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Luspatercept Plus CsA vs CsA pour le traitement des AINS non dépendants des transfusions nouvellement diagnostiqués

16 mai 2024 mis à jour par: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Un essai randomisé et contrôlé comparant l'innocuité et l'efficacité du Luspatercept Plus Cyclosporine par rapport à la cyclosporine seule pour le traitement de l'anémie aplasique non sévère non transfusionnelle (NSAA) nouvellement diagnostiquée

Dans un essai clinique randomisé et contrôlé, l'efficacité et l'innocuité du rodsipil associé à la cyclosporine par rapport à la cyclosporine seule dans le traitement des AINS non dépendants des transfusions nouvellement diagnostiqués ont été comparées.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Mener une évaluation comparative de l'efficacité et de l'innocuité du Luspatercept associé à la cyclosporine par rapport à la cyclosporine en monothérapie dans le traitement de l'anémie aplasique non sévère non transfusionnelle (NSAA) nouvellement diagnostiquée. Les patients ont été randomisés dans un rapport 1:1 et répartis dans l'un des deux groupes : Groupe A, Luspatercept associé à la cyclosporine : reçu du Luspatercept (1,0 mg/kg, injection sous-cutanée toutes les 3 semaines), de la cyclosporine (3-5 mg/kg/jour). , ajusté en fonction des paramètres hématologiques, pendant au moins 6 mois pour évaluer l'efficacité. Les patients efficaces ont continué à recevoir un traitement par la cyclosporine pendant au moins un an et demi, avec une réduction progressive de la posologie ; Groupe B, cyclosporine : reçu 3 à 5 mg/kg/jour, ajustés en fonction des paramètres hématologiques, pendant au moins 6 mois pour évaluer l'efficacité, les patients efficaces continuant à recevoir un traitement par la cyclosporine pendant au moins 1,5 ans, avec une réduction progressive de la posologie. Une Hgb inférieure à 60 g/L était autorisée, ou en cas d'urgence, une transfusion sanguine était autorisée. Les plaquettes inférieures à 20 × 10 ^ 9 / L ou présentant une tendance hémorragique évidente ont pu recevoir une transfusion de plaquettes. Si le nombre de neutrophiles était inférieur à 1,0 × 10 ^ 9/L, le G-CSF était autorisé jusqu'à ce que le nombre de neutrophiles revienne au-dessus de 1,0 × 10 ^ 9/L. Les symptômes, les événements indésirables liés au traitement, les signes, le volume de transfusion sanguine et les tests de laboratoire (y compris la numération des réticulocytes) ont été enregistrés au moins tous les 3 mois pendant les 3 premiers mois, et tous les 6 mois par la suite jusqu'à 6 mois, ainsi qu'une aspiration de moelle osseuse, une biopsie. , et un examen des chromosomes a été effectué au moins tous les 6 mois pour observer l'efficacité et la sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

58

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Bing Bing, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥ 18 ans
  2. Taux d'hémoglobine de 6 à 10 g/dL
  3. Définition de NSAA : Patients avec un diagnostic AA mais pas un diagnostic SAA ou VSAA (au moins deux des conditions suivantes peuvent être diagnostiquées comme AA : (i) Hémoglobine < 100 g/L ; (ii) Numération plaquettaire < 50×10^9/ L ; (iii) nombre de neutrophiles < 1,5 × 10 ^ 9/L. Les critères de diagnostic de SAA incluent moins de 25 % (ou 25 à 50 %, mais cellules hématopoïétiques résiduelles < 30 %) de cellules de moelle osseuse, plus au moins deux des conditions suivantes : (i) Nombre de neutrophiles < 0,5 × 10 ^ 9/L ; (ii) Numération plaquettaire < 20 × 10 ^ 9/L ; (iii) Nombre de ganglions lymphatiques rétropéritonéaux < 20 × 10 ^ 9/L. VSAA répond aux critères du SAA, mais avec un nombre de neutrophiles < 0,2 × 10 ^ 9/L. (Lignes directrices britanniques, 2015))
  4. Aucune infection active
  5. Aucun autre néoplasme concomitant (sauf carcinome in situ)
  6. Fonction hépatique et rénale de base inférieure à 1,5 fois la valeur normale
  7. Pas de grossesse ni d'allaitement
  8. Accepter de signer le formulaire de consentement éclairé
  9. Statut de performance de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.

Critère d'exclusion:

  1. Anémie aplasique congénitale
  2. Présence d'aberrations chromosomiques
  3. Preuve cytogénétique d'un syndrome myélodysplasique hématologique clonal (SMD) ou d'une leucémie myéloïde aiguë (LMA)
  4. Clone HPN ≥50 %
  5. Utilisation antérieure d'alemtuzumab, de tout ATG ou de toute dose de cyclosporine pour un traitement immunosuppresseur
  6. Greffe antérieure de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
  7. Infection incontrôlée ou saignement sous traitement standard
  8. Allergie au rituximab, à la cyclosporine ou à des excipients
  9. Antécédents d'allergie au polyéthylène glycol (PEG) 80
  10. Infection active ou cirrhose du foie ou hypertension portale due au VIH, au VHC ou au VHB
  11. Dépistage du QTcF (formule corrigée Fridericia QT) inférieur à 450 millisecondes ou inférieur à 480 millisecondes de bloc de branche déterminé par trois moyennes ECG et évalué sur place ; une angine instable; hypertension non contrôlée (> 180/100 mmHg) ; hypertension pulmonaire
  12. Toute tumeur maligne dans les 5 ans, sauf carcinome basocellulaire local ; événement thromboembolique antérieur, antécédents d'infarctus du myocarde ou d'accident vasculaire cérébral (y compris syndrome des antiphospholipides) ; utilise actuellement des anticoagulants
  13. Femmes enceintes ou allaitantes
  14. Participation à un autre essai clinique dans les 3 mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Luspatercept associé à la cyclosporine
Luspatercept administré (1,0 mg/kg, injection sous-cutanée toutes les 3 semaines) et Cyclosporine (3-5 mg/kg/jour) ajustés en fonction des paramètres hématologiques, pendant au moins 6 mois pour évaluer l'efficacité. Les patients efficaces continueront à recevoir un traitement par Cyclosporine pendant au moins un an et demi, suivi d'une réduction progressive de la posologie.
Médicament: Luspatercept
Luspatercept (dose de 1,0 mg/kg, injection sous-cutanée toutes les 3 semaines) Cyclosporine (3-5 mg/kg/jour)
Autres noms:
  • ciclosporine
Médicament: cyclosporine
Cyclosporine (3-5 mg/kg/jour)
Expérimental: cyclosporine
Administrez de la cyclosporine 3 à 5 mg/kg/jour, ajustez la dose en fonction de la formule sanguine et administrez-la pendant au moins 6 mois pour évaluer l'efficacité. En cas d'efficacité, le patient continuera à recevoir un traitement à la cyclosporine pendant au moins un an et demi, suivi d'une réduction progressive de la posologie.
Médicament: cyclosporine
Cyclosporine (3-5 mg/kg/jour)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux de réponse global (TRG)
Délai: 6 mois
Proportion de patients ayant obtenu une réponse complète, une réponse partielle et une réponse hématologique
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux de réponse global (TRG)
Délai: 12 mois
Proportion de patients ayant obtenu une réponse complète, une réponse partielle et une réponse hématologique
12 mois
taux d'événements indésirables
Délai: 12 mois
Proportion de patients présentant des événements indésirables
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2024

Première publication (Réel)

22 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LC-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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