

Ein Masterprotokoll zum Testen der Auswirkungen des Absetzens chronischer Therapien bei Menschen mit Mukoviszidose auf die hochwirksame CFTR-Modulator-Therapie – Dornase Alfa (Dnase)

Trotz des immer häufigeren Einsatzes von CFTR-Modulatortherapien (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) bei der Behandlung von Mukoviszidose (CF) ist immer noch weitgehend unbekannt, ob andere chronische Therapien sicher gestoppt werden können oder nicht. Diese SIMPLIFY-Teilstudie wird durchgeführt, um zu testen, ob es sicher ist, die Einnahme von Dornase alfa (Dnase) bei Personen abzubrechen, die auch Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) einnehmen.

ETI ist eine Kombinationstherapie mit CFTR-Modulatoren, die von der Food and Drug Administration für Menschen mit CF zugelassen wurde, die mindestens eine F508del-Mutation haben. Die drei Medikamente, aus denen ETI besteht, sorgen gemeinsam dafür, dass viel mehr Chloridionen in die Zellen hinein und aus diesen heraus gelangen können, wodurch das Gleichgewicht von Salz und Wasser in der Lunge verbessert wird. Diese Veränderungen führen zu einer besseren Schleimentfernung aus der Lunge und einer Verbesserung der Lungenfunktion.

Dornase alfa (Dnase) verbessert außerdem die Schleimbeseitigung aus der Lunge, um die Lungenfunktion zu unterstützen, und steht Menschen mit CF seit vielen Jahren zur Verfügung. Dnase gilt als relativ belastend und es ist nicht bekannt, ob Dnase die Lungenfunktion über das hinaus, was durch die Verwendung von ETI bereits erreicht wird, verbessern oder aufrechterhalten kann.

Das Ziel dieser SIMPLIFY-Teilstudie besteht darin, Informationen darüber zu erhalten, ob es sicher ist, Dnase abzusetzen, indem getestet wird, ob sich die Lungenfunktion bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF), denen die Einnahme von Dnase abgesetzt werden soll, im Vergleich zu verändert diejenigen, die angewiesen sind, weiterhin Dnase einzunehmen und gleichzeitig ETI einzunehmen.

Dies ist eine Teilstudie des Masterprotokolls SIMPLIFY-IP-19, NCT04378153.

Die Teilstudie, die die Auswirkungen des Absetzens und Weiterführens von hypertoner Kochsalzlösung untersucht, ist unter NCTXXXXXXX registriert (wird hinzugefügt, sobald verfügbar).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese SIMPLIFY-Teilstudie (Dornase Alfa (Dnase)-Studie) soll die Auswirkungen des Absetzens von Dnase bei Menschen mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 12 Jahren und älter bewerten, die derzeit den hochwirksamen Modulator Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) einnehmen. Hierbei handelt es sich um eine offene, zweiarmige, randomisierte Nicht-Minderwertigkeitsstudie, bestehend aus einem zweiwöchigen Screening-Zeitraum, einer Randomisierung zur Fortsetzung oder zum Absetzen von Dornase alfa, gefolgt von einem 6-wöchigen Studienzeitraum. Die Teilnehmer werden bei Studieneintritt im Verhältnis 1:1 randomisiert und können entweder ihre Dnase-Therapie fortsetzen oder abbrechen.

Klinische Ergebnisse (forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde [FEV1], Antibiotikaeinsatz, pulmonale Exazerbationen und vom Patienten berichtete Ergebnisse), Sicherheit (unerwünschte Ereignisse) und vom Patienten berichtete Ergebnisse zur Bewertung der Atemwegssymptome und der Wahrnehmung des Teilnehmers, wie sich das Absetzen von Dnase auf seinen Alltag auswirken würde Das Leben wird in allen Fächern bewertet. Darüber hinaus wird eine Untergruppe von Teilnehmern an ausgewählten Studienstandorten am Multiple Breath Washout (MBW) teilnehmen, um Veränderungen im Lungen-Clearance-Index (LCI) zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

477

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
        • Providence Alaska Medical Center
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • CHOC Children's Hospital
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital and Health Center at the University of California San Diego
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco - Adult Center
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California, San Francisco - Peds Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32514
        • Nemours Children's Clinic - Pensacola
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Tampa General Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30324
        • Emory University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83702
        • Saint Luke's Cystic Fibrosis Center of Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61637
        • OSF Saint Francis Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40506
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • Metairie, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70001
        • Tulane University
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Maine Medical Partners Pediatric Specialty Care
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Wayne State University Harper University Hospital
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Corewell Health Helen DeVos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Kansas City
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59101
        • Billings Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07724
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • Rutgers - Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11042
        • Cohen Children's Medical Center of New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Cystic Fibrosis Program
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10028
        • Lenox Hill Hospital Cystic Fibrosis Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Suny Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44146
        • Rainbow Babies and Children's Hospital/University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Cystic Fibrosis Program
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • University of Texas Health Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22904
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Medical Group, Cystic Fibrosis Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University - Morgantown
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von CF.
  • Alter ≥ 12 Jahre beim Screening-Besuch.
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 70 % des beim Screening-Besuch vorhergesagten, wenn < 18 Jahre alt, und ≥ 60 % des beim Screening-Besuch vorhergesagten, wenn ≥ 18 Jahre alt.
  • Klinisch stabil ohne wesentliche Veränderungen des Gesundheitszustands innerhalb der 7 Tage vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Derzeitige Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ETI) für mindestens 90 Tage vor und einschließlich des Screening-Besuchs und Bereitschaft, die tägliche Anwendung für die Dauer der Studie fortzusetzen.
  • Ich nehme derzeit Dornase alfa für mindestens 90 Tage vor und einschließlich des Screening-Besuchs ein und bin bereit, die tägliche Anwendung während des zweiwöchigen Screening-Zeitraums fortzusetzen.

Ausschlusskriterien:

  • Aktives Rauchen oder Dampfen.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Änderungen an einer chronischen Therapie (z. B. Ibuprofen, Azithromycin, inhaliertes Tobramycin, Aztreonamlysin) innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs. Dazu gehören neue Routinen zur Atemwegsfreigabe.
  • Akuter Einsatz von Antibiotika (oral, inhalativ oder intravenös) oder akuter Einsatz systemischer Kortikosteroide bei Atemwegssymptomen innerhalb von 7 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Chronische Anwendung systemischer Kortikosteroide in einer Dosis, die ≥ 10 mg Prednison pro Tag entspricht, innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.
  • Antibiotikabehandlung gegen nichttuberkulöse Mykobakterien (NTM) innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des Screening-Besuchs.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dnase – Unterbrechen
Absetzen der aktuellen Therapie mit Dornase alfa (DNA).
Sonstiges: Absetzen von Dornase alfa (Dnase)
Absetzen der aktuellen Therapie mit Dornase alfa (Dnase) während des 6-wöchigen Studienzeitraums.
Aktiver Komparator: Dnase – Weiter
Fortsetzung der aktuellen Dornase alfa (Dnase)-Therapie
Sonstiges: Fortsetzung von Dornase alfa (Dnase)
Fortsetzung der aktuellen Dornase alfa (Dnase)-Therapie während des 6-wöchigen Studienzeitraums. Die Therapie wird mindestens einmal täglich gemäß dem bereits bestehenden, klinisch verordneten Schema jedes Teilnehmers durchgeführt (z. B. täglich, zweimal täglich).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des FEV1 % prognostiziert von Woche 0 bis Woche 6
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Bei den statistischen Tests zur Nichtunterlegenheit wurde der Unterschied zwischen den Studienarmen (Abbruch – Fortsetzung) hinsichtlich der absoluten Veränderung des FEV1 % prognostiziert von Woche 0 bis Woche 6 verglichen.
Woche 0 bis Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer, die von Woche 0 bis Woche 6 mit akuten Antibiotika beginnen
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Unterschied zwischen den Studienarmen (abbrechen – fortfahren) im Prozentsatz der Probanden, die von Woche 0 bis Woche 6 mit einer akuten oralen, inhalativen oder intravenösen Antibiotikagabe begonnen haben. Beinhaltet Antibiotika, die bei respiratorischen Indikationen eingeleitet wurden; Ausgenommen sind solche, die im Rahmen einer chronischen zyklischen Kur oder bei Harnwegsinfektionen, Hautinfektionen usw. eingenommen werden.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Änderung des LCI 2,5 vom Ausgangswert bis Woche 6
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0 oder Woche -2) bis Woche 6
Statistische Tests verglichen den Unterschied zwischen den Studienarmen (abbrechen – fortsetzen) in der absoluten Veränderung des LCI 2,5 (Lung Clearance Index) vom Ausgangswert (Woche 0, falls verfügbar, oder Woche -2) bis Woche 6. LCI 2,5 ist die Häufigkeit Das Volumen in der Lunge muss umgedreht werden, um ein inertes Gas auszustoßen. Ein höherer LCI-Wert von 2,5 weist auf eine schlechtere Lungenfunktion hin.
Ausgangswert (Woche 0 oder Woche -2) bis Woche 6
Absolute Veränderung der respiratorischen Symptome, gemessen anhand des CF Respiratory Symptoms Diary – Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) von Woche 0 bis Woche 6
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Statistische Tests verglichen den Unterschied zwischen den Studienarmen (Abbruch – Fortsetzung) in der absoluten Veränderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des CF Respiratory Symptoms Diary-Chronic Respiratory Infection Symptom Severity Score (CRISS) von Woche 0 bis Woche 6. Im „Cystic Fibrosis Respiratory Symptoms Daily Diary“ (CFRSD) wird ein Teilnehmer gebeten, das Ausmaß seiner acht Atemwegssymptome anzugeben: Atembeschwerden, Fieber, Müdigkeit, Schüttelfrost oder Schweißausbrüche, Husten, Schleimhusten, Engegefühl in der Brust und Keuchen. Jedem Atemwegssymptom wird basierend auf der Reaktion eine Bewertung von 0 bis 4 zugewiesen, wobei null dem Fehlen des Symptoms entspricht und vier einem „starken“ oder „extrem“ vorhandenen Symptom entsprechen. Für jeden Teilnehmer wird ein summierter Wert (Bereich von 0 bis 24) berechnet und in einen Endwert mit einem Bereich von 0 bis 100 umgewandelt, wobei der niedrigste Wert eine Verbesserung der Symptome anzeigt. Für die Berechnung eines Scores sind Antworten für mindestens 7 von 8 Symptomen erforderlich
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Veränderung der respiratorischen Symptome, gemessen anhand der CFQ-R-Atemdomäne von Woche 0 bis Woche 6
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Statistische Tests verglichen den Unterschied zwischen den Studienarmen (Abbruch – Fortsetzung) in der absoluten Veränderung der Atemwegssymptome, gemessen anhand des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised Respiratory Domain Score von Woche 0 bis Woche 6. Der überarbeitete Fragebogen zu zystischer Fibrose stellt den Teilnehmern 6 Fragen zu Atemwegssymptomen, denen jeweils eine Punktzahl von 1 bis 4 zugeordnet ist. Der Respiratory Domain Scaled Score wird wie folgt berechnet: 100*[{Summe der Antworten}/{Anzahl der Antworten}-1]/3 nur, wenn die Anzahl der Antworten ≥ 3 ist; andernfalls wird die Punktzahl auf „fehlend“ gesetzt. Der skalierte Wert reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine Verbesserung der Symptome anzeigen.
Woche 0 bis Woche 6
Absolute Änderung des FEV1 % prognostiziert von Woche -2 bis Woche 0
Zeitfenster: Woche -2 bis Woche 0
Bei statistischen Tests wurde der Unterschied zwischen den Studienarmen (Abbruch – Fortsetzung) hinsichtlich der absoluten Änderung des FEV1 % verglichen, die von Woche -2 bis Woche 0 vorhergesagt wurde.
Woche -2 bis Woche 0
Absolute Änderung des FEV1 % prognostiziert von Woche 0 bis Woche 2
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 2
Statistische Tests verglichen den Unterschied zwischen den Studienarmen (Abbruch – Fortsetzung) in der absoluten Veränderung des FEV1 % prognostiziert von Woche 0 bis Woche 2.
Woche 0 bis Woche 2
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer, die von Woche 0 bis Woche 6 ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Statistische Tests verglichen den Unterschied zwischen den Studienarmen (Abbruch – Fortsetzung) im Hinblick auf den Prozentsatz der Probanden, die von Woche 0 bis Woche 6 ins Krankenhaus eingeliefert wurden.
Woche 0 bis Woche 6
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen von Woche 0 bis Woche 6 Lungenexazerbationen auftreten
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Statistische Tests verglichen den Unterschied zwischen den Studienarmen (abbrechen – fortsetzen) im Hinblick auf den Prozentsatz der Probanden, bei denen von Woche 0 bis Woche 6 eine Lungenexazerbation auftrat. Lungenexazerbationen wurden anhand der Fuchs-Kriterien definiert.
Woche 0 bis Woche 6
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen von Woche 0 bis Woche 6 unerwünschte Ereignisse (UE) auftraten
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Statistische Tests verglichen den Unterschied zwischen den Studienarmen (Abbruch – Fortsetzung) hinsichtlich des Prozentsatzes der Teilnehmer mit mindestens einem UE von Woche 0 bis Woche 6. Einschließlich schwerwiegender und nicht schwerwiegender UEs.
Woche 0 bis Woche 6
Rate unerwünschter Ereignisse (UE) von Woche 0 bis Woche 6 der Therapiearme
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Bei statistischen Tests wurde die Häufigkeit des Auftretens unerwünschter Nebenwirkungen (Anzahl der Ereignisse dividiert durch die Gesamtzahl der Nachbeobachtungswochen in jedem Arm) zwischen den Studienarmen von Woche 0 bis Woche 6 verglichen. Einschließlich schwerwiegender und nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse.
Woche 0 bis Woche 6
Anzahl und Prozentsatz der Teilnehmer mit vorübergehenden oder dauerhaften Änderungen vom zugewiesenen Therapieplan aufgrund unerwünschter Ereignisse von Woche 0 bis Woche 6
Zeitfenster: Woche 0 bis Woche 6
Statistische Tests verglichen den Unterschied zwischen den Studienarmen (Abbruch – Fortsetzung) hinsichtlich des Prozentsatzes der Probanden, die ihr zugewiesenes Therapieschema aufgrund eines unerwünschten Ereignisses in Woche 0 bis Woche 6 vorübergehend oder dauerhaft änderten
Woche 0 bis Woche 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nicole Hamblett

Mitarbeiter

University of Washington
Dartmouth-Hitchcock Medical Center
Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Nicole Mayer-Hamblett, PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Hauptermittler: Alex Gifford, MD, FCCP, Dartmouth-Hitchcock Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. August 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. November 2024

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SIMPLIFY-IP-19 Dnase

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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