Luspatercept más CsA versus CsA para el tratamiento de NSAA no dependientes de transfusiones recién diagnosticados

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 18 años
2. Nivel de hemoglobina de 6-10 g/dL
3. Definición de NSAA: Pacientes con diagnóstico de AA pero sin diagnóstico de SAA o VSAA (al menos dos de las siguientes condiciones pueden diagnosticarse como AA: (i) Hemoglobina < 100 g/L; (ii) Recuento de plaquetas < 50×10^9/ L; (iii) Recuento de neutrófilos <1,5×10^9/L. Los criterios de diagnóstico de AAS incluyen menos del 25% (o 25-50%, pero células hematopoyéticas residuales <30%) de células de la médula ósea, más al menos dos de las siguientes condiciones: (i) Recuento de neutrófilos <0,5×10^9/L ; (ii) Recuento de plaquetas <20×10^9/L; (iii) Recuento de ganglios linfáticos retroperitoneales <20×10^9/L. VSAA cumple los criterios de SAA, pero con un recuento de neutrófilos <0,2×10^9/L. (Directrices británicas, 2015))
4. Sin infección activa
5. Ninguna otra neoplasia concurrente (excepto carcinoma in situ)
6. Función hepática y renal basal dentro de 1,5 veces el valor normal
7. Sin embarazo ni lactancia
8. Acepta firmar el formulario de consentimiento informado
9. Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) de 0-2.

Criterio de exclusión:

1. Anemia aplásica congénita
2. Presencia de aberraciones cromosómicas.
3. Evidencia citogenética de síndrome mielodisplásico hematológico clonal (MDS) o leucemia mielógena aguda (AML)
4. Clon de HPN ≥50%
5. Uso previo de alemtuzumab, cualquier ATG o cualquier dosis de ciclosporina para tratamiento inmunosupresor
6. Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TCMH)
7. Infección o sangrado no controlado bajo tratamiento estándar
8. Alergia al rituximab, ciclosporina o excipientes
9. Historia de alergia al polietilenglicol (PEG) 80.
10. Infección activa o cirrosis del hígado o hipertensión portal debido a VIH, VHC o VHB.
11. QTcF de detección (fórmula corregida de QT de Fridericia) inferior a 450 milisegundos o inferior a 480 milisegundos de bloqueo de rama determinado mediante tres promedios de ECG y evaluado en el sitio; angina inestable; hipertensión no controlada (>180/100 mmHg); hipertensión pulmonar
12. Cualquier tumor maligno dentro de los 5 años, excepto el carcinoma de células basales local; evento tromboembólico previo, antecedentes de infarto de miocardio o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome antifosfolípido); actualmente usando anticoagulantes
13. Mujeres embarazadas o lactantes
14. Participó en otro ensayo clínico dentro de los 3 meses