Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Luspatercept Plus CsA vs CsA per il trattamento di NSAA non trasfusione-dipendenti di nuova diagnosi

16 maggio 2024 aggiornato da: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Uno studio randomizzato e controllato che confronta la sicurezza e l'efficacia di Luspatercept più ciclosporina rispetto alla sola ciclosporina per il trattamento dell'anemia aplastica non grave (NSAA) non trasfusione-dipendente di nuova diagnosi

In uno studio clinico randomizzato e controllato sono state confrontate l’efficacia e la sicurezza di rodsipil combinato con ciclosporina rispetto alla sola ciclosporina nel trattamento di NSAA non trasfusione-dipendenti di nuova diagnosi.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Condurre una valutazione comparativa dell'efficacia e della sicurezza di Luspatercept combinato con ciclosporina rispetto alla monoterapia con ciclosporina nel trattamento dell'anemia aplastica non grave non trasfusione-dipendente (NSAA) di nuova diagnosi. I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 1:1 e assegnati a uno dei due gruppi: Gruppo A, Luspatercept combinato con ciclosporina: hanno ricevuto Luspatercept (1,0 mg/kg, iniezione sottocutanea ogni 3 settimane), ciclosporina (3-5 mg/kg/giorno) , aggiustato in base ai parametri ematologici, per almeno 6 mesi per valutare l'efficacia. I pazienti efficaci hanno continuato a ricevere il trattamento con ciclosporina per almeno 1,5 anni, con una riduzione graduale del dosaggio; Gruppo B, ciclosporina: ha ricevuto 3-5 mg/kg/giorno, aggiustato in base ai parametri ematologici, per almeno 6 mesi per valutare l'efficacia, con i pazienti efficaci che hanno continuato a ricevere il trattamento con ciclosporina per almeno 1,5 anni, con una riduzione graduale del dosaggio. Era consentita una Hgb inferiore a 60 g/l o, in condizioni di emergenza, era consentita la trasfusione di sangue. Le piastrine inferiori a 20×10^9/L o con evidente tendenza al sanguinamento potevano ricevere una trasfusione di piastrine. Se la conta dei neutrofili era inferiore a 1,0×10^9/L, il G-CSF veniva consentito fino a quando la conta dei neutrofili non tornava al di sopra di 1,0×10^9/L. Sintomi, eventi avversi correlati al trattamento, segni, volume di trasfusione di sangue e test di laboratorio (inclusa la conta dei reticolociti) sono stati registrati almeno ogni 3 mesi per i primi 3 mesi, e successivamente ogni 6 mesi fino a 6 mesi, e l'aspirazione del midollo osseo, la biopsia e l'esame cromosomico è stato eseguito almeno ogni 6 mesi per osservare l'efficacia e la sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

58

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bing Bing, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 18 anni
  2. Livello di emoglobina di 6-10 g/dL
  3. Definizione di NSAA: pazienti con diagnosi di AA ma non con diagnosi di SAA o VSAA (almeno due delle seguenti condizioni possono essere diagnosticate come AA: (i) Emoglobina < 100 g/L; (ii) Conta piastrinica < 50×10^9/ L; (iii) Conta dei neutrofili < 1,5×10^9/L. I criteri di diagnosi della SAA includono meno del 25% (o 25-50%, ma cellule ematopoietiche residue < 30%) di cellule del midollo osseo, più almeno due delle seguenti condizioni: (i) Conta dei neutrofili < 0,5×10^9/L ; (ii) Conta piastrinica < 20×10^9/L; (iii) Conta dei linfonodi retroperitoneali < 20×10^9/L. La VSAA soddisfa i criteri per la SAA, ma con una conta dei neutrofili < 0,2×10^9/L. (Linee guida britanniche, 2015))
  4. Nessuna infezione attiva
  5. Nessun'altra neoplasia concomitante (eccetto carcinoma in situ)
  6. Funzionalità epatica e renale basale entro 1,5 volte il valore normale
  7. Nessuna gravidanza o allattamento
  8. Accettare di firmare il modulo di consenso informato
  9. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0-2.

Criteri di esclusione:

  1. Anemia aplastica congenita
  2. Presenza di aberrazioni cromosomiche
  3. Evidenza citogenetica di sindrome mielodisplastica ematologica clonale (MDS) o leucemia mieloide acuta (LMA)
  4. Clone EPN ≥50%
  5. Precedente uso di alemtuzumab, qualsiasi ATG o qualsiasi dose di ciclosporina per il trattamento immunosoppressivo
  6. Precedente trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
  7. Infezione o sanguinamento incontrollato durante il trattamento standard
  8. Allergia al rituximab, alla ciclosporina o agli eccipienti
  9. Anamnesi di allergia al glicole polietilenico (PEG) 80
  10. Infezione attiva o cirrosi epatica o ipertensione portale dovuta a HIV, HCV o HBV
  11. Screening QTcF (formula corretta del QT di Fridericia) inferiore a 450 millisecondi o inferiore a 480 millisecondi di blocco di branca determinato da tre medie ECG e valutato in loco; angina instabile; ipertensione non controllata (>180/100 mmHg); ipertensione polmonare
  12. Qualsiasi tumore maligno entro 5 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare locale; precedente evento tromboembolico, storia di infarto miocardico o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi); attualmente utilizza anticoagulanti
  13. Donne in gravidanza o in allattamento
  14. Partecipato ad un altro studio clinico entro 3 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Luspatercept combinato con ciclosporina
Somministrare Luspatercept (1,0 mg/kg, iniezione sottocutanea ogni 3 settimane) e Ciclosporina (3-5 mg/kg/giorno) aggiustati in base ai parametri ematologici, per almeno 6 mesi per valutare l'efficacia. I pazienti efficaci continueranno a ricevere il trattamento con ciclosporina per almeno 1,5 anni, seguito da una graduale riduzione del dosaggio.
Droga: Luspatercept
Luspatercept (dose di 1,0 mg/kg, iniezione sottocutanea ogni 3 settimane) Ciclosporina (3-5 mg/kg/giorno)
Altri nomi:
  • ciclosporina
Droga: ciclosporina
Ciclosporina (3-5 mg/kg/giorno)
Sperimentale: ciclosporina
Somministrare ciclosporina 3-5 mg/kg/die, aggiustare la dose in base all'emocromo e somministrarla per almeno 6 mesi per valutarne l'efficacia. Se efficace, il paziente continuerà a ricevere il trattamento con ciclosporina per almeno 1,5 anni, seguito da una graduale riduzione del dosaggio.
Droga: ciclosporina
Ciclosporina (3-5 mg/kg/giorno)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, una risposta parziale e una risposta ematologica
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 12 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, una risposta parziale e una risposta ematologica
12 mesi
tasso di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
Proporzione di pazienti con eventi avversi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LC-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Luspatercept

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Australia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi