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Luspatercept más CsA versus CsA para el tratamiento de NSAA no dependientes de transfusiones recién diagnosticados

16 de mayo de 2024 actualizado por: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Un ensayo controlado y aleatorizado que compara la seguridad y eficacia de luspatercept más ciclosporina versus ciclosporina sola para el tratamiento de la anemia aplásica no grave (NSAA) no dependiente de transfusiones recién diagnosticada

En un ensayo clínico controlado y aleatorizado, se comparó la eficacia y seguridad de rodsipil combinado con ciclosporina versus ciclosporina sola en el tratamiento de NSAA no dependiente de transfusiones recién diagnosticado.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Descripción detallada

Realizar una evaluación comparativa de la eficacia y seguridad de luspatercept combinado con ciclosporina versus ciclosporina en monoterapia en el tratamiento de la anemia aplásica no grave (NSAA) no dependiente de transfusiones recién diagnosticada. Los pacientes fueron aleatorizados en una proporción 1:1 y asignados a uno de dos grupos: Grupo A, Luspatercept combinado con ciclosporina: recibió Luspatercept (1,0 mg/kg, inyección subcutánea cada 3 semanas), ciclosporina (3-5 mg/kg/día) , ajustado en función de parámetros hematológicos, durante al menos 6 meses para evaluar la eficacia. Los pacientes eficaces continuaron recibiendo tratamiento con ciclosporina durante al menos 1,5 años, con una reducción gradual de la dosis; Grupo B, ciclosporina: recibió 3-5 mg/kg/día, ajustado según parámetros hematológicos, durante al menos 6 meses para evaluar la eficacia, y los pacientes eficaces continuaron recibiendo tratamiento con ciclosporina durante al menos 1,5 años, con una reducción gradual de la dosis. Se permitió una Hgb por debajo de 60 g/L o, en condiciones de emergencia, se permitió la transfusión de sangre. A las plaquetas por debajo de 20 × 10 ^ 9 / L o con evidente tendencia a sangrar se les permitió recibir transfusión de plaquetas. Si el recuento de neutrófilos era inferior a 1,0 × 10 ^ 9/l, se permitía G-CSF hasta que el recuento de neutrófilos se recuperara por encima de 1,0 × 10 ^ 9/l. Los síntomas, los eventos adversos relacionados con el tratamiento, los signos, el volumen de transfusión de sangre y las pruebas de laboratorio (incluido el recuento de reticulocitos) se registraron al menos cada 3 meses durante los primeros 3 meses y cada 6 meses posteriormente hasta los 6 meses, y se registraron aspiraciones y biopsias de médula ósea. y se realizaron exámenes cromosómicos al menos cada 6 meses para observar la eficacia y la seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

58

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: QLin Hu, PhD
  • Número de teléfono: 15810785167
  • Correo electrónico: HQLin2012@163.com

Ubicaciones de estudio

    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Bing Bing, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥ 18 años
  2. Nivel de hemoglobina de 6-10 g/dL
  3. Definición de NSAA: Pacientes con diagnóstico de AA pero sin diagnóstico de SAA o VSAA (al menos dos de las siguientes condiciones pueden diagnosticarse como AA: (i) Hemoglobina < 100 g/L; (ii) Recuento de plaquetas < 50×10^9/ L; (iii) Recuento de neutrófilos <1,5×10^9/L. Los criterios de diagnóstico de AAS incluyen menos del 25% (o 25-50%, pero células hematopoyéticas residuales <30%) de células de la médula ósea, más al menos dos de las siguientes condiciones: (i) Recuento de neutrófilos <0,5×10^9/L ; (ii) Recuento de plaquetas <20×10^9/L; (iii) Recuento de ganglios linfáticos retroperitoneales <20×10^9/L. VSAA cumple los criterios de SAA, pero con un recuento de neutrófilos <0,2×10^9/L. (Directrices británicas, 2015))
  4. Sin infección activa
  5. Ninguna otra neoplasia concurrente (excepto carcinoma in situ)
  6. Función hepática y renal basal dentro de 1,5 veces el valor normal
  7. Sin embarazo ni lactancia
  8. Acepta firmar el formulario de consentimiento informado
  9. Estado funcional del Grupo Cooperativo de Oncología del Este (ECOG) de 0-2.

Criterio de exclusión:

  1. Anemia aplásica congénita
  2. Presencia de aberraciones cromosómicas.
  3. Evidencia citogenética de síndrome mielodisplásico hematológico clonal (MDS) o leucemia mielógena aguda (AML)
  4. Clon de HPN ≥50%
  5. Uso previo de alemtuzumab, cualquier ATG o cualquier dosis de ciclosporina para tratamiento inmunosupresor
  6. Trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TCMH)
  7. Infección o sangrado no controlado bajo tratamiento estándar
  8. Alergia al rituximab, ciclosporina o excipientes
  9. Historia de alergia al polietilenglicol (PEG) 80.
  10. Infección activa o cirrosis del hígado o hipertensión portal debido a VIH, VHC o VHB.
  11. QTcF de detección (fórmula corregida de QT de Fridericia) inferior a 450 milisegundos o inferior a 480 milisegundos de bloqueo de rama determinado mediante tres promedios de ECG y evaluado en el sitio; angina inestable; hipertensión no controlada (>180/100 mmHg); hipertensión pulmonar
  12. Cualquier tumor maligno dentro de los 5 años, excepto el carcinoma de células basales local; evento tromboembólico previo, antecedentes de infarto de miocardio o accidente cerebrovascular (incluido el síndrome antifosfolípido); actualmente usando anticoagulantes
  13. Mujeres embarazadas o lactantes
  14. Participó en otro ensayo clínico dentro de los 3 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Luspatercept combinado con ciclosporina
Se administró Luspatercept (1,0 mg/kg, inyección subcutánea cada 3 semanas) y Ciclosporina (3-5 mg/kg/día) ajustada según parámetros hematológicos, durante al menos 6 meses para evaluar eficacia. Los pacientes eficaces seguirán recibiendo tratamiento con ciclosporina durante al menos 1,5 años, seguido de una reducción gradual de la dosis.
Luspatercept (dosis de 1,0 mg/kg, inyección subcutánea cada 3 semanas) Ciclosporina (3-5 mg/kg/día)
Otros nombres:
  • ciclosporina
Ciclosporina (3-5 mg/kg/día)
Experimental: ciclosporina
Administre ciclosporina 3-5 mg/kg/día, ajuste la dosis según el hemograma y adminístrela durante al menos 6 meses para evaluar la eficacia. Si es eficaz, el paciente continuará recibiendo tratamiento con ciclosporina durante al menos 1,5 años, seguido de una reducción gradual de la dosis.
Ciclosporina (3-5 mg/kg/día)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: 6 meses
Proporción de pacientes que lograron una respuesta completa, una respuesta parcial y una respuesta hematológica
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: 12 meses
Proporción de pacientes que lograron una respuesta completa, una respuesta parcial y una respuesta hematológica
12 meses
tasa de eventos adversos
Periodo de tiempo: 12 meses
Proporción de pacientes con eventos adversos
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

22 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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