Luspatercept Plus CsA vs. CsA zur Behandlung neu diagnostizierter nicht transfusionsabhängiger NSAA

Einschlusskriterien:

1. Alter ≥ 18 Jahre
2. Hämoglobinspiegel von 6–10 g/dl
3. Definition von NSAA: Patienten mit AA-Diagnose, aber nicht mit SAA- oder VSAA-Diagnose (mindestens zwei der folgenden Zustände können als AA diagnostiziert werden: (i) Hämoglobin < 100 g/L; (ii) Thrombozytenzahl < 50×10^9/ L; (iii) Neutrophilenzahl < 1,5×10^9/L. Zu den SAA-Diagnosekriterien gehören weniger als 25 % (oder 25–50 %, aber verbleibende hämatopoetische Zellen < 30 %) der Knochenmarkszellen sowie mindestens zwei der folgenden Bedingungen: (i) Neutrophilenzahl < 0,5×10^9/L ; (ii) Thrombozytenzahl < 20×10^9/L; (iii) Retroperitoneale Lymphknotenzahl < 20×10^9/L. VSAA erfüllt die Kriterien für SAA, jedoch mit einer Neutrophilenzahl < 0,2×10^9/L. (Britische Richtlinien, 2015))
4. Keine aktive Infektion
5. Keine weiteren gleichzeitigen Neoplasien (außer In-situ-Karzinom)
6. Ausgangswerte der Leber- und Nierenfunktion liegen innerhalb des 1,5-fachen des Normalwerts
7. Keine Schwangerschaft oder Stillzeit
8. Stimmen Sie der Unterzeichnung der Einverständniserklärung zu
9. Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2.

Ausschlusskriterien:

1. Angeborene aplastische Anämie
2. Vorhandensein von Chromosomenaberrationen
3. Zytogenetischer Nachweis eines klonalen hämatologischen myelodysplastischen Syndroms (MDS) oder einer akuten myeloischen Leukämie (AML)
4. PNH-Klon ≥50 %
5. Vorherige Anwendung von Alemtuzumab, einem beliebigen ATG oder einer beliebigen Dosis Cyclosporin zur immunsuppressiven Behandlung
6. Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
7. Unkontrollierte Infektion oder Blutung unter Standardbehandlung
8. Allergie gegen Rituximab, Ciclosporin oder Hilfsstoffe
9. Vorgeschichte einer Allergie gegen Polyethylenglykol (PEG) 80
10. Aktive Infektion oder Leberzirrhose oder portale Hypertonie aufgrund von HIV, HCV oder HBV
11. Screening von QTcF (Fridericia QT-korrigierte Formel) von weniger als 450 Millisekunden oder weniger als 480 Millisekunden eines Schenkelblocks, bestimmt durch drei EKG-Mittelwerte und Beurteilung vor Ort; instabile Angina pectoris; unkontrollierter Bluthochdruck (>180/100 mmHg); pulmonale Hypertonie
12. Jeder bösartige Tumor innerhalb von 5 Jahren, außer lokalem Basalzellkarzinom; früheres thromboembolisches Ereignis, Vorgeschichte eines Myokardinfarkts oder Schlaganfalls (einschließlich Antiphospholipid-Syndrom); Ich verwende derzeit Antikoagulanzien
13. Schwangere oder stillende Frauen
14. Hat innerhalb von 3 Monaten an einer anderen klinischen Studie teilgenommen