Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Luspatercept Plus CsA vs CsA til behandling af nyligt diagnosticeret ikke-transfusionsafhængig NSAA

16. maj 2024 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Et randomiseret, kontrolleret forsøg, der sammenligner sikkerheden og effektiviteten af ​​Luspatercept Plus Cyclosporine versus Cyclosporin alene til behandling af nyligt diagnosticeret ikke-transfusionsafhængig ikke-alvorlig aplastisk anæmi (NSAA)

I et randomiseret, kontrolleret klinisk forsøg blev effektiviteten og sikkerheden af ​​rodsipil kombineret med cyclosporin versus cyclosporin alene i behandlingen af ​​nyligt diagnosticeret ikke-transfusionsafhængig NSAA sammenlignet.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Udfør en sammenlignende evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Luspatercept kombineret med ciclosporin versus ciclosporin monoterapi i behandlingen af ​​nyligt diagnosticeret ikke-transfusionsafhængig ikke-alvorlig aplastisk anæmi (NSAA). Patienterne blev randomiseret i forholdet 1:1 og tildelt en af ​​to grupper: Gruppe A, Luspatercept kombineret med cyclosporin: modtog Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutan injektion hver 3. uge), cyclosporin (3-5 mg/kg/dag) , justeret baseret på hæmatologiske parametre, i mindst 6 måneder for at vurdere effektiviteten. Effektive patienter fortsatte med at modtage cyclosporinbehandling i mindst 1,5 år med en gradvis reduktion i dosis; Gruppe B, ciclosporin: modtog 3-5 mg/kg/dag, justeret baseret på hæmatologiske parametre, i mindst 6 måneder for at vurdere effektiviteten, med effektive patienter, der fortsatte med at modtage ciclosporinbehandling i mindst 1,5 år, med en gradvis reduktion i dosis. Hgb under 60 g/L var tilladt, eller i nødsituationer var blodtransfusion tilladt. Blodplader under 20×10^9/L eller med tydelig blødningstendens fik lov til at modtage blodpladetransfusion. Hvis neutrofiltallet var under 1,0 × 10^9/L, blev G-CSF tilladt, indtil neutrofiltallet var genvundet til over 1,0 × 10^9/L. Symptomer, behandlingsrelaterede uønskede hændelser, tegn, blodtransfusionsvolumen og laboratorieundersøgelser (inklusive retikulocyttal) blev registreret mindst hver 3. måned i de første 3 måneder og hver 6. måned derefter indtil 6 måneder, og knoglemarvsaspiration, biopsi , og kromosomundersøgelse blev udført mindst hver 6. måned for at observere effektivitet og sikkerhed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

58

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bing Bing, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år
  2. Hæmoglobinniveau på 6-10 g/dL
  3. Definition af NSAA: Patienter med AA-diagnose, men ikke SAA- eller VSAA-diagnose (mindst to af følgende tilstande kan diagnosticeres som AA: (i) Hæmoglobin < 100 g/L; (ii) Trombocyttal < 50×10^9/ L; (iii) Neutrofiltal < 1,5×10^9/L. SAA-diagnosekriterier omfatter mindre end 25 % (eller 25-50 %, men resterende hæmatopoietiske celler < 30 %) af knoglemarvsceller plus mindst to af følgende tilstande: (i) Neutrofiltal < 0,5×10^9/L ; (ii) Blodpladeantal < 20×10^9/L; (iii) Retroperitoneal lymfeknudeantal < 20×10^9/L. VSAA opfylder kriterierne for SAA, men med neutrofiltal < 0,2×10^9/L. (Britiske retningslinjer, 2015))
  4. Ingen aktiv infektion
  5. Ingen andre samtidige neoplasmer (undtagen in situ carcinom)
  6. Baseline lever- og nyrefunktion inden for 1,5 gange normal værdi
  7. Ingen graviditet eller amning
  8. Accepter at underskrive informeret samtykkeformular
  9. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Medfødt aplastisk anæmi
  2. Tilstedeværelse af kromosomafvigelser
  3. Cytogenetiske tegn på klonalt hæmatologisk myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut myelogen leukæmi (AML)
  4. PNH klon ≥50 %
  5. Tidligere brug af alemtuzumab, enhver ATG eller en hvilken som helst dosis cyclosporin til immunsuppressiv behandling
  6. Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
  7. Ukontrolleret infektion eller blødning under standardbehandling
  8. Allergi over for rituximab, cyclosporin eller hjælpestoffer
  9. Anamnese med allergi over for polyethylenglycol (PEG) 80
  10. Aktiv infektion eller skrumpelever eller portal hypertension på grund af HIV, HCV eller HBV
  11. Screening af QTcF (Fridericia QT-korrigeret formel) mindre end 450 millisekunder eller mindre end 480 millisekunder af bundtgrenblok bestemt af tre EKG-gennemsnit og vurderet på stedet; ustabil angina; ukontrolleret hypertension (>180/100 mmHg); pulmonal hypertension
  12. Enhver malign tumor inden for 5 år, undtagen lokalt basalcellekarcinom; tidligere tromboembolisk hændelse, anamnese med myokardieinfarkt eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipidsyndrom); bruger i øjeblikket antikoagulantia
  13. Gravide eller ammende kvinder
  14. Deltog i endnu et klinisk forsøg inden for 3 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Luspatercept kombineret med cyclosporin
Administreret Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutan injektion hver 3. uge) og Cyclosporin (3-5 mg/kg/dag) justeret i henhold til hæmatologiske parametre i mindst 6 måneder for at evaluere effektiviteten. Effektive patienter vil fortsætte med at modtage Cyclosporin-behandling i mindst 1,5 år efterfulgt af en gradvis reduktion i dosis.
Medicin: Luspatercept
Luspatercept (dosis på 1,0 mg/kg, subkutan injektion hver 3. uge) Cyclosporin (3-5 mg/kg/dag)
Andre navne:
  • cyclosporin
Medicin: cyclosporin
Cyclosporin (3-5 mg/kg/dag)
Eksperimentel: cyclosporin
Giv cyclosporin 3-5 mg/kg/dag, juster dosis baseret på blodtællingen, og administrer det i mindst 6 måneder for at evaluere effekten. Hvis det er effektivt, vil patienten fortsætte med at modtage ciclosporinbehandling i mindst 1,5 år, efterfulgt af en gradvis reduktion i dosis.
Medicin: cyclosporin
Cyclosporin (3-5 mg/kg/dag)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 6 måneder
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons, delvis respons og hæmatologisk respons
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 12 måneder
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons, delvis respons og hæmatologisk respons
12 måneder
rate for uønskede hændelser
Tidsramme: 12 måneder
Andel af patienter med bivirkninger
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LC-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Luspatercept

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner