- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00091260
CC-5013 With or Without Dexamethasone in Treating Patients With Primary Systemic Amyloidosis
A Phase II Trial of the Immunomodulatory Drug CC-5013 for Patients With AL Amyloidosis
RATIONALE: Drugs such as CC-5013 and dexamethasone may be effective in treating primary systemic amyloidosis.
PURPOSE: This phase II trial is studying CC-5013 to see how well it works with or without dexamethasone in treating patients with primary systemic amyloidosis.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
OBJECTIVES:
Primary
- Determine the tolerability of CC-5013 in patients with primary systemic (AL) amyloidosis.
- Determine the objective hematologic response rate in patients treated with this drug.
- Determine amyloid organ disease response in patients treated with this drug.
Secondary
- Determine hematologic and amyloid organ disease response in patients who do not achieve a response to CC-5013 alone and are subsequently treated with CC-5013 and dexamethasone.
- Determine the toxicity of CC-5013 in combination with dexamethasone in these patients.
OUTLINE: Patients receive oral CC-5013 once daily on days 1-21. Courses repeat every 28 days in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients not achieving a hematologic response continue to receive CC-5013 as before and also receive oral dexamethasone twice daily on days 1-4, 9-12, and 17-20 of every other 28-day course for up to 6 courses of combination therapy. Patients who maintain a hematologic response after 6 courses of combination therapy may receive CC-5013 alone in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients not achieving a hematologic response after the initiation of dexamethasone are removed from the study.
Patients are followed annually.
PROJECTED ACCRUAL: A total of 15-25 patients will be accrued for this study within 5-12.5 months.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Cancer Research Center at Boston Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
DISEASE CHARACTERISTICS:
Histologically confirmed primary systemic (AL) amyloidosis
- Tissue amyloid deposits or positive fat aspirate
Meets 1 of the following criteria for AL type disease:
- Serum or urine monoclonal protein by immunofixation electrophoresis
- Plasmacytosis of bone marrow by monoclonal staining for kappa- or lambda-light chain isotype
PATIENT CHARACTERISTICS:
Age
- 18 and over
Performance status
- SWOG 0-2
Life expectancy
- Not specified
Hematopoietic
- White blood count> 3,000/mm^3
- Hemoglobin > 8 g/dL
- Platelet count > 100,000/mm^3
- Absolute neutrophil count > 1,000/mm^3
Hepatic
- Bilirubin ≤ 2 times upper limit of normal (ULN)
- aspartate aminotransferase (AST) and Alanine Aminotransferase (ALT) ≤ 2 times ULN
PRIOR CONCURRENT THERAPY:
Biologic therapy
- Prior thalidomide for AL amyloidosis allowed
Chemotherapy
- More than 4 weeks since prior cytotoxic chemotherapy
Endocrine therapy
- Prior steroids for AL amyloidosis allowed
Radiotherapy
- More than 4 weeks since prior radiotherapy
Surgery
- Prior surgery allowed
Other
- Recovered from all prior therapy
Exclusion Criteria:
- No secondary or familial amyloidosis
- No multiple myeloma, defined as ≥ 30% plasma cells in bone marrow biopsy specimen OR lytic bone lesions
- No prior CC-5013
Renal
- No dialysis
Cardiovascular
- No symptomatic cardiac arrhythmia
- No oxygen-dependent restrictive cardiomyopathy
Other
- No untreated or uncontrolled infection
- No other malignancy except basal cell skin cancer or carcinoma in situ of the cervix or breast
- No other serious medical illness that would preclude study participation
- No history of hypersensitivity reaction to thalidomide
- HIV negative
- Not pregnant or nursing
- Negative pregnancy test
- Fertile patients must use effective contraception
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: revlimid
lenalidomide 15 mg/day, for 21 days with 7 days rest (28 day cycle) with or without dexamethasone 20 mg daily (10 mg BID) on Days 1-4, 9-12, and 17-20 of every other 28-day cycle.
|
dexamethasone 20 mg daily (10 mg BID) on Days 1-4, 9-12, and 17-20 of every other 28-day cycle.
Otros nombres:
15 mg/day, for 21 days with 7 days rest (28 day cycle) with or without dexamethasone
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Number of Patients Removed From Study Treatment Due to Toxicities
Periodo de tiempo: 1 year
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1 year
|
|
|
Number of Patients With Hematologic Response With Single-agent CC-5013
Periodo de tiempo: 3 months
|
Complete response = Absence of detectable monoclonal protein in serum or urine by immunofixation electrophoresis, less than 5% plasma cells on bone marrow biopsy without clonal dominance of kappa or lambda isotype, and normal serum free light chain assay. Partial response= For patients with detectable and quantifiable monoclonal marrow plasmacytosis= a reduction of 50% or more in plasma cells as a percentage of nucleated bone marrow cells. For patients with a detectable monoclonal peak on serum or urine protein electrophoresis= a reduction in the peak height of 50% or more. For patients with quantifiable urinary kappa or lambda chain concentration= a 50% reduction in daily light chain excretion in 24 hour urine. For patients with an elevated serum free light chain assay, a reduction of 50% or more. |
3 months
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Number of Patients Who Received Both CC-5013 and Dexamethasone and Had a Hematologic Response
Periodo de tiempo: 1 year
|
1 year
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David C. Seldin, MD, PhD, Boston Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
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- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agentes Antineoplásicos Hormonales
- Inhibidores de la proteasa
- Inhibidores de la angiogénesis
- Agentes moduladores de la angiogénesis
- Sustancias de crecimiento
- Inhibidores del crecimiento
- Dexametasona
- Acetato de dexametasona
- BB 1101
- Lenalidomida
Otros números de identificación del estudio
- CDR0000385687
- BUMC-H-23235 (Otro identificador: Boston University Medical Center IRB)
- CELGENE-RV-AMYL-PI-003 (Otro número de subvención/financiamiento: Celgene)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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